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Une étude de phase 1/2a, à dose unique et multiple, de KRRO-110 (REWRITE)

14 avril 2026 mis à jour par: Korro Bio, Inc.

Une étude de phase 1/2a, à dose unique et multiple, pour évaluer l'innocuité, la tolérance, la pharmacodynamique et la pharmacocinétique du KRRO 110 chez des volontaires adultes en bonne santé et chez des participants adultes présentant un déficit en alpha-1 antitrypsine (AATD) (REWRITE)

Le but de cette première étude chez l'homme (FIH) est d'évaluer l'innocuité, la tolérabilité et la pharmacocinétique (PK) de doses uniques et multiples de KRRO-110 chez les participants adultes en bonne santé et chez les patients cliniquement stables présentant un déficit en alpha-1 antitrypsine. (AATD).

Aperçu de l'étude

Statut

Résilié

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

42

Phase

  • Phase 2
  • La phase 1

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Australie
    • Queensland
      • Brisbane, Queensland, Australie, 4032
        • The Prince Charles Hospital
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Australie, 3065
        • St. Vincent's Hospital Melbourne
      • Melbourne, Victoria, Australie, 3004
        • Nucleus Network Pty Ltd
  • Nouvelle-Zélande
      • Auckland, Nouvelle-Zélande
        • New Zealand Clinical Research
      • Christchurch, Nouvelle-Zélande
        • New Zealand Clinical Research

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Adulte
  • Adulte plus âgé

Accepte les volontaires sains

Oui

La description

Critères d'intégration :

Critères d'inclusion de la cohorte SAD de la partie A (volontaires en bonne santé)

  • Participants adultes, hommes ou femmes, âgés de 18 à 65 ans
  • Génotype PiMM documenté
  • Les participants qui sont disposés et capables de fournir un consentement éclairé écrit signé

Génotype PiZZ (cohortes partie A SAD et partie B MAD) Critères d'inclusion (génotype PiZZ)

  • Participants adultes, hommes ou femmes, âgés de 18 à 70 ans (inclus)
  • Génotype PiZZ documenté
  • Niveau initial d’AAT total dans le sang < 11 µM/L

Critères d'exclusion :

Critères d'exclusion (volontaires en bonne santé)

  • Participante en âge de procréer ou participant masculin qui ne peut pas ou ne veut pas utiliser un moyen de contraception approuvé et fiable
  • Indice de masse corporelle (IMC) > 32 ou < 18,5 kg/m2
  • Antécédents ou signes cliniques actuels de maladie hépatique
  • Preuve d’infection active
  • Antécédents de problèmes de santé, par exemple maladie cardiaque avancée, tumeur maligne actuelle ou récente, transplantation d'organe ou autre maladie
  • Résultat sérologique révélateur de toute exposition (passée ou active) à l'hépatite C, à l'hépatite B ou au virus de l'immunodéficience humaine (VIH)
  • Maladie respiratoire ou autre maladie aiguë dans les 8 semaines
  • Consommation de tabac de toute nature dans les 6 mois

Critères d'exclusion (génotype PiZZ)

  • Participante en âge de procréer ou participant masculin qui ne peut pas ou ne veut pas utiliser un moyen de contraception approuvé et fiable
  • IMC > 32 ou < 18,5 kg/m2 ou poids > 90 kg
  • Antécédents de VEMS < 50 %
  • Antécédents ou signes cliniques actuels de maladie hépatique avancée et/ou de maladie pulmonaire
  • Utilisation d'un traitement expérimental à l'exception du KRRO-110 dans les 6 mois ou 5 demi-vies pour le traitement expérimental, selon la valeur la plus élevée.
  • Consommation de tabac de toute nature dans les 6 mois
  • Utilisation d'un traitement d'augmentation de l'AAT à dose conventionnelle dans un délai de 5 demi-vies
  • Résultat sérologique compatible avec une exposition au VIH, ou sérologie compatible avec une infection active par l'hépatite B ou l'hépatite C

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation séquentielle
  • Masquage: Double

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Bras 1 : KRRO-110 (partie A et partie B)
KRRO-110 est un oligonucléotide éditant l'ARN encapsulé dans une nanoparticule lipidique (LNP) administrée par perfusion intraveineuse (IV) en dose unique dans la partie A (SAD), en multidose dans la partie B (MAD).
Médicament: KRRO-110
Produit médicamenteux KRRO-110, IV
Comparateur placebo: Bras 2 : Placebo (partie A uniquement)
Placebo, administration IV
Médicament: KRRO-110
Produit médicamenteux KRRO-110, IV

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Sécurité et tolérance
Délai: Du jour 1 au jour 43 dans le SAD et du jour 1 au jour 85 dans le MAD
Type, fréquence et gravité des événements indésirables survenus pendant le traitement (TEAE)
Du jour 1 au jour 43 dans le SAD et du jour 1 au jour 85 dans le MAD

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Pharmacocinétique (PK) du KRRO-110
Délai: Jour 1 au jour 43 (SAD) et jour 1 au jour 85 (MAD)
Profil pharmacocinétique du KRRO-110, y compris la concentration sanguine maximale (Cmax)
Jour 1 au jour 43 (SAD) et jour 1 au jour 85 (MAD)
Pharmacodynamique (PD) du KRRO-110
Délai: Jour 1 au jour 43 (SAD) et jour 1 au jour 85 (MAD)
Profil PD du KRRO-110 basé sur le changement par rapport à la ligne de base des niveaux d'enzyme alpha-antitrypsine (AAT) à tous les moments mesurés (participants PiZZ uniquement).
Jour 1 au jour 43 (SAD) et jour 1 au jour 85 (MAD)
Pharmacocinétique (PK) du KRRO-110
Délai: Jour 1 au jour 43 (SAD) et jour 1 au jour 85 (MAD)
Profil pharmacocinétique de la demi-vie du KRRO-110 (t1/2), de l'aire sous la courbe concentration-temps (AUC) et du niveau résiduel (cohortes MAD uniquement).
Jour 1 au jour 43 (SAD) et jour 1 au jour 85 (MAD)

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Korro Bio, Inc.

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: Study Director, Korro Bio, Inc.

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

13 janvier 2025

Achèvement primaire (Réel)

31 octobre 2025

Achèvement de l'étude (Réel)

15 décembre 2025

Dates d'inscription aux études

Première soumission

4 novembre 2024

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

5 novembre 2024

Première publication (Réel)

6 novembre 2024

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

17 avril 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

14 avril 2026

Dernière vérification

1 avril 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • KRRO-110-001

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

produit fabriqué et exporté des États-Unis.

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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