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Elfabrio® 在法布里患者中的安全性和有效性的多国观察性研究 (MODERN)

2025年11月13日 更新者：Chiesi Farmaceutici S.p.A.
这是一项多中心、多国家、观察性、非干预性、回顾性和前瞻性（混合）研究，对象是在常规临床护理中接受聚乙二醇化酶阿尔法 (Elfabrio®) 治疗的法布里病参与者。

研究概览

地位

招聘中

条件

干预/治疗

研究类型

观察性的

注册 (估计的)

100

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习联系方式

学习地点

  • 斯洛文尼亚
      • Slovenj Gradec、斯洛文尼亚、2380
  • 美国
    • Alabama
      • Birmingham、Alabama、美国、35294
        • 招聘中
        • University of Alabama at Birmingham
        • 接触：
    • Georgia
      • Atlanta、Georgia、美国、30322
        • 招聘中
        • Emory University School of Medicine
        • 接触：
    • Illinois
      • Chicago、Illinois、美国、60611
        • 招聘中
        • Northwestern University - Feinberg School of Medicine - Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
        • 接触：
    • Iowa
      • Iowa City、Iowa、美国、52242
        • 招聘中
        • University of Iowa Hospitals and Clinics
        • 接触：
          • John Bernat
          • 电话号码：319-356-2007
    • Michigan
      • Grand Rapids、Michigan、美国、49525
        • 招聘中
        • Infusion Associates
        • 接触：
          • Michael Mawby, MD
    • Virginia
      • Fairfax、Virginia、美国、22030
        • 招聘中
        • Lysosomal & Rare Disorder Research & Treatment Center (LRDRTC)
        • 接触：
          • Ozlem Goker-Alpan
  • 英国
      • London、英国、NW3 2QG
        • 招聘中
        • The Royal Free Hospital
        • 接触：
    • Birmingham
      • Edgbaston、Birmingham、英国、B152TH
        • 招聘中
        • University Hospitals Birmingham NHS Foundation Trust, Queen Elizabeth Hospital
        • 接触：
    • Greater Manchester
      • Salford、Greater Manchester、英国、M6 8HD

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

  • 成人
  • 年长者

接受健康志愿者

不

取样方法

非概率样本

研究人群

本研究的合格人群包括经基因确诊患有法布里病并正在接受或计划开始接受聚乙二醇化酶α (Elfabrio®) 治疗的参与者。 参与者将被要求满足纳入标准，不满足排除标准并签署知情同意书才能参加研究。

描述

纳入标准：

  • 同意时年龄 > 18 岁的男性或女性。
  • 法布里病的基因确诊。
  • 正在服用或计划服用pegunigalsidase alfa 作为法布里病的治疗方法。
  • 无心脏磁共振成像 (cMRI) 禁忌症
  • 签署并注明日期的知情同意书 (ICF)，表明个人已获悉并同意研究的所有相关方面，并愿意遵守所有研究要求，包括完成电子患者报告结果 (ePRO)。
  • 心脏队列：
  • 法布里病 (FD) 相关心脏病的证据，包括以下一项或多项：
  • 通过左心室质量指数 (LVMI) (g/m2) 高于年龄/性别特定参考范围来测量左心室肥厚 (LVH)。
  • 后隔膜壁厚度（例如，>=13mm）不能用其他因素（例如高血压）解释
  • cMRI 上的低天然 T1 映射。
  • cMRI 上典型的法布里样疤痕
  • 参与者可以接收带有钆增强功能的心脏磁共振成像 (cMRI)，作为其 SoC 的一部分。
  • 估计肾小球滤过率 (eGFR) >45 mL/min/1.73 m2，在前 6 个月内评估。
  • 天真的队列：
  • 最近的 eGFR>45 mL/min/1.73 m2，在前 6 个月内评估。
  • 男性参与者应在入组前 6 个月内评估血浆 lysoGb3 异常升高。
  • 长期队列：
  • 之前参加开放标签研究 CLI-06657AA1-04（以前称为 PB-102-F60）（每两周使用 1mg/kg 剂量的聚乙二醇化酶 alfa）的参与者，他们已经开始或计划开始商业化聚乙二醇化酶 alfa (Elfabrio®) 。

排除标准：

  • 磁共振成像 (MRI) 的禁忌症，包括已知的对钆造影剂过敏史，且不能通过使用术前用药来控制。
  • 报名时已怀孕。
  • 存在任何经医生判断可能影响参与研究能力的医疗、情绪、行为或心理状况。
  • 积极参与法布里病的任何介入研究
  • 加入研究时的治疗方案与批准的每两周 1mg/kg 不同（请注意，如果方案随后在研究的前瞻性部分发生变化，参与者可以继续参与研究）
  • 之前参加过一项pegunigalsidase alfa 试验，剂量为2 mg/kg，每4 周给药一次。
  • 心脏队列：
  • 有急性心肌梗塞或充血性心力衰竭病史，且左心室 (LV) 射血分数降低低于 35%。
  • 过去 6 个月内发生过脑血管意外 (CVA)。
  • 慢性肝硬化。
  • 与 FD 无关的心脏病（例如，心肌梗塞引起的疤痕、有症状的闭塞性冠状动脉疾病、不被认为与法布里相关的中度瓣膜性心脏病）。
  • 参与者在研究开始后 6 个月内正在或已经接受过任何法布里病研究药物治疗，或在过去任何时间点接受过法布里病研究基因治疗。
  • 严重心脏纤维化定义为超过 3 个节段，在任何先前的 cMRI 中进行晚期钆增强 cMRI 时，每个节段纤维化均 > 50%。
  • 天真的队列：
  • 之前在任何时间点接受过 FD 疗法（Replagal®、Fabrazyme® 和 Galafold®）。
  • 严重心脏纤维化定义为超过 3 个节段，且在任何先前的 cMRI 上进行晚期钆增强 cMRI 后，每个节段纤维化均 > 50%

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

队列和干预

团体/队列
干预/治疗
心脏队列
患有法布里相关心脏病的患者
药品：聚乙二醇苷酶-α
在常规临床护理条件下通过静脉 (IV) 输注给药
其他名称：
  • Elfabrio®
幼稚队列
未接受过法布里病治疗的患者
药品：聚乙二醇苷酶-α
在常规临床护理条件下通过静脉 (IV) 输注给药
其他名称：
  • Elfabrio®
长期队列
之前参加 Pegunigalsidase alfa 开放标签扩展研究并过渡到常规护理的患者
药品：聚乙二醇苷酶-α
在常规临床护理条件下通过静脉 (IV) 输注给药
其他名称：
  • Elfabrio®

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
估计肾小球滤过率 (eGFR)
大体时间：4年
eGFR，使用慢性肾脏病 - 流行病学协作 (eGFRCKD-EPI) 方程从研究基线和聚古尼加糖酶 alfa 治疗开始到随访结束以及预先指定的时间点（每年）进行计算。
4年
血浆三酰鞘氨醇 (LysoGb3) 浓度
大体时间：4年
法布里病生物标志物血浆三酰鞘氨醇 (lyso-Gb3) 水平随时间的变化，以及从研究基线和聚乙二醇苷酶 α 治疗开始到随访结束的变化。
4年
左心室质量指数（LVMI；g/m2）
大体时间：4年
通过心脏 MRI 评估 LVMI 随时间的变化。 基于按身高和/或体表面积索引的 LVM。
4年
高敏肌钙蛋白 (hs-cTnT)
大体时间：4年
Hs-cTnT 水平随时间的变化
4年
安全评估
大体时间：4年
终点将包括 SAE 的发生、输注相关反应 (IRR)、药物相关不良事件以及随时间推移出现 ADA 的参与者比例。
4年

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Chiesi Farmaceutici S.p.A.

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2024年11月6日

初级完成 (估计的)

2029年11月1日

研究完成 (估计的)

2029年11月1日

研究注册日期

首次提交

2024年9月23日

首先提交符合 QC 标准的

2024年10月25日

首次发布 (实际的)

2024年10月29日

研究记录更新

最后更新发布 (估计的)

2025年11月14日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2025年11月13日

最后验证

2024年11月1日

更多信息

与本研究相关的术语

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • CLI-06657AA1-10

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

是的

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

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