Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Axatilimab i kombination med extrakorporeal fotoferes (ECP) vid kronisk graft-versus-värdsjukdom

18 juni 2026 uppdaterad av: University of Miami

En fas IIb-studie av axatilimab i kombination med extrakorporeal fotoferes (ECP) vid kronisk graft-versus-värdsjukdom

Syftet med denna studie är att se om att ge deltagarna en kombinationsbehandling av Axatilimab och extrakorporeal fotoferes (ECP) är effektivt mot kronisk graft-versus-host-sjukdom (cGVHD).

Studieöversikt

Status

Rekrytering

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Beräknad)

49

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

Studieorter

  • Förenta staterna
    • California
      • San Francisco, California, Förenta staterna, 94143
        • Rekrytering
        • University of California, San Francisco
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Jerry Lee, MD, MS
    • Florida
      • Miami, Florida, Förenta staterna, 33136
        • Rekrytering
        • University of Miami
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Trent P Weng, DO
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Förenta staterna, 60611
        • Rekrytering
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Jennifer Schneiderman, MD,MS

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

  • Barn
  • Vuxen
  • Äldre vuxen

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  1. Mottagare av allogen hematopoetisk celltransplantation (HCT).
  2. Ålder över eller lika med 12.

  3. Kronisk GVHD per 2014 National Institutes of Health Consensus Criteria (NCC) (Jagasia et al. 2015) eller överlappssyndrom som kräver ny behandling hos patienter med minst 2 tidigare behandlingslinjer, steroidrefraktär eller steroidberoende:

    1. Tidigare systemiska behandlingslinjer kan inkludera kortikosteroider, kalcineurinhämmare (CNI) eller sirolimus, eller andra systemiska immunsuppressiva medel såsom ruxolitinib, belumosudil eller ibrutinib. GVHD-profylax räknas inte som en tidigare behandlingslinje.

    2. Steroidrefraktär definieras som något av följande kriterier:

      • i. Manifestationer fortskrider trots användning av ≥ 1 mg/kg/dag prednison i minst 1 vecka
      • ii. Manifestationer kvarstår utan förbättring trots behandling med ≥ 0,5 mg/kg/dag eller 1 mg/kg varannan dag i minst fyra veckor.
      • iii. Återfall efter en CR, eller
      • iv. Progression efter en PR.
    3. Steroidberoende definieras som oförmåga att kontrollera cGVHD-symtom samtidigt som prednison minskar under 0,25 mg/kg/dag vid minst två tillfällen med minst 8 veckors mellanrum. Det måste finnas bevis för kliniskt aktiv cGVHD.
  4. För patienter som får godkända eller vanligt använda medel ska all GVHD systemisk behandling avbrytas förutom kortikosteroider och läkemedel som fortsätter från GVHD-profylax vid screening.
  5. Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) prestationsstatus 0-3 enligt bedömning vid screening.
  6. Trombocytantal > 50 000 blodplättar/μL och absolut antal neutrofiler > 1 000 celler/μL mätt vid screening.
  7. Aspartataminotransferas (AST), alaninaminotransferas (ALT) ≤ 2,5 x övre normalgräns (ULN), såvida det inte tillskrivs förmodad cGVHD mätt vid screening.
  8. Stabil dos av kortikosteroider i minst 14 dagar före behandling.
  9. Sexuellt mogna individer måste använda preventivmedel enligt beskrivningen i avsnitt 4.12. För individer under 18 år kommer sexuell mognad att fastställas enligt behandlande barnläkare.

Uteslutningskriterier:

  1. Graviditet eller amning.
  2. Aktivt återfall av underliggande malignitet.
  3. Historik eller förekomst av interstitiell pneumonit eller läkemedelsrelaterad pneumonit.
  4. Aktiv gastrointestinal (GI) blödning.
  5. Oförmåga att tolerera volymförskjutningar associerade med ECP (t.ex. otillräcklig njur-, lever-, lung- och hjärtfunktion (ejektionsfraktion (EF) < 40%) enligt utredarens bedömning.
  6. Historik av myosit.
  7. Historia om splenektomi.
  8. Historik av pankreatit.
  9. Andra maligniteter i anamnesen (inom 3 år efter screening) såvida de inte behandlats med kurativ avsikt och godkänts av huvudutredaren (PI).
  10. Signifikanta, okontrollerade eller aktiva komorbida tillstånd eller inte kan följa studiekraven.
  11. Acquired Immune Deficiency Syndrome (AIDS) eller aktiv hepatit B (Hep B) eller aktiv hepatit C (Hep C) infektion.
  12. Tidigare kolonistimulerande faktor-1 (CSF-1R) riktade terapier.
  13. Tidigare historia av ECP-behandlingssvikt eller intolerans.
  14. Intolerans mot metoxsalen-, heparin- eller citratprodukter.
  15. Patienter med afaki på grund av risk för ökad näthinneskada eller ljuskänslig sjukdom (albinism, systemisk lupus erythematosus, porfyri).
  16. Brist på stabil IV-åtkomst. Acceptabla former inkluderar central venkateter, perifert insatt central kateter (PICC) eller perifer IV-linje enligt institutionella riktlinjer.
  17. Försäkring nekande täckning för ECP-förfarandet.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Axatilimab i kombination med ECP Group

Deltagarna i denna grupp kommer att få Axatilimab i kombination med extrakorporeal fotoferes (ECP) terapi i upp till sju (7) fyra veckors cykler.

Total deltagandetid är cirka 15 månader.
Biologisk: Axatilimab
Axatilimab kommer att administreras intravenöst (IV) i en dos på 0,3 mg/kg, med början som en förfasdos två veckor innan behandling med extrakorporeal fotoferes (ECP) påbörjas. Därefter kommer Axatilimab att administreras med en frekvens av en behandlingssession varannan vecka under varje behandlingscykel.
Andra namn:
  • SNDX-6352
Procedur: Extrakorporeal fotoferes

Obligatorisk ECP-terapi kommer att ges med en frekvens av två behandlingssessioner per vecka under cykel 1 till 3, två behandlingar varannan vecka under cykel 4 till 6, och två behandlingar under vecka 1 av cykel 7.

Valfri ECP-terapi kommer att ges med en frekvens av två behandlingssessioner under veckorna 2 och 4 av cyklerna 4 till 6, när obligatorisk ECP inte administreras. Valfri ECP-terapi kommer också att ges som två behandlingstillfällen under vecka 3 av cykel 7.

Efter cykel 7 kan deltagarna endast få ECP-behandling efter utredarens gottfinnande under en maximal behandlingsperiod på 12 månader.

Andra namn:
  • ECP

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Bästa övergripande svarsfrekvens (ORR)
Tidsram: Upp till 24 veckor
Bästa övergripande svarsfrekvens (ORR) kommer att rapporteras som andelen deltagare som uppnår partiell respons (PR) eller ett fullständigt svar (CR) på studieterapi, enligt definitionen av 2014 National Institutes of Health (NIH) Consensus Development Project on Criteria för kliniska prövningar i kronisk graft-versus-host-sjukdom (cGVHD) under studiebehandling.
Upp till 24 veckor

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Andel deltagare som upplever behandlingsrelaterade biverkningar (AE)
Tidsram: Upp till 15 månader
Andel deltagare som upplever behandlingsrelaterade biverkningar (AE) kommer att rapporteras. Biverkningar, inklusive allvarliga biverkningar (SAE), kommer att bedömas med hjälp av National Cancer Institutes Common Terminology Criteria for Adverse Events (NCI CTCAE) version 5.0. Tillskrivning av biverkningar och SAE till studiebehandling kommer att rapporteras som möjligt, troligt och definitivt relaterat, enligt bedömning av den behandlande läkaren.
Upp till 15 månader
Andel deltagare som upplever allvarliga biverkningar (SAE)
Tidsram: Upp till 15 månader
Andel deltagare som upplever allvarliga biverkningar (SAE) kommer att rapporteras, oavsett tillskrivning till studiebehandling, enligt bestämt av den behandlande läkaren. SAE kommer att bedömas med hjälp av National Cancer Institutes Common Terminology Criteria for Adverse Events (NCI CTCAE) version 5.0.
Upp till 15 månader
Ändring i kumulativ dos av kortikosteroidanvändning
Tidsram: Baslinje, 24 veckor, 1 år
Förändringar i ackumulerad dosanvändning av kortikosteroider bland studiedeltagare kommer att rapporteras, från baslinjen till 24 veckor och till 1 år efter start av Axatilimab. Kortikosteroiddosering, registrerad som genomsnittlig dos i mg per dag, kommer att registreras vid varje intervall.
Baslinje, 24 veckor, 1 år
Varaktighet av svar (DOR)
Tidsram: Upp till 15 månader
Duration of response (DOR) definieras som den tid som förflutit i månader från bästa svar (partiell respons (PR) eller fullständig respons (CR)) till dokumenterad progression av kronisk graft-versus-host-sjukdom (cGVHD), start av ny behandling, eller död av någon anledning.
Upp till 15 månader
Återfallsfri överlevnad (RFS)
Tidsram: Upp till 15 månader
Återfallsfri överlevnad (RFS) definieras som den tid som förflutit i månader från datumet för den första dosen av studiebehandlingen till återfall eller återfall av den primära hematologiska maligniteten eller störningen eller döden.
Upp till 15 månader
Förändring i livskvalitet (QoL) mätt med den modifierade Lee Symptom Scale (mLSS) poängen
Tidsram: Baslinje, 24 veckor, 1 år
Förändringar i livskvalitet (QoL) från baslinjen, mätt med den modifierade Lee Symptom Scale (mLSS) poängenkäten, kommer att uppskattas till 24 veckor och 1 år och rapporteras. mLSS är ett självrapporterat frågeformulär med 30 artiklar, med sju (7) subskalor (hud, ögon, mun, lunga, näring, energi och psyk) som innehåller 2-7 punkter som möjliggör beräkning av en sammanfattande poäng. Varje objekt använder en 5-punkts Likert-skala som sträcker sig från 0 poäng ("Inte alls"/"Inga symptom") till 4 poäng ("Extremt"/"Mycket allvarlig"). Lägre poäng tyder på förbättrad livskvalitet. En förbättring på > 5 poäng anses vara kliniskt signifikant.
Baslinje, 24 veckor, 1 år
Andel deltagare som utvecklar efterföljande sklerotisk hudsjukdom
Tidsram: Upp till 15 månader
Andelen deltagare som utvecklar efterföljande sklerotisk hudsjukdom hos dem som uppträder utan sådana manifestationer kommer att rapporteras.
Upp till 15 månader
Rate of Complete Response (CR) vid bästa svar
Tidsram: Upp till 24 veckor
Frekvensen av fullständigt svar (CR) vid bästa svar kommer att rapporteras som andelen patienter som uppnår CR vid bästa svar, enligt definitionen av 2014 National Institutes of Health (NIH) Consensus Development Project on Criteria for Clinical Trials in Chronic Transplant- mot värdsjukdom (cGVHD) under studiebehandling.
Upp till 24 veckor

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

University of Miami

Samarbetspartners

Incyte Corporation

Utredare

  • Huvudutredare: Trent P Wang, DO, University of Miami

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

5 maj 2025

Primärt slutförande (Beräknad)

5 maj 2030

Avslutad studie (Beräknad)

5 maj 2030

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

26 oktober 2024

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

26 oktober 2024

Första postat (Faktisk)

29 oktober 2024

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

22 juni 2026

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

18 juni 2026

Senast verifierad

1 juni 2026

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • 20240116

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera