En fas 1/2a, en- och flerdosupptrappningsstudie av KRRO-110 (REWRITE)
14 april 2026 uppdaterad av: Korro Bio, Inc.
En fas 1/2a, en- och flerdosupptrappningsstudie för att utvärdera säkerhet, tolerabilitet, farmakodynamik och farmakokinetik hos KRRO 110 hos friska vuxna frivilliga och hos vuxna deltagare med alfa-1 antitrypsinbrist (AATD) (REWRITE)
Syftet med denna första-in-humanstudie (FIH) är att bedöma säkerheten, tolerabiliteten och farmakokinetiken (PK) för enstaka och multipla doser av KRRO-110 hos både friska vuxna deltagare och hos kliniskt stabila patienter med Alpha-1-antitrypsinbrist (AATD).
Studieöversikt
Status
Avslutad
Betingelser
Intervention / Behandling
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Faktisk)
42
Fas
- Fas 2
- Fas 1
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
Queensland
-
Brisbane, Queensland, Australien, 4032
- The Prince Charles Hospital
-
-
Victoria
-
Melbourne, Victoria, Australien, 3065
- St. Vincent's Hospital Melbourne
-
Melbourne, Victoria, Australien, 3004
- Nucleus Network Pty Ltd
-
-
-
-
-
Auckland, Nya Zeeland
- New Zealand Clinical Research
-
Christchurch, Nya Zeeland
- New Zealand Clinical Research
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
- Vuxen
- Äldre vuxen
Tar emot friska volontärer
Ja
Beskrivning
Inklusionskriterier:
Del A SAD-kohort Inklusionskriterier (friska volontärer)
- Vuxna manliga eller kvinnliga deltagare, 18 till 65 år
- Dokumenterad PiMM-genotyp
- Deltagare som är villiga och kan ge undertecknat skriftligt informerat samtycke
PiZZ genotyp (Del A SAD och Del B MAD kohorter) Inklusionskriterier (PiZZ genotyp)
- Vuxna manliga eller kvinnliga deltagare 18 till 70 år (inklusive)
- Dokumenterad PiZZ genotyp
- Baslinje blodets totala AAT-nivå < 11 µM/L
Uteslutningskriterier:
Uteslutningskriterier (friska volontärer)
- Kvinnlig deltagare i fertil ålder eller manlig deltagare som inte kan eller vill använda ett godkänt, pålitligt preventivmedel
- Body mass index (BMI) > 32 eller < 18,5 kg/m2
- Historik eller aktuella kliniska bevis på leversjukdom
- Bevis på aktiv infektion
- Historik med medicinska tillstånd, t.ex. tidigare hjärtsjukdom, aktuell eller nyligen malignitet, organtransplantation eller annan sjukdom
- Serologiska resultat som tyder på någon exponering (tidigare eller aktiv) för hepatit C, hepatit B eller humant immunbristvirus (HIV)
- Respiratorisk eller annan akut sjukdom inom 8 veckor
- Tobaksanvändning av något slag inom 6 månader
Uteslutningskriterier (PiZZ genotyp)
- Kvinnlig deltagare i fertil ålder eller manlig deltagare som inte kan eller vill använda ett godkänt, pålitligt preventivmedel
- BMI > 32 eller < 18,5 kg/m2 eller vikt > 90 kg
- Historik av FEV1 < 50 %
- Historik eller aktuella kliniska bevis på avancerad leversjukdom och/eller lungsjukdom
- Användning av en experimentell terapi utom KRRO-110 inom 6 månader eller 5 halveringstider för den experimentella terapin, beroende på vilket som är störst
- Tobaksanvändning av något slag inom 6 månader
- Användning av konventionellt doserad AAT-förstärkningsterapi inom 5 halveringstider
- Serologiresultat som överensstämmer med exponering för HIV, eller serologi som överensstämmer med aktiv hepatit B- eller hepatit C-infektion
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: Randomiserad
- Interventionsmodell: Sekventiell tilldelning
- Maskning: Dubbel
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: Arm 1: KRRO-110 (del A och del B)
KRRO-110 är en RNA-redigerande oligonukleotid inkapslad i en lipidnanopartikel (LNP) administrerad genom intravenös (IV) infusion som en enkeldos i del A (SAD), multidos i del B (MAD).
|
KRRO-110 läkemedelsprodukt, IV
|
|
Placebo-jämförare: Arm 2: Placebo (endast del A)
Placebo, IV administrering
|
KRRO-110 läkemedelsprodukt, IV
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Säkerhet och tolerabilitet
Tidsram: Från dag 1 till dag 43 i SAD och från dag 1 till dag 85 i MAD
|
Typ, frekvens och svårighetsgrad av behandlingsuppkomna biverkningar (TEAE)
|
Från dag 1 till dag 43 i SAD och från dag 1 till dag 85 i MAD
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Farmakokinetik (PK) för KRRO-110
Tidsram: Dag 1 till dag 43 (SAD) och dag 1 till dag 85 (MAD)
|
PK-profil för KRRO-110 inklusive maximal blodkoncentration (Cmax)
|
Dag 1 till dag 43 (SAD) och dag 1 till dag 85 (MAD)
|
|
Farmakodynamik (PD) av KRRO-110
Tidsram: Dag 1 till dag 43 (SAD) och dag 1 till dag 85 (MAD)
|
PD-profil för KRRO-110 baserad på förändring från baslinjen i alfa-antitrypsin (AAT) enzymnivåer vid alla uppmätta tidpunkter (endast PiZZ-deltagare).
|
Dag 1 till dag 43 (SAD) och dag 1 till dag 85 (MAD)
|
|
Farmakokinetik (PK) för KRRO-110
Tidsram: Dag 1 till dag 43 (SAD) och dag 1 till dag 85 (MAD)
|
PK-profil för KRRO-110-halveringstid (t1/2), area under koncentration-tidskurvan (AUC) och dalnivå (endast MAD-kohorter).
|
Dag 1 till dag 43 (SAD) och dag 1 till dag 85 (MAD)
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Utredare
- Studierektor: Study Director, Korro Bio, Inc.
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
13 januari 2025
Primärt slutförande (Faktisk)
31 oktober 2025
Avslutad studie (Faktisk)
15 december 2025
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
4 november 2024
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
5 november 2024
Första postat (Faktisk)
6 november 2024
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
17 april 2026
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
14 april 2026
Senast verifierad
1 april 2026
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- KRRO-110-001
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
NEJ
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Nej
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .