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Uno studio di escalation di fase 1/2a, a dose singola e multipla di KRRO-110 (REWRITE)

14 aprile 2026 aggiornato da: Korro Bio, Inc.

Uno studio di fase 1/2a, di escalation a dose singola e multipla per valutare la sicurezza, la tollerabilità, la farmacodinamica e la farmacocinetica di KRRO 110 in volontari adulti sani e in partecipanti adulti con deficit di alfa-1 antitripsina (AATD) (REWRITE)

Lo scopo di questo primo studio sull'uomo (FIH) è valutare la sicurezza, la tollerabilità e la farmacocinetica (PK) di dosi singole e multiple di KRRO-110 sia in partecipanti adulti sani che in pazienti clinicamente stabili con deficit di alfa-1 antitripsina (AATD).

Panoramica dello studio

Stato

Terminato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

42

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Australia
    • Queensland
      • Brisbane, Queensland, Australia, 4032
        • The Prince Charles Hospital
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Australia, 3065
        • St. Vincent's Hospital Melbourne
      • Melbourne, Victoria, Australia, 3004
        • Nucleus Network Pty Ltd
  • Nuova Zelanda
      • Auckland, Nuova Zelanda
        • New Zealand Clinical Research
      • Christchurch, Nuova Zelanda
        • New Zealand Clinical Research

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

Sì

Descrizione

Criteri di inclusione:

Parte A Criteri di inclusione della coorte SAD (volontari sani)

  • Partecipanti adulti maschi o femmine, dai 18 ai 65 anni
  • Genotipo PiMM documentato
  • Partecipanti che sono disposti e in grado di fornire il consenso informato scritto firmato

Genotipo PiZZ (coorti Parte A SAD e Parte B MAD) Criteri di inclusione (genotipo PiZZ)

  • Partecipanti adulti maschi o femmine di età compresa tra 18 e 70 anni (inclusi)
  • Genotipo PiZZ documentato
  • Livello basale di AAT totale nel sangue < 11 µM/L

Criteri di esclusione:

Criteri di esclusione (volontari sani)

  • Partecipante di sesso femminile in età fertile o partecipante di sesso maschile che non è in grado o non è disposto a utilizzare un mezzo contraccettivo affidabile e approvato
  • Indice di massa corporea (BMI) > 32 o < 18,5 kg/m2
  • Anamnesi o evidenza clinica attuale di malattia epatica
  • Evidenza di infezione attiva
  • Storia di condizioni mediche, ad es. malattia cardiaca avanzata, tumore maligno attuale o recente, trapianto di organi o altra malattia
  • Risultato sierologico indicativo di qualsiasi esposizione (passata o attiva) all'epatite C, all'epatite B o al virus dell'immunodeficienza umana (HIV)
  • Malattia respiratoria o altra malattia acuta entro 8 settimane
  • Consumo di tabacco di qualsiasi tipo entro 6 mesi

Criteri di esclusione (genotipo PiZZ)

  • Partecipante di sesso femminile in età fertile o partecipante di sesso maschile che non è in grado o non è disposto a utilizzare un mezzo contraccettivo affidabile e approvato
  • BMI > 32 o < 18,5 kg/m2 o peso > 90 kg
  • Storia di FEV1 < 50%
  • Anamnesi o evidenza clinica attuale di malattia epatica avanzata e/o malattia polmonare
  • Utilizzo di una terapia sperimentale eccetto KRRO-110 entro 6 mesi o 5 emivite per la terapia sperimentale, a seconda di quale sia maggiore
  • Consumo di tabacco di qualsiasi tipo entro 6 mesi
  • Uso della terapia di potenziamento AAT a dosaggio convenzionale entro 5 emivite
  • Risultato sierologico coerente con esposizione all'HIV o sierologia coerente con infezione attiva da epatite B o epatite C

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione sequenziale
  • Mascheramento: Doppio

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Braccio 1: KRRO-110 (Parte A e Parte B)
KRRO-110 è un oligonucleotide che modifica l'RNA incapsulato in una nanoparticella lipidica (LNP) somministrata mediante infusione endovenosa (IV) come dose singola nella Parte A (SAD), multidose nella Parte B (MAD).
Droga: KRRO-110
Prodotto farmaceutico KRRO-110, IV
Comparatore placebo: Braccio 2: Placebo (solo Parte A)
Placebo, somministrazione IV
Droga: KRRO-110
Prodotto farmaceutico KRRO-110, IV

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Sicurezza e tollerabilità
Lasso di tempo: Dal giorno 1 al giorno 43 nel SAD e dal giorno 1 al giorno 85 nel MAD
Tipo, frequenza e gravità degli eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE)
Dal giorno 1 al giorno 43 nel SAD e dal giorno 1 al giorno 85 nel MAD

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Farmacocinetica (PK) di KRRO-110
Lasso di tempo: Dal giorno 1 al giorno 43 (SAD) e dal giorno 1 al giorno 85 (MAD)
Profilo farmacocinetico di KRRO-110 inclusa la concentrazione ematica massima (Cmax)
Dal giorno 1 al giorno 43 (SAD) e dal giorno 1 al giorno 85 (MAD)
Farmacodinamica (PD) di KRRO-110
Lasso di tempo: Dal giorno 1 al giorno 43 (SAD) e dal giorno 1 al giorno 85 (MAD)
Profilo PD di KRRO-110 basato sulla variazione rispetto al basale dei livelli dell'enzima alfa-antitripsina (AAT) in tutti i punti temporali misurati (solo partecipanti PiZZ).
Dal giorno 1 al giorno 43 (SAD) e dal giorno 1 al giorno 85 (MAD)
Farmacocinetica (PK) di KRRO-110
Lasso di tempo: Dal giorno 1 al giorno 43 (SAD) e dal giorno 1 al giorno 85 (MAD)
Profilo farmacocinetico dell'emivita del KRRO-110 (t1/2), area sotto la curva concentrazione-tempo (AUC) e livello minimo (solo coorti MAD).
Dal giorno 1 al giorno 43 (SAD) e dal giorno 1 al giorno 85 (MAD)

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Korro Bio, Inc.

Investigatori

  • Direttore dello studio: Study Director, Korro Bio, Inc.

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

13 gennaio 2025

Completamento primario (Effettivo)

31 ottobre 2025

Completamento dello studio (Effettivo)

15 dicembre 2025

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

4 novembre 2024

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

5 novembre 2024

Primo Inserito (Effettivo)

6 novembre 2024

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

17 aprile 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

14 aprile 2026

Ultimo verificato

1 aprile 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • KRRO-110-001

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su AATD

Prove cliniche su KRRO-110

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