Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Aksatilimabi yhdistelmänä kehon ulkopuolisen fotofereesin (ECP) kanssa kroonisessa siirrännäis-isäntätaudissa

torstai 18. kesäkuuta 2026 päivittänyt: University of Miami

Vaiheen IIb tutkimus aksatilimabista yhdessä kehonulkoisen fotofereesin (ECP) kanssa kroonisessa siirrännäis-isäntätaudissa

Tämän tutkimuksen tarkoituksena on selvittää, onko osallistujille aksatitilimabin ja kehon ulkopuolisen fotofereesin (ECP) yhdistelmähoito tehokas kroonista siirrännäistä vastaan ​​isäntätautia (cGVHD) vastaan.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

49

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • California
      • San Francisco, California, Yhdysvallat, 94143
        • Rekrytointi
        • University of California, San Francisco
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Jerry Lee, MD, MS
    • Florida
      • Miami, Florida, Yhdysvallat, 33136
        • Rekrytointi
        • University of Miami
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Trent P Weng, DO
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60611
        • Rekrytointi
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Jennifer Schneiderman, MD,MS

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Lapsi
  • Aikuinen
  • Vanhempi Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällön kriteerit:

  1. Allogeenisen hematopoieettisen solusiirron (HCT) vastaanottaja.
  2. Ikä vähintään 12 vuotta.

  3. Krooninen GVHD vuoden 2014 National Institutes of Health Consensus Criteria (NCC) -kriteerien (Jagasia et al. 2015) mukaan tai päällekkäisyysoireyhtymä, joka vaatii uutta hoitoa potilailla, joilla on vähintään kaksi aikaisempaa hoitolinjaa, steroidiresistentti tai steroidiriippuvuus:

    1. Aikaisemmat systeemiset hoitolinjat voivat sisältää kortikosteroideja, kalsineuriinin estäjiä (CNI) tai sirolimuusia tai muita systeemisiä immunosuppressiivisia aineita, kuten ruksolitinibi, belumosudiili tai ibrutinibi. GVHD-profylaksia ei lasketa aiemmaksi hoitolinjaksi.

    2. Steroidiresistentti määritellään joksikin seuraavista kriteereistä:

      • i. Oireet etenevät huolimatta siitä, että prednisonia on käytetty ≥ 1 mg/kg/vrk vähintään viikon ajan
      • ii. Oireet jatkuvat paranematta huolimatta hoidosta ≥ 0,5 mg/kg/vrk tai 1 mg/kg joka toinen päivä vähintään neljän viikon ajan.
      • iii. Toistuminen CR:n jälkeen tai
      • iv. Edistyminen PR:n jälkeen.
    3. Steroidiriippuvuus määritellään kyvyttömyyteksi hallita cGVHD-oireita, kun prednisonin annosta pienennetään alle 0,25 mg/kg/vrk vähintään kahdesti vähintään 8 viikon välein. Kliinisesti aktiivisesta cGVHD:stä on oltava näyttöä.
  4. Potilaille, jotka saavat hyväksyttyjä tai yleisesti käytettyjä aineita, kaikki systeemiset GVHD-hoidot tulee keskeyttää lukuun ottamatta kortikosteroideja ja lääkkeitä, joita jatketaan GVHD-profylaksia seulonnassa.
  5. Eastern Cooperative Oncology Groupin (ECOG) suorituskykytila ​​0-3 seulonnassa arvioituna.
  6. Verihiutalemäärä > 50 000 verihiutaletta/μl ja absoluuttinen neutrofiilien määrä > 1 000 solua/μl seulonnassa mitattuna.
  7. Aspartaattiaminotransferaasi (AST), alaniiniaminotransferaasi (ALT) ≤ 2,5 x normaalin yläraja (ULN), ellei se liity oletettuun cGVHD:hen seulonnassa mitattuna.
  8. Vakaa kortikosteroidiannos vähintään 14 päivää ennen hoitoa.
  9. Seksuaalisesti kypsän henkilön on käytettävä ehkäisyä kohdassa 4.12 kuvatulla tavalla. Alle 18-vuotiaille henkilöiden sukukypsyys määräytyy hoitavan lastenlääkärin mukaan.

Poissulkemiskriteerit:

  1. Raskaus tai imetys.
  2. Taustalla olevan pahanlaatuisen kasvaimen aktiivinen uusiutuminen.
  3. Interstitiaalinen keuhkotulehduksen tai lääkkeisiin liittyvä keuhkotulehduksen historia tai olemassaolo.
  4. Aktiivinen maha-suolikanavan (GI) verenvuoto.
  5. Kyvyttömyys sietää ECP:hen liittyviä tilavuuden muutoksia (esim. riittämätön munuaisten, maksan, keuhkojen ja sydämen toiminta (ejektiofraktio (EF) < 40 %) tutkijan harkinnan mukaan).
  6. Myosiitin historia.
  7. Pernan poiston historia.
  8. Haimatulehduksen historia.
  9. Muiden pahanlaatuisten kasvainten historia (3 vuoden sisällä seulonnasta), ellei sitä ole hoidettu parantavalla tarkoituksella ja päätutkijan (PI) hyväksymä.
  10. Merkittävät, hallitsemattomat tai aktiiviset rinnakkaissairaudet tai jotka eivät pysty noudattamaan tutkimuksen vaatimuksia.
  11. Hankittu immuunikatooireyhtymä (AIDS) tai aktiivinen hepatiitti B (Hep B) tai aktiivinen hepatiitti C (hepatiitti C) -infektio.
  12. Aiemmat pesäkkeitä stimuloiva tekijä-1 (CSF-1R) -kohdennettu hoito.
  13. Aikaisempi ECP-hoidon epäonnistuminen tai intoleranssi.
  14. Metoksaleenin, hepariinin tai sitraattituotteiden intoleranssi.
  15. Potilaat, joilla on verkkokalvovaurion tai valoherkän sairauden (albinismi, systeeminen lupus erythematosus, porfyria) riskin vuoksi afakia.
  16. Vakaan IV-käytön puute. Hyväksyttäviä muotoja ovat keskuslaskimokatetri, perifeerisesti insertoitu keskuskatetri (PICC) tai perifeerinen IV-linja laitoksen ohjeiden mukaan.
  17. ECP-menettelyn vakuutusturvan epääminen.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Aksatilimabi yhdessä ECP Groupin kanssa

Tämän ryhmän osallistujat saavat aksatilimabia yhdessä kehonulkoisen fotofereesihoidon (ECP) kanssa enintään seitsemän (7) neljän viikon jaksoa.

Osallistumisen kokonaiskesto on noin 15 kuukautta.
Biologinen: Axatilimab
Aksatilimabia annetaan suonensisäisesti (IV) annoksella 0,3 mg/kg alkaen vaihetta edeltävänä annoksena kaksi viikkoa ennen kehon ulkopuolisen fotofereesin (ECP) aloittamista. Tämän jälkeen Axatilimab-hoitoa annetaan kerran kahdesti viikossa kunkin hoitojakson aikana.
Muut nimet:
  • SNDX-6352
Menettely: Ekstrakorporaalinen fotofereesi

Pakollinen ECP-hoito annetaan kahden hoitokerran viikossa syklien 1–3 aikana, kaksi hoitokertaa kahdesti viikossa syklien 4–6 aikana ja kaksi hoitoa syklin 7 viikolla 1.

Valinnaista ECP-hoitoa annetaan kahden hoitokerran välein jaksojen 4–6 viikkojen 2 ja 4 aikana, jolloin pakollista ECP-hoitoa ei anneta. Valinnainen ECP-hoito annetaan myös kahtena hoitokertana syklin 7 viikolla 3.

Jakson 7 jälkeen osallistujat voivat saada ECP-hoitoa vain tutkijan harkinnan mukaan enintään 12 kuukauden hoitojakson ajan.

Muut nimet:
  • ECP

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Paras kokonaisvastausprosentti (ORR)
Aikaikkuna: Jopa 24 viikkoa
Paras kokonaisvasteprosentti (ORR) ilmoitetaan niiden osallistujien prosenttiosuutena, jotka saavuttavat osittaisen vasteen (PR) tai täydellisen vasteen (CR) tutkimusterapiaan, kuten National Institutes of Healthin (NIH) vuoden 2014 konsensuskehitysprojekti on määritellyt. kliinisissä kokeissa kroonisessa graft versus-host -taudissa (cGVHD) tutkimushoidon aikana.
Jopa 24 viikkoa

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Niiden osallistujien osuus, jotka kokevat hoitoon liittyviä haittavaikutuksia (AE)
Aikaikkuna: Jopa 15 kuukautta
Niiden osallistujien osuus, jotka kokevat hoitoon liittyviä haittavaikutuksia (AE), raportoidaan. Haitalliset haittatapahtumat, mukaan lukien vakavat haittatapahtumat (SAE), arvioidaan National Cancer Instituten Common Terminology Criteria for Adverse Events (NCI CTCAE) -version 5.0 avulla. AE- ja SAE-oireiden liittäminen tutkimushoitoon raportoidaan mahdollisesti, todennäköisemmin ja varmasti toisiinsa liittyvänä hoitavan lääkärin määrittelemällä tavalla.
Jopa 15 kuukautta
Vakavia haittavaikutuksia (SAE) kokeneiden osallistujien osuus
Aikaikkuna: Jopa 15 kuukautta
Vakavia haittatapahtumia (SAE) kokeneiden osallistujien osuus raportoidaan riippumatta siitä, onko tutkittava hoito, jonka hoitava lääkäri määrittää. SAE-taudit arvioidaan käyttämällä National Cancer Instituten Common Terminology Criteria for Adverse Events (NCI CTCAE) -versiota 5.0.
Jopa 15 kuukautta
Kortikosteroidien käytön kumulatiivisen annoksen muutos
Aikaikkuna: Lähtötilanne, 24 viikkoa, 1 vuosi
Muutokset kumuloituneen annoksen kortikosteroidikäytössä tutkimuksen osallistujien keskuudessa raportoidaan lähtötasosta 24 viikkoon ja 1 vuoteen aksatilimabihoidon aloittamisen jälkeen. Kortikosteroidiannos, joka kirjataan keskimääräisenä annoksena mg päivässä, kirjataan kullakin aikavälillä.
Lähtötilanne, 24 viikkoa, 1 vuosi
Vastauksen kesto (DOR)
Aikaikkuna: Jopa 15 kuukautta
Vasteen kesto (DOR) on kuukausina kulunut aika parhaasta vasteesta (osittainen vaste (PR) tai täydellinen vaste (CR)) kroonisen siirrännäis-isäntätaudin (cGVHD) dokumentoituun etenemiseen, uuden hoidon aloittamiseen, tai kuolema jostain syystä.
Jopa 15 kuukautta
Relapse-free survival (RFS)
Aikaikkuna: Jopa 15 kuukautta
Relapse-free survival (RFS) määritellään ajanjaksoksi kuukausina ensimmäisen tutkimushoidon annoksen päivästä primaarisen hematologisen pahanlaatuisen kasvaimen tai häiriön uusiutumiseen tai uusiutumiseen tai kuolemaan.
Jopa 15 kuukautta
Muutos elämänlaadussa (QoL) mitattuna modifioidulla Leen oireasteikolla (mLSS)
Aikaikkuna: Lähtötilanne, 24 viikkoa, 1 vuosi
Elämänlaadun (QoL) muutokset lähtötasosta mitattuna modifioidulla Lee Symptom Scale (mLSS) -pisteytyslomakkeella arvioidaan 24 viikon ja 1 vuoden kuluttua ja raportoidaan. MLSS on 30 kohdan itseraportoitu kyselylomake, jossa on seitsemän (7) alaasteikkoa (iho, silmät, suu, keuhkot, ravitsemus, energia ja psyyke), jotka sisältävät 2-7 kohtaa, joiden avulla voidaan laskea yhteenvetopisteet. Jokainen kohde käyttää 5-pisteistä Likert-asteikkoa 0 pisteestä ("Ei ollenkaan"/"Ei oireita") 4 pisteeseen ("Erittäin"/"Erittäin vakava"). Pienemmät pisteet kertovat parantuneesta elämänlaadusta. > 5 pisteen paranemista pidetään kliinisesti merkittävänä.
Lähtötilanne, 24 viikkoa, 1 vuosi
Niiden osallistujien osuus, joille kehittyy myöhempi skleroottinen ihosairaus
Aikaikkuna: Jopa 15 kuukautta
Niiden osallistujien osuus, joille kehittyy myöhempi skleroottinen ihosairaus, niistä, jotka esiintyvät ilman tällaisia ​​oireita, raportoidaan.
Jopa 15 kuukautta
Rate of Complete Response (CR) parhaalla vastauksella
Aikaikkuna: Jopa 24 viikkoa
Täydellisen vasteen (CR) parhaassa vasteessa raportoidaan niiden potilaiden prosenttiosuutena, jotka saavuttavat parhaan vasteen, kuten on määritelty National Institutes of Healthin (NIH) vuoden 2014 konsensuskehitysprojektissa kroonisten siirteiden kliinisten tutkimusten kriteereistä. vs. isäntätauti (cGVHD) tutkimushoidon aikana.
Jopa 24 viikkoa

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

University of Miami

Yhteistyökumppanit

Incyte Corporation

Tutkijat

  • Päätutkija: Trent P Wang, DO, University of Miami

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Maanantai 5. toukokuuta 2025

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Sunnuntai 5. toukokuuta 2030

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Sunnuntai 5. toukokuuta 2030

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Lauantai 26. lokakuuta 2024

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Lauantai 26. lokakuuta 2024

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Tiistai 29. lokakuuta 2024

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Maanantai 22. kesäkuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 18. kesäkuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Maanantai 1. kesäkuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • 20240116

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa