Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Ernæringsstatus og terapi hos DMD-patienter

20. november 2025 opdateret af: Betül ULU, Ankara University

Bestemmelse af ernæringsstatus for patienter med Duchenne muskeldystrofi og evaluering af effektiviteten af ​​sygdomsspecifik ernæringsterapi

Kort resumé

Målet med dette kliniske forsøg er at evaluere virkningen af ​​en sygdomsspecifik, individualiseret diæt på ernæringsstatus og funktionelle evner hos patienter med Duchenne muskeldystrofi (DMD). Undersøgelsen vil fokusere på børn i alderen 4-8 år, der bor i Ankara, Tyrkiet.

Nøglespørgsmål efterforskerne forsøger at besvare:

Kan en skræddersyet diætintervention forbedre DMD-patienters ernæringsstatus? Har en specialiseret diæt en positiv indvirkning på DMD-patienters funktionelle evner, målt ved North Star Ambulation Assessment (NSAA)? Deltagerne vil gennemgå en omfattende ernæringsvurdering, herunder antropometriske målinger, og vil modtage individuel kostvejledning. Interventionen vil fokusere på at optimere energi-, protein-, calcium- og væskeindtag, samt adressere de potentielle bivirkninger ved kortikosteroidbehandling.

Det primære resultatmål vil være ændringer i ernæringsstatus, som vurderet ved antropometriske målinger. Sekundære resultatmål vil omfatte ændringer i funktionelle evner målt ved NSAA og livskvalitetsvurderinger.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Undersøgelsens formål Denne undersøgelse har til formål at undersøge effektiviteten af ​​en sygdomsspecifik, individualiseret diætintervention til at forbedre ernæringsstatus og funktionelle evner hos Duchenne Muskeldystrofi (DMD) patienter i alderen 4-8 år bosat i Ankara, Tyrkiet.

Studiedesign Dette er et prospektivt interventionsstudie. Intervention

En 12-ugers individualiseret kostintervention vil blive implementeret for hver deltager. Interventionen vil fokusere på:

  • Energiindtag: Kaloriebehov vil blive beregnet ud fra patientens alder, vægt og aktivitetsniveau, under hensyntagen til den potentielle indvirkning af kortikosteroidbehandling på energiforbruget.
  • Proteinindtag: Proteinbehovet vil blive opfyldt gennem en afbalanceret kost, der sigter mod at optimere muskelproteinsyntesen.
  • Calcium- og D-vitaminindtag: Tilstrækkelig indtagelse af disse næringsstoffer vil blive fremhævet for at støtte knoglesundhed og forebygge osteoporose.
  • Væskeindtag: Væskeindtag vil blive overvåget for at forhindre dehydrering og forstoppelse.
  • Kulhydratindtagelse: En diæt med lavt glykæmisk indeks vil blive anbefalet til at styre blodsukkerniveauer og insulinresistens, især hos patienter i kortikosteroidbehandling.
  • Natriumindtag: Natriumindtagelse vil være begrænset for at minimere væskeretention og hypertension.

Resultatmål Ændringer i antropometriske mål (kropsvægt, højde, BMI, hudfoldsmålinger) Ændringer i funktionelle evner som vurderet af North Star Ambulation Assessment (NSAA) Ændringer i funktionelle evner vurderet ved håndgrebsstyrke Ændringer i mikro- og mikronæringsstofindtag som vurderet efter tre dages madforbrugsregistrering Dataindsamling Data vil blive indsamlet gennem ansigt-til-ansigt interviews med forældre eller primære omsorgspersoner og patienter med DMD. Efter den første samtale vil en anden samtale blive gennemført 12 uger efter, at den personlige diæt er planlagt.

Baseline vurdering:

  • Demografiske oplysninger
  • Sygehistorie
  • Ernæringsvurdering (antropometriske målinger, vurdering af kostindtag)
  • Funktionel vurdering (NSAA)

Opfølgende vurderinger:

  • Antropometriske målinger
  • Funktionel vurdering (NSAA)
  • Vurdering af kostindtag Dataanalyse Statistisk analyse vil blive udført ved brug af passende statistisk software. Beskrivende statistik vil blive brugt til at opsummere deltagernes baseline karakteristika. Parametriske eller ikke-parametriske tests vil blive brugt til at sammenligne præ- og post-interventionsresultater, alt efter hvad der er relevant.

Etiske overvejelser Undersøgelsen vil blive udført i overensstemmelse med Helsinki-erklæringen og godkendt af den lokale etiske komité. Informeret samtykke vil blive indhentet fra deltagernes forældre eller værger.

Ved at adressere DMD-patienters specifikke ernæringsbehov sigter denne undersøgelse på at forbedre deres generelle sundhed og livskvalitet.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

9

Fase

  • Ikke anvendelig

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Tyrkiet (Türkiye)
    • Çankaya
      • Ankara, Çankaya, Tyrkiet (Türkiye), 06530
        • DMD Aileleri Derneği

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

Klinisk diagnose af Duchenne muskeldystrofi (DMD) Skal være mellem 4 og 8 år i stand til at ambulere selvstændigt Skal være bosat i Ankara-provinsen, Tyrkiet Skal være villig til at deltage og overholde diætinterventionen, som bekræftet af både patienten og deres juridiske værge(r) Skal i øjeblikket modtage kortikosteroidbehandling

Ekskluderingskriterier:

Manglende evne til at læse og skrive på tyrkisk Kørestolsbundet eller ude af stand til at bevæge sig selvstændigt Betydelig lever- eller nyredysfunktion Planlagt til større operation inden for 6 måneder efter tilmelding til studiet Symptomer på dysfagi og synkebesvær Betydelig åndedrætsbesvær eller respiratorisk insufficiens, der kræver mekanisk ventilation.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Støttende pleje
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Diætintervention
Deltagerne i armen vil følge et kostprogram, der er specielt forberedt til dem i 12 uger.
Andet: Individuel diætintervention
  • Energiindtag: Kaloriebehov vil blive beregnet ud fra patientens alder, vægt og aktivitetsniveau, under hensyntagen til den potentielle indvirkning af kortikosteroidbehandling på energiforbruget.
  • Proteinindtag: Proteinbehovet vil blive opfyldt gennem en afbalanceret kost, der sigter mod at optimere muskelproteinsyntesen.
  • Calcium- og D-vitaminindtag: Tilstrækkelig indtagelse af disse næringsstoffer vil blive fremhævet for at støtte knoglesundhed og forebygge osteoporose.
  • Væskeindtag: Væskeindtag vil blive overvåget for at forhindre dehydrering og forstoppelse.
  • Kulhydratindtagelse: En diæt med lavt glykæmisk indeks vil blive anbefalet til at styre blodsukkerniveauer og insulinresistens, især hos patienter i kortikosteroidbehandling.
  • Natriumindtag: Natriumindtagelse vil være begrænset for at minimere væskeretention og hypertension.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antropometriske målinger
Tidsramme: Fra tilmelding til afslutning af diæt ved 12 uger
Ændringer i kropsvægt (kg). Kropsvægten vil blive målt med en elektronisk vægt, der er følsom til 0,1 kg.
Fra tilmelding til afslutning af diæt ved 12 uger
Antropometriske målinger
Tidsramme: Fra tilmelding til afslutning af diæt ved 12 uger
Ændringer i hudfoldtykkelse (triceps, biceps, subscapular og suprailiac) (i millimeter) Hudfoldtykkelse vil blive sammenlignet med Verdenssundhedsorganisationens percentil- og Z-scorediagrammer for at bestemme tilstrækkelighed, mangel eller overskud.
Fra tilmelding til afslutning af diæt ved 12 uger
Antropometriske målinger
Tidsramme: Fra tilmelding til afslutning af diæt ved 12 uger
Ændringer i højden (cm). Højden måles med individet stående oprejst og hovedet i Frankfurt-planet (omløbspunktet og tragionspunktet er indstillet til at være på det vandrette plan), mens den lodrette afstand fra jorden til toppunktet, som er det højeste punkt af hoved, vil blive målt med et målebånd på et fast plan.
Fra tilmelding til afslutning af diæt ved 12 uger
Antropometriske målinger
Tidsramme: Fra tilmelding til afslutning af diæt ved 12 uger

Ændringer i Body Mass Index (BMI)(kg/m²). BMI opnås ved at dividere deltagerens kropsvægt i kg med kvadratet af højden i meter.

Body mass index vil blive evalueret med Verdenssundhedsorganisationens percentil- og Z-score-diagrammer.
Fra tilmelding til afslutning af diæt ved 12 uger

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Funktionel evne
Tidsramme: Fra tilmelding til afslutning af diæt ved 12 uger
Ændringer i North Star Ambulation Assessment (NSAA) score målt af en specialistfysioterapeut. Den samlede score varierer mellem 0-34. En højere score indikerer bedre ambulation og motorisk funktion.
Fra tilmelding til afslutning af diæt ved 12 uger
Funktionel evne
Tidsramme: Fra tilmelding til afslutning af diæt ved 12 uger
Ændringer i håndgrebsstyrke målt ved hånddynamometri (i kilogram)
Fra tilmelding til afslutning af diæt ved 12 uger

Andre resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Diætmæssig overholdelse
Tidsramme: Fra tilmelding til afslutning af diæt ved 12 uger
Efter diætinterventionen vil der igen blive taget 3-dages madforbrugsregistreringer. 3-dages madforbrugsregistreringer før og efter diætinterventionen vil blive undersøgt. Foreneligheden af ​​de seneste forbrugsregistreringer med makro- og mikronæringsstofferne i den anbefalede kost og forskellene mellem den første 3-dages fødevareforbrugsregistrering vil blive undersøgt. Computerprogrammet kaldet BeBIS skal bruges til analyse af makro- og mikronæringsstoffer.
Fra tilmelding til afslutning af diæt ved 12 uger

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Ankara University

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

18. november 2024

Primær færdiggørelse (Faktiske)

20. februar 2025

Studieafslutning (Faktiske)

21. februar 2025

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

5. november 2024

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

8. november 2024

Først opslået (Faktiske)

12. november 2024

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

21. november 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

20. november 2025

Sidst verificeret

1. november 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 111-659-22

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Individuel diætintervention

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Moldova

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner