Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een fase 1/2a-escalatiestudie met enkele en meervoudige doses van KRRO-110 (REWRITE)

14 april 2026 bijgewerkt door: Korro Bio, Inc.

Een fase 1/2a-escalatiestudie met enkelvoudige en meervoudige doses om de veiligheid, verdraagbaarheid, farmacodynamiek en farmacokinetiek van KRRO 110 te evalueren bij gezonde volwassen vrijwilligers en bij volwassen deelnemers met alfa-1-antitrypsinedeficiëntie (AATD) (REWRITE)

Het doel van dit first-in-human (FIH) onderzoek is het beoordelen van de veiligheid, verdraagbaarheid en farmacokinetiek (PK) van enkelvoudige en meervoudige doses KRRO-110 bij zowel gezonde volwassen deelnemers als bij klinisch stabiele patiënten met alfa-1-antitrypsinedeficiëntie. (AATD).

Studie Overzicht

Toestand

Beëindigd

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

42

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Australië
    • Queensland
      • Brisbane, Queensland, Australië, 4032
        • The Prince Charles Hospital
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Australië, 3065
        • St. Vincent's Hospital Melbourne
      • Melbourne, Victoria, Australië, 3004
        • Nucleus Network Pty Ltd
  • Nieuw-Zeeland
      • Auckland, Nieuw-Zeeland
        • New Zealand Clinical Research
      • Christchurch, Nieuw-Zeeland
        • New Zealand Clinical Research

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Volwassen
  • Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

Ja

Beschrijving

Inclusiecriteria:

Deel A SAD-cohort Inclusiecriteria (gezonde vrijwilligers)

  • Volwassen mannelijke of vrouwelijke deelnemers, 18 tot 65 jaar oud
  • Gedocumenteerd PiMM-genotype
  • Deelnemers die bereid en in staat zijn om ondertekende schriftelijke geïnformeerde toestemming te geven

PiZZ-genotype (deel A SAD- en deel B MAD-cohorten) Inclusiecriteria (PiZZ-genotype)

  • Volwassen mannelijke of vrouwelijke deelnemers van 18 tot 70 jaar (inclusief)
  • Gedocumenteerd PiZZ-genotype
  • Totaal AAT-bloedniveau bij aanvang < 11 µM/l

Uitsluitingscriteria:

Uitsluitingscriteria (gezonde vrijwilligers)

  • Vrouwelijke deelnemer die zwanger kan worden of mannelijke deelnemer die geen goedgekeurd, betrouwbaar anticonceptiemiddel kan of wil gebruiken
  • Body mass index (BMI) > 32 of < 18,5 kg/m2
  • Geschiedenis of huidig ​​klinisch bewijs van leverziekte
  • Bewijs van actieve infectie
  • Voorgeschiedenis van medische aandoening(en), bijv. gevorderde hartziekte, huidige of recente maligniteit, orgaantransplantatie of andere ziekte
  • Serologisch resultaat dat indicatief is voor enige blootstelling (in het verleden of actief) aan hepatitis C, hepatitis B of het humaan immunodeficiëntievirus (HIV)
  • Luchtweg- of andere acute ziekte binnen 8 weken
  • Tabaksgebruik van welke aard dan ook binnen 6 maanden

Uitsluitingscriteria (PiZZ-genotype)

  • Vrouwelijke deelnemer die zwanger kan worden of mannelijke deelnemer die geen goedgekeurd, betrouwbaar anticonceptiemiddel kan of wil gebruiken
  • BMI > 32 of < 18,5 kg/m2 of gewicht > 90 kg
  • Geschiedenis van FEV1 <50%
  • Geschiedenis of huidig ​​klinisch bewijs van gevorderde leverziekte en/of longziekte
  • Gebruik van een experimentele therapie behalve KRRO-110 binnen 6 maanden of 5 halfwaardetijden voor de experimentele therapie, afhankelijk van welke waarde het grootst is
  • Tabaksgebruik van welke aard dan ook binnen 6 maanden
  • Gebruik van conventioneel gedoseerde AAT-augmentatietherapie binnen 5 halfwaardetijden
  • Serologisch resultaat consistent met blootstelling aan HIV, of serologie consistent met actieve hepatitis B- of hepatitis C-infectie

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Sequentiële toewijzing
  • Masker: Dubbele

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Arm 1: KRRO-110 (deel A en deel B)
KRRO-110 is een RNA-bewerkingsoligonucleotide ingekapseld in een lipide nanodeeltje (LNP), toegediend via intraveneuze (IV) infusie als een enkele dosis in Deel A (SAD), meervoudige dosis in Deel B (MAD).
Geneesmiddel: KRRO-110
KRRO-110 geneesmiddelproduct, IV
Placebo-vergelijker: Arm 2: Placebo (alleen deel A)
Placebo, IV-toediening
Geneesmiddel: KRRO-110
KRRO-110 geneesmiddelproduct, IV

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Veiligheid en verdraagbaarheid
Tijdsspanne: Van dag 1 tot dag 43 in de SAD en van dag 1 tot dag 85 in de MAD
Type, frequentie en ernst van tijdens de behandeling optredende bijwerkingen (TEAE’s)
Van dag 1 tot dag 43 in de SAD en van dag 1 tot dag 85 in de MAD

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Farmacokinetiek (PK) van KRRO-110
Tijdsspanne: Dag 1 tot dag 43 (SAD) en dag 1 tot dag 85 (MAD)
PK-profiel van KRRO-110 inclusief maximale bloedconcentratie (Cmax)
Dag 1 tot dag 43 (SAD) en dag 1 tot dag 85 (MAD)
Farmacodynamiek (PD) van KRRO-110
Tijdsspanne: Dag 1 tot dag 43 (SAD) en dag 1 tot dag 85 (MAD)
PD-profiel van KRRO-110 gebaseerd op verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in alfa-antitrypsine (AAT)-enzymniveaus op alle gemeten tijdstippen (alleen PiZZ-deelnemers).
Dag 1 tot dag 43 (SAD) en dag 1 tot dag 85 (MAD)
Farmacokinetiek (PK) van KRRO-110
Tijdsspanne: Dag 1 tot dag 43 (SAD) en dag 1 tot dag 85 (MAD)
PK-profiel van de halfwaardetijd van KRRO-110 (t1/2), gebied onder de concentratie-tijdcurve (AUC) en dalniveau (alleen MAD-cohorten).
Dag 1 tot dag 43 (SAD) en dag 1 tot dag 85 (MAD)

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Korro Bio, Inc.

Onderzoekers

  • Studie directeur: Study Director, Korro Bio, Inc.

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

13 januari 2025

Primaire voltooiing (Werkelijk)

31 oktober 2025

Studie voltooiing (Werkelijk)

15 december 2025

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

4 november 2024

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

5 november 2024

Eerst geplaatst (Werkelijk)

6 november 2024

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

17 april 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

14 april 2026

Laatst geverifieerd

1 april 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • KRRO-110-001

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren