Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Aksatilimab i kombinasjon med ekstrakorporeal fotoferese (ECP) ved kronisk graft-versus-vertssykdom

18. juni 2026 oppdatert av: University of Miami

En fase IIb-studie av axatilimab i kombinasjon med ekstrakorporal fotoferese (ECP) ved kronisk graft-versus-vertssykdom

Hensikten med denne studien er å se om det å gi deltakerne en kombinasjonsbehandling av Axatilimab og Extracorporeal Photopheresis (ECP) er effektivt mot kronisk graft-versus-host-sykdom (cGVHD).

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Antatt)

49

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Forente stater
    • California
      • San Francisco, California, Forente stater, 94143
        • Rekruttering
        • University of California, San Francisco
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Jerry Lee, MD, MS
    • Florida
      • Miami, Florida, Forente stater, 33136
        • Rekruttering
        • University of Miami
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Trent P Weng, DO
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forente stater, 60611
        • Rekruttering
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Jennifer Schneiderman, MD,MS

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Barn
  • Voksen
  • Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inkluderingskriterier:

  1. Mottaker av allogen hematopoietisk celletransplantasjon (HCT).
  2. Alder over eller lik 12.

  3. Kronisk GVHD per 2014 National Institutes of Health Consensus Criteria (NCC) (Jagasia et al. 2015) eller overlappingssyndrom som krever ny behandling hos pasienter med minst 2 tidligere behandlingslinjer, steroid refraktæritet eller steroidavhengighet:

    1. Tidligere systemiske behandlingslinjer kan inkludere kortikosteroider, kalsineurinhemmer (CNI) eller sirolimus, eller andre systemiske immunsuppressive midler som ruxolitinib, belumosudil eller ibrutinib. GVHD-profylakse teller ikke som en tidligere behandlingslinje.

    2. Steroid refraktær er definert som et av følgende kriterier:

      • jeg. Manifestasjoner utvikler seg til tross for bruk av ≥ 1 mg/kg/dag prednison i minst 1 uke
      • ii. Manifestasjoner vedvarer uten bedring til tross for behandling med ≥ 0,5 mg/kg/dag eller 1 mg/kg annenhver dag i minst fire uker.
      • iii. Gjentakelse etter en CR, eller
      • iv. Progresjon etter en PR.
    3. Steroidavhengighet er definert som manglende evne til å kontrollere cGVHD-symptomer mens prednison reduseres til under 0,25 mg/kg/dag ved minst to anledninger med minst 8 ukers mellomrom. Det må være bevis for klinisk aktiv cGVHD.
  4. For pasienter som mottar godkjente eller ofte brukte midler, bør all GVHD systemisk behandling avbrytes bortsett fra kortikosteroider og legemidler som fortsettes fra GVHD-profylakse ved screening.
  5. Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) ytelsesstatus 0-3 som vurdert ved screening.
  6. Blodplatetall > 50 000 blodplater/μL og absolutt nøytrofiltall > 1 000 celler/μL målt ved screening.
  7. Aspartataminotransferase (AST), alaninaminotransferase (ALT) ≤ 2,5 x øvre normalgrense (ULN), med mindre det tilskrives antatt cGVHD målt ved screening.
  8. Stabil dose av kortikosteroider i minst 14 dager før behandling.
  9. Seksuelt modne personer må bruke prevensjon som beskrevet i avsnitt 4.12. For personer under 18 år vil seksuell modenhet bli bestemt i henhold til behandlende barnelege.

Ekskluderingskriterier:

  1. Graviditet eller amming.
  2. Aktivt tilbakefall av underliggende malignitet.
  3. Anamnese eller tilstedeværelse av interstitiell pneumonitt eller medikamentrelatert pneumonitt.
  4. Aktiv gastrointestinal (GI) blødning.
  5. Manglende evne til å tolerere volumforskyvninger assosiert med ECP (f.eks. utilstrekkelig nyre-, lever-, lunge- og hjertefunksjon (ejeksjonsfraksjon (EF) < 40%) i henhold til etterforskers skjønn.
  6. Historie om myositt.
  7. Historie om splenektomi.
  8. Historie om pankreatitt.
  9. Anamnese med annen malignitet (innen 3 år etter screening) med mindre behandlet med kurativ hensikt og godkjent av hovedetterforsker (PI).
  10. Betydelige, ukontrollerte eller aktive komorbide tilstander eller er ute av stand til å overholde studiekravene.
  11. Ervervet immunsviktsyndrom (AIDS) eller aktiv hepatitt B (Hep B) eller aktiv hepatitt C (Hep C) infeksjon.
  12. Tidligere kolonistimulerende faktor-1 (CSF-1R) målrettede terapier.
  13. Tidligere historie med ECP-behandlingssvikt eller intoleranse.
  14. Intoleranse for metokssalen-, heparin- eller sitratprodukter.
  15. Pasienter med afaki på grunn av risiko for økt netthinneskade eller lysfølsom sykdom (albinisme, systemisk lupus erythematosus, porfyri).
  16. Mangel på stabil IV-tilgang. Akseptable former inkluderer sentralt venekateter, perifert innsatt sentralkateter (PICC) eller perifer IV-linje i henhold til institusjonelle retningslinjer.
  17. Forsikringsnektelse av dekning for ECP-prosedyren.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Axatilimab i kombinasjon med ECP Group

Deltakere i denne gruppen vil få Axatilimab i kombinasjon med ekstrakorporal fotoferese (ECP) terapi i opptil syv (7) fire ukers sykluser.

Total deltakelsestid er ca. 15 måneder.
Biologisk: Axatilimab
Aksatilimab vil bli administrert intravenøst ​​(IV) i en dose på 0,3 mg/kg, som begynner som en pre-fase dose to uker før oppstart av ekstrakorporal fotoferese (ECP) behandling. Deretter vil Axatilimab administreres med en frekvens på én behandlingsøkt annenhver uke i løpet av hver behandlingssyklus.
Andre navn:
  • SNDX-6352
Fremgangsmåte: Ekstrakorporeal fotoferese

Obligatorisk ECP-terapi vil bli administrert med en frekvens på to behandlingsøkter per uke under syklus 1 til 3, to behandlinger annenhver uke under sykluser 4 til 6, og to behandlinger i løpet av uke 1 av syklus 7.

Valgfri ECP-terapi vil bli administrert med en frekvens på to behandlingsøkter i løpet av uke 2 og 4 av syklus 4 til 6, når obligatorisk ECP ikke administreres. Valgfri ECP-behandling vil også bli administrert som to behandlingsøkter i løpet av uke 3 av syklus 7.

Etter syklus 7 kan deltakerne motta ECP-terapi kun etter etterforskerens skjønn i en maksimal behandlingsperiode på 12 måneder.

Andre navn:
  • ECP

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Beste samlede svarfrekvens (ORR)
Tidsramme: Inntil 24 uker
Beste samlede responsrate (ORR) vil bli rapportert som prosentandelen av deltakerne som oppnår delvis respons (PR) eller fullstendig respons (CR) på studieterapi, som definert av 2014 National Institutes of Health (NIH) Consensus Development Project on Criteria for kliniske studier i kronisk graft-versus-host-sykdom (cGVHD) under studiebehandling.
Inntil 24 uker

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Andel deltakere som opplever behandlingsrelaterte bivirkninger (AE)
Tidsramme: Inntil 15 måneder
Andel deltakere som opplever behandlingsrelaterte bivirkninger (AE) vil bli rapportert. Bivirkninger, inkludert alvorlige bivirkninger (SAE), vil bli vurdert ved å bruke National Cancer Institutes Common Terminology Criteria for Adverse Events (NCI CTCAE) versjon 5.0. Attribusjon av AE og SAE til studiebehandling vil bli rapportert som mulig, sannsynlig og definitivt relatert, som bestemt av den behandlende legen.
Inntil 15 måneder
Andel deltakere som opplever alvorlige bivirkninger (SAE)
Tidsramme: Inntil 15 måneder
Andel deltakere som opplever alvorlige uønskede hendelser (SAE) vil bli rapportert, uavhengig av tilskrivning til studiebehandling, som bestemt av behandlende lege. SAE-er vil bli vurdert ved å bruke National Cancer Institutes Common Terminology Criteria for Adverse Events (NCI CTCAE) versjon 5.0.
Inntil 15 måneder
Endring i kumulativ dose av kortikosteroidbruk
Tidsramme: Baseline, 24 uker, 1 år
Endring i kumulert dose kortikosteroidbruk blant studiedeltakere vil bli rapportert, fra baseline til 24 uker og til 1 år etter start av Axatilimab. Kortikosteroiddosering, registrert som gjennomsnittlig dose i mg per dag, vil bli registrert ved hvert intervall.
Baseline, 24 uker, 1 år
Varighet av respons (DOR)
Tidsramme: Inntil 15 måneder
Varighet av respons (DOR) er definert som tiden som har gått i måneder fra beste respons (delvis respons (PR) eller fullstendig respons (CR)) til dokumentert progresjon av kronisk graft-versus-host-sykdom (cGVHD), start av ny behandling, eller død av en eller annen grunn.
Inntil 15 måneder
Tilbakefallsfri overlevelse (RFS)
Tidsramme: Inntil 15 måneder
Tilbakefallsfri overlevelse (RFS) er definert som tiden i måneder som har gått fra datoen for den første dosen av studiebehandlingen til tilbakefall eller tilbakefall av den primære hematologiske maligniteten eller lidelsen eller døden.
Inntil 15 måneder
Endring i livskvalitet (QoL) målt ved den modifiserte Lee Symptom Scale (mLSS) poengsummen
Tidsramme: Baseline, 24 uker, 1 år
Endringer i livskvalitet (QoL) fra baseline, målt ved hjelp av det modifiserte Lee Symptom Scale (mLSS) score spørreskjemaet, vil bli estimert til 24 uker og 1 år og rapportert. mLSS er et 30-elements selvrapportert spørreskjema, med syv (7) underskalaer (hud, øyne, munn, lunge, ernæring, energi og psyk) som inneholder 2-7 elementer som tillater beregning av en oppsummerende poengsum. Hvert element bruker en 5-punkts Likert-skala som strekker seg fra 0 poeng ("Ikke i det hele tatt"/"Ingen symptomer") til 4 poeng ("Ekstremt"/"Svært alvorlig"). Lavere skår indikerer forbedret livskvalitet. En forbedring på > 5-poeng anses som klinisk signifikant.
Baseline, 24 uker, 1 år
Andel deltakere som utvikler påfølgende sklerotisk hudsykdom
Tidsramme: Inntil 15 måneder
Andelen deltakere som utvikler påfølgende sklerotisk hudsykdom hos de som presenterer seg uten slike manifestasjoner vil bli rapportert.
Inntil 15 måneder
Rate of Complete Response (CR) ved beste respons
Tidsramme: Inntil 24 uker
Frekvensen av fullstendig respons (CR) ved beste respons vil bli rapportert som prosentandelen av pasienter som oppnår CR ved best respons, som definert av 2014 National Institutes of Health (NIH) Consensus Development Project on Criteria for Clinical Trials in Chronic Pod- versus-host-sykdom (cGVHD) under studiebehandling.
Inntil 24 uker

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

University of Miami

Samarbeidspartnere

Incyte Corporation

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Trent P Wang, DO, University of Miami

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

5. mai 2025

Primær fullføring (Antatt)

5. mai 2030

Studiet fullført (Antatt)

5. mai 2030

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

26. oktober 2024

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

26. oktober 2024

Først lagt ut (Faktiske)

29. oktober 2024

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

22. juni 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

18. juni 2026

Sist bekreftet

1. juni 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • 20240116

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere