KRRO-110 的 1/2a 期单剂量和多剂量递增研究 (REWRITE)
2026年4月14日 更新者：Korro Bio, Inc.
一项 1/2a 期单剂量和多剂量递增研究，旨在评估 KRRO 110 在健康成年志愿者和患有 Alpha-1 抗胰蛋白酶缺乏症 (AATD) 的成年参与者中的安全性、耐受性、药效学和药代动力学 (REWRITE)
这项首次人体 (FIH) 研究的目的是评估单剂量和多剂量 KRRO-110 在健康成人参与者和临床稳定的 Alpha-1 抗胰蛋白酶缺乏症患者中的安全性、耐受性和药代动力学 (PK) （AATD）。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (实际的)
42
阶段
- 阶段2
- 阶段1
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
- 成人
- 年长者
接受健康志愿者
是的
描述
纳入标准：
A 部分 SAD 队列纳入标准（健康志愿者）
- 18至65岁的成年男性或女性参与者
- 记录的 PiMM 基因型
- 愿意并且能够提供签署的书面知情同意书的参与者
PiZZ 基因型（A 部分 SAD 和 B 部分 MAD 队列）纳入标准（PiZZ 基因型）
- 18周岁至70周岁（含）的成年男性或女性参与者
- 已记录的 PiZZ 基因型
- 基线血液总 AAT 水平 < 11 µM/L
排除标准：
排除标准（健康志愿者）
- 有生育能力的女性参与者或无法或不愿意使用经批准的可靠避孕方法的男性参与者
- 体重指数 (BMI) > 32 或 < 18.5 kg/m2
- 肝病史或当前临床证据
- 活动性感染的证据
- 有病史，例如晚期心脏病、当前或近期恶性肿瘤、器官移植或其他疾病
- 血清学结果表明是否（过去或现在）接触过丙型肝炎、乙型肝炎或人类免疫缺陷病毒 (HIV)
- 8 周内患有呼吸道疾病或其他急性疾病
- 6 个月内吸食任何种类的烟草
排除标准（PiZZ 基因型）
- 有生育能力的女性参与者或无法或不愿意使用经批准的可靠避孕方法的男性参与者
- BMI > 32 或 < 18.5 kg/m2 或体重 > 90 kg
- FEV1 历史记录 < 50%
- 晚期肝病和/或肺病的病史或当前临床证据
- 在 6 个月内或实验疗法的 5 个半衰期内使用除 KRRO-110 以外的实验疗法，以较大者为准
- 6 个月内吸食任何种类的烟草
- 在 5 个半衰期内使用常规剂量的 AAT 增强疗法
- 血清学结果与暴露于 HIV 一致，或血清学结果与活动性乙型肝炎或丙型肝炎感染一致
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：顺序分配
- 屏蔽：双倍的
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
|
实验性的：第 1 臂：KRRO-110（A 部分和 B 部分）
KRRO-110 是一种封装在脂质纳米颗粒 (LNP) 中的 RNA 编辑寡核苷酸，通过静脉 (IV) 输注作为 A 部分 (SAD) 中的单剂量、B 部分 (MAD) 中的多剂量进行给药。
|
KRRO-110 药品，IV
|
|
安慰剂比较：第 2 组：安慰剂（仅限 A 部分）
安慰剂，静脉注射
|
KRRO-110 药品，IV
|
研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
安全性和耐受性
大体时间：SAD 的第 1 天到第 43 天，MAD 的第 1 天到第 85 天
|
治疗引起的不良事件 (TEAE) 的类型、频率和严重程度
|
SAD 的第 1 天到第 43 天，MAD 的第 1 天到第 85 天
|
次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
KRRO-110的药代动力学（PK）
大体时间：第 1 天至第 43 天（SAD）和第 1 天至第 85 天（MAD）
|
KRRO-110 的 PK 概况，包括最大血药浓度 (Cmax)
|
第 1 天至第 43 天（SAD）和第 1 天至第 85 天（MAD）
|
|
KRRO-110的药效学（PD）
大体时间：第 1 天至第 43 天（SAD）和第 1 天至第 85 天（MAD）
|
KRRO-110 的 PD 概况基于所有测量时间点 α-抗胰蛋白酶 (AAT) 酶水平相对于基线的变化（仅限 PiZZ 参与者）。
|
第 1 天至第 43 天（SAD）和第 1 天至第 85 天（MAD）
|
|
KRRO-110的药代动力学（PK）
大体时间：第 1 天至第 43 天（SAD）和第 1 天至第 85 天（MAD）
|
KRRO-110 半衰期 (t1/2) 的 PK 曲线、浓度-时间曲线下面积 (AUC) 和谷水平（仅限 MAD 队列）。
|
第 1 天至第 43 天（SAD）和第 1 天至第 85 天（MAD）
|
合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 研究主任：Study Director、Korro Bio, Inc.
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2025年1月13日
初级完成 (实际的)
2025年10月31日
研究完成 (实际的)
2025年12月15日
研究注册日期
首次提交
2024年11月4日
首先提交符合 QC 标准的
2024年11月5日
首次发布 (实际的)
2024年11月6日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2026年4月17日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2026年4月14日
最后验证
2026年4月1日
更多信息
与本研究相关的术语
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- KRRO-110-001
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)？
不
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
不
研究美国 FDA 监管的设备产品
不
在美国制造并从美国出口的产品
不
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.