慢性移植片対宿主病における体外フォトフェレーシス（ECP）と併用したアキサティリマブ
2026年6月18日 更新者：University of Miami
慢性移植片対宿主病における体外フォトフェレシス（ECP）と併用したアクサティリマブの第IIb相試験
この研究の目的は、参加者にアクサティリマブと体外フォトフェレーシス（ECP）の併用療法を行うことが慢性移植片対宿主病（cGVHD）に対して有効かどうかを確認することです。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (推定)
49
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究連絡先
- 名前：Trent P Wang, DO
- 電話番号：+1 (305) 2436444
- メール：trentwang@med.miami.edu
研究場所
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California
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San Francisco、California、アメリカ、94143
- 募集
- University of California, San Francisco
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コンタクト：
- Jerry Lee, MD, MS
- メール：jerry.lee2@ucsf.edu
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主任研究者：
- Jerry Lee, MD, MS
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Florida
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Miami、Florida、アメリカ、33136
- 募集
- University of Miami
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コンタクト：
- Trent P Wang, DO
- 電話番号：305-243-6444
- メール：trentwang@med.miami.edu
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主任研究者：
- Trent P Weng, DO
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Illinois
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Chicago、Illinois、アメリカ、60611
- 募集
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
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コンタクト：
- Jennifer Schneiderman, MD, MS
- メール：jschneiderman@luriechildrens.org
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主任研究者：
- Jennifer Schneiderman, MD,MS
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 子
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- 同種造血細胞移植（HCT）のレシピエント。
- 年齢は 12 歳以上。
2014年国立衛生研究所コンセンサス基準（NCC）（Jagasia et al. 2015）に基づく慢性GVHD、または少なくとも2つの以前の治療法、ステロイド不応性、またはステロイド依存症のある患者において新たな治療を必要とする重複症候群：
- 以前の全身療法には、コルチコステロイド、カルシニューリン阻害剤（CNI）またはシロリムス、またはルキソリチニブ、ベルモスジル、またはイブルチニブなどの他の全身免疫抑制剤が含まれる場合があります。 GVHD の予防は、以前の治療法としてはカウントされません。
ステロイド不応性は、次の基準のいずれかとして定義されます。
- 私。 1 mg/kg/日以上のプレドニゾンを少なくとも 1 週間使用したにもかかわらず症状が進行する
- ii.少なくとも 4 週間、1 日おきに 0.5 mg/kg 以上または 1 mg/kg で治療したにもかかわらず、症状は改善せずに持続します。
- iii. CR後の再発、または
- iv. PR後の進行。
- ステロイド依存は、少なくとも8週間の間隔をあけて少なくとも2回、プレドニゾンを0.25 mg/kg/日未満に漸減している間にcGVHD症状を制御できないことと定義される。 臨床的に活動性のcGVHDの証拠がなければなりません。
- 承認された薬剤または一般的に使用されている薬剤を受けている患者の場合、コルチコステロイドおよびスクリーニング時の GVHD 予防から継続されている薬剤を除き、すべての GVHD 全身治療を中止する必要があります。
- スクリーニング時に評価された東部協力腫瘍学グループ (ECOG) のパフォーマンス ステータス 0 ～ 3。
- スクリーニング時に測定した血小板数 > 50,000 血小板/μL、および絶対好中球数 > 1,000 細胞/μL。
- アスパラギン酸アミノトランスフェラーゼ (AST)、アラニン アミノトランスフェラーゼ (ALT) ≤ 2.5 x 正常値の上限 (ULN)。ただし、スクリーニング時に測定された推定 cGVHD に起因する場合を除きます。
- 治療前の少なくとも14日間の安定した用量のコルチコステロイド。
- 性的に成熟した個人は、セクション 4.12 で説明されているように避妊を行わなければなりません。 18 歳未満の個人の場合、性的成熟は担当の小児科医に従って判断されます。
除外基準:
- 妊娠中または授乳中。
- 基礎となる悪性腫瘍の活動性再発。
- 間質性肺炎または薬剤性肺炎の病歴または存在。
- 活動性の胃腸（GI）出血。
- -治験責任医師の裁量により、ECPに関連する体積変化に耐えられない（例、不十分な腎、肝臓、肺、心臓の機能（駆出率（EF）<40％））。
- 筋炎の病歴。
- 脾臓摘出術の既往。
- 膵炎の病歴。
- 他の悪性腫瘍の病歴（スクリーニング後3年以内）。治癒目的で治療され、研究主任（PI）によって承認された場合を除く。
- 重大な、制御されていない、または活動性の併存疾患がある、または研究要件を遵守できない。
- 後天性免疫不全症候群（AIDS）、活動性B型肝炎（Hep B）または活動性C型肝炎（Hep C）感染。
- 以前のコロニー刺激因子 1 (CSF-1R) 標的療法。
- ECP治療の失敗または不耐症の既往歴。
- メトキサレン、ヘパリン、またはクエン酸塩製品に対する不耐性。
- 網膜損傷または光感受性疾患（白皮症、全身性エリテマトーデス、ポルフィリン症）のリスクの増加による無水晶体症の患者。
- 安定したIVアクセスの欠如。 受け入れられる形態には、施設のガイドラインに従った中心静脈カテーテル、末梢挿入中心カテーテル (PICC)、または末梢 IV ラインが含まれます。
- 保険による ECP 手続きの補償の拒否。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：アクサティリマブとECPグループの併用
このグループの参加者は、体外フォトフェレーシス (ECP) 療法と組み合わせて、4 週間を最大 7 サイクル受けます。 総参加期間は約15ヶ月です。 |
アクサティリマブは、体外フォトフェレーシス（ECP）療法の開始の2週間前に前段階用量として開始し、0.3 mg/kgの用量で静脈内（IV）投与されます。
その後、アクサティリマブは、各治療サイクル中、隔週で 1 回の治療セッションの頻度で投与されます。
他の名前：
必須の ECP 療法は、サイクル 1 ～ 3 では週に 2 回の治療セッションの頻度で、サイクル 4 ～ 6 では隔週で 2 回の治療セッション、そしてサイクル 7 の 1 週目では 2 回の治療セッションの頻度で実施されます。 オプションの ECP 療法は、必須の ECP が投与されないサイクル 4 ～ 6 の 2 週目と 4 週目に 2 回の治療セッションの頻度で投与されます。 オプションの ECP 療法も、サイクル 7 の 3 週目に 2 回の治療セッションとして投与されます。 サイクル 7 以降、参加者は治験責任医師の裁量でのみ、最長 12 か月の治療期間にわたって ECP 療法を受けることができます。
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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最良の全体的な応答率 (ORR)
時間枠：最長24週間
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最良の全奏効率 (ORR) は、2014 年の国立衛生研究所 (NIH) の基準に関するコンセンサス開発プロジェクトで定義されている、研究療法に対して部分奏効 (PR) または完全奏効 (CR) を達成した参加者の割合として報告されます。研究治療中の慢性移植片対宿主病（cGVHD）の臨床試験用。
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最長24週間
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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治療関連の有害事象（AE）を経験した参加者の割合
時間枠：最長15ヶ月
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治療関連の有害事象（AE）を経験した参加者の割合が報告されます。
重篤な有害事象 (SAE) を含む AE は、国立がん研究所の有害事象共通用語基準 (NCI CTCAE) バージョン 5.0 を使用して評価されます。
研究治療における AE および SAE の帰属は、治療を担当する医師の判断に基づいて、おそらく、おそらく、そして間違いなく関連しているものとして報告されます。
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最長15ヶ月
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重篤な有害事象（SAE）を経験した参加者の割合
時間枠：最長15ヶ月
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重篤な有害事象（SAE）を経験した参加者の割合は、研究治療への帰属に関係なく、治療医師の判断に従って報告されます。
SAE は、国立がん研究所の有害事象共通用語基準 (NCI CTCAE) バージョン 5.0 を使用して評価されます。
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最長15ヶ月
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コルチコステロイド使用量の累積量の変化
時間枠：ベースライン、24 週間、1 年
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研究参加者におけるコルチコステロイドの累積用量の変化を、ベースラインからアクサティリマブ投与開始後24週間および1年後まで報告する。
コルチコステロイドの投与量は、1 日あたりの平均投与量 (mg) として記録され、各間隔で記録されます。
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ベースライン、24 週間、1 年
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反応期間 (DOR)
時間枠：最長15ヶ月
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奏効期間（DOR）は、最良の奏効（部分奏効（PR）または完全奏効（CR））から慢性移植片対宿主病（cGVHD）の進行が確認され、新たな治療が開始され、あるいは何らかの理由で死亡すること。
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最長15ヶ月
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無再発生存期間（RFS）
時間枠：最長15ヶ月
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無再発生存期間（RFS）は、治験治療の初回投与日から原発性血液悪性腫瘍または疾患の再発または再発または死亡までの経過時間（月単位）として定義されます。
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最長15ヶ月
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修正リー症状スケール (mLSS) スコアによって測定される生活の質 (QoL) の変化
時間枠：ベースライン、24 週間、1 年
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修正リー症状スケール (mLSS) スコア質問票によって測定される、ベースラインからの生活の質 (QoL) の変化は、24 週間と 1 年で推定され、報告されます。
mLSS は 30 項目の自己申告式アンケートで、7 つのサブスケール (皮膚、目、口、肺、栄養、エネルギー、精神) に 2 ～ 7 項目が含まれており、要約スコアを計算できます。
各項目は、0 点 (「まったくない」/「症状なし」) から 4 点 (「非常に」/「非常に重篤」) までの 5 点のリッカート尺度を使用します。
スコアが低いほど、生活の質が向上していることを示します。
5 ポイント以上の改善は臨床的に有意であると考えられます。
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ベースライン、24 週間、1 年
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その後硬化性皮膚疾患を発症する参加者の割合
時間枠：最長15ヶ月
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そのような症状を示さない参加者のうち、その後硬化性皮膚疾患を発症する参加者の割合が報告されます。
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最長15ヶ月
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最良の応答時の完全応答 (CR) 率
時間枠：最長24週間
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最良の反応における完全奏効（CR）率は、2014 年の国立衛生研究所（NIH）の慢性移植片における臨床試験の基準に関するコンセンサス開発プロジェクトによって定義されているように、最良の反応における CR を達成した患者の割合として報告されます。研究治療中の対宿主病（cGVHD）。
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最長24週間
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2025年5月5日
一次修了 (推定)
2030年5月5日
研究の完了 (推定)
2030年5月5日
試験登録日
最初に提出
2024年10月26日
QC基準を満たした最初の提出物
2024年10月26日
最初の投稿 (実際)
2024年10月29日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2026年6月22日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2026年6月18日
最終確認日
2026年6月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- 20240116
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
いいえ
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
米国で製造され、米国から輸出された製品。
いいえ
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