Un estudio de fase 1/2a, de aumento de dosis única y múltiple de KRRO-110 (REWRITE)
14 de abril de 2026 actualizado por: Korro Bio, Inc.
Un estudio de fase 1/2a, de aumento de dosis única y múltiple para evaluar la seguridad, tolerabilidad, farmacodinamia y farmacocinética de KRRO 110 en voluntarios adultos sanos y en participantes adultos con deficiencia de alfa-1 antitripsina (AATD) (REWRITE)
El propósito de este primer estudio en humanos (FIH) es evaluar la seguridad, tolerabilidad y farmacocinética (PK) de dosis únicas y múltiples de KRRO-110 tanto en participantes adultos sanos como en pacientes clínicamente estables con deficiencia de alfa-1 antitripsina. (AATD).
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
42
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Queensland
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Brisbane, Queensland, Australia, 4032
- The Prince Charles Hospital
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Victoria
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Melbourne, Victoria, Australia, 3065
- St. Vincent's Hospital Melbourne
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Melbourne, Victoria, Australia, 3004
- Nucleus Network Pty Ltd
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Auckland, Nueva Zelanda
- New Zealand Clinical Research
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Christchurch, Nueva Zelanda
- New Zealand Clinical Research
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
Sí
Descripción
Criterios de inclusión:
Criterios de inclusión de la cohorte SAD de la Parte A (voluntarios sanos)
- Participantes adultos masculinos o femeninos, de 18 a 65 años de edad.
- Genotipo PiMM documentado
- Participantes que estén dispuestos y sean capaces de proporcionar un consentimiento informado por escrito firmado.
Genotipo PiZZ (cohortes Parte A SAD y Parte B MAD) Criterios de inclusión (Genotipo PiZZ)
- Participantes adultos masculinos o femeninos de 18 a 70 años (inclusive)
- Genotipo PiZZ documentado
- Nivel basal de AAT total en sangre < 11 µM/L
Criterios de exclusión:
Criterios de exclusión (voluntarios sanos)
- Participante femenina en edad fértil o participante masculino que no puede o no quiere utilizar un método anticonceptivo aprobado y confiable.
- Índice de masa corporal (IMC) > 32 o < 18,5 kg/m2
- Historia o evidencia clínica actual de enfermedad hepática.
- Evidencia de infección activa
- Historial de afecciones médicas, por ejemplo, enfermedad cardíaca avanzada, neoplasia maligna actual o reciente, trasplante de órganos u otra enfermedad.
- Resultado serológico indicativo de cualquier exposición (pasada o activa) a la hepatitis C, la hepatitis B o el virus de la inmunodeficiencia humana (VIH)
- Enfermedad respiratoria u otra enfermedad aguda dentro de las 8 semanas
- Consumo de tabaco de cualquier tipo dentro de los 6 meses
Criterios de exclusión (genotipo PiZZ)
- Participante femenina en edad fértil o participante masculino que no puede o no quiere utilizar un método anticonceptivo aprobado y confiable.
- IMC > 32 o < 18,5 kg/m2 o peso > 90 kg
- Historia de FEV1 <50%
- Historia o evidencia clínica actual de enfermedad hepática avanzada y/o enfermedad pulmonar.
- Uso de una terapia experimental excepto KRRO-110 dentro de 6 meses o 5 vidas medias para la terapia experimental, lo que sea mayor
- Consumo de tabaco de cualquier tipo dentro de los 6 meses
- Uso de terapia de aumento de AAT dosificada convencionalmente dentro de 5 vidas medias
- Resultado serológico compatible con exposición al VIH, o serología compatible con infección activa por hepatitis B o hepatitis C
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación Secuencial
- Enmascaramiento: Doble
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
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Experimental: Brazo 1: KRRO-110 (Parte A y Parte B)
KRRO-110 es un oligonucleótido de edición de ARN encapsulado en una nanopartícula lipídica (LNP) administrada mediante infusión intravenosa (IV) como dosis única en la Parte A (SAD), multidosis en la Parte B (MAD).
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KRRO-110 medicamento, IV
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Comparador de placebos: Grupo 2: Placebo (solo Parte A)
Placebo, administración intravenosa
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KRRO-110 medicamento, IV
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Seguridad y tolerabilidad
Periodo de tiempo: Del Día 1 al Día 43 en el SAD y del Día 1 al Día 85 en el MAD
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Tipo, frecuencia y gravedad de los eventos adversos emergentes del tratamiento (EAET)
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Del Día 1 al Día 43 en el SAD y del Día 1 al Día 85 en el MAD
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Farmacocinética (PK) de KRRO-110
Periodo de tiempo: Día 1 al día 43 (SAD) y Día 1 al día 85 (MAD)
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Perfil farmacocinético de KRRO-110, incluida la concentración sanguínea máxima (Cmax)
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Día 1 al día 43 (SAD) y Día 1 al día 85 (MAD)
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Farmacodinamia (PD) de KRRO-110
Periodo de tiempo: Día 1 al día 43 (SAD) y Día 1 al día 85 (MAD)
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Perfil de PD de KRRO-110 basado en el cambio con respecto al valor inicial en los niveles de la enzima alfa-antitripsina (AAT) en todos los momentos medidos (solo participantes de PiZZ).
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Día 1 al día 43 (SAD) y Día 1 al día 85 (MAD)
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Farmacocinética (PK) de KRRO-110
Periodo de tiempo: Día 1 al día 43 (SAD) y Día 1 al día 85 (MAD)
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Perfil farmacocinético de la vida media de KRRO-110 (t1/2), área bajo la curva concentración-tiempo (AUC) y nivel mínimo (solo cohortes MAD).
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Día 1 al día 43 (SAD) y Día 1 al día 85 (MAD)
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Director de estudio: Study Director, Korro Bio, Inc.
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
13 de enero de 2025
Finalización primaria (Actual)
31 de octubre de 2025
Finalización del estudio (Actual)
15 de diciembre de 2025
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
4 de noviembre de 2024
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
5 de noviembre de 2024
Publicado por primera vez (Actual)
6 de noviembre de 2024
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
17 de abril de 2026
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
14 de abril de 2026
Última verificación
1 de abril de 2026
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
- Procesos Patológicos
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Enfermedades de las vías respiratorias
- Enfermedades del Sistema Digestivo
- Enfermedades pulmonares
- Enfermedades del HIGADO
- Enfisema subcutáneo
- Enfisema
- Enfermedades y anomalías congénitas, hereditarias y neonatales
- Condiciones Patológicas, Signos y Síntomas
- deficiencia de alfa 1-antitripsina
Otros números de identificación del estudio
- KRRO-110-001
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
NO
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
No
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
producto fabricado y exportado desde los EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .