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DMD患者の栄養状態と治療

2025年11月20日 更新者:Betül ULU、Ankara University

デュシェンヌ型筋ジストロフィー患者の栄養状態の測定と疾患別栄養療法の有効性評価

簡単な概要

この臨床試験の目的は、デュシェンヌ型筋ジストロフィー (DMD) 患者の栄養状態と機能的能力に対する、疾患に特化した個別の食事の影響を評価することです。 この研究は、トルコのアンカラに住む4歳から8歳の子供たちに焦点を当てます。

調査員が答えようとしている主な質問:

カスタマイズされた食事療法で DMD 患者の栄養状態を改善できるでしょうか? North Star Ambulation Assessment (NSAA) によって測定されるように、特別な食事は DMD 患者の機能的能力にプラスの影響を与えますか? 参加者は、身体測定を含む包括的な栄養評価を受け、個別の食事カウンセリングを受けます。 この介入は、エネルギー、タンパク質、カルシウム、水分摂取量の最適化と、コルチコステロイド療法の潜在的な副作用への対処に焦点を当てます。

主要な評価項目は、人体計測によって評価される栄養状態の変化です。 副次的結果の測定には、NSAA によって測定される機能的能力の変化と生活の質の評価が含まれます。

調査の概要

詳細な説明

研究の目的 この研究は、トルコのアンカラに住む 4 ~ 8 歳のデュシェンヌ型筋ジストロフィー (DMD) 患者の栄養状態と機能的能力の改善における、疾患に特化した個別の食事介入の有効性を調査することを目的としています。

研究デザイン これは前向きの介入研究です。 介入

各参加者に対して 12 週間の個別の食事介入が実施されます。 介入は以下に焦点を当てます。

  • エネルギー摂取量: 必要カロリーは、コルチコステロイド療法がエネルギー消費に及ぼす潜在的な影響を考慮して、患者の年齢、体重、活動レベルに基づいて計算されます。
  • タンパク質の摂取: 筋肉タンパク質の合成を最適化することを目的として、バランスの取れた食事を通じてタンパク質の必要量を満たします。
  • カルシウムとビタミン D の摂取: 骨の健康をサポートし、骨粗鬆症を予防するために、これらの栄養素の適切な摂取が重要になります。
  • 水分摂取量: 脱水症状や便秘を防ぐために水分摂取量が監視されます。
  • 炭水化物の摂取: 特にコルチコステロイド療法を受けている患者では、血糖値とインスリン抵抗性を管理するために、低血糖指数の食事が推奨されます。
  • ナトリウム摂取量:体液貯留と高血圧を最小限に抑えるために、ナトリウム摂取量は制限されます。

結果の測定 人体測定値の変化 (体重、身長、BMI、皮下脂肪の測定) ノーススター歩行評価 (NSAA) によって評価された機能的能力の変化 握力の強さによって評価された機能的能力の変化 評価された微量および微量栄養素摂取量の変化3 日間の食事摂取記録によるデータ収集 データは、親または主な介護者および DMD 患者との対面面接を通じて収集されます。 最初の面接の後、個別の食事療法が計画されてから 12 週間後に 2 回目の面接が行われます。

ベースライン評価:

  • 人口統計情報
  • 病歴
  • 栄養評価(身体計測測定、食事摂取量評価)
  • 機能評価 (NSAA)

フォローアップ評価:

  • 人体計測測定
  • 機能評価 (NSAA)
  • 食事摂取量の評価 データ分析 統計分析は、適切な統計ソフトウェアを使用して実行されます。 記述統計は、参加者のベースライン特性を要約するために使用されます。 必要に応じて、パラメトリックまたはノンパラメトリック テストを使用して、介入前と介入後の結果を比較します。

倫理的配慮 この研究はヘルシンキ宣言に従って実施され、地元の倫理委員会によって承認されます。 参加者の両親または法定後見人からインフォームドコンセントが得られます。

この研究は、DMD 患者の特定の栄養ニーズに対処することで、患者の全体的な健康と生活の質を改善することを目的としています。

研究の種類

介入

入学 (実際)

9

段階

  • 適用できない

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

  • 子

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

包含基準:

デュシェンヌ型筋ジストロフィー (DMD) の臨床診断 4 歳から 8 歳であること 自立して歩行できること トルコのアンカラ県に居住していること 患者とその法律の両方によって確認され、食事介入に積極的に参加し、遵守すること保護者は現在コルチコステロイド療法を受けている必要があります

除外基準:

トルコ語での読み書きができない 車椅子での生活、または自力歩行ができない 重度の肝臓または腎臓の機能障害 研究登録後 6 か月以内に大手術の予定がある 嚥下障害および嚥下困難の症状 人工呼吸器を必要とする重度の呼吸窮迫または呼吸不全。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか?

デザインの詳細

  • 主な目的:支持療法
  • 割り当て:なし
  • 介入モデル:単一グループの割り当て
  • マスキング:なし(オープンラベル)

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的:食事介入
アームの参加者は、彼らのために特別に用意されたダイエットプログラムを12週間実行します。
  • エネルギー摂取量: 必要カロリーは、コルチコステロイド療法がエネルギー消費に及ぼす潜在的な影響を考慮して、患者の年齢、体重、活動レベルに基づいて計算されます。
  • タンパク質の摂取: 筋肉タンパク質の合成を最適化することを目的として、バランスの取れた食事を通じてタンパク質の必要量を満たします。
  • カルシウムとビタミン D の摂取: 骨の健康をサポートし、骨粗鬆症を予防するために、これらの栄養素の適切な摂取が重要になります。
  • 水分摂取量: 脱水症状や便秘を防ぐために水分摂取量が監視されます。
  • 炭水化物の摂取: 特にコルチコステロイド療法を受けている患者では、血糖値とインスリン抵抗性を管理するために、低血糖指数の食事が推奨されます。
  • ナトリウム摂取量:体液貯留と高血圧を最小限に抑えるために、ナトリウム摂取量は制限されます。

この研究は何を測定していますか?

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
人体計測測定
時間枠:入学から12週間のダイエット終了まで
体重(kg)の変化。 体重は 0.1 キログラムまで感知できる電子秤で測定されます。
入学から12週間のダイエット終了まで
人体計測測定
時間枠:入学から12週間のダイエット終了まで
皮下筋の厚さの変化 (上腕三頭筋、上腕二頭筋、肩甲下筋、上腕骨) (ミリメートル単位) 皮下筋の厚さは、世界保健機関のパーセンタイルおよび Z スコア チャートと比較され、適切か、欠乏か、過剰かを判断します。
入学から12週間のダイエット終了まで
人体計測測定
時間枠:入学から12週間のダイエット終了まで
身長の変化(cm)。 身長は、人を直立させ、頭をフランクフルト平面(軌道点とトライオン点が水平面上にあるように設定)に置いた状態で測定し、地面から頂点(フランクフルト平面の最高点)までの垂直距離を測定します。頭、固定面上で巻尺を使用して測定されます。
入学から12週間のダイエット終了まで
人体計測測定
時間枠:入学から12週間のダイエット終了まで

体格指数 (BMI) (kg/m²) の変化。 BMI は、参加者の体重 (kg) を身長 (メートル) の 2 乗で割ることによって得られます。

BMI は、世界保健機関のパーセンタイルおよび Z スコア チャートを使用して評価されます。

入学から12週間のダイエット終了まで

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
機能的能力
時間枠:入学から12週間のダイエット終了まで
専門の理学療法士によって測定された North Star Ambulation Assessment (NSAA) スコアの変化。 合計スコアは 0 ~ 34 の間で変化します。 スコアが高いほど、歩行と運動機能が良好であることを示します。
入学から12週間のダイエット終了まで
機能的能力
時間枠:入学から12週間のダイエット終了まで
ハンドダイナモメトリーで測定した手の握力の変化(キログラム単位)
入学から12週間のダイエット終了まで

その他の成果指標

結果測定
メジャーの説明
時間枠
食事の遵守
時間枠:入学から12週間のダイエット終了まで
食事療法介入後、3 日間の食事摂取記録が再度取られます。 食事介入前後の 3 日間の食物摂取記録が検査されます。 最新の摂取記録と、推奨される食事の多量栄養素および微量栄養素との適合性、および最初の 3 日間の食事摂取記録との差異が検査されます。 BeBISと呼ばれるコンピュータープログラムは、マクロ栄養素と微量栄養素の分析に使用されます。
入学から12週間のダイエット終了まで

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

一般刊行物

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2024年11月18日

一次修了 (実際)

2025年2月20日

研究の完了 (実際)

2025年2月21日

試験登録日

最初に提出

2024年11月5日

QC基準を満たした最初の提出物

2024年11月8日

最初の投稿 (実際)

2024年11月12日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2025年11月21日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2025年11月20日

最終確認日

2024年11月1日

詳しくは

本研究に関する用語

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

いいえ

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

米国で製造され、米国から輸出された製品。

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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