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Axatilimab en association avec la photophérèse extracorporelle (ECP) dans la maladie chronique du greffon contre l'hôte

18 juin 2026 mis à jour par: University of Miami

Une étude de phase IIb sur l'axatilimab en association avec la photophérèse extracorporelle (ECP) dans la maladie chronique du greffon contre l'hôte

Le but de cette étude est de voir si l'administration aux participants d'un traitement combiné d'axatilimab et de photophérèse extracorporelle (ECP) est efficace contre la maladie chronique du greffon contre l'hôte (cGVHD).

Aperçu de l'étude

Statut

Recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Estimé)

49

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • California
      • San Francisco, California, États-Unis, 94143
        • Recrutement
        • University of California, San Francisco
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Jerry Lee, MD, MS
    • Florida
      • Miami, Florida, États-Unis, 33136
        • Recrutement
        • University of Miami
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Trent P Weng, DO
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, États-Unis, 60611
        • Recrutement
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Jennifer Schneiderman, MD,MS

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Enfant
  • Adulte
  • Adulte plus âgé

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critères d'intégration :

  1. Bénéficiaire d'une allogreffe de cellules hématopoïétiques (HCT).
  2. Âge supérieur ou égal à 12 ans.

  3. GVHD chronique selon les critères de consensus (NCC) des National Institutes of Health de 2014 (Jagasia et al. 2015) ou syndrome de chevauchement nécessitant un nouveau traitement chez les patients ayant reçu au moins 2 lignes de traitement antérieures, une réfractarité aux stéroïdes ou une dépendance aux stéroïdes :

    1. Les lignes thérapeutiques systémiques antérieures peuvent inclure des corticostéroïdes, un inhibiteur de la calcineurine (CNI) ou du sirolimus, ou un autre agent immunosuppresseur systémique tel que le ruxolitinib, le bélumosudil ou l'ibrutinib. La prophylaxie contre la GVHD ne compte pas comme une ligne de traitement préalable.

    2. Le réfractaire aux stéroïdes est défini comme l’un des critères suivants :

      • je. Les manifestations progressent malgré l'utilisation de ≥ 1 mg/kg/jour de prednisone pendant au moins 1 semaine
      • ii. Les manifestations persistent sans amélioration malgré un traitement ≥ 0,5 mg/kg/jour ou 1 mg/kg tous les deux jours pendant au moins quatre semaines.
      • iii. Récidive après une RC, ou
      • iv. Progression après un PR.
    3. La dépendance aux stéroïdes est définie comme l'incapacité à contrôler les symptômes de la GVHDc tout en diminuant la prednisone en dessous de 0,25 mg/kg/jour à au moins deux occasions séparées d'au moins 8 semaines. Il doit y avoir des preuves de GVHD cliniquement active.
  4. Pour les patients recevant des agents approuvés ou couramment utilisés, tous les traitements systémiques contre la GVHD doivent être interrompus, à l'exception des corticostéroïdes et des médicaments poursuivis dans le cadre de la prophylaxie contre la GVHD lors du dépistage.
  5. Statut de performance de l'Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) 0-3 tel qu'évalué lors de la sélection.
  6. Numération plaquettaire > 50 000 plaquettes/μL et nombre absolu de neutrophiles > 1 000 cellules/μL tel que mesuré lors du dépistage.
  7. Aspartate aminotransférase (AST), alanine aminotransférase (ALT) ≤ 2,5 x limite supérieure de la normale (LSN), sauf si attribuée à une GVHD présumée telle que mesurée lors du dépistage.
  8. Dose stable de corticostéroïdes pendant au moins 14 jours avant le traitement.
  9. Les personnes sexuellement matures doivent utiliser la contraception comme décrit à la section 4.12. Pour les personnes de moins de 18 ans, la maturité sexuelle sera déterminée par le pédiatre traitant.

Critères d'exclusion :

  1. Grossesse ou allaitement.
  2. Rechute active d'une tumeur maligne sous-jacente.
  3. Antécédents ou présence de pneumopathie interstitielle ou de pneumopathie liée au médicament.
  4. Saignement gastro-intestinal (GI) actif.
  5. Incapacité à tolérer les changements de volume associés à la PCU (par exemple, fonction rénale, hépatique, pulmonaire et cardiaque inadéquate (fraction d'éjection (FE) <40 %) à la discrétion de l'enquêteur.
  6. Antécédents de myosite.
  7. Histoire de splénectomie.
  8. Antécédents de pancréatite.
  9. Antécédents d'autre tumeur maligne (dans les 3 ans suivant le dépistage) sauf traitement à visée curative et approuvé par le chercheur principal (PI).
  10. Conditions comorbides importantes, incontrôlées ou actives ou incapables de respecter les exigences de l'étude.
  11. Syndrome d'immunodéficience acquise (SIDA) ou hépatite B active (Hep B) ou hépatite C active (Hep C).
  12. Thérapies ciblées antérieures sur le facteur 1 de stimulation des colonies (CSF-1R).
  13. Antécédents d'échec ou d'intolérance au traitement PCU.
  14. Intolérance aux produits à base de méthoxsalène, d'héparine ou de citrate.
  15. Patients souffrant d'aphakie en raison d'un risque accru de lésions rétiniennes ou de maladie photosensible (albinisme, lupus érythémateux disséminé, porphyrie).
  16. Manque d’accès IV stable. Les formes acceptables incluent le cathéter veineux central, le cathéter central à insertion périphérique (PICC) ou la ligne IV périphérique selon les directives institutionnelles.
  17. Refus d’assurance de couverture pour la procédure ECP.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Axatilimab en association avec ECP Group

Les participants de ce groupe recevront de l'Axatilimab en association avec une thérapie par photophérèse extracorporelle (ECP) pendant un maximum de sept (7) cycles de quatre semaines.

La durée totale de participation est d'environ 15 mois.
Biologique: Axatilimab
L'axatilimab sera administré par voie intraveineuse (IV) à une dose de 0,3 mg/kg, en commençant comme dose de pré-phase deux semaines avant le début du traitement par photophérèse extracorporelle (ECP). Par la suite, l'axatilimab sera administré à une fréquence d'une séance de traitement toutes les deux semaines pendant chaque cycle de traitement.
Autres noms:
  • SNDX-6352
Procédure: Photophérèse extracorporelle

Le traitement obligatoire par ECP sera administré à une fréquence de deux séances de traitement par semaine pendant les cycles 1 à 3, deux traitements bihebdomadaires pendant les cycles 4 à 6 et deux traitements pendant la semaine 1 du cycle 7.

La thérapie ECP facultative sera administrée à une fréquence de deux séances de traitement pendant les semaines 2 et 4 des cycles 4 à 6, lorsque la PEC obligatoire n'est pas administrée. La thérapie ECP facultative sera également administrée sous forme de deux séances de traitement au cours de la semaine 3 du cycle 7.

Après le cycle 7, les participants peuvent recevoir une thérapie ECP uniquement à la discrétion de l'enquêteur pour une période de traitement maximale de 12 mois.

Autres noms:
  • ECP

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Meilleur taux de réponse global (ORR)
Délai: Jusqu'à 24 semaines
Le meilleur taux de réponse global (ORR) sera indiqué comme le pourcentage de participants qui obtiennent une réponse partielle (RP) ou une réponse complète (RC) au traitement à l'étude, tel que défini par le projet de développement de consensus des National Institutes of Health (NIH) 2014 sur les critères. pour les essais cliniques sur la maladie chronique du greffon contre l'hôte (cGVHD) pendant le traitement à l'étude.
Jusqu'à 24 semaines

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Proportion de participants ayant subi des événements indésirables (EI) liés au traitement
Délai: Jusqu'à 15 mois
La proportion de participants subissant des événements indésirables (EI) liés au traitement sera signalée. Les EI, y compris les événements indésirables graves (EIG), seront évalués à l'aide des critères de terminologie communs pour les événements indésirables (NCI CTCAE) version 5.0 du National Cancer Institute. L'attribution des EI et des EIG au traitement à l'étude sera signalée comme étant possiblement, probablement et définitivement liée, comme déterminé par le médecin traitant.
Jusqu'à 15 mois
Proportion de participants ayant subi des événements indésirables graves (EIG)
Délai: Jusqu'à 15 mois
La proportion de participants présentant des événements indésirables graves (EIG) sera signalée, quelle que soit l'attribution au traitement à l'étude, tel que déterminé par le médecin traitant. Les EIG seront évalués à l'aide des critères de terminologie communs pour les événements indésirables (NCI CTCAE) version 5.0 du National Cancer Institute.
Jusqu'à 15 mois
Modification de la dose cumulée d'utilisation de corticostéroïdes
Délai: Base de référence, 24 semaines, 1 an
Le changement dans l'utilisation de corticostéroïdes à dose cumulée parmi les participants à l'étude sera signalé, depuis le départ jusqu'à 24 semaines et jusqu'à 1 an après le début d'Axatilimab. La posologie de corticostéroïdes, enregistrée sous forme de dose moyenne en mg par jour, sera enregistrée à chaque intervalle.
Base de référence, 24 semaines, 1 an
Durée de réponse (DOR)
Délai: Jusqu'à 15 mois
La durée de réponse (DOR) est définie comme le temps écoulé en mois depuis la meilleure réponse (réponse partielle (PR) ou réponse complète (CR)) jusqu'à la progression documentée de la maladie chronique du greffon contre l'hôte (cGVHD), le début d'un nouveau traitement, ou la mort pour quelque raison que ce soit.
Jusqu'à 15 mois
Survie sans rechute (RFS)
Délai: Jusqu'à 15 mois
La survie sans rechute (RFS) est définie comme le temps écoulé en mois à partir de la date de la première dose du traitement à l'étude jusqu'à la rechute ou la récidive de la malignité ou du trouble hématologique primaire ou du décès.
Jusqu'à 15 mois
Changement de la qualité de vie (QoL) tel que mesuré par le score modifié de l'échelle de symptômes de Lee (mLSS)
Délai: Base de référence, 24 semaines, 1 an
Les changements dans la qualité de vie (QoL) par rapport à la ligne de base, tels que mesurés par le questionnaire de score Lee Symptom Scale (mLSS), seront estimés à 24 semaines et 1 an et rapportés. Le mLSS est un questionnaire auto-déclaré de 30 éléments, avec sept (7) sous-échelles (peau, yeux, bouche, poumon, nutrition, énergie et psychisme) contenant 2 à 7 éléments qui permettent le calcul d'un score récapitulatif. Chaque item utilise une échelle de Likert en 5 points allant de 0 point (« Pas du tout »/« Aucun symptôme ») à 4 points (« Extrêmement »/« Très grave »). Des scores inférieurs indiquent une qualité de vie améliorée. Une amélioration > 5 points est considérée comme cliniquement significative.
Base de référence, 24 semaines, 1 an
Proportion de participants qui développent ultérieurement une maladie cutanée sclérotique
Délai: Jusqu'à 15 mois
La proportion de participants qui développent une maladie cutanée sclérotique ultérieure chez ceux qui se présentent sans de telles manifestations sera rapportée.
Jusqu'à 15 mois
Taux de réponse complète (CR) à la meilleure réponse
Délai: Jusqu'à 24 semaines
Le taux de réponse complète (RC) à la meilleure réponse sera indiqué comme le pourcentage de patients qui obtiennent une RC à la meilleure réponse, tel que défini par le projet de développement de consensus des National Institutes of Health (NIH) de 2014 sur les critères des essais cliniques dans les greffes chroniques. maladie contre l'hôte (cGVHD) pendant le traitement à l'étude.
Jusqu'à 24 semaines

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

University of Miami

Collaborateurs

Incyte Corporation

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Trent P Wang, DO, University of Miami

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

5 mai 2025

Achèvement primaire (Estimé)

5 mai 2030

Achèvement de l'étude (Estimé)

5 mai 2030

Dates d'inscription aux études

Première soumission

26 octobre 2024

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

26 octobre 2024

Première publication (Réel)

29 octobre 2024

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

22 juin 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

18 juin 2026

Dernière vérification

1 juin 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • 20240116

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

produit fabriqué et exporté des États-Unis.

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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