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Axatilimab en combinación con fotoféresis extracorpórea (ECP) en la enfermedad de injerto contra huésped crónica

18 de junio de 2026 actualizado por: University of Miami

Un estudio de fase IIb de axatilimab en combinación con fotoféresis extracorpórea (ECP) en la enfermedad de injerto contra huésped crónica

El propósito de este estudio es ver si administrar a los participantes un tratamiento combinado de axatilimab y fotoféresis extracorpórea (ECP) es eficaz contra la enfermedad de injerto contra huésped (cGVHD) crónica.

Descripción general del estudio

Estado

Reclutamiento

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Estimado)

49

Fase

  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • California
      • San Francisco, California, Estados Unidos, 94143
        • Reclutamiento
        • University of California, San Francisco
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Jerry Lee, MD, MS
    • Florida
      • Miami, Florida, Estados Unidos, 33136
        • Reclutamiento
        • University of Miami
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Trent P Weng, DO
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
        • Reclutamiento
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Jennifer Schneiderman, MD,MS

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

  • Niño
  • Adulto
  • Adulto Mayor

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  1. Receptor de trasplante alogénico de células hematopoyéticas (TCH).
  2. Edad mayor o igual a 12 años.

  3. GVHD crónica según los Criterios de Consenso de los Institutos Nacionales de Salud (NCC) de 2014 (Jagasia et al. 2015) o síndrome de superposición que requiere nueva terapia en pacientes con al menos 2 líneas de terapia previas, refractariedad a los esteroides o dependencia de esteroides:

    1. Las líneas de terapia sistémica previa pueden incluir corticosteroides, inhibidores de la calcineurina (ICN) o sirolimus, u otros agentes inmunosupresores sistémicos como ruxolitinib, belumosudil o ibrutinib. La profilaxis de la EICH no cuenta como una línea de terapia previa.

    2. La refractaria a esteroides se define como cualquiera de los siguientes criterios:

      • i. Las manifestaciones progresan a pesar del uso de ≥ 1 mg/kg/día de prednisona durante al menos 1 semana.
      • ii. Las manifestaciones persisten sin mejoría a pesar del tratamiento con ≥ 0,5 mg/kg/día o 1 mg/kg en días alternos durante al menos cuatro semanas.
      • III. Recurrencia después de una RC, o
      • IV. Progresión después de un PR.
    3. La dependencia de esteroides se define como la incapacidad de controlar los síntomas de la cGVHD mientras se reduce gradualmente la prednisona por debajo de 0,25 mg/kg/día en al menos dos ocasiones separadas por al menos 8 semanas. Debe haber evidencia de cGVHD clínicamente activa.
  4. Para los pacientes que reciben agentes aprobados o de uso común, se deben suspender todos los tratamientos sistémicos para la EICH, excepto los corticosteroides y los medicamentos que se continúan de la profilaxis de la EICH en el momento de la selección.
  5. Estado funcional del Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) 0-3 según lo evaluado en la selección.
  6. Recuento de plaquetas > 50 000 plaquetas/μL y recuento absoluto de neutrófilos > 1000 células/μL medido en la selección.
  7. Aspartato aminotransferasa (AST), alanina aminotransferasa (ALT) ≤ 2,5 x límite superior normal (LSN), a menos que se atribuya a una presunta cGVHD medida en la selección.
  8. Dosis estable de corticoides durante al menos 14 días antes del tratamiento.
  9. Las personas sexualmente maduras deben utilizar anticonceptivos como se describe en la Sección 4.12. Para personas menores de 18 años, la madurez sexual se determinará según el pediatra tratante.

Criterios de exclusión:

  1. Embarazo o lactancia.
  2. Recaída activa de malignidad subyacente.
  3. Historia o presencia de neumonitis intersticial o neumonitis relacionada con fármacos.
  4. Sangrado gastrointestinal (GI) activo.
  5. Incapacidad para tolerar los cambios de volumen asociados con la ECP (p. ej., función renal, hepática, pulmonar y cardíaca inadecuada (fracción de eyección (FE) <40%) según el criterio del investigador.
  6. Historia de miositis.
  7. Historia de esplenectomía.
  8. Historia de pancreatitis.
  9. Historial de otras neoplasias malignas (dentro de los 3 años posteriores a la selección) a menos que se traten con intención curativa y lo apruebe el investigador principal (PI).
  10. Condiciones comórbidas significativas, no controladas o activas o no pueden cumplir con los requisitos del estudio.
  11. Síndrome de inmunodeficiencia adquirida (SIDA) o infección activa por hepatitis B (Hep B) o hepatitis C activa (Hep C).
  12. Terapias dirigidas al factor estimulante de colonias 1 (CSF-1R) anteriores.
  13. Historia previa de fracaso o intolerancia al tratamiento con PAE.
  14. Intolerancia a los productos de metoxsaleno, heparina o citrato.
  15. Pacientes con afaquia por riesgo de aumento de daño retiniano o enfermedad fotosensible (albinismo, lupus eritematoso sistémico, porfiria).
  16. Falta de acceso intravenoso estable. Las formas aceptables incluyen catéter venoso central, catéter central de inserción periférica (PICC) o vía intravenosa periférica según las pautas institucionales.
  17. Denegación de cobertura del seguro para el procedimiento ECP.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Axatilimab en combinación con ECP Group

Los participantes de este grupo recibirán axatilimab en combinación con terapia de fotoféresis extracorpórea (ECP) durante hasta siete (7) ciclos de cuatro semanas.

La duración total de la participación es de unos 15 meses.
Biológico: Axatilimab
Axatilimab se administrará por vía intravenosa (IV) a una dosis de 0,3 mg/kg, comenzando como una dosis prefase dos semanas antes del inicio de la terapia de fotoféresis extracorpórea (ECP). A partir de entonces, se administrará axatilimab con una frecuencia de una sesión de tratamiento quincenalmente durante cada ciclo de tratamiento.
Otros nombres:
  • SNDX-6352
Procedimiento: Fotoféresis extracorpórea

La terapia ECP obligatoria se administrará con una frecuencia de dos sesiones de tratamiento por semana durante los ciclos 1 al 3, dos tratamientos quincenales durante los ciclos 4 al 6 y dos tratamientos durante la semana 1 del ciclo 7.

La terapia con PAE opcional se administrará con una frecuencia de dos sesiones de tratamiento durante las semanas 2 y 4 de los ciclos 4 al 6, cuando no se administra PAE obligatoria. La terapia PAE opcional también se administrará en dos sesiones de tratamiento durante la semana 3 del ciclo 7.

Después del ciclo 7, los participantes pueden recibir terapia PAE solo a discreción del investigador durante un período de tratamiento máximo de 12 meses.

Otros nombres:
  • PAE

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Mejor tasa de respuesta general (ORR)
Periodo de tiempo: Hasta 24 semanas
La mejor tasa de respuesta general (TRO) se informará como el porcentaje de participantes que logran una respuesta parcial (PR) o una respuesta completa (CR) a la terapia del estudio, según lo definido por el Proyecto de Desarrollo de Consenso sobre Criterios de los Institutos Nacionales de Salud (NIH) de 2014. para ensayos clínicos en enfermedad de injerto contra huésped crónica (cGVHD) durante el tratamiento del estudio.
Hasta 24 semanas

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Proporción de participantes que experimentaron eventos adversos (EA) relacionados con el tratamiento
Periodo de tiempo: Hasta 15 meses
Se informará la proporción de participantes que experimentaron eventos adversos (EA) relacionados con el tratamiento. Los EA, incluidos los eventos adversos graves (AAG), se evaluarán utilizando los Criterios terminológicos comunes para eventos adversos (NCI CTCAE) del Instituto Nacional del Cáncer versión 5.0. La atribución de EA y EAG al tratamiento del estudio se informará como posible, probable y definitivamente relacionada, según lo determine el médico tratante.
Hasta 15 meses
Proporción de participantes que experimentaron eventos adversos graves (AAG)
Periodo de tiempo: Hasta 15 meses
Se informará la proporción de participantes que experimentan eventos adversos graves (AAG), independientemente de la atribución al tratamiento del estudio, según lo determine el médico tratante. Los EAG se evaluarán utilizando los Criterios terminológicos comunes para eventos adversos (NCI CTCAE) versión 5.0 del Instituto Nacional del Cáncer.
Hasta 15 meses
Cambio en la dosis acumulada del uso de corticosteroides
Periodo de tiempo: Línea de base, 24 semanas, 1 año
Se informará el cambio en el uso de dosis acumuladas de corticosteroides entre los participantes del estudio, desde el inicio hasta las 24 semanas y hasta 1 año después del inicio de Axatilimab. La dosis de corticosteroides, registrada como dosis promedio en mg por día, se registrará en cada intervalo.
Línea de base, 24 semanas, 1 año
Duración de la respuesta (DOR)
Periodo de tiempo: Hasta 15 meses
La duración de la respuesta (DOR) se define como el tiempo transcurrido en meses desde la mejor respuesta (respuesta parcial (PR) o respuesta completa (CR)) hasta la progresión documentada de la enfermedad de injerto contra huésped crónica (cGVHD), el inicio de una nueva terapia, o muerte por cualquier motivo.
Hasta 15 meses
Supervivencia libre de recaídas (SLR)
Periodo de tiempo: Hasta 15 meses
La supervivencia libre de recaída (SLR) se define como el tiempo transcurrido en meses desde la fecha de la primera dosis del tratamiento del estudio hasta la recaída o recurrencia de la neoplasia o trastorno hematológico primario o la muerte.
Hasta 15 meses
Cambio en la calidad de vida (CdV) medida por la puntuación de la Escala de síntomas de Lee modificada (mLSS)
Periodo de tiempo: Línea de base, 24 semanas, 1 año
Los cambios en la calidad de vida (CdV) desde el inicio, medidos mediante el cuestionario de puntuación de la Escala de síntomas de Lee (mLSS), se estimarán a las 24 semanas y 1 año y se informarán. El mLSS es un cuestionario autoinformado de 30 ítems, con siete (7) subescalas (piel, ojos, boca, pulmón, nutrición, energía y psicología) que contienen de 2 a 7 ítems que permiten el cálculo de una puntuación resumida. Cada ítem utiliza una escala Likert de 5 puntos que van desde 0 puntos ("Nada"/"Sin síntomas") a 4 puntos ("Extremadamente"/"Muy grave"). Las puntuaciones más bajas indican una mejor calidad de vida. Una mejoría > 5 puntos se considera clínicamente significativa.
Línea de base, 24 semanas, 1 año
Proporción de participantes que desarrollan una enfermedad cutánea esclerótica posterior
Periodo de tiempo: Hasta 15 meses
Se informará la proporción de participantes que desarrollan una enfermedad cutánea esclerótica posterior en aquellos que se presentan sin tales manifestaciones.
Hasta 15 meses
Tasa de respuesta completa (CR) en la mejor respuesta
Periodo de tiempo: Hasta 24 semanas
La tasa de respuesta completa (CR) en la mejor respuesta se informará como el porcentaje de pacientes que logran la RC en la mejor respuesta, según lo definido por el Proyecto de Desarrollo de Consenso de 2014 de los Institutos Nacionales de Salud (NIH) sobre criterios para ensayos clínicos en injertos crónicos. enfermedad versus huésped (cGVHD) durante el tratamiento del estudio.
Hasta 24 semanas

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

University of Miami

Colaboradores

Incyte Corporation

Investigadores

  • Investigador principal: Trent P Wang, DO, University of Miami

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

5 de mayo de 2025

Finalización primaria (Estimado)

5 de mayo de 2030

Finalización del estudio (Estimado)

5 de mayo de 2030

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

26 de octubre de 2024

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

26 de octubre de 2024

Publicado por primera vez (Actual)

29 de octubre de 2024

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

22 de junio de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

18 de junio de 2026

Última verificación

1 de junio de 2026

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • 20240116

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

producto fabricado y exportado desde los EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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