Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Stan odżywienia i terapia pacjentów z DMD

20 listopada 2025 zaktualizowane przez: Betül ULU, Ankara University

Określanie stanu odżywienia pacjentów z dystrofią mięśniową Duchenne’a i ocena skuteczności terapii żywieniowej specyficznej dla choroby

Krótkie podsumowanie

Celem tego badania klinicznego jest ocena wpływu dostosowanej do choroby, zindywidualizowanej diety na stan odżywienia i możliwości funkcjonalne pacjentów z dystrofią mięśniową Duchenne'a (DMD). Badanie skupi się na dzieciach w wieku 4-8 lat mieszkających w Ankarze w Turcji.

Kluczowe pytania, na które badacze chcą odpowiedzieć:

Czy dostosowana interwencja dietetyczna może poprawić stan odżywienia pacjentów z DMD? Czy specjalistyczna dieta pozytywnie wpływa na możliwości funkcjonalne pacjentów z DMD, mierzone metodą North Star Ambulation Assessment (NSAA)? Uczestnicy zostaną poddani kompleksowej ocenie odżywienia, obejmującej pomiary antropometryczne oraz otrzymają zindywidualizowane doradztwo dietetyczne. Interwencja będzie koncentrować się na optymalizacji spożycia energii, białka, wapnia i płynów, a także zajęciu się potencjalnymi skutkami ubocznymi terapii kortykosteroidami.

Główną miarą wyniku będą zmiany stanu odżywienia oceniane za pomocą pomiarów antropometrycznych. Drugorzędne pomiary wyniku będą obejmować zmiany w zdolnościach funkcjonalnych mierzone przez NSAA i oceny jakości życia.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Cel badania Celem badania jest zbadanie skuteczności specyficznej dla choroby, zindywidualizowanej interwencji dietetycznej w poprawie stanu odżywienia i zdolności funkcjonalnych pacjentów z dystrofią mięśniową Duchenne'a (DMD) w wieku 4-8 lat mieszkających w Ankarze w Turcji.

Projekt badania Jest to badanie prospektywne, interwencyjne. Interwencja

Dla każdego uczestnika zostanie wdrożona 12-tygodniowa zindywidualizowana interwencja dietetyczna. Interwencja skupi się na:

  • Spożycie energii: Zapotrzebowanie kaloryczne zostanie obliczone na podstawie wieku, masy ciała i poziomu aktywności pacjenta, biorąc pod uwagę potencjalny wpływ terapii kortykosteroidami na wydatek energetyczny.
  • Spożycie białka: Zapotrzebowanie na białko zostanie zaspokojone poprzez zbilansowaną dietę, której celem jest optymalizacja syntezy białek mięśniowych.
  • Spożycie wapnia i witaminy D: Podkreślone zostanie odpowiednie spożycie tych składników odżywczych, aby wspierać zdrowie kości i zapobiegać osteoporozie.
  • Spożycie płynów: Należy monitorować spożycie płynów, aby zapobiec odwodnieniu i zaparciom.
  • Spożycie węglowodanów: W celu kontrolowania poziomu glukozy we krwi i insulinooporności, szczególnie u pacjentów leczonych kortykosteroidami, zalecana będzie dieta o niskim indeksie glikemicznym.
  • Spożycie sodu: Spożycie sodu będzie ograniczone, aby zminimalizować zatrzymywanie płynów i nadciśnienie.

Wynik Pomiary Zmiany w pomiarach antropometrycznych (masa ciała, wzrost, BMI, pomiary fałdu skórnego) Zmiany w zdolnościach funkcjonalnych oceniane za pomocą oceny North Star Ambulation Assessment (NSAA) Zmiany w zdolnościach funkcjonalnych oceniane na podstawie siły uścisku dłoni Zmiany w spożyciu mikro i mikroskładników odżywczych oceniane na podstawie trzydniowego zapisu spożycia żywności. Gromadzenie danych Dane będą zbierane w drodze bezpośrednich wywiadów z rodzicami lub głównymi opiekunami oraz pacjentami z DMD. Po pierwszym wywiadzie, drugi wywiad zostanie przeprowadzony po 12 tygodniach od zaplanowania diety spersonalizowanej.

Ocena bazowa:

  • Informacje demograficzne
  • Historia medyczna
  • Ocena żywienia (pomiary antropometryczne, ocena spożycia)
  • Ocena funkcjonalna (NSAA)

Dalsze oceny:

  • Pomiary antropometryczne
  • Ocena funkcjonalna (NSAA)
  • Ocena spożycia Analiza danych Analiza statystyczna zostanie przeprowadzona przy użyciu odpowiedniego oprogramowania statystycznego. Do podsumowania podstawowych cech uczestników zostaną wykorzystane statystyki opisowe. W stosownych przypadkach do porównania wyników przed i po interwencji zostaną zastosowane testy parametryczne lub nieparametryczne.

Względy etyczne Badanie zostanie przeprowadzone zgodnie z Deklaracją Helsińską i zatwierdzone przez lokalną komisję etyczną. Świadoma zgoda zostanie uzyskana od rodziców lub opiekunów prawnych uczestników.

Uwzględniając specyficzne potrzeby żywieniowe pacjentów z DMD, badanie to ma na celu poprawę ich ogólnego stanu zdrowia i jakości życia.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

9

Faza

  • Nie dotyczy

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Turcja (Türkiye)
    • Çankaya
      • Ankara, Çankaya, Turcja (Türkiye), 06530
        • DMD Aileleri Derneği

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria włączenia:

Kliniczne rozpoznanie dystrofii mięśniowej Duchenne’a (DMD) Musi mieć od 4 do 8 lat Możliwość samodzielnego poruszania się Musi mieszkać w prowincji Ankara w Turcji Musi chcieć uczestniczyć i przestrzegać interwencji dietetycznej, co zostało potwierdzone zarówno przez pacjenta, jak i jego prawnego opiekuna opiekunowie muszą obecnie otrzymywać terapię kortykosteroidami

Kryteria wykluczenia:

Niezdolność do czytania i pisania w języku tureckim Poruszanie się na wózku inwalidzkim lub niezdolność do samodzielnego poruszania się Znacząca dysfunkcja wątroby lub nerek Planowany poważny zabieg chirurgiczny w ciągu 6 miesięcy od włączenia do badania Objawy dysfagii i trudności w połykaniu Znacząca niewydolność oddechowa lub niewydolność oddechowa wymagająca wentylacji mechanicznej.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie podtrzymujące
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Interwencja dietetyczna
Uczestnicy ramienia będą przez 12 tygodni przestrzegać specjalnie przygotowanego dla nich programu dietetycznego.
Inny: Indywidualna interwencja dietetyczna
  • Spożycie energii: Zapotrzebowanie kaloryczne zostanie obliczone na podstawie wieku, masy ciała i poziomu aktywności pacjenta, biorąc pod uwagę potencjalny wpływ terapii kortykosteroidami na wydatek energetyczny.
  • Spożycie białka: Zapotrzebowanie na białko zostanie zaspokojone poprzez zbilansowaną dietę, której celem jest optymalizacja syntezy białek mięśniowych.
  • Spożycie wapnia i witaminy D: Podkreślone zostanie odpowiednie spożycie tych składników odżywczych, aby wspierać zdrowie kości i zapobiegać osteoporozie.
  • Spożycie płynów: Należy monitorować spożycie płynów, aby zapobiec odwodnieniu i zaparciom.
  • Spożycie węglowodanów: W celu kontrolowania poziomu glukozy we krwi i insulinooporności, szczególnie u pacjentów leczonych kortykosteroidami, zalecana będzie dieta o niskim indeksie glikemicznym.
  • Spożycie sodu: Spożycie sodu będzie ograniczone, aby zminimalizować zatrzymywanie płynów i nadciśnienie.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Pomiary antropometryczne
Ramy czasowe: Od zapisania się do zakończenia diety w 12 tygodniu
Zmiany masy ciała (kg). Masę ciała będzie mierzona za pomocą wagi elektronicznej o czułości 0,1 kilograma.
Od zapisania się do zakończenia diety w 12 tygodniu
Pomiary antropometryczne
Ramy czasowe: Od zapisania się do zakończenia diety w 12 tygodniu
Zmiany grubości fałdu skórnego (triceps, biceps, podłopatkowy i nadgarstkowy) (w milimetrach) Grubość fałdu skórnego zostanie porównana z wykresami percentylowymi i punktowymi Z Światowej Organizacji Zdrowia w celu określenia adekwatności, niedoboru lub nadmiaru.
Od zapisania się do zakończenia diety w 12 tygodniu
Pomiary antropometryczne
Ramy czasowe: Od zapisania się do zakończenia diety w 12 tygodniu
Zmiany wysokości (cm). Wysokość mierzy się, gdy osoba stoi wyprostowana i głowa znajduje się w płaszczyźnie frankfurckiej (punkt orbity i punkt tragii znajdują się na płaszczyźnie poziomej), natomiast odległość w pionie od podłoża do wierzchołka, który jest najwyższym punktem głowy, będzie mierzony za pomocą taśmy mierniczej na ustalonej płaszczyźnie.
Od zapisania się do zakończenia diety w 12 tygodniu
Pomiary antropometryczne
Ramy czasowe: Od zapisania się do zakończenia diety w 12 tygodniu

Zmiany wskaźnika masy ciała (BMI) (kg/m²). BMI zostanie obliczone poprzez podzielenie masy ciała uczestnika w kg przez kwadrat wzrostu w metrach.

Wskaźnik masy ciała będzie oceniany za pomocą wykresów percentylowych i Z-score Światowej Organizacji Zdrowia.
Od zapisania się do zakończenia diety w 12 tygodniu

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zdolność funkcjonalna
Ramy czasowe: Od zapisania się do zakończenia diety w 12 tygodniu
Zmiany w punktacji North Star Ambulation Assessment (NSAA) mierzonej przez specjalistycznego fizjoterapeutę. Całkowity wynik waha się w przedziale 0-34. Wyższy wynik wskazuje na lepsze chodzenie i funkcje motoryczne.
Od zapisania się do zakończenia diety w 12 tygodniu
Zdolność funkcjonalna
Ramy czasowe: Od zapisania się do zakończenia diety w 12 tygodniu
Zmiany siły uścisku dłoni mierzone dynamometrią dłoni (w kilogramach)
Od zapisania się do zakończenia diety w 12 tygodniu

Inne miary wyników

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Przestrzeganie diety
Ramy czasowe: Od zapisania się do zakończenia diety w 12 tygodniu
Po interwencji dietetycznej ponownie prowadzona będzie 3-dniowa ewidencja spożycia pokarmu. Zbadane zostaną zapisy dotyczące spożycia żywności z 3 dni przed i po interwencji dietetycznej. Zbadana zostanie zgodność najnowszych zapisów spożycia z makro i mikroelementami zalecanej diety oraz różnice pomiędzy pierwszym 3-dniowym zapisem spożycia żywności. Do analizy makro i mikroelementów zostanie wykorzystany program komputerowy o nazwie BeBIS.
Od zapisania się do zakończenia diety w 12 tygodniu

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Ankara University

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

18 listopada 2024

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

20 lutego 2025

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

21 lutego 2025

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

5 listopada 2024

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

8 listopada 2024

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

12 listopada 2024

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

21 listopada 2025

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

20 listopada 2025

Ostatnia weryfikacja

1 listopada 2024

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 111-659-22

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj