KRRO-110의 1/2a상 단일 및 다중 용량 증량 연구 (REWRITE)
2026년 4월 14일 업데이트: Korro Bio, Inc.
건강한 성인 지원자 및 알파-1 항트립신 결핍증(AATD)이 있는 성인 참가자를 대상으로 KRRO 110의 안전성, 내약성, 약력학 및 약동학을 평가하기 위한 1/2a상, 단일 및 다회 용량 증량 연구(재작성)
이 최초 인간(FIH) 연구의 목적은 건강한 성인 참가자와 알파-1 항트립신 결핍증이 있는 임상적으로 안정적인 환자 모두를 대상으로 KRRO-110의 단일 및 다중 용량의 안전성, 내약성 및 약동학(PK)을 평가하는 것입니다. (AATD).
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (실제)
42
단계
- 2 단계
- 1단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Auckland, 뉴질랜드
- New Zealand Clinical Research
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Christchurch, 뉴질랜드
- New Zealand Clinical Research
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Queensland
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Brisbane, Queensland, 호주, 4032
- The Prince Charles Hospital
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Victoria
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Melbourne, Victoria, 호주, 3065
- St. Vincent's Hospital Melbourne
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Melbourne, Victoria, 호주, 3004
- Nucleus Network Pty Ltd
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
예
설명
포함 기준:
파트 A SAD 코호트 포함 기준(건강한 자원봉사자)
- 18~65세의 성인 남성 또는 여성 참가자
- 문서화된 PiMM 유전자형
- 서명된 서면 동의서를 제공할 의지와 능력이 있는 참가자
PiZZ 유전자형(파트 A SAD 및 파트 B MAD 코호트) 포함 기준(PiZZ 유전자형)
- 18~70세(포함)의 성인 남성 또는 여성 참가자
- 문서화된 PiZZ 유전자형
- 기준 혈액 총 AAT 수준 < 11 µM/L
제외 기준:
제외 기준(건강한 자원봉사자)
- 가임기 여성 참가자 또는 승인되고 신뢰할 수 있는 피임 수단을 사용할 수 없거나 사용할 의사가 없는 남성 참가자
- 체질량지수(BMI) > 32 또는 < 18.5kg/m2
- 간 질환의 병력 또는 현재 임상 증거
- 활동성 감염의 증거
- 질병의 병력(예: 진행성 심장 질환, 현재 또는 최근의 악성 종양, 장기 이식 또는 기타 질병)
- C형 간염, B형 간염 또는 인간 면역결핍 바이러스(HIV)에 대한 노출(과거 또는 현재)을 나타내는 혈청 검사 결과
- 8주 이내 호흡기 질환 또는 기타 급성 질환
- 6개월 이내에 모든 종류의 담배 사용
제외 기준(PiZZ 유전자형)
- 가임기 여성 참가자 또는 승인되고 신뢰할 수 있는 피임 수단을 사용할 수 없거나 사용할 의사가 없는 남성 참가자
- BMI > 32 또는 < 18.5kg/m2 또는 체중 > 90kg
- FEV1의 병력 < 50%
- 진행성 간질환 및/또는 폐질환의 병력 또는 현재 임상 증거
- 6개월 또는 실험요법의 반감기 5회 중 더 긴 기간 이내에 KRRO-110을 제외한 실험요법 사용
- 6개월 이내에 모든 종류의 담배 사용
- 5번의 반감기 이내에 기존 방식으로 투여된 AAT 증강 요법 사용
- HIV 노출과 일치하는 혈청 검사 결과 또는 활동성 B형 간염 또는 C형 간염 감염과 일치하는 혈청 검사 결과
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 순차적 할당
- 마스킹: 더블
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 암 1: KRRO-110(파트 A 및 파트 B)
KRRO-110은 지질 나노입자(LNP)에 캡슐화된 RNA 편집 올리고뉴클레오티드로, 파트 A(SAD)에서는 단일 용량, 파트 B(MAD)에서는 다중 용량으로 정맥(IV) 주입을 통해 투여됩니다.
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KRRO-110 의약품, IV
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위약 비교기: 부문 2: 위약(파트 A만 해당)
위약, IV 투여
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KRRO-110 의약품, IV
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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안전성과 내약성
기간: SAD에서는 1일차부터 43일차까지, MAD에서는 1일차부터 85일차까지
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치료 관련 이상반응(TEAE)의 유형, 빈도 및 심각도
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SAD에서는 1일차부터 43일차까지, MAD에서는 1일차부터 85일차까지
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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KRRO-110의 약동학(PK)
기간: 1일 ~ 43일(SAD) 및 1일 ~ 85일(MAD)
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최대 혈중 농도(Cmax)를 포함한 KRRO-110의 PK 프로파일
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1일 ~ 43일(SAD) 및 1일 ~ 85일(MAD)
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KRRO-110의 약력학(PD)
기간: 1일 ~ 43일(SAD) 및 1일 ~ 85일(MAD)
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측정된 모든 시점에서 알파-항트립신(AAT) 효소 수준의 기준선 변화를 기반으로 한 KRRO-110의 PD 프로파일(PiZZ 참가자만 해당).
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1일 ~ 43일(SAD) 및 1일 ~ 85일(MAD)
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KRRO-110의 약동학(PK)
기간: 1일 ~ 43일(SAD) 및 1일 ~ 85일(MAD)
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KRRO-110 반감기(t1/2), 농도-시간 곡선 아래 면적(AUC) 및 최저 수준(MAD 코호트만 해당)의 PK 프로필.
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1일 ~ 43일(SAD) 및 1일 ~ 85일(MAD)
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
스폰서
수사관
- 연구 책임자: Study Director, Korro Bio, Inc.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2025년 1월 13일
기본 완료 (실제)
2025년 10월 31일
연구 완료 (실제)
2025년 12월 15일
연구 등록 날짜
최초 제출
2024년 11월 4일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2024년 11월 5일
처음 게시됨 (실제)
2024년 11월 6일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2026년 4월 17일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2026년 4월 14일
마지막으로 확인됨
2026년 4월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- KRRO-110-001
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니요
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
아니
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품
아니
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