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Axatilimab 联合体外光采术 (ECP) 治疗慢性移植物抗宿主病

2026年6月18日 更新者：University of Miami

Axatilimab 联合体外光采术 (ECP) 治疗慢性移植物抗宿主病的 IIb 期研究

本研究的目的是观察给予参与者 Axatilimab 和体外光采术 (ECP) 的联合治疗是否能有效对抗慢性移植物抗宿主病 (cGVHD)。

研究概览

地位

招聘中

条件

干预/治疗

研究类型

介入性

注册 (估计的)

49

阶段

  • 阶段2

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习联系方式

学习地点

  • 美国
    • California
      • San Francisco、California、美国、94143
        • 招聘中
        • University of California, San Francisco
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Jerry Lee, MD, MS
    • Florida
      • Miami、Florida、美国、33136
        • 招聘中
        • University of Miami
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Trent P Weng, DO
    • Illinois
      • Chicago、Illinois、美国、60611
        • 招聘中
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Jennifer Schneiderman, MD,MS

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

  • 孩子
  • 成人
  • 年长者

接受健康志愿者

不

描述

纳入标准：

  1. 同种异体造血细胞移植（HCT）的接受者。
  2. 年龄大于或等于 12 岁。

  3. 根据 2014 年美国国立卫生研究院共识标准 (NCC)（Jagasia 等人，2015 年）的慢性 GVHD 或患有至少 2 种既往治疗、类固醇难治性或类固醇依赖的患者需要新疗法的重叠综合征：

    1. 先前的全身疗法可能包括皮质类固醇、钙调神经磷酸酶抑制剂 (CNI) 或西罗莫司，或其他全身性免疫抑制剂，例如鲁索替尼、贝鲁莫舒地尔或依鲁替尼。 GVHD 预防不算作既往治疗。

    2. 类固醇难治定义为以下任一标准：

      • 我。尽管使用 ≥ 1 mg/kg/天泼尼松至少 1 周，但症状仍有进展
      • 二.尽管使用 ≥ 0.5 mg/kg/天或每隔一天 1 mg/kg 治疗至少 4 周，但症状仍持续且无改善。
      • 三. CR 后复发，或
      • 四. PR 后的进展。
    3. 类固醇依赖性定义为在至少两次间隔至少 8 周的情况下至少两次将泼尼松剂量逐渐减少到 0.25 mg/kg/天以下时，无法控制 cGVHD 症状。 必须有临床活动性 cGVHD 的证据。
  4. 对于接受批准或常用药物的患者，除皮质类固醇和筛查时继续预防 GVHD 的药物外，应停止所有 GVHD 全身治疗。
  5. 筛选时评估的东部肿瘤合作组 (ECOG) 表现状态为 0-3。
  6. 筛选时测量的血小板计数 > 50,000 个血小板/μL，绝对中性粒细胞计数 > 1,000 个细胞/μL。
  7. 天冬氨酸转氨酶 (AST)、丙氨酸转氨酶 (ALT) ≤ 2.5 x 正常上限 (ULN)，除非归因于筛选时测量的假定 cGVHD。
  8. 治疗前至少 14 天稳定剂量的皮质类固醇。
  9. 性成熟的个体必须使用第 4.12 节中所述的避孕措施。 对于 18 岁以下的个体，性成熟度将根据治疗儿科医生确定。

排除标准：

  1. 怀孕或哺乳。
  2. 潜在恶性肿瘤的主动复发。
  3. 有间质性肺炎或药物相关性肺炎病史或存在。
  4. 活动性胃肠道（GI）出血。
  5. 根据研究者的判断，无法耐受与 ECP 相关的容量变化（例如肾、肝、肺和心脏功能不足（射血分数 (EF) < 40%））。
  6. 有肌炎史。
  7. 脾切除史。
  8. 有胰腺炎病史。
  9. 有其他恶性肿瘤病史（筛查后 3 年内），除非以治疗为目的进行治疗并经首席研究员 (PI) 批准。
  10. 存在严重的、不受控制的或活跃的合并症或无法遵守研究要求。
  11. 获得性免疫缺陷综合症 (AIDS) 或活动性乙型肝炎 (Hep B) 或活动性丙型肝炎 (Hep C) 感染。
  12. 先前的集落刺激因子-1 (CSF-1R) 靶向治疗。
  13. 既往有 ECP 治疗失败或不耐受史。
  14. 对甲氧沙林、肝素或柠檬酸盐产品不耐受。
  15. 由于视网膜损伤或光敏性疾病（白化病、系统性红斑狼疮、卟啉症）风险增加而患有无晶体眼的患者。
  16. 缺乏稳定的静脉注射通道。 根据机构指南，可接受的形式包括中心静脉导管、外周插入中心导管 (PICC) 或外周静脉输液管。
  17. 保险拒绝承保 ECP 程序。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：不适用
  • 介入模型：单组作业
  • 屏蔽：无（打开标签）

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：Axatilimab 与 ECP 集团联合

该组的参与者将接受 Axatilimab 联合体外光采术 (ECP) 治疗，为期长达七 (7) 个为期四周的周期。

总参与时间约为15个月。
生物：阿克沙替利单抗
Axatilimab 将以 0.3 mg/kg 的剂量静脉内 (IV) 给药，在开始体外光采术 (ECP) 治疗前两周作为前期剂量开始。 此后，在每个治疗周期中，Axatilimab 将以每两周一次的频率给药。
其他名称：
  • SNDX-6352
程序：体外光采术

强制性 ECP 治疗将在第 1 至 3 周期期间每周进行两次治疗，在第 4 至 6 周期期间每两周进行两次治疗，在第 7 周期的第一周期间进行两次治疗。

当不进行强制 ECP 时，可选 ECP 治疗将在第 4 至 6 周期的第 2 周和第 4 周期间以两次治疗的频率进行。 可选的 ECP 治疗也将在第 7 周期的第 3 周进行两次治疗。

第 7 周期后，参与者只能根据研究者的判断接受 ECP 治疗，治疗期限最长为 12 个月。

其他名称：
  • ECP

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
最佳总体缓解率 (ORR)
大体时间：长达 24 周
最佳总体缓解率 (ORR) 将报告为对研究治疗实现部分缓解 (PR) 或完全缓解 (CR) 的参与者的百分比，如 2014 年美国国立卫生研究院 (NIH) 标准共识制定项目所定义在研究治疗期间进行慢性移植物抗宿主病 (cGVHD) 的临床试验。
长达 24 周

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
经历治疗相关不良事件 (AE) 的参与者比例
大体时间：最长 15 个月
将报告经历治疗相关不良事件 (AE) 的参与者比例。 AE，包括严重不良事件 (SAE)，将使用美国国家癌症研究所不良事件通用术语标准 (NCI CTCAE) 5.0 版进行评估。 AE 和 SAE 与研究治疗的归因将被报告为可能、可能和肯定相关，由治疗医生确定。
最长 15 个月
经历严重不良事件 (SAE) 的参与者比例
大体时间：最长 15 个月
根据治疗医生的决定，无论是否归因于研究治疗，将报告经历严重不良事件 (SAE) 的参与者的比例。 SAE 将使用美国国家癌症研究所不良事件通用术语标准 (NCI CTCAE) 5.0 版进行评估。
最长 15 个月
皮质类固醇使用累积剂量的变化
大体时间：基线，24 周，1 年
将报告研究参与者从基线到 24 周以及开始 Axatilimab 后 1 年的累积剂量皮质类固醇使用的变化。 将在每个时间间隔记录皮质类固醇剂量，以每天毫克的平均剂量记录。
基线，24 周，1 年
响应持续时间 (DOR)
大体时间：最长 15 个月
缓解持续时间（DOR）定义为从最佳缓解（部分缓解（PR）或完全缓解（CR））到慢性移植物抗宿主病（cGVHD）进展、开始新疗法、或因任何原因死亡。
最长 15 个月
无复发生存期（RFS）
大体时间：最长 15 个月
无复发生存期（RFS）定义为从首次接受研究治疗之日起到原发性血液系统恶性肿瘤或疾病复发或死亡所经历的时间（以月为单位）。
最长 15 个月
通过改良 Lee 症状量表 (mLSS) 评分衡量的生活质量 (QoL) 变化
大体时间：基线，24 周，1 年
通过修改后的李氏症状量表 (mLSS) 评分问卷测量，生活质量 (QoL) 相对于基线的变化将在 24 周和 1 年时进行估计并报告。 mLSS 是一份包含 30 项的自我报告问卷，有七 (7) 个分量表（皮肤、眼睛、口腔、肺、营养、能量和心理），其中包含 2-7 个项目，可用于计算汇总分数。 每个项目均采用 5 点李克特量表，范围从 0 分（“完全没有”/“没有症状”）到 4 分（“极其”/“非常严重”）。 较低的分数表明生活质量提高。 改善> 5分被认为具有临床意义。
基线，24 周，1 年
随后出现硬化性皮肤病的参与者比例
大体时间：最长 15 个月
将报告随后出现硬化性皮肤病的参与者中没有此类表现的参与者的比例。
最长 15 个月
最佳反应时的完全反应率 (CR)
大体时间：长达 24 周
最佳缓解时的完全缓解 (CR) 率将报告为最佳缓解时达到 CR 的患者百分比，如 2014 年美国国立卫生研究院 (NIH) 慢性移植物临床试验标准共识开发项目所定义。接受研究治疗期间的抗宿主病（cGVHD）。
长达 24 周

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

University of Miami

合作者

Incyte Corporation

调查人员

  • 首席研究员：Trent P Wang, DO、University of Miami

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2025年5月5日

初级完成 (估计的)

2030年5月5日

研究完成 (估计的)

2030年5月5日

研究注册日期

首次提交

2024年10月26日

首先提交符合 QC 标准的

2024年10月26日

首次发布 (实际的)

2024年10月29日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2026年6月22日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2026年6月18日

最后验证

2026年6月1日

更多信息

与本研究相关的术语

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • 20240116

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

不

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

是的

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

在美国制造并从美国出口的产品

不

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