Estado nutricional e terapia em pacientes com DMD
Determinação do estado nutricional de pacientes com distrofia muscular de Duchenne e avaliação da eficácia da terapia nutricional específica para doenças
Breve Resumo
O objetivo deste ensaio clínico é avaliar o impacto de uma dieta individualizada e específica para a doença no estado nutricional e nas habilidades funcionais de pacientes com distrofia muscular de Duchenne (DMD). O estudo se concentrará em crianças de 4 a 8 anos que residem em Ancara, Turquia.
Perguntas-chave que os investigadores pretendem responder:
Uma intervenção dietética personalizada pode melhorar o estado nutricional dos pacientes com DMD? Uma dieta especializada impacta positivamente as habilidades funcionais dos pacientes com DMD, conforme medido pela North Star Ambulation Assessment (NSAA)? Os participantes serão submetidos a uma avaliação nutricional abrangente, incluindo medidas antropométricas, e receberão aconselhamento dietético individualizado. A intervenção se concentrará na otimização da ingestão de energia, proteínas, cálcio e líquidos, bem como na abordagem dos potenciais efeitos colaterais da terapia com corticosteróides.
A medida de resultado primário serão as mudanças no estado nutricional, avaliadas por medidas antropométricas. As medidas de resultados secundários incluirão mudanças nas habilidades funcionais medidas pela NSAA e avaliações de qualidade de vida.
Visão geral do estudo
Status
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Objetivo do estudo Este estudo tem como objetivo investigar a eficácia de uma intervenção dietética individualizada e específica da doença na melhoria do estado nutricional e habilidades funcionais de pacientes com distrofia muscular de Duchenne (DMD) com idades entre 4 e 8 anos, residentes em Ancara, Turquia.
Desenho do estudo Este é um estudo prospectivo e intervencionista. Intervenção
Uma intervenção dietética individualizada de 12 semanas será implementada para cada participante. A intervenção incidirá em:
- Ingestão energética: As necessidades calóricas serão calculadas com base na idade, peso e nível de atividade do paciente, levando em consideração o impacto potencial da corticoterapia no gasto energético.
- Ingestão Proteica: As necessidades proteicas serão atendidas através de uma dieta balanceada, visando otimizar a síntese proteica muscular.
- Ingestão de cálcio e vitamina D: A ingestão adequada desses nutrientes será enfatizada para apoiar a saúde óssea e prevenir a osteoporose.
- Ingestão de líquidos: A ingestão de líquidos será monitorada para prevenir desidratação e constipação.
- Ingestão de carboidratos: Uma dieta com baixo índice glicêmico será recomendada para controlar os níveis de glicose no sangue e a resistência à insulina, especialmente em pacientes em terapia com corticosteróides.
- Ingestão de sódio: A ingestão de sódio será restrita para minimizar a retenção de líquidos e a hipertensão.
Medidas de resultados Mudanças nas medidas antropométricas (peso corporal, altura, IMC, medidas de dobras cutâneas) Mudanças nas habilidades funcionais avaliadas pela North Star Ambulation Assessment (NSAA) Mudanças nas habilidades funcionais avaliadas pela força de preensão manual Mudanças na ingestão de micro e micronutrientes conforme avaliada por registro de consumo alimentar de três dias Coleta de dados Os dados serão coletados por meio de entrevistas presenciais com os pais ou cuidadores principais e pacientes com DMD. Após a primeira entrevista, uma segunda entrevista será realizada 12 semanas após o planejamento da dieta personalizada.
Avaliação de base:
- Informações demográficas
- História médica
- Avaliação nutricional (medidas antropométricas, avaliação da ingestão alimentar)
- Avaliação funcional (NSAA)
Avaliações de acompanhamento:
- Medidas antropométricas
- Avaliação funcional (NSAA)
- Avaliação da ingestão alimentar Análise de dados A análise estatística será realizada utilizando software estatístico apropriado. Estatísticas descritivas serão usadas para resumir as características básicas dos participantes. Testes paramétricos ou não paramétricos serão utilizados para comparar os resultados pré e pós-intervenção, conforme apropriado.
Considerações Éticas O estudo será conduzido de acordo com a Declaração de Helsinque e aprovado pelo comitê de ética local. O consentimento informado será obtido dos pais ou responsáveis legais dos participantes.
Ao abordar as necessidades nutricionais específicas dos pacientes com DMD, este estudo visa melhorar sua saúde geral e qualidade de vida.
Tipo de estudo
Inscrição (Real)
Estágio
- Não aplicável
Contactos e Locais
Locais de estudo
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Çankaya
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Ankara, Çankaya, Turquia (Türkiye), 06530
- DMD Aileleri Derneği
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Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Filho
Aceita Voluntários Saudáveis
Descrição
Critérios de inclusão:
Diagnóstico clínico de Distrofia Muscular de Duchenne (DMD) Deve ter entre 4 e 8 anos de idade Capaz de deambular de forma independente Deve residir na província de Ancara, Turquia Deve estar disposto a participar e aderir à intervenção dietética, conforme confirmado pelo paciente e pelo seu responsável legal tutor(es) Deve(m) estar atualmente recebendo terapia com corticosteróides
Critérios de exclusão:
Incapacidade de ler e escrever em turco Cadeira de rodas ou incapaz de deambular independentemente Disfunção hepática ou renal significativa Programada para cirurgia de grande porte dentro de 6 meses após a inscrição no estudo Sintomas de disfagia e dificuldades de deglutição Desconforto respiratório significativo ou insuficiência respiratória que requer ventilação mecânica.
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Cuidados de suporte
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Experimental: Intervenção Dietética
Os participantes do braço seguirão um programa de dieta especialmente preparado para eles durante 12 semanas.
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Medidas antropométricas
Prazo: Desde a inscrição até o final da dieta às 12 semanas
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Mudanças no peso corporal (kg).
O peso corporal será medido em balança eletrônica sensível a 0,1 quilograma.
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Desde a inscrição até o final da dieta às 12 semanas
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Medidas antropométricas
Prazo: Desde a inscrição até o final da dieta às 12 semanas
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Mudanças na espessura das dobras cutâneas (tríceps, bíceps, subescapular e suprailíaca) (em milímetros) A espessura das dobras cutâneas será comparada com os gráficos de percentil e pontuação Z da Organização Mundial de Saúde para determinar a adequação, deficiência ou excesso.
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Desde a inscrição até o final da dieta às 12 semanas
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Medidas antropométricas
Prazo: Desde a inscrição até o final da dieta às 12 semanas
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Mudanças na altura (cm).
A altura é medida com o indivíduo em pé e com a cabeça no plano de Frankfurt (o ponto orbital e o ponto tragion são definidos no plano horizontal), enquanto a distância vertical do solo ao vértice, que é o ponto mais alto do cabeça, será medida com fita métrica em plano fixo.
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Desde a inscrição até o final da dieta às 12 semanas
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Medidas antropométricas
Prazo: Desde a inscrição até o final da dieta às 12 semanas
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Alterações no Índice de Massa Corporal (IMC)(kg/m²). O IMC será obtido dividindo o peso corporal do participante em kg pelo quadrado da altura em metros. O índice de massa corporal será avaliado com os gráficos de percentil e pontuação Z da Organização Mundial da Saúde. |
Desde a inscrição até o final da dieta às 12 semanas
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Capacidade Funcional
Prazo: Desde a inscrição até o final da dieta às 12 semanas
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Mudanças na pontuação da North Star Ambulation Assessment (NSAA) medida por um fisioterapeuta especialista.
A pontuação total varia entre 0-34.
Uma pontuação mais alta indica melhor deambulação e função motora.
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Desde a inscrição até o final da dieta às 12 semanas
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Capacidade Funcional
Prazo: Desde a inscrição até o final da dieta às 12 semanas
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Mudanças na força de preensão manual medidas por dinamometria manual (em quilogramas)
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Desde a inscrição até o final da dieta às 12 semanas
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Outras medidas de resultado
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Adesão Dietética
Prazo: Desde a inscrição até o final da dieta às 12 semanas
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Após a intervenção dietética, os registros de consumo alimentar de 3 dias serão feitos novamente.
Os registros de consumo alimentar de 3 dias antes e depois da intervenção dietética serão examinados.
Será examinada a compatibilidade dos últimos registros de consumo com os macro e micronutrientes da dieta recomendada e as diferenças entre o primeiro registro de consumo alimentar de 3 dias.
O programa de computador denominado BeBIS será utilizado para a análise de macro e micronutrientes.
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Desde a inscrição até o final da dieta às 12 semanas
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Colaboradores e Investigadores
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Publicações e links úteis
Publicações Gerais
- Summer SS, Wong BL, Rutter MM, Horn PS, Tian C, Rybalsky I, Shellenbarger KC, Kalkwarf HJ. Age-related changes in appendicular lean mass in males with Duchenne muscular dystrophy: A retrospective review. Muscle Nerve. 2021 Feb;63(2):231-238. doi: 10.1002/mus.27107. Epub 2020 Dec 7.
- Guzikowska E, Markiewicz-Loskot G, Hercog R. [Serum opsonization activity in children with recurrent respiratory tract infections]. Pediatr Pol. 1986 Dec;61(12):780-3. No abstract available. Polish.
- Billich N, Evans M, Truby H, Ryan MM, Davidson ZE. The association between dietary factors and body weight and composition in boys with Duchenne muscular dystrophy. J Hum Nutr Diet. 2022 Oct;35(5):804-815. doi: 10.1111/jhn.12987. Epub 2022 Feb 1.
- de Souza Costa AD, Vermeulen-Serpa KM, Batista Marinho KM, Carvalho Xavier de Medeiros CA, Antunes de Araujo A, Teixeira Dourado-Junior ME, Brandao-Neto J, Lima Maciel BL, Helena de Lima Vale S. Persistent inflammation and nutritional status in Duchenne muscular dystrophy. Clin Nutr ESPEN. 2024 Jun;61:393-398. doi: 10.1016/j.clnesp.2024.04.014. Epub 2024 Apr 20.
- Chou E, Lindeback R, D'Silva AM, Sampaio H, Neville K, Farrar MA. Growth and nutrition in pediatric neuromuscular disorders. Clin Nutr. 2021 Jun;40(6):4341-4348. doi: 10.1016/j.clnu.2021.01.013. Epub 2021 Jan 22.
- Davidson ZE, Ryan MM, Kornberg AJ, Sinclair K, Cairns A, Walker KZ, Truby H. Observations of body mass index in Duchenne muscular dystrophy: a longitudinal study. Eur J Clin Nutr. 2014 Aug;68(8):892-7. doi: 10.1038/ejcn.2014.93. Epub 2014 May 14.
- Duan D, Goemans N, Takeda S, Mercuri E, Aartsma-Rus A. Duchenne muscular dystrophy. Nat Rev Dis Primers. 2021 Feb 18;7(1):13. doi: 10.1038/s41572-021-00248-3.
- Garcia-Rodriguez R, Hiller M, Jimenez-Gracia L, van der Pal Z, Balog J, Adamzek K, Aartsma-Rus A, Spitali P. Premature termination codons in the DMD gene cause reduced local mRNA synthesis. Proc Natl Acad Sci U S A. 2020 Jul 14;117(28):16456-16464. doi: 10.1073/pnas.1910456117. Epub 2020 Jul 2.
- Aartsma-Rus A, Van Deutekom JC, Fokkema IF, Van Ommen GJ, Den Dunnen JT. Entries in the Leiden Duchenne muscular dystrophy mutation database: an overview of mutation types and paradoxical cases that confirm the reading-frame rule. Muscle Nerve. 2006 Aug;34(2):135-44. doi: 10.1002/mus.20586.
- Mercuri E, Bonnemann CG, Muntoni F. Muscular dystrophies. Lancet. 2019 Nov 30;394(10213):2025-2038. doi: 10.1016/S0140-6736(19)32910-1.
- Davis J, Samuels E, Mullins L. Nutrition Considerations in Duchenne Muscular Dystrophy. Nutr Clin Pract. 2015 Aug;30(4):511-21. doi: 10.1177/0884533615586202. Epub 2015 May 14.
- Bernabe-Garcia M, Rodriguez-Cruz M, Atilano S, Cruz-Guzman ODR, Almeida-Becerril T, Calder PC, Gonzalez J. Body composition and body mass index in Duchenne muscular dystrophy: Role of dietary intake. Muscle Nerve. 2019 Mar;59(3):295-302. doi: 10.1002/mus.26340. Epub 2018 Dec 12.
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
Conclusão Primária (Real)
Conclusão do estudo (Real)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Real)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças musculoesqueléticas
- Doenças do Sistema Nervoso
- Doenças Musculares
- Doenças Neuromusculares
- Doenças Genéticas, Congênitas
- Doenças Genéticas, Ligadas ao X
- Distúrbios Musculares Atróficos
- Distrofias Musculares
- Doenças e Anormalidades Congênitas, Hereditárias e Neonatais
- Distrofia Muscular, Duchenne
Outros números de identificação do estudo
- 111-659-22
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
produto fabricado e exportado dos EUA
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