Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Axatilimab i kombination med ekstrakorporal fotoferese (ECP) ved kronisk graft-versus-værtssygdom

13. maj 2026 opdateret af: University of Miami

Et fase IIb-studie af axatilimab i kombination med ekstrakorporal fotoferese (ECP) ved kronisk graft-versus-værtssygdom

Formålet med denne undersøgelse er at se, om det er effektivt at give deltagerne en kombinationsbehandling af Axatilimab og Extracorporeal Photopheresis (ECP) mod kronisk graft-versus-host-sygdom (cGVHD).

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

49

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Florida
      • Miami, Florida, Forenede Stater, 33136
        • Rekruttering
        • University of Miami
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Trent P Weng, DO

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Modtager af allogen hæmatopoietisk celletransplantation (HCT).
  2. Alder over eller lig med 12.

  3. Kronisk GVHD i henhold til 2014 National Institutes of Health Consensus Criteria (NCC) (Jagasia et al. 2015) eller overlapningssyndrom, der kræver ny behandling hos patienter med mindst 2 tidligere behandlingslinjer, steroid refraktæritet eller steroidafhængighed:

    1. Tidligere systemiske behandlingslinjer kan omfatte kortikosteroider, calcineurinhæmmer (CNI) eller sirolimus eller andre systemiske immunsuppressive midler såsom ruxolitinib, belumosudil eller ibrutinib. GVHD-profylakse tæller ikke som en forudgående behandlingslinje.

    2. Steroid refraktær er defineret som et af følgende kriterier:

      • jeg. Manifestationer udvikler sig trods brug af ≥ 1 mg/kg/dag prednison i mindst 1 uge
      • ii. Manifestationer vedvarer uden bedring trods behandling med ≥ 0,5 mg/kg/dag eller 1 mg/kg hver anden dag i mindst fire uger.
      • iii. Gentagelse efter en CR, eller
      • iv. Progression efter en PR.
    3. Steroidafhængighed defineres som manglende evne til at kontrollere cGVHD-symptomer, mens prednison nedtrappes til under 0,25 mg/kg/dag ved mindst to lejligheder adskilt af mindst 8 uger. Der skal være tegn på klinisk aktiv cGVHD.
  4. For patienter, der modtager godkendte eller almindeligt anvendte midler, bør alle systemiske GVHD-behandlinger seponeres undtagen kortikosteroider og lægemidler, der fortsættes fra GVHD-profylakse ved screening.
  5. Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) præstationsstatus 0-3 som vurderet ved screening.
  6. Blodpladetal > 50.000 blodplader/μL og absolut neutrofiltal > 1.000 celler/μL som målt ved screening.
  7. Aspartataminotransferase (AST), alaninaminotransferase (ALT) ≤ 2,5 x øvre normalgrænse (ULN), medmindre det tilskrives formodet cGVHD målt ved screening.
  8. Stabil dosis af kortikosteroider i mindst 14 dage før behandling.
  9. Seksuelt modne personer skal bruge prævention som beskrevet i afsnit 4.12. For personer under 18 år vil seksuel modenhed blive bestemt i henhold til behandlende børnelæge.

Ekskluderingskriterier:

  1. Graviditet eller amning.
  2. Aktivt tilbagefald af underliggende malignitet.
  3. Anamnese eller tilstedeværelse af interstitiel pneumonitis eller lægemiddelrelateret pneumonitis.
  4. Aktiv gastrointestinal (GI) blødning.
  5. Manglende evne til at tolerere volumenforskydninger forbundet med ECP (f.eks. utilstrækkelig nyre-, lever-, lunge- og hjertefunktion (ejektionsfraktion (EF) < 40 %) efter Investigators skøn.
  6. Historie om myositis.
  7. Historie om splenektomi.
  8. Historie om pancreatitis.
  9. Anamnese med anden malignitet (inden for 3 år efter screening), medmindre den er behandlet med kurativ hensigt og godkendt af Principal Investigator (PI).
  10. Signifikante, ukontrollerede eller aktive komorbide tilstande eller er ude af stand til at overholde undersøgelseskravene.
  11. Acquired Immune Deficiency Syndrome (AIDS) eller aktiv hepatitis B (Hep B) eller aktiv hepatitis C (Hep C) infektion.
  12. Tidligere kolonistimulerende faktor-1 (CSF-1R) målrettede terapier.
  13. Tidligere historie med ECP-behandlingssvigt eller intolerance.
  14. Intolerance over for methoxsalen, heparin eller citratprodukter.
  15. Patienter med afaki på grund af risiko for øget nethindeskade eller lysfølsom sygdom (albinisme, systemisk lupus erythematosus, porfyri).
  16. Manglende stabil IV-adgang. Acceptable former omfatter centralt venekateter, perifert indsat centralt kateter (PICC) eller perifer IV-linje i henhold til institutionelle retningslinjer.
  17. Forsikringsnægtelse af dækning for ECP-proceduren.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Axatilimab i kombination med ECP Group

Deltagerne i denne gruppe vil modtage Axatilimab i kombination med ekstrakorporal fotoferese (ECP) behandling i op til syv (7) fire-ugers cyklusser.

Samlet deltagelsestid er omkring 15 måneder.
Biologisk: Axatilimab
Axatilimab vil blive administreret intravenøst ​​(IV) i en dosis på 0,3 mg/kg, begyndende som en præ-fase dosis to uger før påbegyndelse af ekstrakorporal fotoferese (ECP) behandling. Derefter vil Axatilimab blive administreret med en frekvens på én behandlingssession hver anden uge under hver behandlingscyklus.
Andre navne:
  • SNDX-6352
Procedure: Ekstrakorporal fotoferese

Obligatorisk ECP-terapi vil blive givet med en frekvens på to behandlingssessioner om ugen under cyklus 1 til 3, to behandlinger hver anden uge under cyklus 4 til 6 og to behandlinger i uge 1 af cyklus 7.

Valgfri ECP-terapi vil blive administreret med en frekvens på to behandlingssessioner i uge 2 og 4 i cyklus 4 til 6, når obligatorisk ECP ikke administreres. Valgfri ECP-terapi vil også blive administreret som to behandlingssessioner i uge 3 af cyklus 7.

Efter cyklus 7 kan deltagerne kun modtage ECP-terapi efter investigatorens skøn i en maksimal behandlingsperiode på 12 måneder.

Andre navne:
  • ECP

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Bedste samlede svarprocent (ORR)
Tidsramme: Op til 24 uger
Bedste overordnede responsrate (ORR) vil blive rapporteret som procentdelen af ​​deltagere, der opnår delvis respons (PR) eller fuldstændig respons (CR) på studieterapi, som defineret af 2014 National Institutes of Health (NIH) Consensus Development Project on Criteria til kliniske forsøg i kronisk graft-versus-host-sygdom (cGVHD), mens de var i studiebehandling.
Op til 24 uger

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Andel af deltagere, der oplever behandlingsrelaterede bivirkninger (AE'er)
Tidsramme: Op til 15 måneder
Andel af deltagere, der oplever behandlingsrelaterede bivirkninger (AE'er), vil blive rapporteret. Bivirkninger, herunder alvorlige bivirkninger (SAE), vil blive vurderet ved hjælp af National Cancer Institute's Common Terminology Criteria for Adverse Events (NCI CTCAE) version 5.0. Tilskrivning af AE'er og SAE'er til undersøgelsesbehandling vil blive rapporteret som muligt, sandsynligvis og definitivt relateret, som bestemt af den behandlende læge.
Op til 15 måneder
Andel af deltagere, der oplever alvorlige bivirkninger (SAE)
Tidsramme: Op til 15 måneder
Andelen af ​​deltagere, der oplever alvorlige bivirkninger (SAE) vil blive rapporteret, uanset tilskrivning til undersøgelsesbehandling, som bestemt af den behandlende læge. SAE'er vil blive vurderet ved hjælp af National Cancer Institute's Common Terminology Criteria for Adverse Events (NCI CTCAE) version 5.0.
Op til 15 måneder
Ændring i kumulativ dosis af kortikosteroidbrug
Tidsramme: Baseline, 24 uger, 1 år
Ændring i akkumuleret dosis kortikosteroidbrug blandt forsøgsdeltagere vil blive rapporteret fra baseline til 24 uger og til 1 år efter start af Axatilimab. Kortikosteroiddosering, registreret som gennemsnitlig dosis i mg pr. dag, vil blive registreret ved hvert interval.
Baseline, 24 uger, 1 år
Varighed af svar (DOR)
Tidsramme: Op til 15 måneder
Varighed af respons (DOR) er defineret som den forløbne tid i måneder fra bedste respons (partiel respons (PR) eller fuldstændig respons (CR)) til dokumenteret progression af kronisk graft-versus-host-sygdom (cGVHD), start af ny behandling, eller død af en eller anden grund.
Op til 15 måneder
Tilbagefaldsfri overlevelse (RFS)
Tidsramme: Op til 15 måneder
Tilbagefaldsfri overlevelse (RFS) er defineret som den forløbne tid i måneder fra datoen for den første dosis af undersøgelsesbehandlingen til tilbagefald eller tilbagefald af den primære hæmatologiske malignitet eller lidelse eller død.
Op til 15 måneder
Ændring i livskvalitet (QoL) målt ved den modificerede Lee Symptom Scale (mLSS) score
Tidsramme: Baseline, 24 uger, 1 år
Ændringer i livskvalitet (QoL) fra baseline, som målt ved det modificerede Lee Symptom Scale (mLSS) score spørgeskema, vil blive estimeret til 24 uger og 1 år og rapporteret. mLSS er et selvrapporteret spørgeskema med 30 punkter, med syv (7) underskalaer (hud, øjne, mund, lunge, ernæring, energi og psyk) indeholdende 2-7 punkter, som tillader beregning af en opsummerende score. Hvert element bruger en 5-punkts Likert-skala, der spænder fra 0 point ("Slet ikke"/"Ingen symptomer") til 4 point ("Ekstremt"/"Meget alvorlig"). Lavere score indikerer forbedret livskvalitet. En forbedring på > 5-point anses for at være klinisk signifikant.
Baseline, 24 uger, 1 år
Andel af deltagere, der udvikler efterfølgende sklerotisk hudsygdom
Tidsramme: Op til 15 måneder
Andelen af ​​deltagere, der udvikler efterfølgende sklerotisk hudsygdom hos dem, der viser sig uden sådanne manifestationer, vil blive rapporteret.
Op til 15 måneder
Rate of Complete Response (CR) ved bedste respons
Tidsramme: Op til 24 uger
Frekvensen af ​​komplet respons (CR) ved bedste respons vil blive rapporteret som procentdelen af ​​patienter, der opnår CR ved bedste respons, som defineret af 2014 National Institutes of Health (NIH) Consensus Development Project on Criteria for Clinical Trials in Chronic Pod- versus-værtssygdom (cGVHD) under undersøgelsesbehandling.
Op til 24 uger

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

University of Miami

Samarbejdspartnere

Incyte Corporation

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Trent P Wang, DO, University of Miami

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

5. maj 2025

Primær færdiggørelse (Anslået)

5. maj 2030

Studieafslutning (Anslået)

5. maj 2030

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

26. oktober 2024

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

26. oktober 2024

Først opslået (Faktiske)

29. oktober 2024

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

15. maj 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

13. maj 2026

Sidst verificeret

1. maj 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 20240116

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Kronisk graft versus værtssygdom

Kliniske forsøg med Axatilimab

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Croatia

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner