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Une étude observationnelle multi-pays sur l'innocuité et l'efficacité d'Elfabrio® chez les patients Fabry (MODERN)

13 novembre 2025 mis à jour par: Chiesi Farmaceutici S.p.A.
Une étude multicentrique, multi-pays, observationnelle, non interventionnelle, rétrospective et prospective (hybride) auprès de participants à la maladie de Fabry traités par pegunigalsidase alfa (Elfabrio®) dans le cadre de soins cliniques de routine.

Aperçu de l'étude

Statut

Recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Observationnel

Inscription (Estimé)

100

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Lieux d'étude

  • Royaume-Uni
      • London, Royaume-Uni, NW3 2QG
        • Recrutement
        • The Royal Free Hospital
        • Contact:
    • Birmingham
      • Edgbaston, Birmingham, Royaume-Uni, B152TH
        • Recrutement
        • University Hospitals Birmingham NHS Foundation Trust, Queen Elizabeth Hospital
        • Contact:
    • Greater Manchester
      • Salford, Greater Manchester, Royaume-Uni, M6 8HD
        • Recrutement
        • Salford Royal
        • Contact:
  • Slovénie
      • Slovenj Gradec, Slovénie, 2380
        • Recrutement
        • General Hospital Slovenj Gradec
        • Contact:
  • États-Unis
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, États-Unis, 35294
        • Recrutement
        • University of Alabama at Birmingham
        • Contact:
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, États-Unis, 30322
        • Recrutement
        • Emory University School of Medicine
        • Contact:
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, États-Unis, 60611
        • Recrutement
        • Northwestern University - Feinberg School of Medicine - Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
        • Contact:
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, États-Unis, 52242
        • Recrutement
        • University of Iowa Hospitals and Clinics
        • Contact:
          • John Bernat
          • Numéro de téléphone: 319-356-2007
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, États-Unis, 49525
        • Recrutement
        • Infusion Associates
        • Contact:
          • Michael Mawby, MD
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, États-Unis, 22030
        • Recrutement
        • Lysosomal & Rare Disorder Research & Treatment Center (LRDRTC)
        • Contact:
          • Ozlem Goker-Alpan

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Adulte
  • Adulte plus âgé

Accepte les volontaires sains

Non

Méthode d'échantillonnage

Échantillon non probabiliste

Population étudiée

La population éligible pour cette étude comprend les participants qui ont un diagnostic génétiquement confirmé de la maladie de Fabry et sont traités ou envisagent d'initier un traitement par la pegunigalsidase alfa (Elfabrio®). Les participants devront répondre à l'inclusion, ne pas répondre aux critères d'exclusion et signer un consentement éclairé pour être inscrit à l'étude.

La description

Critères d'intégration :

  • Homme ou femme âgé de > 18 ans au moment du consentement.
  • Diagnostic génétiquement confirmé de la maladie de Fabry.
  • Soit vous prenez ou prévoyez de prendre de la pegunigalsidase alfa comme traitement de la maladie de Fabry.
  • Aucune contre-indication à l’imagerie par résonance magnétique cardiaque (IRMc)
  • Formulaire de consentement éclairé (ICF) signé et daté indiquant que l'individu a été informé et accepté tous les aspects pertinents de l'étude et est prêt à se conformer à toutes les exigences de l'étude, y compris la réalisation des résultats électroniques rapportés par les patients (ePRO).
  • Cohorte cardiaque :
  • Preuve de maladie cardiaque liée à la maladie de Fabry (FD), comprenant un ou plusieurs des éléments suivants :
  • Hypertrophie ventriculaire gauche (HVG) mesurée par l'élévation de l'indice de masse ventriculaire gauche (IMVG) (g/m2) au-dessus des plages de référence spécifiques à l'âge/au sexe.
  • Épaisseur de la paroi du septum postérieur (p. ex. > = 13 mm) non expliquée par d'autres facteurs (p. ex. hypertension)
  • Cartographie T1 native faible en IRMc.
  • Cicatrice typique de type Fabry à l'IRMc
  • Les participants peuvent recevoir une imagerie par résonance magnétique cardiaque (IRMc) avec rehaussement au gadolinium dans le cadre de leur SoC.
  • Débit de filtration glomérulaire estimé (DFGe) > 45 mL/min/1,73 m2, évalué au cours des 6 mois précédents.
  • Cohorte naïve :
  • DFGe le plus récent > 45 mL/min/1,73 m2, évalué dans les 6 mois précédents.
  • Les participants masculins doivent présenter une élévation anormale du lysoGb3 plasmatique, évaluée dans les 6 mois précédant l'inscription.
  • Cohorte à long terme :
  • Participants précédemment inscrits à l'étude ouverte CLI-06657AA1-04 (anciennement PB-102-F60) (utilisant la pegunigalsidase alfa à une dose de 1 mg/kg toutes les 2 semaines) qui ont initié ou prévoient d'initier la pegunigalsidase alfa commerciale (Elfabrio®) .

Critères d'exclusion :

  • Contre-indication à l'imagerie par résonance magnétique (IRM), y compris des antécédents connus d'hypersensibilité au produit de contraste gadolinium qui ne sont pas gérés par le recours à une prémédication.
  • Enceinte au moment de l'inscription.
  • Présence de tout problème médical, émotionnel, comportemental ou psychologique qui, de l'avis du médecin, pourrait interférer avec la capacité de participer à l'étude.
  • Participation active à toute étude interventionnelle sur la maladie de Fabry
  • Le schéma thérapeutique au moment de l'inscription à l'étude est différent de la dose approuvée de 1 mg/kg toutes les deux semaines (à noter que si le schéma thérapeutique change par la suite au cours de la partie prospective de l'étude, les participants peuvent rester dans l'étude)
  • Participation préalable à un essai sur la pégunigalsidase alfa utilisant une dose de 2 mg/kg administrée toutes les 4 semaines.
  • Cohorte cardiaque :
  • Antécédents d'infarctus aigu du myocarde ou d'insuffisance cardiaque congestive avec fraction d'éjection ventriculaire gauche (VG) réduite inférieure à 35 %.
  • Accident vasculaire cérébral (AVC) au cours des 6 mois précédents.
  • Cirrhose chronique du foie.
  • Maladie cardiaque non liée à la FD (par exemple, cicatrices dues à un infarctus du myocarde, maladie coronarienne occlusive symptomatique, cardiopathie valvulaire modérée qui ne semble pas être liée à Fabry).
  • Le participant est ou a été traité avec un médicament expérimental pour la maladie de Fabry dans les 6 mois suivant le début de l'étude ou une thérapie génique expérimentale pour la maladie de Fabry à tout moment dans le passé.
  • Fibrose cardiaque sévère définie comme plus de 3 segments présentant chacun une fibrose> 50% lors d'une IRMc de rehaussement tardif au gadolinium lors d'une IRMc antérieure.
  • Cohorte naïve :
  • Exposition préalable à une thérapie FD (Replagal®, Fabrazyme® et Galafold®) à tout moment.
  • Fibrose cardiaque sévère définie comme plus de 3 segments présentant chacun une fibrose > 50 % lors d'une IRMc de rehaussement tardif au gadolinium lors d'une IRMc antérieure.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

Cohortes et interventions

Groupe / Cohorte
Intervention / Traitement
Cohorte cardiaque
Patients atteints d'une maladie cardiaque liée à Fabry
Médicament: Pegunigalsidase-alfa
Administré par perfusion intraveineuse (IV) dans des conditions de soins cliniques de routine
Autres noms:
  • Elfabrio®
Cohorte naïve
Patients naïfs de traitement antérieur contre la maladie de Fabry
Médicament: Pegunigalsidase-alfa
Administré par perfusion intraveineuse (IV) dans des conditions de soins cliniques de routine
Autres noms:
  • Elfabrio®
Cohorte à long terme
Patients ayant déjà participé à l'étude d'extension ouverte sur la pégunigalsidase alfa et passant aux soins de routine
Médicament: Pegunigalsidase-alfa
Administré par perfusion intraveineuse (IV) dans des conditions de soins cliniques de routine
Autres noms:
  • Elfabrio®

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Taux de filtration glomérulaire estimé (DFGe)
Délai: 4 ans
eGFR, calculé à l'aide de l'équation de Chronic Kidney Disease - Epidemiology Collaboration (eGFRCKD-EPI) à partir de la ligne de base de l'étude et du début du traitement par la pegunigalsidase alfa à la fin du suivi et à des moments prédéfinis (annuellement).
4 ans
Concentration plasmatique de globotriaosylsphingosine (LysoGb3)
Délai: 4 ans
Niveaux plasmatiques du biomarqueur de la maladie de Fabry, la globotriaosylsphingosine (lyso-Gb3) au fil du temps, et changement par rapport à la ligne de base de l'étude et depuis le début du traitement par la pegunigalsidase alfa à la fin du suivi.
4 ans
Indice de masse ventriculaire gauche (IMVG ; g/m2)
Délai: 4 ans
Modification de l'IMVG au fil du temps, évaluée par IRM cardiaque. Basé sur LVM indexé par taille et/ou surface corporelle.
4 ans
Troponine de haute sensibilité (hs-cTnT)
Délai: 4 ans
Modification des niveaux de hs-cTnT au fil du temps
4 ans
Évaluations de sécurité
Délai: 4 ans
Les critères d'évaluation incluront la survenue d'EIG, de réactions liées à la perfusion (IRR), d'événements indésirables liés au médicament et proportion de participants atteints d'ADA au fil du temps.
4 ans

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Chiesi Farmaceutici S.p.A.

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

6 novembre 2024

Achèvement primaire (Estimé)

1 novembre 2029

Achèvement de l'étude (Estimé)

1 novembre 2029

Dates d'inscription aux études

Première soumission

23 septembre 2024

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

25 octobre 2024

Première publication (Réel)

29 octobre 2024

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Estimé)

14 novembre 2025

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

13 novembre 2025

Dernière vérification

1 novembre 2024

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • CLI-06657AA1-10

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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