Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En observationsundersøgelse i flere lande af Elfabrio®s sikkerhed og effektivitet hos Fabry-patienter (MODERN)

13. november 2025 opdateret af: Chiesi Farmaceutici S.p.A.
Et multicenter, multi-lande, observationelt, ikke-interventionelt, retrospektivt og prospektivt (hybrid) studie blandt deltagere i Fabrys sygdom behandlet med pegunigalsidase alfa (Elfabrio®) i rutinemæssig klinisk pleje.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Observationel

Tilmelding (Anslået)

100

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Det Forenede Kongerige
      • London, Det Forenede Kongerige, NW3 2QG
        • Rekruttering
        • The Royal Free Hospital
        • Kontakt:
    • Birmingham
      • Edgbaston, Birmingham, Det Forenede Kongerige, B152TH
        • Rekruttering
        • University Hospitals Birmingham NHS Foundation Trust, Queen Elizabeth Hospital
        • Kontakt:
    • Greater Manchester
      • Salford, Greater Manchester, Det Forenede Kongerige, M6 8HD
  • Forenede Stater
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Forenede Stater, 35294
        • Rekruttering
        • University of Alabama at Birmingham
        • Kontakt:
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30322
        • Rekruttering
        • Emory University School of Medicine
        • Kontakt:
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60611
        • Rekruttering
        • Northwestern University - Feinberg School of Medicine - Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
        • Kontakt:
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Forenede Stater, 52242
        • Rekruttering
        • University of Iowa Hospitals and Clinics
        • Kontakt:
          • John Bernat
          • Telefonnummer: 319-356-2007
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Forenede Stater, 49525
        • Rekruttering
        • Infusion Associates
        • Kontakt:
          • Michael Mawby, MD
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Forenede Stater, 22030
        • Rekruttering
        • Lysosomal & Rare Disorder Research & Treatment Center (LRDRTC)
        • Kontakt:
          • Ozlem Goker-Alpan
  • Slovenien
      • Slovenj Gradec, Slovenien, 2380

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Den berettigede population til denne undersøgelse omfatter deltagere, som har en genetisk bekræftet diagnose af Fabrys sygdom og er under behandling eller planlægger at påbegynde behandling med pegunigalsidase alfa (Elfabrio®). Deltagerne skal opfylde inklusion, ikke opfylde eksklusionskriterier og underskrive informeret samtykke for at blive tilmeldt undersøgelsen.

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Mand eller kvinde i alderen > 18 år på tidspunktet for samtykke.
  • Genetisk bekræftet diagnose af Fabrys sygdom.
  • Enten tager eller planlægger at tage pegunigalsidase alfa som behandling for Fabrys sygdom.
  • Ingen kontraindikationer for hjertemagnetisk resonansbilleddannelse (cMRI)
  • Formular til informeret samtykke (ICF) underskrevet og dateret, hvilket indikerer, at individet er blevet informeret om og accepteret alle relevante aspekter af undersøgelsen og er villig til at overholde alle undersøgelseskrav, herunder fuldførelse af elektroniske patientrapporterede resultater (ePRO'er).
  • Hjertekohorte:
  • Bevis på Fabrys sygdom (FD)-relateret hjertesygdom, herunder en eller flere af følgende:
  • Venstre ventrikulær hypertrofi (LVH) målt ved venstre ventrikulær masseindeks (LVMI) (g/m2) forhøjelse over alders-/kønsspecifikke referenceintervaller.
  • Bageste septum vægtykkelse (f.eks. >=13 mm) kan ikke forklares af andre faktorer (f.eks. hypertension)
  • Lav native T1-kortlægning på cMRI.
  • Typisk Fabry-lignende ar på cMRI
  • Deltagerne kan modtage cardiac magnetic resonance imaging (cMRI) med gadoliniumforstærkning som en del af deres SoC.
  • Estimeret glomerulær filtrationshastighed (eGFR) >45 ml/min/1,73 m2, vurderet inden for de forudgående 6 måneder.
  • Naiv kohorte:
  • Seneste eGFR>45 ml/min/1,73 m2, vurderet inden for forudgående 6 måneder.
  • Mandlige deltagere bør have unormal stigning i plasma lysoGb3 som vurderet inden for 6 måneder før tilmelding.
  • Langsigtet kohorte:
  • Deltagere, der tidligere er tilmeldt det åbne studie CLI-06657AA1-04 (tidligere PB-102-F60) (ved anvendelse af pegunigalsidase alfa i en dosis på 1 mg/kg hver 2. uge), som har påbegyndt eller planlægger at påbegynde kommerciel pegunigalsidase alfa (Elfabrio®) .

Ekskluderingskriterier:

  • Kontraindikation til magnetisk resonansbilleddannelse (MRI), herunder kendt historie med overfølsomhed over for gadoliniumkontraststof, som ikke håndteres ved brug af præmedicinering.
  • Gravid ved tilmelding.
  • Tilstedeværelse af enhver medicinsk, følelsesmæssig, adfærdsmæssig eller psykologisk tilstand, der efter lægens vurdering kunne forstyrre evnen til at deltage i undersøgelsen.
  • Aktiv deltagelse i enhver interventionsundersøgelse for Fabrys sygdom
  • Behandlingsregimen på tidspunktet for tilmelding til undersøgelsen er forskellig fra den godkendte 1 mg/kg hver anden uge (bemærk, hvis regimet efterfølgende ændres i løbet af den prospektive del af undersøgelsen, kan deltagerne forblive i undersøgelsen)
  • Forudgående deltagelse i et pegunigalsidase alfa-forsøg med en dosis på 2 mg/kg administreret hver 4. uge.
  • Hjertekohorte:
  • Anamnese med akut myokardieinfarkt eller kongestiv hjertesvigt med reduceret venstre ventrikel (LV) ejektionsfraktion på mindre end 35 %.
  • Cerebral vaskulær ulykke (CVA) inden for de foregående 6 måneder.
  • Kronisk levercirrhose.
  • FD-urelateret hjertesygdom (f.eks. ardannelse på grund af myokardieinfarkt, symptomatisk okklusiv koronararteriesygdom, moderat hjerteklapsygdom, der ikke menes at være Fabry-relateret).
  • Deltageren er eller er blevet behandlet med ethvert forsøgslægemiddel mod Fabrys sygdom inden for 6 måneder efter studiestart eller genterapi for forsøgsgenterapi for Fabrys sygdom på et hvilket som helst tidligere tidspunkt.
  • Alvorlig hjertefibrose defineret som mere end 3 segmenter, der hver har >50 % fibrose efter sen gadoliniumforstærkende cMRI ved enhver tidligere cMRI.
  • Naiv kohorte:
  • Forud for en FD-behandling (Replagal®, Fabrazyme® og Galafold®) på et hvilket som helst tidspunkt.
  • Svær hjertefibrose defineret som mere end 3 segmenter, der hver har >50 % fibrose efter sen gadoliniumforstærkning cMRI på enhver tidligere cMRI

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

Kohorter og interventioner

Gruppe / kohorte
Intervention / Behandling
Hjertekohorte
Patienter med Fabry-relateret hjertesygdom
Medicin: Pegunigalsidase-alfa
Administreret via intravenøs (IV) infusion under betingelser for rutinemæssig klinisk pleje
Andre navne:
  • Elfabrio®
Naiv kohorte
Patienter, der er naive over for tidligere behandling med Fabrys sygdom
Medicin: Pegunigalsidase-alfa
Administreret via intravenøs (IV) infusion under betingelser for rutinemæssig klinisk pleje
Andre navne:
  • Elfabrio®
Langsigtet kohorte
Patienter, der tidligere har deltaget i det åbne forlængelsesstudie med pegunigalsidase alfa og går over til rutinemæssig behandling
Medicin: Pegunigalsidase-alfa
Administreret via intravenøs (IV) infusion under betingelser for rutinemæssig klinisk pleje
Andre navne:
  • Elfabrio®

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Estimeret glomerulær filtrationshastighed (eGFR)
Tidsramme: 4 år
eGFR, beregnet ved hjælp af Chronic Kidney Disease - Epidemiology Collaboration (eGFRCKD-EPI) ligningen fra undersøgelsens baseline og fra pegunigalsidase alfa-behandlingens start til slutningen af ​​opfølgningen og til forudbestemte tidspunkter (årligt).
4 år
Plasma Globotriaosylsphingosine (LysoGb3) Koncentration
Tidsramme: 4 år
Niveauer af Fabrys sygdoms biomarkør plasma globotriaosylsphingosin (lyso-Gb3) over tid, og ændringer fra studiets baseline og fra behandling med pegunigalsidase alfa start til slutningen af ​​opfølgning.
4 år
Venstre ventrikulær masseindeks (LVMI; g/m2)
Tidsramme: 4 år
Ændring i LVMI over tid som vurderet ved hjerte-MR. Baseret på LVM indekseret efter højde og/eller kropsoverfladeareal.
4 år
Højfølsomt Troponin (hs-cTnT)
Tidsramme: 4 år
Ændring i niveauer af hs-cTnT over tid
4 år
Sikkerhedsvurderinger
Tidsramme: 4 år
Endepunkterne vil omfatte forekomst af SAE'er, infusionsrelaterede reaktioner (IRR'er), lægemiddelrelaterede bivirkninger og andelen af ​​deltagere med ADA'er over tid.
4 år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Chiesi Farmaceutici S.p.A.

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

6. november 2024

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. november 2029

Studieafslutning (Anslået)

1. november 2029

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

23. september 2024

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

25. oktober 2024

Først opslået (Faktiske)

29. oktober 2024

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Anslået)

14. november 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

13. november 2025

Sidst verificeret

1. november 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • CLI-06657AA1-10

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Fabrys sygdom

Kliniske forsøg med Pegunigalsidase-alfa

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Estonia

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner