Ernæringsstatus og terapi hos DMD-pasienter
Bestemmelse av ernæringsstatus for pasienter med Duchenne muskeldystrofi og evaluering av effektiviteten av sykdomsspesifikk ernæringsterapi
Kort oppsummering
Målet med denne kliniske studien er å evaluere virkningen av et sykdomsspesifikt, individualisert kosthold på ernæringsstatus og funksjonelle evner til pasienter med Duchenne muskeldystrofi (DMD). Studien vil fokusere på barn i alderen 4-8 år bosatt i Ankara, Tyrkia.
Sentrale spørsmål etterforskerne tar sikte på å svare på:
Kan en skreddersydd diettintervensjon forbedre ernæringsstatusen til DMD-pasienter? Har et spesialisert kosthold en positiv innvirkning på funksjonsevnen til DMD-pasienter, målt ved North Star Ambulation Assessment (NSAA)? Deltakerne vil gjennomgå en omfattende ernæringsvurdering, inkludert antropometriske målinger, og vil motta individuell kostholdsveiledning. Intervensjonen vil fokusere på å optimalisere energi-, protein-, kalsium- og væskeinntaket, samt adressere potensielle bivirkninger av kortikosteroidbehandling.
Det primære utfallsmålet vil være endringer i ernæringsstatus, vurdert ved antropometriske målinger. Sekundære utfallsmål vil inkludere endringer i funksjonelle evner målt av NSAA og livskvalitetsvurderinger.
Studieoversikt
Status
Forhold
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Studiemål Denne studien tar sikte på å undersøke effekten av en sykdomsspesifikk, individualisert diettintervensjon for å forbedre ernæringsstatus og funksjonelle evner til pasienter med Duchenne muskeldystrofi (DMD) i alderen 4-8 år bosatt i Ankara, Tyrkia.
Studiedesign Dette er en prospektiv intervensjonsstudie. Innblanding
En 12-ukers individualisert diettintervensjon vil bli implementert for hver deltaker. Intervensjonen vil fokusere på:
- Energiinntak: Kaloribehov vil bli beregnet basert på pasientens alder, vekt og aktivitetsnivå, tatt i betraktning den potensielle effekten av kortikosteroidbehandling på energiforbruk.
- Proteininntak: Proteinbehovet vil bli dekket gjennom et balansert kosthold, med sikte på å optimalisere muskelproteinsyntesen.
- Kalsium- og vitamin D-inntak: Tilstrekkelig inntak av disse næringsstoffene vil bli vektlagt for å støtte beinhelsen og forhindre osteoporose.
- Væskeinntak: Væskeinntaket vil bli overvåket for å forhindre dehydrering og forstoppelse.
- Karbohydratinntak: En diett med lav glykemisk indeks vil bli anbefalt for å håndtere blodsukkernivåer og insulinresistens, spesielt hos pasienter på kortikosteroidbehandling.
- Natriuminntak: Natriuminntaket vil være begrenset for å minimere væskeretensjon og hypertensjon.
Utfallsmål Endringer i antropometriske mål (kroppsvekt, høyde, BMI, hudfoldmålinger) Endringer i funksjonelle evner som vurdert av North Star Ambulation Assessment (NSAA) Endringer i funksjonelle evner som vurdert av håndgrepsstyrke Endringer i mikro- og mikronæringsstoffinntak som vurdert ved tre-dagers matforbruksregistrering Datainnsamling Data vil bli samlet inn gjennom ansikt-til-ansikt intervjuer med foreldre eller primære omsorgspersoner og pasienter med DMD. Etter det første intervjuet gjennomføres et andre intervju 12 uker etter at det tilpassede kostholdet er planlagt.
Grunnlinjevurdering:
- Demografisk informasjon
- Medisinsk historie
- Ernæringsvurdering (antropometriske målinger, kostinntaksvurdering)
- Funksjonell vurdering (NSAA)
Oppfølgingsvurderinger:
- Antropometriske mål
- Funksjonell vurdering (NSAA)
- Vurdering av kostinntak Dataanalyse Statistisk analyse vil bli utført ved bruk av passende statistisk programvare. Beskrivende statistikk vil bli brukt for å oppsummere grunnlinjekarakteristikkene til deltakerne. Parametriske eller ikke-parametriske tester vil bli brukt for å sammenligne resultater før og etter intervensjon, etter behov.
Etiske hensyn Studien vil bli utført i samsvar med Helsinki-erklæringen og godkjent av den lokale etiske komiteen. Informert samtykke vil bli innhentet fra foreldrene eller foresatte til deltakerne.
Ved å adressere de spesifikke ernæringsbehovene til DMD-pasienter, har denne studien som mål å forbedre deres generelle helse og livskvalitet.
Studietype
Registrering (Faktiske)
Fase
- Ikke aktuelt
Kontakter og plasseringer
Studiesteder
-
-
Çankaya
-
Ankara, Çankaya, Tyrkia (Türkiye), 06530
- DMD Aileleri Derneği
-
-
Deltakelseskriterier
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
- Barn
Tar imot friske frivillige
Beskrivelse
Inkluderingskriterier:
Klinisk diagnose av Duchenne muskeldystrofi (DMD) Må være mellom 4 og 8 år i stand til å ambulere selvstendig Må være bosatt i Ankara-provinsen, Tyrkia Må være villig til å delta og følge kosttilskuddet, som bekreftet av både pasienten og deres juridiske verge(r) Må for øyeblikket motta kortikosteroidbehandling
Ekskluderingskriterier:
Manglende evne til å lese og skrive på tyrkisk Rullestolbundet eller ute av stand til å bevege seg selvstendig Betydelig lever- eller nyredysfunksjon Planlagt større operasjon innen 6 måneder etter påmelding til studiet Symptomer på dysfagi og svelgevansker Betydelig pustebesvær eller respiratorisk insuffisiens som krever mekanisk ventilasjon.
Studieplan
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Støttende omsorg
- Tildeling: N/A
- Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: Diettintervensjon
Deltakerne i armen vil følge et kostholdsprogram spesielt tilrettelagt for dem i 12 uker.
|
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Antropometriske mål
Tidsramme: Fra påmelding til slutt på diett ved 12 uker
|
Endringer i kroppsvekt (kg).
Kroppsvekten vil bli målt med en elektronisk vekt som er følsom for 0,1 kilo.
|
Fra påmelding til slutt på diett ved 12 uker
|
|
Antropometriske mål
Tidsramme: Fra påmelding til slutt på diett ved 12 uker
|
Endringer i hudfoldtykkelse (triceps, biceps, subscapular og suprailiac) (i millimeter) Hudfoldtykkelse vil bli sammenlignet med Verdens helseorganisasjons persentil- og Z-poengtabeller for å bestemme tilstrekkelighet, mangel eller overskudd.
|
Fra påmelding til slutt på diett ved 12 uker
|
|
Antropometriske mål
Tidsramme: Fra påmelding til slutt på diett ved 12 uker
|
Endringer i høyde (cm).
Høyden måles med individet stående oppreist og hodet i Frankfurt-planet (omløpspunktet og tragionspunktet er satt til å være på horisontalplanet), mens den vertikale avstanden fra bakken til toppunktet, som er det høyeste punktet på hode, vil bli målt med et målebånd på et fast plan.
|
Fra påmelding til slutt på diett ved 12 uker
|
|
Antropometriske mål
Tidsramme: Fra påmelding til slutt på diett ved 12 uker
|
Endringer i kroppsmasseindeks (BMI)(kg/m²). BMI vil bli oppnådd ved å dele deltakerens kroppsvekt i kg med kvadratet av høyden i meter. Kroppsmasseindeksen vil bli evaluert med Verdens helseorganisasjons prosentil- og Z-poengtabeller. |
Fra påmelding til slutt på diett ved 12 uker
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Funksjonell evne
Tidsramme: Fra påmelding til slutt på diett ved 12 uker
|
Endringer i North Star Ambulation Assessment (NSAA) poengsum målt av en spesialist fysioterapeut.
Den totale poengsummen varierer mellom 0-34.
En høyere score indikerer bedre ambulasjon og motorisk funksjon.
|
Fra påmelding til slutt på diett ved 12 uker
|
|
Funksjonell evne
Tidsramme: Fra påmelding til slutt på diett ved 12 uker
|
Endringer i håndgrepsstyrke målt ved hånddynamometri (i kilogram)
|
Fra påmelding til slutt på diett ved 12 uker
|
Andre resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Overholdelse av kosthold
Tidsramme: Fra påmelding til slutt på diett ved 12 uker
|
Etter diettintervensjonen vil 3-dagers matforbruksregistreringer bli tatt igjen.
3-dagers matforbruksregistreringer før og etter diettintervensjonen vil bli undersøkt.
Kompatibiliteten til de siste forbruksregistreringene med makro- og mikronæringsstoffene i den anbefalte dietten og forskjellene mellom den første 3-dagers matforbruksregistreringen vil bli undersøkt.
Dataprogrammet kalt BeBIS skal brukes til analyse av makro- og mikronæringsstoffer.
|
Fra påmelding til slutt på diett ved 12 uker
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Sponsor
Publikasjoner og nyttige lenker
Generelle publikasjoner
- Summer SS, Wong BL, Rutter MM, Horn PS, Tian C, Rybalsky I, Shellenbarger KC, Kalkwarf HJ. Age-related changes in appendicular lean mass in males with Duchenne muscular dystrophy: A retrospective review. Muscle Nerve. 2021 Feb;63(2):231-238. doi: 10.1002/mus.27107. Epub 2020 Dec 7.
- Guzikowska E, Markiewicz-Loskot G, Hercog R. [Serum opsonization activity in children with recurrent respiratory tract infections]. Pediatr Pol. 1986 Dec;61(12):780-3. No abstract available. Polish.
- Billich N, Evans M, Truby H, Ryan MM, Davidson ZE. The association between dietary factors and body weight and composition in boys with Duchenne muscular dystrophy. J Hum Nutr Diet. 2022 Oct;35(5):804-815. doi: 10.1111/jhn.12987. Epub 2022 Feb 1.
- de Souza Costa AD, Vermeulen-Serpa KM, Batista Marinho KM, Carvalho Xavier de Medeiros CA, Antunes de Araujo A, Teixeira Dourado-Junior ME, Brandao-Neto J, Lima Maciel BL, Helena de Lima Vale S. Persistent inflammation and nutritional status in Duchenne muscular dystrophy. Clin Nutr ESPEN. 2024 Jun;61:393-398. doi: 10.1016/j.clnesp.2024.04.014. Epub 2024 Apr 20.
- Chou E, Lindeback R, D'Silva AM, Sampaio H, Neville K, Farrar MA. Growth and nutrition in pediatric neuromuscular disorders. Clin Nutr. 2021 Jun;40(6):4341-4348. doi: 10.1016/j.clnu.2021.01.013. Epub 2021 Jan 22.
- Davidson ZE, Ryan MM, Kornberg AJ, Sinclair K, Cairns A, Walker KZ, Truby H. Observations of body mass index in Duchenne muscular dystrophy: a longitudinal study. Eur J Clin Nutr. 2014 Aug;68(8):892-7. doi: 10.1038/ejcn.2014.93. Epub 2014 May 14.
- Duan D, Goemans N, Takeda S, Mercuri E, Aartsma-Rus A. Duchenne muscular dystrophy. Nat Rev Dis Primers. 2021 Feb 18;7(1):13. doi: 10.1038/s41572-021-00248-3.
- Garcia-Rodriguez R, Hiller M, Jimenez-Gracia L, van der Pal Z, Balog J, Adamzek K, Aartsma-Rus A, Spitali P. Premature termination codons in the DMD gene cause reduced local mRNA synthesis. Proc Natl Acad Sci U S A. 2020 Jul 14;117(28):16456-16464. doi: 10.1073/pnas.1910456117. Epub 2020 Jul 2.
- Aartsma-Rus A, Van Deutekom JC, Fokkema IF, Van Ommen GJ, Den Dunnen JT. Entries in the Leiden Duchenne muscular dystrophy mutation database: an overview of mutation types and paradoxical cases that confirm the reading-frame rule. Muscle Nerve. 2006 Aug;34(2):135-44. doi: 10.1002/mus.20586.
- Mercuri E, Bonnemann CG, Muntoni F. Muscular dystrophies. Lancet. 2019 Nov 30;394(10213):2025-2038. doi: 10.1016/S0140-6736(19)32910-1.
- Davis J, Samuels E, Mullins L. Nutrition Considerations in Duchenne Muscular Dystrophy. Nutr Clin Pract. 2015 Aug;30(4):511-21. doi: 10.1177/0884533615586202. Epub 2015 May 14.
- Bernabe-Garcia M, Rodriguez-Cruz M, Atilano S, Cruz-Guzman ODR, Almeida-Becerril T, Calder PC, Gonzalez J. Body composition and body mass index in Duchenne muscular dystrophy: Role of dietary intake. Muscle Nerve. 2019 Mar;59(3):295-302. doi: 10.1002/mus.26340. Epub 2018 Dec 12.
Studierekorddatoer
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
Primær fullføring (Faktiske)
Studiet fullført (Faktiske)
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
Først lagt ut (Faktiske)
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
Sist bekreftet
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- 111-659-22
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
produkt produsert i og eksportert fra USA
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .