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Eine Phase-1/2a-Eskalationsstudie mit Einzel- und Mehrfachdosis von KRRO-110 (REWRITE)

14. April 2026 aktualisiert von: Korro Bio, Inc.

Eine Phase-1/2a-Eskalationsstudie mit Einzel- und Mehrfachdosis zur Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit, Pharmakodynamik und Pharmakokinetik von KRRO 110 bei gesunden erwachsenen Freiwilligen und bei erwachsenen Teilnehmern mit Alpha-1-Antitrypsin-Mangel (AATD) (REWRITE)

Der Zweck dieser First-in-Human-Studie (FIH) besteht darin, die Sicherheit, Verträglichkeit und Pharmakokinetik (PK) von Einzel- und Mehrfachdosen von KRRO-110 sowohl bei gesunden erwachsenen Teilnehmern als auch bei klinisch stabilen Patienten mit Alpha-1-Antitrypsin-Mangel zu bewerten (AATD).

Studienübersicht

Status

Beendet

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

42

Phase

  • Phase 2
  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Australien
    • Queensland
      • Brisbane, Queensland, Australien, 4032
        • The Prince Charles Hospital
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Australien, 3065
        • St. Vincent's Hospital Melbourne
      • Melbourne, Victoria, Australien, 3004
        • Nucleus Network Pty Ltd
  • Neuseeland
      • Auckland, Neuseeland
        • New Zealand Clinical Research
      • Christchurch, Neuseeland
        • New Zealand Clinical Research

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Ja

Beschreibung

Einschlusskriterien:

Teil A Einschlusskriterien für die SAD-Kohorte (Gesunde Freiwillige)

  • Erwachsene männliche oder weibliche Teilnehmer im Alter von 18 bis 65 Jahren
  • Dokumentierter PiMM-Genotyp
  • Teilnehmer, die bereit und in der Lage sind, eine unterzeichnete schriftliche Einverständniserklärung abzugeben

PiZZ-Genotyp (Teil-A-SAD- und Teil-B-MAD-Kohorten) Einschlusskriterien (PiZZ-Genotyp)

  • Erwachsene männliche oder weibliche Teilnehmer im Alter von 18 bis 70 Jahren (einschließlich)
  • Dokumentierter PiZZ-Genotyp
  • Ausgangswert des gesamten AAT-Blutspiegels < 11 µM/L

Ausschlusskriterien:

Ausschlusskriterien (gesunde Freiwillige)

  • Weiblicher Teilnehmer im gebärfähigen Alter oder männlicher Teilnehmer, der nicht in der Lage oder willens ist, ein zugelassenes, zuverlässiges Verhütungsmittel anzuwenden
  • Body-Mass-Index (BMI) > 32 oder < 18,5 kg/m2
  • Anamnese oder aktuelle klinische Anzeichen einer Lebererkrankung
  • Hinweise auf eine aktive Infektion
  • Anamnese medizinischer Beschwerden, z. B. fortgeschrittene Herzerkrankung, aktuelle oder kürzlich aufgetretene bösartige Erkrankung, Organtransplantation oder andere Erkrankung
  • Serologisches Ergebnis, das auf eine (vergangene oder aktive) Exposition gegenüber Hepatitis C, Hepatitis B oder dem humanen Immundefizienzvirus (HIV) hinweist
  • Atemwegserkrankung oder andere akute Erkrankung innerhalb von 8 Wochen
  • Tabakkonsum jeglicher Art innerhalb von 6 Monaten

Ausschlusskriterien (PiZZ-Genotyp)

  • Weiblicher Teilnehmer im gebärfähigen Alter oder männlicher Teilnehmer, der nicht in der Lage oder willens ist, ein zugelassenes, zuverlässiges Verhütungsmittel anzuwenden
  • BMI > 32 oder < 18,5 kg/m2 oder Gewicht > 90 kg
  • Vorgeschichte von FEV1 < 50 %
  • Anamnese oder aktuelle klinische Hinweise auf eine fortgeschrittene Lebererkrankung und/oder Lungenerkrankung
  • Verwendung einer experimentellen Therapie mit Ausnahme von KRRO-110 innerhalb von 6 Monaten oder 5 Halbwertszeiten für die experimentelle Therapie, je nachdem, welcher Wert länger ist
  • Tabakkonsum jeglicher Art innerhalb von 6 Monaten
  • Einsatz einer konventionell dosierten AAT-Augmentationstherapie innerhalb von 5 Halbwertszeiten
  • Serologisches Ergebnis, das mit einer HIV-Exposition übereinstimmt, oder serologisches Ergebnis, das mit einer aktiven Hepatitis-B- oder Hepatitis-C-Infektion übereinstimmt

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Sequenzielle Zuweisung
  • Maskierung: Doppelt

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Arm 1: KRRO-110 (Teil A und Teil B)
KRRO-110 ist ein RNA-editierendes Oligonukleotid, das in einem Lipid-Nanopartikel (LNP) eingekapselt ist und durch intravenöse (IV) Infusion als Einzeldosis in Teil A (SAD) und als Mehrfachdosis in Teil B (MAD) verabreicht wird.
Arzneimittel: KRRO-110
Arzneimittelprodukt KRRO-110, IV
Placebo-Komparator: Arm 2: Placebo (nur Teil A)
Placebo, intravenöse Verabreichung
Arzneimittel: KRRO-110
Arzneimittelprodukt KRRO-110, IV

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Sicherheit und Verträglichkeit
Zeitfenster: Von Tag 1 bis Tag 43 im SAD und von Tag 1 bis Tag 85 im MAD
Art, Häufigkeit und Schwere behandlungsbedingter unerwünschter Ereignisse (TEAEs)
Von Tag 1 bis Tag 43 im SAD und von Tag 1 bis Tag 85 im MAD

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Pharmakokinetik (PK) von KRRO-110
Zeitfenster: Tag 1 bis Tag 43 (SAD) und Tag 1 bis Tag 85 (MAD)
PK-Profil von KRRO-110 einschließlich maximaler Blutkonzentration (Cmax)
Tag 1 bis Tag 43 (SAD) und Tag 1 bis Tag 85 (MAD)
Pharmakodynamik (PD) von KRRO-110
Zeitfenster: Tag 1 bis Tag 43 (SAD) und Tag 1 bis Tag 85 (MAD)
PD-Profil von KRRO-110 basierend auf der Änderung der Alpha-Antitrypsin (AAT)-Enzymspiegel gegenüber dem Ausgangswert zu allen gemessenen Zeitpunkten (nur PiZZ-Teilnehmer).
Tag 1 bis Tag 43 (SAD) und Tag 1 bis Tag 85 (MAD)
Pharmakokinetik (PK) von KRRO-110
Zeitfenster: Tag 1 bis Tag 43 (SAD) und Tag 1 bis Tag 85 (MAD)
PK-Profil der KRRO-110-Halbwertszeit (t1/2), der Fläche unter der Konzentrations-Zeit-Kurve (AUC) und des Talspiegels (nur MAD-Kohorten).
Tag 1 bis Tag 43 (SAD) und Tag 1 bis Tag 85 (MAD)

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Korro Bio, Inc.

Ermittler

  • Studienleiter: Study Director, Korro Bio, Inc.

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

13. Januar 2025

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

31. Oktober 2025

Studienabschluss (Tatsächlich)

15. Dezember 2025

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

4. November 2024

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

5. November 2024

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

6. November 2024

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

17. April 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

14. April 2026

Zuletzt verifiziert

1. April 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • KRRO-110-001

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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