Ravitsemustila ja hoito DMD-potilailla
Duchennen lihasdystrofiapotilaiden ravitsemustilan määrittäminen ja tautikohtaisen ravitsemushoidon tehokkuuden arviointi
Lyhyt yhteenveto
Tämän kliinisen tutkimuksen tavoitteena on arvioida sairauskohtaisen, yksilöllisen ruokavalion vaikutusta Duchennen lihasdystrofiaa (DMD) sairastavien potilaiden ravitsemustilaan ja toimintakykyihin. Tutkimus keskittyy 4-8-vuotiaisiin lapsiin, jotka asuvat Ankarassa, Turkissa.
Tärkeimmät kysymykset, joihin tutkijat pyrkivät vastaamaan:
Voiko räätälöity ruokavalio parantaa DMD-potilaiden ravitsemustilaa? Vaikuttaako erikoisruokavalio positiivisesti DMD-potilaiden toiminnallisiin kykyihin North Star Ambulation Assessment (NSAA) -tutkimuksen mukaan? Osallistujat käyvät läpi kattavan ravitsemusarvioinnin, mukaan lukien antropometriset mittaukset, ja saavat yksilöllistä ruokavalioneuvontaa. Interventio keskittyy energian, proteiinin, kalsiumin ja nesteen saannin optimointiin sekä kortikosteroidihoidon mahdollisiin sivuvaikutuksiin puuttumiseen.
Ensisijainen tulosmitta on ravitsemustilan muutokset antropometrisilla mittauksilla arvioituna. Toissijaisia tulosmittauksia ovat NSAA:n mittaamat toiminnallisten kykyjen muutokset ja elämänlaadun arvioinnit.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Tutkimuksen tavoite Tämän tutkimuksen tavoitteena on tutkia sairauskohtaisen, yksilöllisen ruokavalion tehokkuutta parantamaan Ankarassa, Turkissa, asuvien 4-8-vuotiaiden Duchennen lihasdystrofiaa (DMD) sairastavien potilaiden ravitsemustilan ja toimintakykyjen tehokkuutta.
Tutkimussuunnittelu Tämä on prospektiivinen, interventiotutkimus. Interventio
Jokaiselle osallistujalle toteutetaan 12 viikon yksilöllinen ruokavalio. Interventio keskittyy:
- Energian saanti: Kaloritarpeet lasketaan potilaan iän, painon ja aktiivisuustason perusteella ottaen huomioon kortikosteroidihoidon mahdollinen vaikutus energiankulutukseen.
- Proteiinin saanti: Proteiinitarpeet täytetään tasapainoisella ruokavaliolla, jolla pyritään optimoimaan lihasten proteiinisynteesi.
- Kalsiumin ja D-vitamiinin saanti: Näiden ravintoaineiden riittävää saantia korostetaan luuston terveyden tukemiseksi ja osteoporoosin ehkäisemiseksi.
- Nesteen saanti: Nesteen saantia seurataan kuivumisen ja ummetuksen estämiseksi.
- Hiilihydraattien saanti: Matalan glykeemisen indeksin ruokavaliota suositellaan veren glukoositason ja insuliiniresistenssin hallitsemiseksi, erityisesti potilailla, jotka saavat kortikosteroidihoitoa.
- Natriumin saanti: Natriumin saantia rajoitetaan nesteen kertymisen ja verenpainetaudin minimoimiseksi.
Tulos Toimenpiteet Muutokset antropometrisissa mittauksissa (paino, pituus, BMI, ihopoimumittaukset) Muutokset toiminnallisissa kyvyissä North Star Ambulation Assessment (NSAA) -tutkimuksella arvioituna Muutokset toiminnallisissa kyvyissä arvioituna kädensijan vahvuudella Muutokset mikro- ja mikroravinteiden saannissa arvioituna kolmen päivän ruokakulutustietueella Tiedonkeruu Tiedot kerätään kasvokkain haastattelemalla vanhempia tai ensisijaisia hoitajia ja potilaita, joilla on DMD. Ensimmäisen haastattelun jälkeen tehdään toinen haastattelu 12 viikon kuluttua yksilöllisen ruokavalion suunnittelusta.
Perustason arvio:
- Väestötiedot
- Lääketieteellinen historia
- Ravitsemusarviointi (antropometriset mittaukset, ravinnon saannin arviointi)
- Toiminnallinen arviointi (NSAA)
Jälkiarvioinnit:
- Antropometriset mittaukset
- Toiminnallinen arviointi (NSAA)
- Ravinnon saannin arviointi Tietojen analyysi Tilastollinen analyysi suoritetaan käyttämällä asianmukaista tilastoohjelmistoa. Kuvaavia tilastoja käytetään osallistujien perusominaisuuksien yhteenvetoon. Parametrisia tai ei-parametrisia testejä käytetään tarvittaessa vertailemaan interventiota edeltäviä ja sen jälkeisiä tuloksia.
Eettiset näkökohdat Tutkimus suoritetaan Helsingin julistuksen mukaisesti ja paikallisen eettisen toimikunnan hyväksyntä. Tietoinen suostumus hankitaan osallistujien vanhemmilta tai laillisilta huoltajilta.
Tämä tutkimus tähtää DMD-potilaiden erityisiin ravitsemustarpeisiin ja parantaa heidän yleistä terveyttään ja elämänlaatuaan.
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Todellinen)
Vaihe
- Ei sovellettavissa
Yhteystiedot ja paikat
Opiskelupaikat
-
-
Çankaya
-
Ankara, Çankaya, Turkki (Türkiye), 06530
- DMD Aileleri Derneği
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Lapsi
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Kuvaus
Sisällön kriteerit:
Duchennen lihasdystrofian (DMD) kliininen diagnoosi on oltava 4–8-vuotias. Pystyy liikkumaan itsenäisesti. Hänen on asuttava Ankaran maakunnassa, Turkissa. On oltava halukas osallistumaan ja noudattamaan ravitsemustoimenpiteitä, kuten sekä potilaan että hänen laillisensa vahvistuksena huoltaja(t) Heidän on saatava parhaillaan kortikosteroidihoitoa
Poissulkemiskriteerit:
Kyvyttömyys lukea ja kirjoittaa turkin kielellä Pyörätuolissa tai ei pysty liikkumaan itsenäisesti Merkittävä maksan tai munuaisten toimintahäiriö Suunniteltu suuriin leikkauksiin 6 kuukauden sisällä tutkimukseen ilmoittautumisesta. Oireet nielemisvaikeuksista ja nielemisvaikeuksista Merkittävä hengitysvaikeus tai hengitysvajaus, joka vaatii mekaanista ventilaatiota.
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Tukevaa hoitoa
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Ruokavalion interventio
Käden osallistujat noudattavat erityisesti heille laadittua ruokavaliota 12 viikon ajan.
|
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Antropometriset mittaukset
Aikaikkuna: Ilmoittautumisesta ruokavalion loppuun 12 viikon kohdalla
|
Muutokset ruumiinpainossa (kg).
Paino mitataan elektronisella vaa'alla, joka on herkkä 0,1 kilolle.
|
Ilmoittautumisesta ruokavalion loppuun 12 viikon kohdalla
|
|
Antropometriset mittaukset
Aikaikkuna: Ilmoittautumisesta ruokavalion loppuun 12 viikon kohdalla
|
Muutokset ihopoimun paksuudessa (triceps, hauislihas, lapaluun ja suprailiac) (millimetreinä) Ihopoimujen paksuutta verrataan Maailman terveysjärjestön prosenttipiste- ja Z-pistekaavioihin riittävyyden, puutteen tai ylimäärän määrittämiseksi.
|
Ilmoittautumisesta ruokavalion loppuun 12 viikon kohdalla
|
|
Antropometriset mittaukset
Aikaikkuna: Ilmoittautumisesta ruokavalion loppuun 12 viikon kohdalla
|
Muutokset korkeudessa (cm).
Korkeus mitataan henkilön seisoessa pystyasennossa ja pään ollessa Frankfurtin tasossa (kiertoratapiste ja tragionipiste on asetettu vaakatasoon), kun taas pystysuora etäisyys maasta kärkipisteeseen, joka on lentokoneen korkein kohta. pää, mitataan mittanauhalla kiinteässä tasossa.
|
Ilmoittautumisesta ruokavalion loppuun 12 viikon kohdalla
|
|
Antropometriset mittaukset
Aikaikkuna: Ilmoittautumisesta ruokavalion loppuun 12 viikon kohdalla
|
Muutokset kehon massaindeksissä (BMI) (kg/m²). BMI saadaan jakamalla osallistujan ruumiinpaino kiloissa metreissä mitatun pituuden neliöllä. Painoindeksiä arvioidaan Maailman terveysjärjestön prosenttipiste- ja Z-pistetaulukoilla. |
Ilmoittautumisesta ruokavalion loppuun 12 viikon kohdalla
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Toiminnallinen kyky
Aikaikkuna: Ilmoittautumisesta ruokavalion loppuun 12 viikon kohdalla
|
Erikoisfysioterapeutin mittaamat muutokset North Star Ambulation Assessment (NSAA) -pisteissä.
Kokonaispisteet vaihtelevat välillä 0-34.
Korkeampi pistemäärä osoittaa parempaa liikkumista ja motorista toimintaa.
|
Ilmoittautumisesta ruokavalion loppuun 12 viikon kohdalla
|
|
Toiminnallinen kyky
Aikaikkuna: Ilmoittautumisesta ruokavalion loppuun 12 viikon kohdalla
|
Käden pitovoiman muutokset käsidynamometrialla mitattuna (kilogramoina)
|
Ilmoittautumisesta ruokavalion loppuun 12 viikon kohdalla
|
Muut tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Ruokavalion noudattaminen
Aikaikkuna: Ilmoittautumisesta ruokavalion loppuun 12 viikon kohdalla
|
Ruokavalion jälkeen otetaan uudelleen 3 päivän ruoankulutuspöytäkirja.
Tarkastellaan 3 päivän ruuan kulutustiedot ennen ja jälkeen ruokavaliointerventiota.
Uusimpien kulutustietueiden yhteensopivuus suositellun ruokavalion makro- ja hivenravinteiden kanssa sekä eroja ensimmäisen 3 päivän ruoan kulutustietueen välillä tarkastellaan.
Makro- ja mikroravinteiden analysointiin tullaan käyttämään tietokoneohjelmaa nimeltä BeBIS.
|
Ilmoittautumisesta ruokavalion loppuun 12 viikon kohdalla
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Yleiset julkaisut
- Summer SS, Wong BL, Rutter MM, Horn PS, Tian C, Rybalsky I, Shellenbarger KC, Kalkwarf HJ. Age-related changes in appendicular lean mass in males with Duchenne muscular dystrophy: A retrospective review. Muscle Nerve. 2021 Feb;63(2):231-238. doi: 10.1002/mus.27107. Epub 2020 Dec 7.
- Guzikowska E, Markiewicz-Loskot G, Hercog R. [Serum opsonization activity in children with recurrent respiratory tract infections]. Pediatr Pol. 1986 Dec;61(12):780-3. No abstract available. Polish.
- Billich N, Evans M, Truby H, Ryan MM, Davidson ZE. The association between dietary factors and body weight and composition in boys with Duchenne muscular dystrophy. J Hum Nutr Diet. 2022 Oct;35(5):804-815. doi: 10.1111/jhn.12987. Epub 2022 Feb 1.
- de Souza Costa AD, Vermeulen-Serpa KM, Batista Marinho KM, Carvalho Xavier de Medeiros CA, Antunes de Araujo A, Teixeira Dourado-Junior ME, Brandao-Neto J, Lima Maciel BL, Helena de Lima Vale S. Persistent inflammation and nutritional status in Duchenne muscular dystrophy. Clin Nutr ESPEN. 2024 Jun;61:393-398. doi: 10.1016/j.clnesp.2024.04.014. Epub 2024 Apr 20.
- Chou E, Lindeback R, D'Silva AM, Sampaio H, Neville K, Farrar MA. Growth and nutrition in pediatric neuromuscular disorders. Clin Nutr. 2021 Jun;40(6):4341-4348. doi: 10.1016/j.clnu.2021.01.013. Epub 2021 Jan 22.
- Davidson ZE, Ryan MM, Kornberg AJ, Sinclair K, Cairns A, Walker KZ, Truby H. Observations of body mass index in Duchenne muscular dystrophy: a longitudinal study. Eur J Clin Nutr. 2014 Aug;68(8):892-7. doi: 10.1038/ejcn.2014.93. Epub 2014 May 14.
- Duan D, Goemans N, Takeda S, Mercuri E, Aartsma-Rus A. Duchenne muscular dystrophy. Nat Rev Dis Primers. 2021 Feb 18;7(1):13. doi: 10.1038/s41572-021-00248-3.
- Garcia-Rodriguez R, Hiller M, Jimenez-Gracia L, van der Pal Z, Balog J, Adamzek K, Aartsma-Rus A, Spitali P. Premature termination codons in the DMD gene cause reduced local mRNA synthesis. Proc Natl Acad Sci U S A. 2020 Jul 14;117(28):16456-16464. doi: 10.1073/pnas.1910456117. Epub 2020 Jul 2.
- Aartsma-Rus A, Van Deutekom JC, Fokkema IF, Van Ommen GJ, Den Dunnen JT. Entries in the Leiden Duchenne muscular dystrophy mutation database: an overview of mutation types and paradoxical cases that confirm the reading-frame rule. Muscle Nerve. 2006 Aug;34(2):135-44. doi: 10.1002/mus.20586.
- Mercuri E, Bonnemann CG, Muntoni F. Muscular dystrophies. Lancet. 2019 Nov 30;394(10213):2025-2038. doi: 10.1016/S0140-6736(19)32910-1.
- Davis J, Samuels E, Mullins L. Nutrition Considerations in Duchenne Muscular Dystrophy. Nutr Clin Pract. 2015 Aug;30(4):511-21. doi: 10.1177/0884533615586202. Epub 2015 May 14.
- Bernabe-Garcia M, Rodriguez-Cruz M, Atilano S, Cruz-Guzman ODR, Almeida-Becerril T, Calder PC, Gonzalez J. Body composition and body mass index in Duchenne muscular dystrophy: Role of dietary intake. Muscle Nerve. 2019 Mar;59(3):295-302. doi: 10.1002/mus.26340. Epub 2018 Dec 12.
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Tuki- ja liikuntaelinten sairaudet
- Hermoston sairaudet
- Lihassairaudet
- Neuromuskulaariset sairaudet
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Geneettiset sairaudet, X-Linked
- Lihassairaudet, Atrofiset
- Lihasdystrofiat
- Synnynnäiset, perinnölliset ja vastasyntyneiden sairaudet ja poikkeavuudet
- Lihasdystrofia, Duchenne
Muut tutkimustunnusnumerot
- 111-659-22
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .