Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Axatilimab in combinatie met extracorporale fotoferese (ECP) bij chronische Graft-versus-Host-ziekte

18 juni 2026 bijgewerkt door: University of Miami

Een fase IIb-studie van axatilimab in combinatie met extracorporale fotoferese (ECP) bij chronische graft-versus-host-ziekte

Het doel van deze studie is om te zien of het geven van een combinatiebehandeling van Axatilimab en Extracorporeal Photopheresis (ECP) aan deelnemers effectief is tegen chronische Graft-versus-Host Disease (cGVHD).

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

49

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • California
      • San Francisco, California, Verenigde Staten, 94143
        • Werving
        • University of California, San Francisco
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Jerry Lee, MD, MS
    • Florida
      • Miami, Florida, Verenigde Staten, 33136
        • Werving
        • University of Miami
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Trent P Weng, DO
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60611
        • Werving
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Jennifer Schneiderman, MD,MS

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Kind
  • Volwassen
  • Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. Ontvanger van allogene hematopoietische celtransplantatie (HCT).
  2. Leeftijd groter of gelijk aan 12 jaar.

  3. Chronische GVHD volgens de National Institutes of Health Consensus Criteria (NCC) (Jagasia et al. 2015) uit 2014 of overlapsyndroom waarvoor nieuwe therapie nodig is bij patiënten met ten minste 2 eerdere therapielijnen, ongevoeligheid voor steroïden of afhankelijkheid van steroïden:

    1. Eerdere systemische therapielijnen kunnen bestaan ​​uit corticosteroïden, calcineurineremmer (CNI) of sirolimus, of een ander systemisch immunosuppressivum zoals ruxolitinib, belumosudil of ibrutinib. GVHD-profylaxe geldt niet als eerdere therapielijn.

    2. Steroïde ongevoelig wordt gedefinieerd als een van de volgende criteria:

      • i. De verschijnselen verergeren ondanks het gebruik van ≥ 1 mg/kg/dag prednison gedurende minimaal 1 week
      • ii. De verschijnselen blijven bestaan ​​zonder verbetering, ondanks behandeling met ≥ 0,5 mg/kg/dag of 1 mg/kg om de dag gedurende ten minste vier weken.
      • iii. Herhaling na een CR, of
      • iv. Vooruitgang na een PR.
    3. Steroïdenafhankelijkheid wordt gedefinieerd als het onvermogen om cGVHD-symptomen onder controle te houden terwijl prednison wordt afgebouwd tot minder dan 0,25 mg/kg/dag, op ten minste twee gelegenheden met een tussenpoos van ten minste 8 weken. Er moet bewijs zijn van klinisch actieve cGVHD.
  4. Voor patiënten die goedgekeurde of veelgebruikte middelen krijgen, moeten alle systemische GVHD-behandelingen worden stopgezet, behalve voor corticosteroïden en geneesmiddelen die tijdens de screening worden voortgezet als GVHD-profylaxe.
  5. Prestatiestatus van Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) 0-3 zoals beoordeeld tijdens screening.
  6. Aantal bloedplaatjes > 50.000 bloedplaatjes/μl en absoluut aantal neutrofielen > 1.000 cellen/μl, zoals gemeten bij screening.
  7. Aspartaataminotransferase (AST), alanineaminotransferase (ALT) ≤ 2,5 x bovengrens van normaal (ULN), tenzij toegeschreven aan vermoedelijke cGVHD zoals gemeten bij screening.
  8. Stabiele dosis corticosteroïden gedurende minimaal 14 dagen vóór de behandeling.
  9. Seksueel volwassen personen moeten anticonceptie gebruiken zoals beschreven in rubriek 4.12. Voor personen jonger dan 18 jaar wordt de seksuele rijpheid bepaald door de behandelend kinderarts.

Uitsluitingscriteria:

  1. Zwangerschap of borstvoeding.
  2. Actieve terugval van onderliggende maligniteit.
  3. Voorgeschiedenis of aanwezigheid van interstitiële pneumonitis of geneesmiddelgerelateerde pneumonitis.
  4. Actieve gastro-intestinale (GI) bloedingen.
  5. Onvermogen om volumeverschuivingen geassocieerd met ECP te tolereren (bijv. onvoldoende nier-, lever-, long- en hartfunctie (ejectiefractie (EF) < 40%), naar oordeel van de onderzoeker.
  6. Geschiedenis van myositis.
  7. Geschiedenis van splenectomie.
  8. Geschiedenis van pancreatitis.
  9. Voorgeschiedenis van andere maligniteiten (binnen 3 jaar na screening), tenzij behandeld met curatieve intentie en goedgekeurd door de hoofdonderzoeker (PI).
  10. Significante, ongecontroleerde of actieve comorbide aandoeningen of zijn niet in staat om aan de studievereisten te voldoen.
  11. Verworven immuundeficiëntiesyndroom (AIDS) of actieve hepatitis B (Hep B) of actieve hepatitis C (Hep C) infectie.
  12. Eerdere koloniestimulerende factor-1 (CSF-1R) gerichte therapieën.
  13. Voorgeschiedenis van falen of intolerantie van ECP-behandeling.
  14. Intolerantie voor methoxsalen-, heparine- of citraatproducten.
  15. Patiënten met afakie vanwege het risico op verhoogde schade aan het netvlies of een lichtgevoelige ziekte (albinisme, systemische lupus erythematosus, porfyrie).
  16. Gebrek aan stabiele IV-toegang. Aanvaardbare vormen zijn onder meer een centrale veneuze katheter, een perifeer ingebrachte centrale katheter (PICC) of een perifere IV-lijn volgens de institutionele richtlijnen.
  17. Weigering van dekking door de verzekering voor de ECP-procedure.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Axatilimab in combinatie met ECP Group

Deelnemers in deze groep krijgen Axatilimab in combinatie met extracorporale fotoferese (ECP)-therapie gedurende maximaal zeven (7) cycli van vier weken.

De totale deelnameduur bedraagt ​​ongeveer 15 maanden.
Biologisch: Axatilimab
Axatilimab zal intraveneus (IV) worden toegediend in een dosis van 0,3 mg/kg, te beginnen als een prefasedosis twee weken vóór aanvang van de behandeling met extracorporale fotoferese (ECP). Daarna zal Axatilimab worden toegediend met een frequentie van één behandelingssessie tweewekelijks tijdens elke behandelingscyclus.
Andere namen:
  • SNDX-6352
Procedure: Extracorporale fotoferese

Verplichte ECP-therapie wordt toegediend met een frequentie van twee behandelsessies per week tijdens cyclus 1 tot en met 3, twee behandelingen tweewekelijks tijdens cyclus 4 tot en met 6, en twee behandelingen tijdens week 1 van cyclus 7.

Optionele ECP-therapie zal worden toegediend met een frequentie van twee behandelsessies gedurende week 2 en 4 van cyclus 4 tot en met 6, wanneer verplichte ECP niet wordt toegediend. Optionele ECP-therapie zal ook worden toegediend als twee behandelsessies tijdens week 3 van cyclus 7.

Na cyclus 7 kunnen deelnemers uitsluitend naar goeddunken van de onderzoeker ECP-therapie krijgen voor een maximale behandelingsperiode van 12 maanden.

Andere namen:
  • ECP

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Beste algehele responspercentage (ORR)
Tijdsspanne: Tot 24 weken
Het beste algehele responspercentage (ORR) wordt gerapporteerd als het percentage deelnemers dat een gedeeltelijke respons (PR) of een volledige respons (CR) bereikt op de studietherapie, zoals gedefinieerd door het Consensus Development Project on Criteria van de National Institutes of Health (NIH) uit 2014 voor klinische onderzoeken naar chronische graft-versus-host-ziekte (cGVHD) tijdens onderzoeksbehandeling.
Tot 24 weken

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Percentage deelnemers dat behandelingsgerelateerde bijwerkingen ervaart
Tijdsspanne: Tot 15 maanden
Het percentage deelnemers dat behandelingsgerelateerde bijwerkingen ervaart, zal worden gerapporteerd. Bijwerkingen, inclusief ernstige bijwerkingen (SAE's), zullen worden beoordeeld aan de hand van de Common Terminology Criteria for Adverse Events (NCI CTCAE) versie 5.0 van het National Cancer Institute. De toewijzing van bijwerkingen en ernstige bijwerkingen aan de onderzoeksbehandeling zal worden gerapporteerd als mogelijk, waarschijnlijk en definitief gerelateerd, zoals bepaald door de behandelende arts.
Tot 15 maanden
Percentage deelnemers dat ernstige bijwerkingen ervaart (SAE's)
Tijdsspanne: Tot 15 maanden
Het percentage deelnemers dat ernstige bijwerkingen (SAE's) ervaart, zal worden gerapporteerd, ongeacht de toeschrijving aan de onderzoeksbehandeling, zoals bepaald door de behandelende arts. SAE's zullen worden beoordeeld aan de hand van de Common Terminology Criteria for Adverse Events (NCI CTCAE) versie 5.0 van het National Cancer Institute.
Tot 15 maanden
Verandering in de cumulatieve dosis corticosteroïdengebruik
Tijdsspanne: Basislijn, 24 weken, 1 jaar
Veranderingen in het cumulatieve dosisgebruik van corticosteroïden onder de studiedeelnemers zullen worden gerapporteerd, vanaf de uitgangswaarde tot 24 weken en tot 1 jaar na de start van axatilimab. De dosis corticosteroïden, geregistreerd als gemiddelde dosis in mg per dag, wordt bij elk interval geregistreerd.
Basislijn, 24 weken, 1 jaar
Duur van de respons (DOR)
Tijdsspanne: Tot 15 maanden
De responsduur (DOR) wordt gedefinieerd als de verstreken tijd in maanden vanaf de beste respons (partiële respons (PR) of volledige respons (CR)) tot gedocumenteerde progressie van chronische graft-versus-hostziekte (cGVHD), start van nieuwe therapie, of overlijden om welke reden dan ook.
Tot 15 maanden
Terugvalvrije overleving (RFS)
Tijdsspanne: Tot 15 maanden
Terugvalvrije overleving (RFS) wordt gedefinieerd als de verstreken tijd in maanden vanaf de datum van de eerste dosis van de onderzoeksbehandeling tot terugval of recidief van de primaire hematologische maligniteit of stoornis of overlijden.
Tot 15 maanden
Verandering in de kwaliteit van leven (QoL), gemeten aan de hand van de aangepaste Lee Symptom Scale (mLSS)-score
Tijdsspanne: Basislijn, 24 weken, 1 jaar
Veranderingen in de kwaliteit van leven (QoL) ten opzichte van de uitgangswaarde, zoals gemeten door de aangepaste Lee Symptom Scale (mLSS) scorevragenlijst, zullen worden geschat op 24 weken en 1 jaar en gerapporteerd. De mlss is een zelfgerapporteerde vragenlijst met 30 items, met zeven (7) subschalen (huid, ogen, mond, longen, voeding, energie en psyche) met 2-7 items waarmee een samenvattende score kan worden berekend. Elk item maakt gebruik van een 5-punts Likertschaal, variërend van 0 punten ("Helemaal niet"/"Geen symptomen") tot 4 punten ("Extreem"/"Zeer ernstig"). Lagere scores duiden op een verbeterde kwaliteit van leven. Een verbetering van > 5 punten wordt als klinisch significant beschouwd.
Basislijn, 24 weken, 1 jaar
Percentage deelnemers dat daaropvolgende sclerotische huidziekte ontwikkelt
Tijdsspanne: Tot 15 maanden
Het percentage deelnemers dat vervolgens een sclerotische huidziekte ontwikkelt bij degenen die zich zonder dergelijke manifestaties presenteren, zal worden gerapporteerd.
Tot 15 maanden
Rate of Complete Response (CR) bij de beste respons
Tijdsspanne: Tot 24 weken
Het percentage complete respons (CR) bij de beste respons zal worden gerapporteerd als het percentage patiënten dat CR bij de beste respons bereikt, zoals gedefinieerd door het Consensus Development Project van de National Institutes of Health (NIH) uit 2014 over criteria voor klinische onderzoeken bij chronische transplantaten. versus-hostziekte (cGVHD) tijdens de onderzoeksbehandeling.
Tot 24 weken

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

University of Miami

Medewerkers

Incyte Corporation

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Trent P Wang, DO, University of Miami

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

5 mei 2025

Primaire voltooiing (Geschat)

5 mei 2030

Studie voltooiing (Geschat)

5 mei 2030

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

26 oktober 2024

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

26 oktober 2024

Eerst geplaatst (Werkelijk)

29 oktober 2024

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

22 juni 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

18 juni 2026

Laatst geverifieerd

1 juni 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • 20240116

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren