Badanie fazy 1/2a dotyczące zwiększania dawki pojedynczej i wielokrotnej KRRO-110 (REWRITE)
14 kwietnia 2026 zaktualizowane przez: Korro Bio, Inc.
Badanie fazy 1/2a ze zwiększaniem dawki pojedynczej i wielokrotnej w celu oceny bezpieczeństwa, tolerancji, farmakodynamiki i farmakokinetyki KRRO 110 u zdrowych dorosłych ochotników i dorosłych uczestników z niedoborem alfa-1-antytrypsyny (AATD) (REWRITE)
Celem tego pierwszego badania na ludziach (FIH) jest ocena bezpieczeństwa, tolerancji i farmakokinetyki (PK) pojedynczych i wielokrotnych dawek KRRO-110 zarówno u zdrowych dorosłych uczestników, jak i u stabilnych klinicznie pacjentów z niedoborem alfa-1-antytrypsyny (ATD).
Przegląd badań
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
42
Faza
- Faza 2
- Faza 1
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
Queensland
-
Brisbane, Queensland, Australia, 4032
- The Prince Charles Hospital
-
-
Victoria
-
Melbourne, Victoria, Australia, 3065
- St. Vincent's Hospital Melbourne
-
Melbourne, Victoria, Australia, 3004
- Nucleus Network Pty Ltd
-
-
-
-
-
Auckland, Nowa Zelandia
- New Zealand Clinical Research
-
Christchurch, Nowa Zelandia
- New Zealand Clinical Research
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
- Dorosły
- Starszy dorosły
Akceptuje zdrowych ochotników
Tak
Opis
Kryteria włączenia:
Część A Kryteria włączenia kohorty SAD (zdrowi wolontariusze)
- Dorośli uczestnicy płci męskiej lub żeńskiej, w wieku od 18 do 65 lat
- Udokumentowany genotyp PiMM
- Uczestnicy, którzy chcą i są w stanie udzielić podpisanej pisemnej świadomej zgody
Genotyp PiZZ (kohorty Część A SAD i Część B MAD) Kryteria włączenia (genotyp PiZZ)
- Dorośli uczestnicy płci męskiej lub żeńskiej w wieku od 18 do 70 lat (włącznie)
- Udokumentowany genotyp PiZZ
- Wyjściowy całkowity poziom AAT we krwi < 11 µM/L
Kryteria wykluczenia:
Kryteria wykluczenia (zdrowi ochotnicy)
- Uczestnik płci żeńskiej w wieku rozrodczym lub uczestnik płci męskiej, który nie może lub nie chce stosować zatwierdzonych, niezawodnych środków antykoncepcji
- Wskaźnik masy ciała (BMI) > 32 lub < 18,5 kg/m2
- Historia lub aktualne dowody kliniczne choroby wątroby
- Dowody aktywnej infekcji
- Historia schorzeń, np. zaawansowana choroba serca, obecny lub niedawny nowotwór złośliwy, przeszczep narządu lub inna choroba
- Wynik serologiczny wskazujący na jakąkolwiek ekspozycję (w przeszłości lub czynną) na wirusowe zapalenie wątroby typu C, wirusowe zapalenie wątroby typu B lub ludzki wirus niedoboru odporności (HIV)
- Choroba układu oddechowego lub inna ostra choroba w ciągu 8 tygodni
- Używanie tytoniu dowolnego rodzaju w ciągu 6 miesięcy
Kryteria wykluczenia (genotyp PiZZ)
- Uczestnik płci żeńskiej w wieku rozrodczym lub uczestnik płci męskiej, który nie może lub nie chce stosować zatwierdzonych, niezawodnych środków antykoncepcji
- BMI > 32 lub < 18,5 kg/m2 lub masa ciała > 90 kg
- Historia FEV1 < 50%
- Historia lub aktualne dowody kliniczne zaawansowanej choroby wątroby i/lub choroby płuc
- Zastosowanie terapii eksperymentalnej z wyjątkiem KRRO-110 w ciągu 6 miesięcy lub 5 okresów półtrwania terapii eksperymentalnej, w zależności od tego, który z nich jest większy
- Używanie tytoniu dowolnego rodzaju w ciągu 6 miesięcy
- Stosowanie konwencjonalnie dawkowanej terapii wzmacniającej AAT w ciągu 5 okresów półtrwania
- Wynik serologiczny zgodny z ekspozycją na HIV lub serologiczny zgodny z aktywnym zakażeniem wirusem zapalenia wątroby typu B lub wirusem zapalenia wątroby typu C
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Randomizowane
- Model interwencyjny: Zadanie sekwencyjne
- Maskowanie: Podwójnie
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: Ramię 1: KRRO-110 (Część A i Część B)
KRRO-110 to oligonukleotyd do edycji RNA zamknięty w nanocząstce lipidowej (LNP) podawany w infuzji dożylnej (IV) w pojedynczej dawce w Części A (SAD) i wielu dawkach w Części B (MAD).
|
Produkt leczniczy KRRO-110, IV
|
|
Komparator placebo: Ramię 2: Placebo (tylko Część A)
Placebo, podanie dożylne
|
Produkt leczniczy KRRO-110, IV
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Bezpieczeństwo i tolerancja
Ramy czasowe: Od dnia 1 do dnia 43 w SAD i od dnia 1 do dnia 85 w MAD
|
Rodzaj, częstotliwość i nasilenie zdarzeń niepożądanych występujących podczas leczenia (TEAE)
|
Od dnia 1 do dnia 43 w SAD i od dnia 1 do dnia 85 w MAD
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Farmakokinetyka (PK) KRRO-110
Ramy czasowe: Dzień 1 do dnia 43 (SAD) i dzień 1 do dnia 85 (MAD)
|
Profil PK KRRO-110 obejmujący maksymalne stężenie we krwi (Cmax)
|
Dzień 1 do dnia 43 (SAD) i dzień 1 do dnia 85 (MAD)
|
|
Farmakodynamika (PD) KRRO-110
Ramy czasowe: Dzień 1 do dnia 43 (SAD) i dzień 1 do dnia 85 (MAD)
|
Profil PD KRRO-110 w oparciu o zmianę w stosunku do wartości wyjściowych poziomów enzymu alfa-antytrypsyny (AAT) we wszystkich zmierzonych punktach czasowych (tylko uczestnicy PiZZ).
|
Dzień 1 do dnia 43 (SAD) i dzień 1 do dnia 85 (MAD)
|
|
Farmakokinetyka (PK) KRRO-110
Ramy czasowe: Dzień 1 do dnia 43 (SAD) i dzień 1 do dnia 85 (MAD)
|
Profil PK okresu półtrwania KRRO-110 (t1/2), pole pod krzywą stężenie-czas (AUC) i poziom minimalny (tylko kohorty MAD).
|
Dzień 1 do dnia 43 (SAD) i dzień 1 do dnia 85 (MAD)
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Śledczy
- Dyrektor Studium: Study Director, Korro Bio, Inc.
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
13 stycznia 2025
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
31 października 2025
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
15 grudnia 2025
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
4 listopada 2024
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
5 listopada 2024
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
6 listopada 2024
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
17 kwietnia 2026
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
14 kwietnia 2026
Ostatnia weryfikacja
1 kwietnia 2026
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- KRRO-110-001
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
NIE
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .