KRRO-110 のフェーズ 1/2a、単回および複数回用量漸増研究 (REWRITE)
2026年4月14日 更新者：Korro Bio, Inc.
健康な成人ボランティアおよびα-1アンチトリプシン欠乏症（AATD）の成人参加者を対象としたKRRO 110の安全性、忍容性、薬力学、および薬物動態を評価する第1/2a相単回および複数回用量漸増研究（REWRITE）
このファーストインヒト（FIH）研究の目的は、健康な成人参加者と臨床的に安定したα-1アンチトリプシン欠損症患者の両方におけるKRRO-110の単回および複数回投与の安全性、忍容性、および薬物動態（PK）を評価することです。 (AATD)。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (実際)
42
段階
- フェーズ2
- フェーズ 1
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Queensland
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Brisbane、Queensland、オーストラリア、4032
- The Prince Charles Hospital
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Victoria
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Melbourne、Victoria、オーストラリア、3065
- St. Vincent's Hospital Melbourne
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Melbourne、Victoria、オーストラリア、3004
- Nucleus Network Pty Ltd
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Auckland、ニュージーランド
- New Zealand Clinical Research
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Christchurch、ニュージーランド
- New Zealand Clinical Research
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
はい
説明
包含基準:
パート A SAD コホートの包含基準 (健康なボランティア)
- 18歳から65歳までの成人男性または女性の参加者
- 文書化された PiMM 遺伝子型
- 署名済みの書面によるインフォームドコンセントを提供する意思があり、提供できる参加者
PiZZ 遺伝子型 (パート A SAD およびパート B MAD コホート) 選択基準 (PiZZ 遺伝子型)
- 18歳から70歳までの成人男性または女性の参加者
- 文書化された PiZZ 遺伝子型
- ベースライン血中総 AAT レベル < 11 µM/L
除外基準:
除外基準（健康なボランティア）
- 妊娠の可能性のある女性参加者、または承認された信頼できる避妊手段を使用できない、または使用したくない男性参加者
- 体格指数 (BMI) > 32 または < 18.5 kg/m2
- 肝疾患の病歴または現在の臨床的証拠
- 活動性感染の証拠
- 病歴（例：進行性心疾患、現在または最近の悪性腫瘍、臓器移植、またはその他の疾患）
- C型肝炎、B型肝炎、またはヒト免疫不全ウイルス（HIV）への曝露（過去または現在）を示す血清検査の結果
- 8週間以内の呼吸器疾患またはその他の急性疾患
- 6か月以内のあらゆる種類のタバコの使用
除外基準 (PiZZ 遺伝子型)
- 妊娠の可能性のある女性参加者、または承認された信頼できる避妊手段を使用できない、または使用したくない男性参加者
- BMI > 32 または < 18.5 kg/m2 または体重 > 90 kg
- FEV1 < 50% の履歴
- 進行性肝疾患および/または肺疾患の病歴または現在の臨床的証拠
- 6か月以内または実験的治療の5半減期のいずれか長い方以内のKRRO-110以外の実験的治療の使用
- 6か月以内のあらゆる種類のタバコの使用
- 5半減期以内の従来の投与量によるAAT増強療法の使用
- HIV への曝露と一致する血清学的検査結果、または活動性 B 型肝炎または C 型肝炎感染と一致する血清学的検査結果
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：順次割り当て
- マスキング：ダブル
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：アーム 1: KRRO-110 (パート A とパート B)
KRRO-110 は、脂質ナノ粒子 (LNP) に封入された RNA 編集オリゴヌクレオチドで、パート A (SAD) では単回投与、パート B (MAD) では複数回投与として静脈 (IV) 注入によって投与されます。
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KRRO-110製剤、IV
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プラセボコンパレーター：アーム 2: プラセボ (パート A のみ)
プラセボ、静注投与
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KRRO-110製剤、IV
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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安全性と忍容性
時間枠：SAD では 1 日目から 43 日目まで、MAD では 1 日目から 85 日目まで
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治療中に発生した有害事象（TEAE）の種類、頻度、重症度
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SAD では 1 日目から 43 日目まで、MAD では 1 日目から 85 日目まで
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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KRRO-110の薬物動態(PK)
時間枠：1 日目から 43 日目 (SAD)、および 1 日目から 85 日目 (MAD)
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最大血中濃度 (Cmax) を含む KRRO-110 の PK プロファイル
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1 日目から 43 日目 (SAD)、および 1 日目から 85 日目 (MAD)
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KRRO-110 の薬力学 (PD)
時間枠：1 日目から 43 日目 (SAD)、および 1 日目から 85 日目 (MAD)
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すべての測定時点でのα-アンチトリプシン (AAT) 酵素レベルのベースラインからの変化に基づく KRRO-110 の PD プロファイル (PiZZ 参加者のみ)。
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1 日目から 43 日目 (SAD)、および 1 日目から 85 日目 (MAD)
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KRRO-110の薬物動態(PK)
時間枠：1 日目から 43 日目 (SAD)、および 1 日目から 85 日目 (MAD)
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KRRO-110 半減期 (t1/2)、濃度時間曲線下面積 (AUC)、およびトラフ レベルの PK プロファイル (MAD コホートのみ)。
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1 日目から 43 日目 (SAD)、および 1 日目から 85 日目 (MAD)
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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捜査官
- スタディディレクター：Study Director、Korro Bio, Inc.
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2025年1月13日
一次修了 (実際)
2025年10月31日
研究の完了 (実際)
2025年12月15日
試験登録日
最初に提出
2024年11月4日
QC基準を満たした最初の提出物
2024年11月5日
最初の投稿 (実際)
2024年11月6日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2026年4月17日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2026年4月14日
最終確認日
2026年4月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- KRRO-110-001
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
いいえ
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
いいえ
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
米国で製造され、米国から輸出された製品。
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。