Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Objęte wieloma krajami badanie obserwacyjne dotyczące bezpieczeństwa i skuteczności leku Elfabrio® u pacjentów z chorobą Fabry (MODERN)

13 listopada 2025 zaktualizowane przez: Chiesi Farmaceutici S.p.A.
Wieloośrodkowe, obejmujące wiele krajów, obserwacyjne, nieinterwencyjne, retrospektywne i prospektywne (hybrydowe) badanie przeprowadzone wśród uczestników choroby Fabry'ego leczonych pegunigalzydazą alfa (Elfabrio®) w ramach rutynowej opieki klinicznej.

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Obserwacyjny

Zapisy (Szacowany)

100

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stany Zjednoczone, 35294
        • Rekrutacyjny
        • University of Alabama at Birmingham
        • Kontakt:
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30322
        • Rekrutacyjny
        • Emory University School of Medicine
        • Kontakt:
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60611
        • Rekrutacyjny
        • Northwestern University - Feinberg School of Medicine - Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
        • Kontakt:
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Stany Zjednoczone, 52242
        • Rekrutacyjny
        • University of Iowa Hospitals and Clinics
        • Kontakt:
          • John Bernat
          • Numer telefonu: 319-356-2007
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Stany Zjednoczone, 49525
        • Rekrutacyjny
        • Infusion Associates
        • Kontakt:
          • Michael Mawby, MD
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Stany Zjednoczone, 22030
        • Rekrutacyjny
        • Lysosomal & Rare Disorder Research & Treatment Center (LRDRTC)
        • Kontakt:
          • Ozlem Goker-Alpan
  • Słowenia
      • Slovenj Gradec, Słowenia, 2380
  • Zjednoczone Królestwo
      • London, Zjednoczone Królestwo, NW3 2QG
        • Rekrutacyjny
        • The Royal Free Hospital
        • Kontakt:
    • Birmingham
      • Edgbaston, Birmingham, Zjednoczone Królestwo, B152TH
        • Rekrutacyjny
        • University Hospitals Birmingham NHS Foundation Trust, Queen Elizabeth Hospital
        • Kontakt:
    • Greater Manchester
      • Salford, Greater Manchester, Zjednoczone Królestwo, M6 8HD

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Metoda próbkowania

Próbka bez prawdopodobieństwa

Badana populacja

Populacja kwalifikująca się do tego badania obejmuje uczestników, którzy mają genetycznie potwierdzoną diagnozę choroby Fabry'ego i są leczeni lub planują rozpocząć leczenie pegunigalzydazą alfa (Elfabrio®). Uczestnicy będą musieli spełnić kryteria włączenia, nie spełniać kryteriów wykluczenia i podpisać świadomą zgodę na włączenie do badania.

Opis

Kryteria włączenia:

  • Mężczyzna lub kobieta w wieku > 18 lat w momencie wyrażenia zgody.
  • Genetycznie potwierdzona diagnoza choroby Fabry’ego.
  • Pacjent przyjmuje lub planuje przyjmować pegunigalzydazę alfa w leczeniu choroby Fabry’ego.
  • Brak przeciwwskazań do wykonania rezonansu magnetycznego serca (cMRI)
  • Formularz świadomej zgody (ICF) podpisany i opatrzony datą wskazujący, że dana osoba została poinformowana o wszystkich istotnych aspektach badania i wyraziła zgodę na wszystkie istotne aspekty badania oraz wyraża chęć przestrzegania wszystkich wymogów badania, w tym wypełnienia elektronicznych raportów wyników zgłaszanych przez pacjenta (ePRO).
  • Kohorta kardiologiczna:
  • Dowody na chorobę serca związaną z chorobą Fabry’ego (FD), w tym jeden lub więcej z poniższych:
  • Przerost lewej komory (LVH) mierzony za pomocą wskaźnika masy lewej komory (LVMI) (g/m2) powyżej zakresów referencyjnych właściwych dla wieku/płci.
  • Grubość ściany tylnej przegrody (np. >=13 mm) niewyjaśniona innymi czynnikami (np. nadciśnieniem)
  • Niskie natywne mapowanie T1 w cMRI.
  • Typowa blizna Fabry'ego na cMRI
  • W ramach SoC uczestnicy mogą poddać się obrazowaniu metodą rezonansu magnetycznego serca (cMRI) ze wzmocnieniem gadolinem.
  • Szacowany współczynnik przesączania kłębuszkowego (eGFR) >45 ml/min/1,73 m2, oszacowane w ciągu ostatnich 6 miesięcy.
  • Naiwna kohorta:
  • Ostatni eGFR > 45 ml/min/1,73 m2, oszacowane w ciągu ostatnich 6 miesięcy.
  • Mężczyźni powinni mieć nieprawidłowe podwyższone stężenie lizoGb3 w osoczu, ocenione w ciągu 6 miesięcy przed rejestracją.
  • Kohorta długoterminowa:
  • Uczestnicy wcześniej włączeni do otwartego badania CLI-06657AA1-04 (wcześniej PB-102-F60) (stosujący pegunigalzydazę alfa w dawce 1 mg/kg co 2 tygodnie), którzy rozpoczęli lub planują rozpoczęcie komercyjnej pegunigalzydazy alfa (Elfabrio®) .

Kryteria wykluczenia:

  • Przeciwwskazania do rezonansu magnetycznego (MRI), w tym znana nadwrażliwość na gadolinowy środek kontrastowy w wywiadzie, której nie można opanować poprzez zastosowanie premedykacji.
  • Ciąża w momencie rejestracji.
  • Obecność jakiegokolwiek stanu medycznego, emocjonalnego, behawioralnego lub psychicznego, który w ocenie lekarza może zakłócać zdolność do udziału w badaniu.
  • Aktywny udział w wszelkich badaniach interwencyjnych dotyczących choroby Fabry’ego
  • Schemat leczenia w momencie włączenia do badania różni się od zatwierdzonej dawki 1 mg/kg co dwa tygodnie (należy pamiętać, że w przypadku późniejszej zmiany schematu leczenia w przyszłej części badania uczestnicy mogą pozostać w badaniu)
  • Wcześniejszy udział w badaniu pegunigalzydazy alfa z zastosowaniem dawki 2 mg/kg podawanej co 4 tygodnie.
  • Kohorta kardiologiczna:
  • Przebyty ostry zawał mięśnia sercowego lub zastoinowa niewydolność serca ze zmniejszoną frakcją wyrzutową lewej komory (LV) poniżej 35%.
  • Udar naczyniowy mózgu (CVA) w ciągu ostatnich 6 miesięcy.
  • Przewlekła marskość wątroby.
  • Choroba serca niezwiązana z FD (np. blizny spowodowane zawałem mięśnia sercowego, objawowa zarostowa choroba wieńcowa, umiarkowana wada zastawkowa serca, której nie uważa się za związaną z chorobą Fabry'ego).
  • Uczestnik jest lub był leczony jakimkolwiek badanym lekiem na chorobę Fabry’ego w ciągu 6 miesięcy od rozpoczęcia badania lub eksperymentalną terapią genową na chorobę Fabry’ego w dowolnym momencie w przeszłości.
  • Ciężkie zwłóknienie serca definiowane jako więcej niż 3 segmenty, z których każdy ma > 50% zwłóknienia w późnym wzmocnieniu cMRI gadolinem w dowolnym wcześniejszym cMRI.
  • Naiwna kohorta:
  • Wcześniejsza ekspozycja na terapię FD (Replagal®, Fabrazyme® i Galafold®) w dowolnym momencie.
  • Ciężkie zwłóknienie serca definiowane jako więcej niż 3 segmenty, z których każdy ma > 50% zwłóknienia, po późnym wzmocnieniu gadolinem cMRI na dowolnym wcześniejszym cMRI

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

Kohorty i interwencje

Grupa / Kohorta
Interwencja / Leczenie
Kohorta kardiologiczna
Pacjenci z chorobą serca związaną z chorobą Fabry’ego
Lek: Pegunigalzydaza-alfa
Podawać w infuzji dożylnej (IV) w warunkach rutynowej opieki klinicznej
Inne nazwy:
  • Elfabrio®
Naiwna Kohorta
Pacjenci, którzy nie byli wcześniej leczeni na chorobę Fabry’ego
Lek: Pegunigalzydaza-alfa
Podawać w infuzji dożylnej (IV) w warunkach rutynowej opieki klinicznej
Inne nazwy:
  • Elfabrio®
Kohorta długoterminowa
Pacjenci uczestniczący wcześniej w otwartym badaniu kontynuacyjnym pegunigalzydazy alfa i przechodzący do leczenia rutynowego
Lek: Pegunigalzydaza-alfa
Podawać w infuzji dożylnej (IV) w warunkach rutynowej opieki klinicznej
Inne nazwy:
  • Elfabrio®

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Szacowany współczynnik filtracji kłębuszkowej (eGFR)
Ramy czasowe: 4 lata
eGFR obliczony przy użyciu równania przewlekłej choroby nerek – współpracy epidemiologicznej (eGFRCKD-EPI) od wartości początkowej badania oraz od początku leczenia pegunigalzydazą alfa do końca okresu obserwacji i do wcześniej określonych punktów czasowych (co roku).
4 lata
Stężenie globotriaozylosfingozyny (LysoGb3) w osoczu
Ramy czasowe: 4 lata
Poziomy globotriaozylosfingozyny (lizo-Gb3) w osoczu, biomarkera choroby Fabry’ego oraz zmiany w stosunku do wartości wyjściowych badania i leczenia pegunigalzydazą alfa od początku do końca okresu obserwacji.
4 lata
Wskaźnik masy lewej komory (LVMI; g/m2)
Ramy czasowe: 4 lata
Zmiana LVMI w czasie oceniana za pomocą MRI serca. Na podstawie LVM indeksowanej według wzrostu i/lub powierzchni ciała.
4 lata
Troponina o wysokiej czułości (hs-cTnT)
Ramy czasowe: 4 lata
Zmiana poziomów hs-cTnT w czasie
4 lata
Oceny bezpieczeństwa
Ramy czasowe: 4 lata
Punkty końcowe będą obejmować występowanie SAE, reakcji związanych z infuzją (IRR), zdarzeń niepożądanych związanych z lekiem oraz odsetek uczestników z ADA w czasie.
4 lata

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Chiesi Farmaceutici S.p.A.

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

6 listopada 2024

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 listopada 2029

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 listopada 2029

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

23 września 2024

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

25 października 2024

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

29 października 2024

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Szacowany)

14 listopada 2025

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

13 listopada 2025

Ostatnia weryfikacja

1 listopada 2024

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • CLI-06657AA1-10

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj