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Eine länderübergreifende Beobachtungsstudie zur Sicherheit und Wirksamkeit von Elfabrio® bei Fabry-Patienten (MODERN)

13. November 2025 aktualisiert von: Chiesi Farmaceutici S.p.A.
Eine multizentrische, länderübergreifende, beobachtende, nicht-interventionelle, retrospektive und prospektive (Hybrid-)Studie unter Teilnehmern der Fabry-Krankheit, die im Rahmen der klinischen Routineversorgung mit Pegunigalsidase alfa (Elfabrio®) behandelt wurden.

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Beobachtungs

Einschreibung (Geschätzt)

100

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienorte

  • Slowenien
      • Slovenj Gradec, Slowenien, 2380
  • Vereinigte Staaten
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Vereinigte Staaten, 35294
        • Rekrutierung
        • University of Alabama at Birmingham
        • Kontakt:
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30322
        • Rekrutierung
        • Emory University School of Medicine
        • Kontakt:
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60611
        • Rekrutierung
        • Northwestern University - Feinberg School of Medicine - Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
        • Kontakt:
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Vereinigte Staaten, 52242
        • Rekrutierung
        • University of Iowa Hospitals and Clinics
        • Kontakt:
          • John Bernat
          • Telefonnummer: 319-356-2007
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Vereinigte Staaten, 49525
        • Rekrutierung
        • Infusion Associates
        • Kontakt:
          • Michael Mawby, MD
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Vereinigte Staaten, 22030
        • Rekrutierung
        • Lysosomal & Rare Disorder Research & Treatment Center (LRDRTC)
        • Kontakt:
          • Ozlem Goker-Alpan
  • Vereinigtes Königreich
      • London, Vereinigtes Königreich, NW3 2QG
        • Rekrutierung
        • The Royal Free Hospital
        • Kontakt:
    • Birmingham
      • Edgbaston, Birmingham, Vereinigtes Königreich, B152TH
        • Rekrutierung
        • University Hospitals Birmingham NHS Foundation Trust, Queen Elizabeth Hospital
        • Kontakt:
    • Greater Manchester
      • Salford, Greater Manchester, Vereinigtes Königreich, M6 8HD

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Probenahmeverfahren

Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe

Studienpopulation

Die für diese Studie geeignete Population umfasst Teilnehmer, bei denen eine genetisch bestätigte Diagnose der Fabry-Krankheit vorliegt und die mit Pegunigalsidase alfa (Elfabrio®) behandelt werden oder dies planen. Von den Teilnehmern wird verlangt, dass sie die Einschlusskriterien erfüllen, nicht die Ausschlusskriterien erfüllen und eine Einverständniserklärung unterzeichnen, um in die Studie aufgenommen zu werden.

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Männer oder Frauen, die zum Zeitpunkt der Einwilligung > 18 Jahre alt waren.
  • Genetisch bestätigte Diagnose eines Morbus Fabry.
  • Entweder nehmen Sie Pegunigalsidase alfa zur Behandlung des Morbus Fabry ein oder planen die Einnahme.
  • Keine Kontraindikationen für die kardiale Magnetresonanztomographie (cMRT)
  • Unterschriebenes und datiertes Einverständnisformular (ICF), aus dem hervorgeht, dass die Person über alle relevanten Aspekte der Studie informiert wurde und ihnen zugestimmt hat und bereit ist, alle Studienanforderungen zu erfüllen, einschließlich des Ausfüllens elektronischer Patientenberichte (ePROs).
  • Herzkohorte:
  • Hinweise auf eine Herzerkrankung im Zusammenhang mit der Fabry-Krankheit (FD), einschließlich einer oder mehrerer der folgenden:
  • Linksventrikuläre Hypertrophie (LVH), gemessen anhand der Erhöhung des linksventrikulären Massenindex (LVMI) (g/m2) über alters-/geschlechtsspezifische Referenzbereiche.
  • Dicke der hinteren Septumwand (z. B. >=13 mm), die nicht durch andere Faktoren (z. B. Bluthochdruck) erklärt werden kann
  • Niedrige native T1-Kartierung im cMRT.
  • Typische Fabry-ähnliche Narbe im cMRT
  • Teilnehmer können als Teil ihres SoC eine kardiale Magnetresonanztomographie (cMRT) mit Gadoliniumanreicherung erhalten.
  • Geschätzte glomeruläre Filtrationsrate (eGFR) >45 ml/min/1,73 m2, bewertet innerhalb der letzten 6 Monate.
  • Naive Kohorte:
  • Neueste eGFR > 45 ml/min/1,73 m2, bewertet innerhalb der letzten 6 Monate.
  • Männliche Teilnehmer sollten innerhalb von 6 Monaten vor der Einschreibung einen abnormalen Anstieg des Plasma-LysoGb3 aufweisen.
  • Langzeitkohorte:
  • Teilnehmer, die zuvor an der offenen Studie CLI-06657AA1-04 (zuvor PB-102-F60) teilgenommen haben (unter Verwendung von Pegunigalsidase alfa in einer Dosis von 1 mg/kg alle 2 Wochen), die mit der kommerziellen Pegunigalsidase alfa (Elfabrio®) begonnen haben oder dies planen .

Ausschlusskriterien:

  • Kontraindikation für die Magnetresonanztomographie (MRT), einschließlich bekannter Überempfindlichkeit gegen Gadolinium-Kontrastmittel in der Vorgeschichte, die nicht durch Prämedikation behandelt werden kann.
  • Zum Zeitpunkt der Einschreibung schwanger.
  • Vorliegen eines medizinischen, emotionalen, verhaltensbezogenen oder psychologischen Zustands, der nach Einschätzung des Arztes die Teilnahme an der Studie beeinträchtigen könnte.
  • Aktive Teilnahme an Interventionsstudien zum Morbus Fabry
  • Das Behandlungsschema zum Zeitpunkt der Aufnahme in die Studie weicht von der zugelassenen Dosis von 1 mg/kg alle zwei Wochen ab (beachten Sie, dass die Teilnehmer in der Studie bleiben können, wenn sich das Behandlungsschema später während des voraussichtlichen Teils der Studie ändert).
  • Vorherige Teilnahme an einer Studie zu Pegunigalsidase alfa mit einer Dosis von 2 mg/kg, verabreicht alle 4 Wochen.
  • Herzkohorte:
  • Vorgeschichte eines akuten Myokardinfarkts oder einer Herzinsuffizienz mit einer verringerten linksventrikulären (LV) Ejektionsfraktion von weniger als 35 %.
  • Zerebraler Gefäßunfall (CVA) in den letzten 6 Monaten.
  • Chronische Leberzirrhose.
  • FD-unabhängige Herzerkrankung (z. B. Narbenbildung aufgrund eines Myokardinfarkts, symptomatische okklusive koronare Herzkrankheit, mittelschwere Herzklappenerkrankung, von der nicht angenommen wird, dass sie mit Fabry in Zusammenhang steht).
  • Der Teilnehmer wird oder wurde innerhalb von 6 Monaten nach Studienbeginn mit einem Prüfpräparat gegen Morbus Fabry oder zu einem beliebigen Zeitpunkt in der Vergangenheit mit einer Gentherapie zur Behandlung von Morbus Fabry behandelt.
  • Schwere Herzfibrose, definiert als mehr als 3 Segmente, die jeweils >50 % Fibrose bei spätem Gadolinium-Anreicherungs-cMRT bei jedem vorherigen cMRT aufweisen.
  • Naive Kohorte:
  • Vorherige Exposition gegenüber einer FD-Therapie (Replagal®, Fabrazyme® und Galafold®) zu einem beliebigen Zeitpunkt.
  • Schwere Herzfibrose, definiert als mehr als 3 Segmente, die jeweils >50 % Fibrose bei spätem Gadolinium-Anreicherungs-cMRT in einem früheren cMRT aufweisen

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

Kohorten und Interventionen

Gruppe / Kohorte
Intervention / Behandlung
Herzkohorte
Patienten mit Fabry-bedingter Herzerkrankung
Arzneimittel: Pegunigalsidase-alfa
Wird über eine intravenöse (IV) Infusion unter den Bedingungen der routinemäßigen klinischen Versorgung verabreicht
Andere Namen:
  • Elfabrio®
Naive Kohorte
Patienten, die keine vorherige Behandlung mit Morbus Fabry hatten
Arzneimittel: Pegunigalsidase-alfa
Wird über eine intravenöse (IV) Infusion unter den Bedingungen der routinemäßigen klinischen Versorgung verabreicht
Andere Namen:
  • Elfabrio®
Langzeitkohorte
Patienten, die zuvor an der offenen Verlängerungsstudie zu Pegunigalsidase alfa teilgenommen haben und zur Routineversorgung wechseln
Arzneimittel: Pegunigalsidase-alfa
Wird über eine intravenöse (IV) Infusion unter den Bedingungen der routinemäßigen klinischen Versorgung verabreicht
Andere Namen:
  • Elfabrio®

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Geschätzte glomeruläre Filtrationsrate (eGFR)
Zeitfenster: 4 Jahre
eGFR, berechnet unter Verwendung der Gleichung „Chronic Kidney Disease – Epidemiology Collaboration“ (eGFRCKD-EPI) vom Studienausgangspunkt und vom Beginn der Behandlung mit Pegunigalsidase alfa bis zum Ende der Nachbeobachtung und zu vorab festgelegten Zeitpunkten (jährlich).
4 Jahre
Plasmaglobotriaosylsphingosin (LysoGb3)-Konzentration
Zeitfenster: 4 Jahre
Spiegel des Fabry-Biomarkers im Plasma Globotriaosylsphingosin (Lyso-Gb3) im Laufe der Zeit und Veränderung vom Studienausgangspunkt und vom Beginn bis zum Ende der Nachbeobachtung mit Pegunigalsidase alfa.
4 Jahre
Linksventrikulärer Massenindex (LVMI; g/m2)
Zeitfenster: 4 Jahre
Veränderung des LVMI im Laufe der Zeit, beurteilt durch Herz-MRT. Basierend auf LVM, indexiert nach Körpergröße und/oder Körperoberfläche.
4 Jahre
Hochempfindliches Troponin (hs-cTnT)
Zeitfenster: 4 Jahre
Änderung der hs-cTnT-Spiegel im Laufe der Zeit
4 Jahre
Sicherheitsbewertungen
Zeitfenster: 4 Jahre
Zu den Endpunkten gehören das Auftreten von SAEs, infusionsbedingten Reaktionen (IRRs), arzneimittelbedingten unerwünschten Ereignissen und der Anteil der Teilnehmer mit ADAs im Laufe der Zeit.
4 Jahre

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Chiesi Farmaceutici S.p.A.

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

6. November 2024

Primärer Abschluss (Geschätzt)

1. November 2029

Studienabschluss (Geschätzt)

1. November 2029

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

23. September 2024

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

25. Oktober 2024

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

29. Oktober 2024

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Geschätzt)

14. November 2025

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

13. November 2025

Zuletzt verifiziert

1. November 2024

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • CLI-06657AA1-10

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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