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Axatilimabe em combinação com fotoforese extracorpórea (ECP) na doença crônica do enxerto contra hospedeiro

18 de junho de 2026 atualizado por: University of Miami

Um estudo de fase IIb de axatilimabe em combinação com fotoforese extracorpórea (ECP) na doença crônica do enxerto contra hospedeiro

O objetivo deste estudo é verificar se dar aos participantes um tratamento combinado de Axatilimabe e Fotoforese Extracorpórea (ECP) é eficaz contra a doença crônica do enxerto contra o hospedeiro (cGVHD).

Visão geral do estudo

Status

Recrutamento

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Estimado)

49

Estágio

  • Fase 2

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • California
      • San Francisco, California, Estados Unidos, 94143
        • Recrutamento
        • University of California, San Francisco
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Jerry Lee, MD, MS
    • Florida
      • Miami, Florida, Estados Unidos, 33136
        • Recrutamento
        • University of Miami
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Trent P Weng, DO
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
        • Recrutamento
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Jennifer Schneiderman, MD,MS

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

  • Filho
  • Adulto
  • Adulto mais velho

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critérios de inclusão:

  1. Destinatário de transplante alogênico de células hematopoiéticas (HCT).
  2. Idade maior ou igual a 12 anos.

  3. GVHD crônica de acordo com os Critérios de Consenso dos Institutos Nacionais de Saúde (NCC) de 2014 (Jagasia et al. 2015) ou síndrome de sobreposição que requer nova terapia em pacientes com pelo menos 2 linhas anteriores de terapia, refratariedade a esteróides ou dependência de esteróides:

    1. As linhas de terapia sistêmica anteriores podem incluir corticosteróides, inibidor de calcineurina (CNI) ou sirolimus, ou outro agente imunossupressor sistêmico, como ruxolitinibe, belumosudil ou ibrutinibe. A profilaxia da DECH não conta como linha terapêutica prévia.

    2. Refratário a esteróides é definido como qualquer um dos seguintes critérios:

      • eu. As manifestações progridem apesar do uso de ≥ 1 mg/kg/dia de prednisona por pelo menos 1 semana
      • ii. As manifestações persistem sem melhora apesar do tratamento com ≥ 0,5 mg/kg/dia ou 1 mg/kg em dias alternados durante pelo menos quatro semanas.
      • iii. Recorrência após uma CR, ou
      • 4. Progressão após um PR.
    3. A dependência de esteroides é definida como a incapacidade de controlar os sintomas da DECHc enquanto reduz gradualmente a prednisona abaixo de 0,25 mg/kg/dia em pelo menos duas ocasiões separadas por pelo menos 8 semanas. Deve haver evidência de cGVHD clinicamente ativa.
  4. Para pacientes que recebem agentes aprovados ou comumente usados, todos os tratamentos sistêmicos para DECH devem ser descontinuados, exceto corticosteróides e medicamentos que devem ser continuados na profilaxia de DECH na triagem.
  5. Status de desempenho 0-3 do Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG), conforme avaliado na triagem.
  6. Contagem de plaquetas > 50.000 plaquetas/μL e contagem absoluta de neutrófilos > 1.000 células/μL conforme medido na triagem.
  7. Aspartato aminotransferase (AST), alanina aminotransferase (ALT) ≤ 2,5 x limite superior do normal (ULN), a menos que seja atribuído a cGVHD presumida conforme medido na triagem.
  8. Dose estável de corticosteróides por pelo menos 14 dias antes do tratamento.
  9. Indivíduos sexualmente maduros devem usar métodos contraceptivos conforme descrito na Seção 4.12. Para indivíduos com menos de 18 anos de idade, a maturidade sexual será determinada de acordo com o pediatra responsável.

Critérios de exclusão:

  1. Gravidez ou amamentação.
  2. Recidiva ativa de malignidade subjacente.
  3. História ou presença de pneumonite intersticial ou pneumonite relacionada a medicamentos.
  4. Sangramento gastrointestinal (GI) ativo.
  5. Incapacidade de tolerar mudanças de volume associadas à PAE (por exemplo, função renal, hepática, pulmonar e cardíaca inadequada (fração de ejeção (FE) <40%) a critério do investigador.
  6. História de miosite.
  7. História de esplenectomia.
  8. História de pancreatite.
  9. História de outras doenças malignas (dentro de 3 anos após a triagem), a menos que tratada com intenção curativa e aprovada pelo Investigador Principal (PI).
  10. Condições comórbidas significativas, não controladas ou ativas ou incapazes de cumprir os requisitos do estudo.
  11. Síndrome de Imunodeficiência Adquirida (AIDS) ou infecção ativa por hepatite B (Hep B) ou hepatite C ativa (Hep C).
  12. Terapias anteriores direcionadas ao fator 1 estimulador de colônias (CSF-1R).
  13. História prévia de falha ou intolerância ao tratamento com PAE.
  14. Intolerância a produtos com metoxsaleno, heparina ou citrato.
  15. Pacientes com afacia devido ao risco de aumento de danos na retina ou doença fotossensível (albinismo, lúpus eritematoso sistêmico, porfiria).
  16. Falta de acesso IV estável. As formas aceitáveis ​​incluem cateter venoso central, cateter central de inserção periférica (PICC) ou linha intravenosa periférica de acordo com as diretrizes institucionais.
  17. Negação de cobertura do seguro para o procedimento ECP.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Axatilimabe em combinação com Grupo ECP

Os participantes deste grupo receberão Axatilimabe em combinação com terapia de fotoforese extracorpórea (ECP) por até sete (7) ciclos de quatro semanas.

A duração total da participação é de cerca de 15 meses.
Biológico: Axatilimabe
Axatilimabe será administrado por via intravenosa (IV) na dose de 0,3 mg/kg, começando como uma dose pré-fase duas semanas antes do início da terapia com Fotoforese Extracorpórea (ECP). Posteriormente, o Axatilimabe será administrado com a frequência de uma sessão de tratamento quinzenalmente durante cada ciclo de tratamento.
Outros nomes:
  • SNDX-6352
Procedimento: Fotoforese extracorpórea

A terapia obrigatória de ECP será administrada com uma frequência de duas sessões de tratamento por semana durante os Ciclos 1 a 3, dois tratamentos quinzenais durante os Ciclos 4 a 6 e dois tratamentos durante a semana 1 do Ciclo 7.

A terapia opcional de PAE será administrada com uma frequência de duas sessões de tratamento durante as semanas 2 e 4 dos Ciclos 4 a 6, quando a PAE obrigatória não for administrada. A terapia opcional de ECP também será administrada em duas sessões de tratamento durante a semana 3 do Ciclo 7.

Após o Ciclo 7, os participantes podem receber terapia ECP apenas a critério do Investigador por um período máximo de tratamento de 12 meses.

Outros nomes:
  • ECP

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Melhor taxa de resposta geral (ORR)
Prazo: Até 24 semanas
A melhor taxa de resposta geral (ORR) será relatada como a porcentagem de participantes que alcançam uma resposta parcial (PR) ou uma resposta completa (CR) à terapia do estudo, conforme definido pelo Projeto de Desenvolvimento de Consenso sobre Critérios dos Institutos Nacionais de Saúde (NIH) de 2014 para ensaios clínicos em doença crônica do enxerto contra hospedeiro (cGVHD) durante o tratamento do estudo.
Até 24 semanas

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Proporção de participantes que experimentaram eventos adversos (EAs) relacionados ao tratamento
Prazo: Até 15 meses
A proporção de participantes que experimentaram eventos adversos (EAs) relacionados ao tratamento será relatada. EAs, incluindo eventos adversos graves (SAEs), serão avaliados usando os Critérios de Terminologia Comum para Eventos Adversos do National Cancer Institute (NCI CTCAE) versão 5.0. A atribuição de EAs e SAEs ao tratamento do estudo será relatada como possível, provável e definitivamente relacionada, conforme determinado pelo médico assistente.
Até 15 meses
Proporção de participantes que sofreram eventos adversos graves (EAGs)
Prazo: Até 15 meses
A proporção de participantes que apresentam eventos adversos graves (EAGs) será relatada, independentemente da atribuição ao tratamento do estudo, conforme determinado pelo médico assistente. Os SAEs serão avaliados usando os Critérios de Terminologia Comum para Eventos Adversos do Instituto Nacional do Câncer (NCI CTCAE) versão 5.0.
Até 15 meses
Alteração na dose cumulativa de uso de corticosteroide
Prazo: Linha de base, 24 semanas, 1 ano
Serão relatadas alterações na dose acumulada de uso de corticosteroides entre os participantes do estudo, desde o início até 24 semanas e 1 ano após o início do Axatilimabe. A dosagem de corticosteroide, registrada como dose média em mg por dia, será registrada em cada intervalo.
Linha de base, 24 semanas, 1 ano
Duração da resposta (DOR)
Prazo: Até 15 meses
A duração da resposta (DOR) é definida como o tempo decorrido em meses desde a melhor resposta (resposta parcial (RP) ou resposta completa (CR)) até a progressão documentada da doença crônica do enxerto contra o hospedeiro (cGVHD), início de nova terapia, ou morte por qualquer motivo.
Até 15 meses
Sobrevivência livre de recaída (RFS)
Prazo: Até 15 meses
A sobrevida livre de recidiva (RFS) é definida como o tempo decorrido em meses desde a data da primeira dose do tratamento do estudo até a recidiva ou recorrência da malignidade ou distúrbio hematológico primário ou morte.
Até 15 meses
Mudança na qualidade de vida (QV) medida pela pontuação modificada da Lee Symptom Scale (mLSS)
Prazo: Linha de base, 24 semanas, 1 ano
Mudanças na qualidade de vida (QV) desde o início, conforme medido pelo questionário de pontuação Lee Symptom Scale (mLSS) modificado, serão estimados em 24 semanas e 1 ano e relatados. O mLSS é um questionário autoaplicável de 30 itens, com sete (7) subescalas (pele, olhos, boca, pulmão, nutrição, energia e psicológico) contendo de 2 a 7 itens que permitem o cálculo de uma pontuação resumida. Cada item utiliza uma escala Likert de 5 pontos que varia de 0 pontos ("Nada"/"Sem sintomas") a 4 pontos ("Extremamente"/"Muito grave"). Pontuações mais baixas indicam melhor qualidade de vida. Uma melhoria > 5 pontos é considerada clinicamente significativa.
Linha de base, 24 semanas, 1 ano
Proporção de participantes que desenvolvem doença cutânea esclerótica subsequente
Prazo: Até 15 meses
A proporção de participantes que desenvolvem doença cutânea esclerótica subsequente naqueles que se apresentam sem tais manifestações será relatada.
Até 15 meses
Taxa de resposta completa (CR) na melhor resposta
Prazo: Até 24 semanas
A taxa de resposta completa (CR) na melhor resposta será relatada como a porcentagem de pacientes que alcançam RC na melhor resposta, conforme definido pelo Projeto de Desenvolvimento de Consenso sobre Critérios para Ensaios Clínicos em enxertos crônicos dos Institutos Nacionais de Saúde (NIH) de 2014. doença versus hospedeiro (cGVHD) durante o tratamento do estudo.
Até 24 semanas

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

University of Miami

Colaboradores

Incyte Corporation

Investigadores

  • Investigador principal: Trent P Wang, DO, University of Miami

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

5 de maio de 2025

Conclusão Primária (Estimado)

5 de maio de 2030

Conclusão do estudo (Estimado)

5 de maio de 2030

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

26 de outubro de 2024

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

26 de outubro de 2024

Primeira postagem (Real)

29 de outubro de 2024

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

22 de junho de 2026

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

18 de junho de 2026

Última verificação

1 de junho de 2026

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • 20240116

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

produto fabricado e exportado dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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