Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Vaihe 1/2a, KRRO-110:n kerta- ja usean annoksen eskalaatiotutkimus (REWRITE)

tiistai 14. huhtikuuta 2026 päivittänyt: Korro Bio, Inc.

Vaiheen 1/2a, kerta- ja usean annoksen eskalaatiotutkimus KRRO 110:n turvallisuuden, siedettävyyden, farmakodynamiikan ja farmakokinetiikan arvioimiseksi terveillä aikuisilla vapaaehtoisilla ja aikuisilla osallistujilla, joilla on alfa-1-antitrypsiinipuutos (AATD) (REWRITE)

Tämän FIH-tutkimuksen tarkoituksena on arvioida KRRO-110:n kerta- ja toistuvien annosten turvallisuutta, siedettävyyttä ja farmakokinetiikkaa (PK) sekä terveillä aikuisilla osallistujilla että kliinisesti vakailla potilailla, joilla on alfa-1-antitrypsiinipuutos. (AATD).

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Lopetettu

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

42

Vaihe

  • Vaihe 2
  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Australia
    • Queensland
      • Brisbane, Queensland, Australia, 4032
        • The Prince Charles Hospital
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Australia, 3065
        • St. Vincent's Hospital Melbourne
      • Melbourne, Victoria, Australia, 3004
        • Nucleus Network Pty Ltd
  • Uusi Seelanti
      • Auckland, Uusi Seelanti
        • New Zealand Clinical Research
      • Christchurch, Uusi Seelanti
        • New Zealand Clinical Research

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Aikuinen
  • Vanhempi Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Joo

Kuvaus

Sisällön kriteerit:

Osa A SAD-kohortin osallistumiskriteerit (terveet vapaaehtoiset)

  • Aikuiset mies- tai naispuoliset osallistujat, 18-65-vuotiaat
  • Dokumentoitu PiMM-genotyyppi
  • Osallistujat, jotka haluavat ja pystyvät antamaan allekirjoitetun kirjallisen suostumuksen

PiZZ-genotyyppi (SAD-osan ja B-osan MAD-kohortit) sisällyttämiskriteerit (PiZZ-genotyyppi)

  • Aikuiset mies- tai naispuoliset osallistujat 18-70-vuotiaat (mukaan lukien)
  • Dokumentoitu PiZZ-genotyyppi
  • Lähtötason veren kokonais-AAT-taso < 11 µM/L

Poissulkemiskriteerit:

Poissulkemiskriteerit (terveet vapaaehtoiset)

  • Hedelmällisessä iässä oleva naispuolinen osallistuja tai miespuolinen osallistuja, joka ei pysty tai halua käyttää hyväksyttyä, luotettavaa ehkäisymenetelmää
  • Painoindeksi (BMI) > 32 tai < 18,5 kg/m2
  • Maksasairauden historia tai nykyinen kliininen näyttö
  • Todisteet aktiivisesta infektiosta
  • Aiemmat sairaudet, esim. edennyt sydänsairaus, nykyinen tai äskettäinen pahanlaatuisuus, elinsiirto tai muu sairaus
  • Serologinen tulos, joka viittaa altistumiseen (aiemmin tai aktiivisesti) hepatiitti C:lle, hepatiitti B:lle tai ihmisen immuunikatovirukselle (HIV)
  • Hengitystie- tai muu akuutti sairaus 8 viikon sisällä
  • Kaikenlainen tupakan käyttö 6 kuukauden sisällä

Poissulkemiskriteerit (PiZZ-genotyyppi)

  • Hedelmällisessä iässä oleva naispuolinen osallistuja tai miespuolinen osallistuja, joka ei pysty tai halua käyttää hyväksyttyä, luotettavaa ehkäisymenetelmää
  • BMI > 32 tai < 18,5 kg/m2 tai paino > 90 kg
  • FEV1:n historia < 50 %
  • Aiemmat tai nykyiset kliiniset todisteet edenneestä maksasairaudesta ja/tai keuhkosairaudesta
  • Kokeellisen hoidon paitsi KRRO-110:n käyttö kuuden kuukauden tai 5 puoliintumisajan kuluessa kokeellisessa hoidossa sen mukaan kumpi on suurempi
  • Kaikenlainen tupakan käyttö 6 kuukauden sisällä
  • Tavanomaisesti annosteltujen AAT- augmentaatiohoitojen käyttö 5 puoliintumisajan sisällä
  • Serologinen tulos vastaa HIV-altistumista tai serologia, joka vastaa aktiivista hepatiitti B- tai hepatiitti C -infektiota

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Peräkkäinen tehtävä
  • Naamiointi: Kaksinkertainen

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Varsi 1: KRRO-110 (osa A ja osa B)
KRRO-110 on RNA:ta muokkaava oligonukleotidi, joka on kapseloitu lipidinanopartikkeliin (LNP), jota annetaan suonensisäisellä (IV) infuusiolla yhtenä annoksena osassa A (SAD), useana annoksena osassa B (MAD).
Lääke: KRRO-110
KRRO-110 lääkevalmiste, IV
Placebo Comparator: Käsivarsi 2: Placebo (vain osa A)
Plasebo, IV anto
Lääke: KRRO-110
KRRO-110 lääkevalmiste, IV

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Turvallisuus ja siedettävyys
Aikaikkuna: Päivästä 1 päivään 43 SAD:ssa ja päivästä 1 päivään 85 MAD:ssa
Hoidon aiheuttamien haittatapahtumien (TEAE) tyyppi, esiintymistiheys ja vakavuus
Päivästä 1 päivään 43 SAD:ssa ja päivästä 1 päivään 85 MAD:ssa

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
KRRO-110:n farmakokinetiikka (PK).
Aikaikkuna: Päivä 1 - päivä 43 (SAD) ja päivä 1 - päivä 85 (MAD)
KRRO-110:n PK-profiili, mukaan lukien veren maksimipitoisuus (Cmax)
Päivä 1 - päivä 43 (SAD) ja päivä 1 - päivä 85 (MAD)
KRRO-110:n farmakodynamiikka (PD).
Aikaikkuna: Päivä 1 - päivä 43 (SAD) ja päivä 1 - päivä 85 (MAD)
KRRO-110:n PD-profiili perustuu muutokseen lähtötilanteesta alfa-antitrypsiini (AAT) -entsyymitasoissa kaikilla mitatuilla aikapisteillä (vain PiZZ-osallistujat).
Päivä 1 - päivä 43 (SAD) ja päivä 1 - päivä 85 (MAD)
KRRO-110:n farmakokinetiikka (PK).
Aikaikkuna: Päivä 1 - päivä 43 (SAD) ja päivä 1 - päivä 85 (MAD)
KRRO-110:n puoliintumisajan (t1/2) PK-profiili, pitoisuus-aikakäyrän alla oleva pinta-ala (AUC) ja pohjataso (vain MAD-kohortit).
Päivä 1 - päivä 43 (SAD) ja päivä 1 - päivä 85 (MAD)

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Korro Bio, Inc.

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Study Director, Korro Bio, Inc.

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Maanantai 13. tammikuuta 2025

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Perjantai 31. lokakuuta 2025

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Maanantai 15. joulukuuta 2025

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Maanantai 4. marraskuuta 2024

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 5. marraskuuta 2024

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Keskiviikko 6. marraskuuta 2024

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Perjantai 17. huhtikuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 14. huhtikuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Keskiviikko 1. huhtikuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • KRRO-110-001

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa