Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Aksatilimab w skojarzeniu z fotoferezą pozaustrojową (ECP) w przewlekłej chorobie przeszczep przeciwko gospodarzowi

18 czerwca 2026 zaktualizowane przez: University of Miami

Badanie fazy IIb dotyczące aksatilimabu w skojarzeniu z fotoferezą pozaustrojową (ECP) w przewlekłej chorobie przeszczep przeciw gospodarzowi

Celem tego badania jest sprawdzenie, czy podawanie uczestnikom leczenia skojarzonego aksatilimabem i fotoferezą pozaustrojową (ECP) jest skuteczne w leczeniu przewlekłej choroby przeszczep przeciwko gospodarzowi (cGVHD).

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

49

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • California
      • San Francisco, California, Stany Zjednoczone, 94143
        • Rekrutacyjny
        • University of California, San Francisco
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Jerry Lee, MD, MS
    • Florida
      • Miami, Florida, Stany Zjednoczone, 33136
        • Rekrutacyjny
        • University of Miami
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Trent P Weng, DO
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60611
        • Rekrutacyjny
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Jennifer Schneiderman, MD,MS

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria włączenia:

  1. Biorca allogenicznego przeszczepu komórek krwiotwórczych (HCT).
  2. Wiek większy lub równy 12 lat.

  3. Przewlekła GVHD zgodnie z kryteriami konsensusu National Institutes of Health Consensus Criteria (NCC) z 2014 r. (Jagasia i wsp. 2015) lub zespół nakładania wymagający nowego leczenia u pacjentów, którzy przeszli co najmniej 2 linie leczenia, z opornością na steroidy lub uzależnieniem od steroidów:

    1. Wcześniejsze linie leczenia ogólnoustrojowego mogą obejmować kortykosteroidy, inhibitor kalcyneuryny (CNI) lub syrolimus lub inny ogólnoustrojowy lek immunosupresyjny, taki jak ruksolitynib, belumosudil lub ibrutynib. Profilaktyka GVHD nie liczy się jako wcześniejsza linia leczenia.

    2. Oporność na sterydy definiuje się jako którekolwiek z następujących kryteriów:

      • I. Objawy nasilają się pomimo stosowania prednizonu w dawce ≥ 1 mg/kg/dobę przez co najmniej 1 tydzień
      • II. Objawy utrzymują się bez poprawy pomimo leczenia dawką ≥ 0,5 mg/kg/dobę lub 1 mg/kg co drugi dzień przez co najmniej cztery tygodnie.
      • iii. Nawrót po CR lub
      • IV. Postęp po PR.
    3. Uzależnienie od steroidów definiuje się jako niemożność kontrolowania objawów cGVHD podczas zmniejszania dawki prednizonu poniżej 0,25 mg/kg/dobę co najmniej dwukrotnie w odstępie co najmniej 8 tygodni. Muszą istnieć dowody na klinicznie aktywny cGVHD.
  4. W przypadku pacjentów otrzymujących zatwierdzone lub powszechnie stosowane leki należy przerwać wszelkie leczenie ogólnoustrojowe GVHD, z wyjątkiem kontynuacji stosowania kortykosteroidów i leków z profilaktyki GVHD podczas badań przesiewowych.
  5. Stan sprawności Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) 0-3 zgodnie z oceną podczas badania przesiewowego.
  6. Liczba płytek krwi > 50 000 płytek/μl i bezwzględna liczba neutrofilów > 1000 komórek/μl, jak zmierzono podczas badania przesiewowego.
  7. Aminotransferaza asparaginianowa (AST), aminotransferaza alaninowa (ALT) ≤ 2,5 x górna granica normy (GGN), chyba że jest to przypisane przypuszczalnej cGVHD mierzonej podczas badania przesiewowego.
  8. Stała dawka kortykosteroidów przez co najmniej 14 dni przed leczeniem.
  9. Osoby dojrzałe płciowo muszą stosować antykoncepcję zgodnie z opisem w punkcie 4.12. W przypadku osób w wieku poniżej 18 lat dojrzałość płciowa zostanie określona przez pediatrę prowadzącego.

Kryteria wykluczenia:

  1. Ciąża lub karmienie piersią.
  2. Aktywny nawrót choroby nowotworowej.
  3. Historia lub obecność śródmiąższowego zapalenia płuc lub zapalenia płuc związanego z narkotykami.
  4. Aktywne krwawienie z przewodu pokarmowego.
  5. Nietolerancja zmian objętości związanych z ECP (np. nieodpowiednia czynność nerek, wątroby, płuc i serca (frakcja wyrzutowa (EF) < 40%), według uznania badacza).
  6. Historia zapalenia mięśni.
  7. Historia splenektomii.
  8. Historia zapalenia trzustki.
  9. Historia innego nowotworu złośliwego (w ciągu 3 lat od badania przesiewowego), chyba że jest leczony z zamiarem wyleczenia i zatwierdzony przez głównego badacza (PI).
  10. Znaczące, niekontrolowane lub aktywne choroby współistniejące lub niemożność spełnienia wymagań badania.
  11. Zespół nabytego niedoboru odporności (AIDS) lub aktywne zakażenie wirusem zapalenia wątroby typu B (Hep B) lub aktywnym zapaleniem wątroby typu C (Hep C).
  12. Wcześniejsze terapie celowane na czynnik stymulujący kolonie 1 (CSF-1R).
  13. Wcześniejsza historia niepowodzeń lub nietolerancji leczenia ECP.
  14. Nietolerancja metoksalenu, heparyny lub produktów cytrynianowych.
  15. Pacjenci z bezdechem ze względu na ryzyko zwiększonego uszkodzenia siatkówki lub chorób światłoczułych (albinizm, toczeń rumieniowaty układowy, porfiria).
  16. Brak stabilnego dostępu dożylnego. Dopuszczalne formy obejmują cewnik do żyły centralnej, cewnik centralny wprowadzany obwodowo (PICC) lub obwodową linię dożylną zgodnie z wytycznymi instytucji.
  17. Odmowa ubezpieczenia w ramach procedury ECP.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Aksatilimab w połączeniu z Grupą ECP

Uczestnicy tej grupy będą otrzymywać aksatilimab w skojarzeniu z terapią fotoferezą pozaustrojową (ECP) przez maksymalnie siedem (7) czterotygodniowych cykli.

Całkowity czas trwania uczestnictwa wynosi około 15 miesięcy.
Biologiczny: Aksatilimab
Aksatilimab będzie podawany dożylnie (IV) w dawce 0,3 mg/kg, rozpoczynając jako dawka przedfazowa na dwa tygodnie przed rozpoczęciem terapii fotoferezą pozaustrojową (ECP). Następnie aksatilimab będzie podawany z częstotliwością jednej sesji terapeutycznej co dwa tygodnie podczas każdego cyklu leczenia.
Inne nazwy:
  • SNDX-6352
Procedura: Fotofereza pozaustrojowa

Obowiązkowa terapia ECP będzie prowadzona z częstotliwością dwóch sesji terapeutycznych tygodniowo podczas cykli od 1 do 3, dwóch terapii co dwa tygodnie podczas cykli od 4 do 6 i dwóch sesji terapeutycznych w pierwszym tygodniu cyklu 7.

Opcjonalna terapia ECP będzie podawana z częstotliwością dwóch sesji terapeutycznych w tygodniach 2 i 4 cykli od 4 do 6, jeśli nie jest stosowana obowiązkowa ECP. Opcjonalna terapia ECP będzie również podawana w formie dwóch sesji terapeutycznych w tygodniu 3. Cyklu 7.

Po Cyklu 7 uczestnicy mogą otrzymać terapię ECP wyłącznie według uznania Badacza przez maksymalny Okres Leczenia wynoszący 12 miesięcy.

Inne nazwy:
  • ECP

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Najlepszy ogólny współczynnik odpowiedzi (ORR)
Ramy czasowe: Do 24 tygodni
Wskaźnik najlepszej ogólnej odpowiedzi (ORR) zostanie zgłoszony jako odsetek uczestników, którzy osiągnęli częściową odpowiedź (PR) lub pełną odpowiedź (CR) na badaną terapię, zgodnie z definicją zawartą w projekcie konsensusu rozwojowego National Institutes of Health (NIH) z 2014 r. w sprawie kryteriów do badań klinicznych dotyczących przewlekłej choroby przeszczep przeciw gospodarzowi (cGVHD) podczas leczenia objętego badaniem.
Do 24 tygodni

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Odsetek uczestników, u których wystąpiły zdarzenia niepożądane związane z leczeniem (AE)
Ramy czasowe: Do 15 miesięcy
Zgłoszony zostanie odsetek uczestników, u których wystąpiły zdarzenia niepożądane związane z leczeniem (AE). AE, w tym poważne zdarzenia niepożądane (SAE), będą oceniane przy użyciu wspólnych kryteriów terminologicznych dotyczących zdarzeń niepożądanych (NCI CTCAE) Narodowego Instytutu Raka w wersji 5.0. Przypisanie działań niepożądanych i SAE do badanego leczenia zostanie zgłoszone jako możliwe, prawdopodobne i zdecydowanie powiązane, zgodnie z decyzją lekarza prowadzącego.
Do 15 miesięcy
Odsetek uczestników, u których wystąpiły poważne zdarzenia niepożądane (SAE)
Ramy czasowe: Do 15 miesięcy
Zgłoszony zostanie odsetek uczestników, u których wystąpiły poważne zdarzenia niepożądane (SAE), niezależnie od przypisania badanemu leczeniu, zgodnie z decyzją lekarza prowadzącego. SAE będą oceniane przy użyciu opracowanych przez National Cancer Institute Common Terminology Criteria for Adverse Events (NCI CTCAE) w wersji 5.0.
Do 15 miesięcy
Zmiana łącznej dawki stosowania kortykosteroidów
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, 24 tygodnie, 1 rok
Zostaną zgłoszone zmiany w stosowaniu kortykosteroidów w dawce kumulowanej wśród uczestników badania, od wartości początkowej do 24 tygodni i do 1 roku po rozpoczęciu stosowania aksatilimabu. Dawkowanie kortykosteroidów, rejestrowane jako średnia dawka w mg na dzień, będzie rejestrowane w każdym odstępie czasu.
Wartość wyjściowa, 24 tygodnie, 1 rok
Czas trwania odpowiedzi (DOR)
Ramy czasowe: Do 15 miesięcy
Czas trwania odpowiedzi (DOR) definiuje się jako czas, jaki upłynął w miesiącach od najlepszej odpowiedzi (odpowiedź częściowa (PR) lub odpowiedź całkowita (CR)) do udokumentowanej progresji przewlekłej choroby przeszczep przeciw gospodarzowi (cGVHD), rozpoczęcia nowej terapii, lub śmierć z jakiegokolwiek powodu.
Do 15 miesięcy
Przeżycie bez nawrotów (RFS)
Ramy czasowe: Do 15 miesięcy
Przeżycie wolne od nawrotów (RFS) definiuje się jako czas, który upłynął w miesiącach od daty pierwszej dawki badanego leku do nawrotu lub nawrotu pierwotnego nowotworu złośliwego lub zaburzenia hematologicznego lub śmierci.
Do 15 miesięcy
Zmiana jakości życia (QoL) mierzona za pomocą zmodyfikowanej skali objawów Lee Symptom Scale (mLSS).
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, 24 tygodnie, 1 rok
Zmiany w jakości życia (QoL) w porównaniu z wartością wyjściową, mierzone za pomocą zmodyfikowanego kwestionariusza punktacji Lee Symptom Scale (mlLSS), zostaną oszacowane po 24 tygodniach i 1 roku i zgłoszone. mLSS to 30-elementowy kwestionariusz do samodzielnego wypełniania, z siedmioma (7) podskalami (skóra, oczy, usta, płuca, odżywianie, energia i psychika) zawierającymi 2-7 pozycji, które umożliwiają obliczenie sumarycznego wyniku. Każda pozycja wykorzystuje 5-punktową skalę Likerta od 0 punktów („Wcale nie” / „Brak objawów”) do 4 punktów („Bardzo” / „Bardzo poważne”). Niższe wyniki wskazują na lepszą jakość życia. Poprawę > 5 punktów uważa się za istotną klinicznie.
Wartość wyjściowa, 24 tygodnie, 1 rok
Odsetek uczestników, u których rozwinęła się później stwardniająca choroba skóry
Ramy czasowe: Do 15 miesięcy
Zgłoszony zostanie odsetek uczestników, u których rozwinęła się później stwardniona choroba skóry w porównaniu z tymi, którzy zgłosili się bez takich objawów.
Do 15 miesięcy
Wskaźnik całkowitej odpowiedzi (CR) przy najlepszej odpowiedzi
Ramy czasowe: Do 24 tygodni
Wskaźnik całkowitej odpowiedzi (CR) przy najlepszej odpowiedzi będzie zgłaszany jako odsetek pacjentów, którzy osiągnęli CR przy najlepszej odpowiedzi, zgodnie z definicją zawartą w projekcie konsensusu rozwojowego Narodowego Instytutu Zdrowia (NIH) z 2014 r. w sprawie kryteriów badań klinicznych w przewlekłych przeszczepach. choroby przeciw gospodarzowi (cGVHD) podczas leczenia objętego badaniem.
Do 24 tygodni

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

University of Miami

Współpracownicy

Incyte Corporation

Śledczy

  • Główny śledczy: Trent P Wang, DO, University of Miami

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

5 maja 2025

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

5 maja 2030

Ukończenie studiów (Szacowany)

5 maja 2030

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

26 października 2024

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

26 października 2024

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

29 października 2024

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

22 czerwca 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

18 czerwca 2026

Ostatnia weryfikacja

1 czerwca 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 20240116

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj