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DMD 患者的营养状况和治疗

2025年11月20日 更新者:Betül ULU、Ankara University

杜氏肌营养不良症患者营养状况的测定及疾病特异性营养治疗有效性的评估

简要总结

该临床试验的目的是评估特定疾病的个体化饮食对杜氏肌营养不良症 (DMD) 患者的营养状况和功能能力的影响。 该研究将重点关注居住在土耳其安卡拉的 4 至 8 岁儿童。

研究人员旨在回答的关键问题:

量身定制的饮食干预能否改善DMD患者的营养状况? 根据北极星步行评估 (NSAA) 的测量,特殊饮食是否会对 DMD 患者的功能能力产生积极影响? 参与者将接受全面的营养评估,包括人体测量,并将接受个性化的饮食咨询。 干预措施的重点是优化能量、蛋白质、钙和液体的摄入,以及解决皮质类固醇治疗的潜在副作用。

主要结果指标将是通过人体测量评估的营养状况的变化。 次要结果指标将包括 NSAA 测量的功能变化和生活质量评估。

研究概览

详细说明

研究目的本研究旨在探讨针对特定疾病的个体化饮食干预对于改善居住在土耳其安卡拉的 4-8 岁杜氏肌营养不良症 (DMD) 患者的营养状况和功能能力的功效。

研究设计 这是一项前瞻性、干预性研究。 干涉

将为每位参与者实施为期12周的个性化饮食干预。 干预措施将重点关注:

  • 能量摄入:热量需求将根据患者的年龄、体重和活动水平计算,同时考虑皮质类固醇治疗对能量消耗的潜在影响。
  • 蛋白质摄入量:蛋白质需求将通过均衡饮食来满足,旨在优化肌肉蛋白质合成。
  • 钙和维生素 D 摄入量:将强调摄入足够的这些营养素,以支持骨骼健康并预防骨质疏松症。
  • 液体摄入量:将监测液体摄入量以防止脱水和便秘。
  • 碳水化合物摄入量:建议采用低血糖指数饮食来控制血糖水平和胰岛素抵抗,特别是对于接受皮质类固醇治疗的患者。
  • 钠摄入量:限制钠摄入量以尽量减少液体潴留和高血压。

结果测量 人体测量值的变化(体重、身高、BMI、皮褶测量值) 通过北极星步行评估 (NSAA) 评估的功能能力变化 通过握力评估的功能能力变化 根据评估的微量和微量营养素摄入量变化通过三天的食物消费记录 数据收集 数据将通过与父母或主要照顾者以及 DMD 患者进行面对面访谈来收集。 第一次面谈后,将在计划个性化饮食后 12 周进行第二次面谈。

基线评估:

  • 人口统计信息
  • 病史
  • 营养评估(人体测量、膳食摄入评估)
  • 功能评估(NSAA)

后续评估:

  • 人体测量
  • 功能评估(NSAA)
  • 膳食摄入量评估 数据分析 将使用适当的统计软件进行统计分析。 将使用描述性统计来总结参与者的基线特征。 将酌情使用参数或非参数检验来比较干预前和干预后的结果。

伦理考虑 该研究将根据赫尔辛基宣言进行,并得到当地伦理委员会的批准。 将获得参与者的父母或法定监护人的知情同意。

通过解决 DMD 患者的特定营养需求,本研究旨在改善他们的整体健康和生活质量。

研究类型

介入性

注册 (实际的)

9

阶段

  • 不适用

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息,以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人,称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

  • 孩子

接受健康志愿者

不

描述

纳入标准:

杜氏肌营养不良症 (DMD) 的临床诊断 年龄必须在 4 至 8 岁之间 能够独立行走 必须居住在土耳其安卡拉省 必须愿意参与并坚持饮食干预,并得到患者及其法定监护人的确认监护人目前必须正在接受皮质类固醇治疗

排除标准:

无法用土耳其语读写 坐轮椅或无法独立行走 严重的肝或肾功能障碍 计划在研究入组后 6 个月内进行大手术 吞咽困难和吞咽困难的症状 严重的呼吸窘迫或呼吸功能不全,需要机械通气。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息,包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的?

设计细节

  • 主要用途:支持治疗
  • 分配:不适用
  • 介入模型:单组作业
  • 屏蔽:无(打开标签)

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的:饮食干预
该手臂的参与者将遵循专门为他们准备的饮食计划12周。
  • 能量摄入:热量需求将根据患者的年龄、体重和活动水平计算,同时考虑皮质类固醇治疗对能量消耗的潜在影响。
  • 蛋白质摄入量:蛋白质需求将通过均衡饮食来满足,旨在优化肌肉蛋白质合成。
  • 钙和维生素 D 摄入量:将强调摄入足够的这些营养素,以支持骨骼健康并预防骨质疏松症。
  • 液体摄入量:将监测液体摄入量以防止脱水和便秘。
  • 碳水化合物摄入量:建议采用低血糖指数饮食来控制血糖水平和胰岛素抵抗,特别是对于接受皮质类固醇治疗的患者。
  • 钠摄入量:限制钠摄入量以尽量减少液体潴留和高血压。

研究衡量的是什么?

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
人体测量
大体时间:从入组到 12 周时饮食结束
体重变化(公斤)。 体重使用精确到0.1公斤的电子秤测量。
从入组到 12 周时饮食结束
人体测量
大体时间:从入组到 12 周时饮食结束
皮褶厚度(三头肌、二头肌、肩胛下肌和上肌)的变化(以毫米为单位) 皮褶厚度将与世界卫生组织的百分位数和 Z 分数图进行比较,以确定充足、不足或过多。
从入组到 12 周时饮食结束
人体测量
大体时间:从入组到 12 周时饮食结束
高度变化(厘米)。 身高是在个体直立时,头部处于法兰克福平面内(将眼眶点和牵引点设定在水平面上)测量的,而从地面到顶点(即人体最高点)的垂直距离。头部,将用卷尺在固定平面上进行测量。
从入组到 12 周时饮食结束
人体测量
大体时间:从入组到 12 周时饮食结束

体重指数 (BMI) 的变化(公斤/平方米)。 BMI 将通过参与者的体重(公斤)除以身高(米)的平方得到。

体重指数将根据世界卫生组织的百分位数和 Z 分数图表进行评估。

从入组到 12 周时饮食结束

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
功能能力
大体时间:从入组到 12 周时饮食结束
由专业物理治疗师测量的北极星行走评估 (NSAA) 分数的变化。 总分在0-34之间变化。 分数越高表示行走和运动功能越好。
从入组到 12 周时饮食结束
功能能力
大体时间:从入组到 12 周时饮食结束
通过手测力法测量的手握力的变化(以千克为单位)
从入组到 12 周时饮食结束

其他结果措施

结果测量
措施说明
大体时间
饮食坚持
大体时间:从入组到 12 周时饮食结束
饮食干预后,将再次记录3天的食物消耗量。 将检查饮食干预前后3天的食物消耗记录。 将检查最新的消费记录与推荐饮食的常量和微量营养素的兼容性以及前 3 天食物消费记录之间的差异。 名为 BeBIS 的计算机程序将用于分析常量和微量营养素。
从入组到 12 周时饮食结束

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

出版物和有用的链接

负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。

一般刊物

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查,以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2024年11月18日

初级完成 (实际的)

2025年2月20日

研究完成 (实际的)

2025年2月21日

研究注册日期

首次提交

2024年11月5日

首先提交符合 QC 标准的

2024年11月8日

首次发布 (实际的)

2024年11月12日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2025年11月21日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2025年11月20日

最后验证

2024年11月1日

更多信息

与本研究相关的术语

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)?

不

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

不

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

在美国制造并从美国出口的产品

不

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