Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Фаза 1/2a, исследование эскалации однократной и многократной дозы KRRO-110 (REWRITE)

14 апреля 2026 г. обновлено: Korro Bio, Inc.

Фаза 1/2a, исследование с эскалацией однократной и многократной дозы для оценки безопасности, переносимости, фармакодинамики и фармакокинетики KRRO 110 у здоровых взрослых добровольцев и взрослых участников с дефицитом антитрипсина альфа-1 (AATD) (REWRITE)

Целью этого первого исследования на людях (FIH) является оценка безопасности, переносимости и фармакокинетики (ФК) однократных и многократных доз KRRO-110 как у здоровых взрослых участников, так и у клинически стабильных пациентов с дефицитом антитрипсина альфа-1. (ААТД).

Обзор исследования

Статус

Прекращено

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

42

Фаза

  • Фаза 2
  • Фаза 1

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Австралия
    • Queensland
      • Brisbane, Queensland, Австралия, 4032
        • The Prince Charles Hospital
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Австралия, 3065
        • St. Vincent's Hospital Melbourne
      • Melbourne, Victoria, Австралия, 3004
        • Nucleus Network Pty Ltd
  • Новая Зеландия
      • Auckland, Новая Зеландия
        • New Zealand Clinical Research
      • Christchurch, Новая Зеландия
        • New Zealand Clinical Research

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

  • Взрослый
  • Пожилой взрослый

Принимает здоровых добровольцев

Да

Описание

Критерии включения:

Часть A. Критерии включения когорты SAD (здоровые добровольцы)

  • Взрослые участники мужского или женского пола в возрасте от 18 до 65 лет.
  • Документированный генотип PiMM
  • Участники, желающие и способные предоставить подписанное письменное информированное согласие

Генотип PiZZ (когорты части A SAD и части B MAD) Критерии включения (генотип PiZZ)

  • Взрослые участники мужского или женского пола от 18 до 70 лет (включительно)
  • Документированный генотип PiZZ
  • Исходный уровень общего ААТ в крови < 11 мкМ/л

Критерии исключения:

Критерии исключения (здоровые добровольцы)

  • Участница женского пола с детородным потенциалом или участница мужского пола, которая не может или не желает использовать утвержденные надежные средства контрацепции.
  • Индекс массы тела (ИМТ) > 32 или < 18,5 кг/м2
  • Анамнез или текущие клинические признаки заболевания печени
  • Признаки активной инфекции
  • История заболеваний, например, прогрессирующее заболевание сердца, текущие или недавние злокачественные новообразования, трансплантация органов или другое заболевание.
  • Результат серологического исследования указывает на любой контакт (в прошлом или активный) с гепатитом С, гепатитом В или вирусом иммунодефицита человека (ВИЧ).
  • Респираторное или другое острое заболевание в течение 8 недель.
  • Употребление табака любого вида в течение 6 месяцев.

Критерии исключения (генотип PiZZ)

  • Участница женского пола с детородным потенциалом или участница мужского пола, которая не может или не желает использовать утвержденные надежные средства контрацепции.
  • ИМТ > 32 или < 18,5 кг/м2 или вес > 90 кг
  • История ОФВ1 <50%
  • Анамнез или текущие клинические данные о запущенном заболевании печени и/или легких.
  • Использование экспериментальной терапии, за исключением КРРО-110, в течение 6 месяцев или 5 периодов полураспада для экспериментальной терапии, в зависимости от того, что больше.
  • Употребление табака любого вида в течение 6 месяцев.
  • Использование традиционной дозированной аугментационной терапии в течение 5 периодов полураспада.
  • Результат серологического исследования соответствует контакту с ВИЧ или серологический результат соответствует активной инфекции гепатита В или гепатита С.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Последовательное назначение
  • Маскировка: Двойной

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Группа 1: КРРО-110 (Часть А и Часть Б)
KRRO-110 представляет собой олигонуклеотид, редактирующий РНК, инкапсулированный в липидные наночастицы (LNP), который вводится внутривенно (IV) в виде однократной дозы в Части A (SAD) и многодозовой в Части B (MAD).
Лекарство: КРРО-110
Препарат КРРО-110, IV
Плацебо Компаратор: Группа 2: Плацебо (только часть А)
Плацебо, внутривенное введение
Лекарство: КРРО-110
Препарат КРРО-110, IV

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Безопасность и переносимость
Временное ограничение: С 1-го дня по 43-й день в SAD и с 1-го по 85-й день в MAD.
Тип, частота и тяжесть нежелательных явлений, возникших во время лечения (ПВЛНЯ)
С 1-го дня по 43-й день в SAD и с 1-го по 85-й день в MAD.

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Фармакокинетика (ПК) КРРО-110
Временное ограничение: С 1 по 43 день (SAD) и с 1 по 85 (MAD)
ФК-профиль КРРО-110, включая максимальную концентрацию в крови (Cmax)
С 1 по 43 день (SAD) и с 1 по 85 (MAD)
Фармакодинамика (ФД) КРРО-110
Временное ограничение: С 1 по 43 день (SAD) и с 1 по 85 (MAD)
Профиль PD KRRO-110 основан на изменении уровней фермента альфа-антитрипсина (ААТ) по сравнению с исходным уровнем во все измеренные моменты времени (только для участников PiZZ).
С 1 по 43 день (SAD) и с 1 по 85 (MAD)
Фармакокинетика (ПК) КРРО-110
Временное ограничение: С 1 по 43 день (SAD) и с 1 по 85 (MAD)
ФК-профиль периода полувыведения KRRO-110 (t1/2), площади под кривой «концентрация-время» (AUC) и минимального уровня (только когорты MAD).
С 1 по 43 день (SAD) и с 1 по 85 (MAD)

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Korro Bio, Inc.

Следователи

  • Директор по исследованиям: Study Director, Korro Bio, Inc.

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

13 января 2025 г.

Первичное завершение (Действительный)

31 октября 2025 г.

Завершение исследования (Действительный)

15 декабря 2025 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

4 ноября 2024 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

5 ноября 2024 г.

Первый опубликованный (Действительный)

6 ноября 2024 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

17 апреля 2026 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

14 апреля 2026 г.

Последняя проверка

1 апреля 2026 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • KRRO-110-001

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Нет

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

продукт, произведенный в США и экспортированный из США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться