Estado nutricional y terapia en pacientes con DMD
Determinación del estado nutricional de pacientes con distrofia muscular de Duchenne y evaluación de la eficacia de la terapia nutricional específica de la enfermedad
Breve resumen
El objetivo de este ensayo clínico es evaluar el impacto de una dieta individualizada y específica de la enfermedad sobre el estado nutricional y las capacidades funcionales de los pacientes con distrofia muscular de Duchenne (DMD). El estudio se centrará en niños de 4 a 8 años que residen en Ankara, Turquía.
Preguntas clave que los investigadores pretenden responder:
¿Puede una intervención dietética personalizada mejorar el estado nutricional de los pacientes con DMD? ¿Una dieta especializada tiene un impacto positivo en las capacidades funcionales de los pacientes con DMD, según lo medido por la Evaluación de deambulación North Star (NSAA)? Los participantes se someterán a una evaluación nutricional integral, que incluirá mediciones antropométricas, y recibirán asesoramiento dietético individualizado. La intervención se centrará en optimizar la ingesta de energía, proteínas, calcio y líquidos, así como en abordar los posibles efectos secundarios de la terapia con corticosteroides.
La medida de resultado primaria serán los cambios en el estado nutricional, según lo evaluado mediante medidas antropométricas. Las medidas de resultado secundarias incluirán cambios en las capacidades funcionales medidas por la NSAA y evaluaciones de calidad de vida.
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Objetivo del estudio Este estudio tiene como objetivo investigar la eficacia de una intervención dietética individualizada y específica de una enfermedad para mejorar el estado nutricional y las capacidades funcionales de pacientes con distrofia muscular de Duchenne (DMD) de 4 a 8 años que residen en Ankara, Turquía.
Diseño del estudio Este es un estudio intervencionista prospectivo. Intervención
Se implementará una intervención dietética individualizada de 12 semanas para cada participante. La intervención se centrará en:
- Ingesta de energía: las necesidades calóricas se calcularán en función de la edad, el peso y el nivel de actividad del paciente, teniendo en cuenta el impacto potencial de la terapia con corticosteroides en el gasto energético.
- Ingesta de proteínas: Los requerimientos de proteínas se cubrirán mediante una dieta equilibrada, con el objetivo de optimizar la síntesis de proteínas musculares.
- Ingesta de calcio y vitamina D: se enfatizará la ingesta adecuada de estos nutrientes para apoyar la salud ósea y prevenir la osteoporosis.
- Ingesta de líquidos: Se controlará la ingesta de líquidos para prevenir la deshidratación y el estreñimiento.
- Ingesta de carbohidratos: se recomendará una dieta de bajo índice glucémico para controlar los niveles de glucosa en sangre y la resistencia a la insulina, especialmente en pacientes que reciben terapia con corticosteroides.
- Ingesta de sodio: Se restringirá la ingesta de sodio para minimizar la retención de líquidos y la hipertensión.
Medidas de resultado Cambios en las medidas antropométricas (peso corporal, altura, IMC, mediciones de pliegues cutáneos) Cambios en las capacidades funcionales según lo evaluado por la Evaluación de deambulación de la Estrella del Norte (NSAA) Cambios en las capacidades funcionales según lo evaluado por la fuerza de prensión Cambios en la ingesta de micro y micro nutrientes según lo evaluado mediante registro de consumo de alimentos de tres días Recopilación de datos Los datos se recopilarán mediante entrevistas cara a cara con padres o cuidadores principales y pacientes con DMD. Después de la primera entrevista, se realizará una segunda entrevista 12 semanas después de que se haya planificado la dieta personalizada.
Evaluación de referencia:
- Información demográfica
- historial medico
- Evaluación nutricional (mediciones antropométricas, evaluación de la ingesta dietética)
- Evaluación funcional (NSAA)
Evaluaciones de seguimiento:
- Medidas antropométricas
- Evaluación funcional (NSAA)
- Evaluación de la ingesta dietética Análisis de datos El análisis estadístico se realizará utilizando el software estadístico adecuado. Se utilizarán estadísticas descriptivas para resumir las características iniciales de los participantes. Se utilizarán pruebas paramétricas o no paramétricas para comparar los resultados previos y posteriores a la intervención, según corresponda.
Consideraciones éticas El estudio se llevará a cabo de acuerdo con la Declaración de Helsinki y será aprobado por el comité de ética local. Se obtendrá el consentimiento informado de los padres o tutores legales de los participantes.
Al abordar las necesidades nutricionales específicas de los pacientes con DMD, este estudio tiene como objetivo mejorar su salud general y su calidad de vida.
Tipo de estudio
Inscripción (Actual)
Fase
- No aplica
Contactos y Ubicaciones
Ubicaciones de estudio
-
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Çankaya
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Ankara, Çankaya, Turquía (Türkiye), 06530
- DMD Aileleri Derneği
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Niño
Acepta Voluntarios Saludables
Descripción
Criterios de inclusión:
Diagnóstico clínico de distrofia muscular de Duchenne (DMD) Debe tener entre 4 y 8 años Ser capaz de deambular de forma independiente Debe residir en la provincia de Ankara, Turquía Debe estar dispuesto a participar y cumplir con la intervención dietética, según lo confirmen tanto el paciente como su representante legal. Tutor(es) Debe(n) estar recibiendo actualmente terapia con corticosteroides.
Criterios de exclusión:
Incapacidad para leer y escribir en turco En silla de ruedas o incapaz de deambular de forma independiente Disfunción hepática o renal significativa Programado para cirugía mayor dentro de los 6 meses posteriores a la inscripción al estudio Síntomas de disfagia y dificultades para tragar Dificultad respiratoria significativa o insuficiencia respiratoria que requiere ventilación mecánica.
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Cuidados de apoyo
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: Intervención dietética
Los participantes del brazo seguirán un programa de dieta especialmente preparado para ellos durante 12 semanas.
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Medidas antropométricas
Periodo de tiempo: Desde la inscripción hasta el final de la dieta a las 12 semanas.
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Cambios en el peso corporal (kg).
El peso corporal se medirá con una balanza electrónica sensible a 0,1 kilogramos.
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Desde la inscripción hasta el final de la dieta a las 12 semanas.
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Medidas antropométricas
Periodo de tiempo: Desde la inscripción hasta el final de la dieta a las 12 semanas.
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Cambios en el grosor de los pliegues cutáneos (tríceps, bíceps, subescapular y suprailíaco) (en milímetros) El grosor de los pliegues cutáneos se comparará con las tablas de percentiles y puntuación Z de la Organización Mundial de la Salud para determinar idoneidad, deficiencia o exceso.
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Desde la inscripción hasta el final de la dieta a las 12 semanas.
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Medidas antropométricas
Periodo de tiempo: Desde la inscripción hasta el final de la dieta a las 12 semanas.
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Cambios de altura (cm).
La altura se mide con el individuo de pie y la cabeza en el plano de Frankfurt (el punto orbital y el punto de tracción se establecen en el plano horizontal), mientras que la distancia vertical desde el suelo hasta el vértice, que es el punto más alto de la cabeza, se medirá con una cinta métrica en un plano fijo.
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Desde la inscripción hasta el final de la dieta a las 12 semanas.
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Medidas antropométricas
Periodo de tiempo: Desde la inscripción hasta el final de la dieta a las 12 semanas.
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Cambios en el índice de masa corporal (IMC) (kg/m²). El IMC se obtendrá dividiendo el peso corporal del participante en kg por el cuadrado de la altura en metros. El índice de masa corporal se evaluará con las tablas de percentiles y puntuación Z de la Organización Mundial de la Salud. |
Desde la inscripción hasta el final de la dieta a las 12 semanas.
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Capacidad funcional
Periodo de tiempo: Desde la inscripción hasta el final de la dieta a las 12 semanas.
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Cambios en la puntuación de la Evaluación de deambulación de North Star (NSAA) medida por un fisioterapeuta especialista.
La puntuación total varía entre 0 y 34.
Una puntuación más alta indica una mejor deambulación y función motora.
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Desde la inscripción hasta el final de la dieta a las 12 semanas.
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Capacidad funcional
Periodo de tiempo: Desde la inscripción hasta el final de la dieta a las 12 semanas.
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Cambios en la fuerza de prensión manual medidos mediante dinamometría manual (en kilogramos)
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Desde la inscripción hasta el final de la dieta a las 12 semanas.
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Otras medidas de resultado
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Adherencia dietética
Periodo de tiempo: Desde la inscripción hasta el final de la dieta a las 12 semanas.
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Luego de la intervención dietética se volverán a tomar registros del consumo de alimentos de los 3 días.
Se examinarán los registros de consumo de alimentos de los 3 días antes y después de la intervención dietética.
Se examinará la compatibilidad de los últimos registros de consumo con los macro y micronutrientes de la dieta recomendada y las diferencias entre el registro de consumo de alimentos de los primeros 3 días.
Para el análisis de macro y micronutrientes se utilizará el programa informático denominado BeBIS.
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Desde la inscripción hasta el final de la dieta a las 12 semanas.
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Colaboradores e Investigadores
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Publicaciones y enlaces útiles
Publicaciones Generales
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Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades musculoesqueléticas
- Enfermedades del Sistema Nervioso
- Enfermedades Musculares
- Enfermedades Neuromusculares
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Enfermedades Genéticas, Ligadas al X
- Trastornos Musculares Atróficos
- Distrofias Musculares
- Enfermedades y anomalías congénitas, hereditarias y neonatales
- Distrofia Muscular, Duchenne
Otros números de identificación del estudio
- 111-659-22
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
producto fabricado y exportado desde los EE. UU.
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