Voedingsstatus en therapie bij DMD-patiënten
Bepaling van de voedingsstatus van patiënten met Duchenne-spierdystrofie en evaluatie van de effectiviteit van ziektespecifieke voedingstherapie
Korte samenvatting
Het doel van deze klinische studie is om de impact van een ziektespecifiek, geïndividualiseerd dieet op de voedingsstatus en functionele capaciteiten van patiënten met Duchenne spierdystrofie (DMD) te evalueren. Het onderzoek zal zich richten op kinderen van 4 tot 8 jaar oud die in Ankara, Turkije wonen.
Belangrijke vragen die de onderzoekers willen beantwoorden:
Kan een op maat gemaakte dieetinterventie de voedingsstatus van DMD-patiënten verbeteren? Heeft een gespecialiseerd dieet een positieve invloed op de functionele capaciteiten van DMD-patiënten, zoals gemeten door de North Star Ambulation Assessment (NSAA)? Deelnemers ondergaan een uitgebreide voedingsbeoordeling, inclusief antropometrische metingen, en krijgen geïndividualiseerd voedingsadvies. De interventie zal zich richten op het optimaliseren van de inname van energie, eiwitten, calcium en vocht, en op het aanpakken van de mogelijke bijwerkingen van behandeling met corticosteroïden.
De primaire uitkomstmaat zijn veranderingen in de voedingsstatus, zoals beoordeeld door antropometrische metingen. Secundaire uitkomstmaten omvatten veranderingen in functionele vaardigheden zoals gemeten door de NSAA en beoordelingen van de kwaliteit van leven.
Studie Overzicht
Toestand
Conditie
Interventie / Behandeling
Gedetailleerde beschrijving
Doel van het onderzoek Deze studie heeft tot doel de werkzaamheid te onderzoeken van een ziektespecifieke, geïndividualiseerde dieetinterventie bij het verbeteren van de voedingsstatus en functionele capaciteiten van patiënten met Duchenne Spierdystrofie (DMD) in de leeftijd van 4 tot 8 jaar, woonachtig in Ankara, Turkije.
Studieontwerp Dit is een prospectieve, interventionele studie. Interventie
Voor elke deelnemer wordt een geïndividualiseerde dieetinterventie van 12 weken geïmplementeerd. De interventie zal zich richten op:
- Energie-inname: De caloriebehoefte wordt berekend op basis van de leeftijd, het gewicht en het activiteitenniveau van de patiënt, waarbij rekening wordt gehouden met de potentiële impact van behandeling met corticosteroïden op het energieverbruik.
- Eiwitinname: Aan de eiwitbehoefte wordt voldaan door middel van een uitgebalanceerd dieet, gericht op het optimaliseren van de spiereiwitsynthese.
- Inname van calcium en vitamine D: Er wordt de nadruk gelegd op een adequate inname van deze voedingsstoffen om de gezondheid van de botten te ondersteunen en osteoporose te voorkomen.
- Vloeistofinname: De vloeistofinname zal worden gecontroleerd om uitdroging en constipatie te voorkomen.
- Inname van koolhydraten: Een dieet met een lage glycemische index wordt aanbevolen om de bloedsuikerspiegel en de insulineresistentie onder controle te houden, vooral bij patiënten die corticosteroïden gebruiken.
- Natriuminname: De natriuminname zal worden beperkt om vochtretentie en hypertensie te minimaliseren.
Uitkomstmaten Veranderingen in antropometrische metingen (lichaamsgewicht, lengte, BMI, huidplooimetingen) Veranderingen in functionele vaardigheden zoals beoordeeld door de North Star Ambulation Assessment (NSAA) Veranderingen in functionele vaardigheden zoals beoordeeld aan de hand van de handgreepsterkte Veranderingen in de inname van micro- en micronutriënten zoals beoordeeld door middel van een driedaags voedselconsumptierecord Gegevensverzameling Gegevens zullen worden verzameld via persoonlijke interviews met ouders of primaire verzorgers en patiënten met DMD. Na het eerste gesprek vindt 12 weken nadat het gepersonaliseerde dieet is gepland een tweede gesprek plaats.
Basisbeoordeling:
- Demografische informatie
- Medische geschiedenis
- Voedingsbeoordeling (antropometrische metingen, beoordeling van de inname via de voeding)
- Functionele beoordeling (NSAA)
Vervolgbeoordelingen:
- Antropometrische metingen
- Functionele beoordeling (NSAA)
- Beoordeling van de dieetinname Data-analyse Statistische analyse zal worden uitgevoerd met behulp van geschikte statistische software. Beschrijvende statistieken zullen worden gebruikt om de basiskenmerken van de deelnemers samen te vatten. Waar nodig zullen parametrische of niet-parametrische tests worden gebruikt om de resultaten vóór en na de interventie te vergelijken.
Ethische overwegingen Het onderzoek zal worden uitgevoerd in overeenstemming met de Verklaring van Helsinki en zal worden goedgekeurd door de plaatselijke ethische commissie. Geïnformeerde toestemming wordt verkregen van de ouders of wettelijke voogden van de deelnemers.
Door de specifieke voedingsbehoeften van DMD-patiënten aan te pakken, heeft deze studie tot doel hun algehele gezondheid en levenskwaliteit te verbeteren.
Studietype
Inschrijving (Werkelijk)
Fase
- Niet toepasbaar
Contacten en locaties
Studie Locaties
-
-
Çankaya
-
Ankara, Çankaya, Turkije (Türkiye), 06530
- DMD Aileleri Derneği
-
-
Deelname Criteria
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
- Kind
Accepteert gezonde vrijwilligers
Beschrijving
Inclusiecriteria:
Klinische diagnose van Duchenne Spierdystrofie (DMD) Moet tussen de 4 en 8 jaar oud zijn In staat om zelfstandig te lopen Moet woonachtig zijn in de provincie Ankara, Turkije Moet bereid zijn deel te nemen en zich te houden aan de dieetinterventie, zoals bevestigd door zowel de patiënt als zijn wettelijke vertegenwoordiger voogd(en) Moeten momenteel een behandeling met corticosteroïden krijgen
Uitsluitingscriteria:
Onvermogen om in het Turks te lezen en te schrijven. Gehandicapt aan een rolstoel of niet in staat om zelfstandig te lopen. Significante lever- of nierdisfunctie. Geplande grote operatie binnen 6 maanden na deelname aan de studie. Symptomen van dysfagie en slikproblemen. Significante ademhalingsproblemen of respiratoire insufficiëntie die mechanische ventilatie vereist.
Studie plan
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Ondersteunende zorg
- Toewijzing: NVT
- Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: Dieetinterventie
De deelnemers aan de arm volgen gedurende 12 weken een speciaal voor hen samengesteld dieetprogramma.
|
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Antropometrische metingen
Tijdsspanne: Vanaf de inschrijving tot het einde van het dieet na 12 weken
|
Veranderingen in lichaamsgewicht (kg).
Het lichaamsgewicht wordt gemeten met een elektronische weegschaal die gevoelig is voor 0,1 kilogram.
|
Vanaf de inschrijving tot het einde van het dieet na 12 weken
|
|
Antropometrische metingen
Tijdsspanne: Vanaf de inschrijving tot het einde van het dieet na 12 weken
|
Veranderingen in de dikte van de huidplooi (triceps, biceps, subscapulier en suprailiacaal) (in millimeters) De dikte van de huidplooi zal worden vergeleken met de percentiel- en Z-scoregrafieken van de Wereldgezondheidsorganisatie om de toereikendheid, deficiëntie of overmaat te bepalen.
|
Vanaf de inschrijving tot het einde van het dieet na 12 weken
|
|
Antropometrische metingen
Tijdsspanne: Vanaf de inschrijving tot het einde van het dieet na 12 weken
|
Veranderingen in hoogte (cm).
De hoogte wordt gemeten terwijl het individu rechtop staat en het hoofd in het vlak van Frankfurt ligt (het orbitale punt en het tragionpunt zijn ingesteld op het horizontale vlak), terwijl de verticale afstand van de grond tot het hoekpunt, dat het hoogste punt is van de hoofd, wordt gemeten met een meetlint op een vast vlak.
|
Vanaf de inschrijving tot het einde van het dieet na 12 weken
|
|
Antropometrische metingen
Tijdsspanne: Vanaf de inschrijving tot het einde van het dieet na 12 weken
|
Veranderingen in de Body Mass Index (BMI) (kg/m²). De BMI wordt verkregen door het lichaamsgewicht van de deelnemer in kg te delen door het kwadraat van de lengte in meters. De body mass index zal worden geëvalueerd met de percentiel- en Z-scoregrafieken van de Wereldgezondheidsorganisatie. |
Vanaf de inschrijving tot het einde van het dieet na 12 weken
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Functioneel vermogen
Tijdsspanne: Vanaf de inschrijving tot het einde van het dieet na 12 weken
|
Veranderingen in de North Star Ambulation Assessment (NSAA)-score gemeten door een gespecialiseerde fysiotherapeut.
De totaalscore varieert tussen 0-34.
Een hogere score duidt op een betere loop- en motorfunctie.
|
Vanaf de inschrijving tot het einde van het dieet na 12 weken
|
|
Functioneel vermogen
Tijdsspanne: Vanaf de inschrijving tot het einde van het dieet na 12 weken
|
Veranderingen in de handgreepkracht gemeten met handdynamometrie (in kilogram)
|
Vanaf de inschrijving tot het einde van het dieet na 12 weken
|
Andere uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Dieettrouw
Tijdsspanne: Vanaf de inschrijving tot het einde van het dieet na 12 weken
|
Na de dieetinterventie worden de 3-daagse voedselconsumptiegegevens opnieuw geregistreerd.
De 3-daagse voedselconsumptiegegevens voor en na de dieetinterventie worden onderzocht.
De compatibiliteit van de laatste consumptiegegevens met de macro- en micronutriënten van het aanbevolen dieet en de verschillen tussen de eerste 3-daagse voedselconsumptiegegevens zullen worden onderzocht.
Voor de analyse van macro- en micronutriënten zal het computerprogramma BeBIS worden gebruikt.
|
Vanaf de inschrijving tot het einde van het dieet na 12 weken
|
Medewerkers en onderzoekers
Sponsor
Publicaties en nuttige links
Algemene publicaties
- Summer SS, Wong BL, Rutter MM, Horn PS, Tian C, Rybalsky I, Shellenbarger KC, Kalkwarf HJ. Age-related changes in appendicular lean mass in males with Duchenne muscular dystrophy: A retrospective review. Muscle Nerve. 2021 Feb;63(2):231-238. doi: 10.1002/mus.27107. Epub 2020 Dec 7.
- Guzikowska E, Markiewicz-Loskot G, Hercog R. [Serum opsonization activity in children with recurrent respiratory tract infections]. Pediatr Pol. 1986 Dec;61(12):780-3. No abstract available. Polish.
- Billich N, Evans M, Truby H, Ryan MM, Davidson ZE. The association between dietary factors and body weight and composition in boys with Duchenne muscular dystrophy. J Hum Nutr Diet. 2022 Oct;35(5):804-815. doi: 10.1111/jhn.12987. Epub 2022 Feb 1.
- de Souza Costa AD, Vermeulen-Serpa KM, Batista Marinho KM, Carvalho Xavier de Medeiros CA, Antunes de Araujo A, Teixeira Dourado-Junior ME, Brandao-Neto J, Lima Maciel BL, Helena de Lima Vale S. Persistent inflammation and nutritional status in Duchenne muscular dystrophy. Clin Nutr ESPEN. 2024 Jun;61:393-398. doi: 10.1016/j.clnesp.2024.04.014. Epub 2024 Apr 20.
- Chou E, Lindeback R, D'Silva AM, Sampaio H, Neville K, Farrar MA. Growth and nutrition in pediatric neuromuscular disorders. Clin Nutr. 2021 Jun;40(6):4341-4348. doi: 10.1016/j.clnu.2021.01.013. Epub 2021 Jan 22.
- Davidson ZE, Ryan MM, Kornberg AJ, Sinclair K, Cairns A, Walker KZ, Truby H. Observations of body mass index in Duchenne muscular dystrophy: a longitudinal study. Eur J Clin Nutr. 2014 Aug;68(8):892-7. doi: 10.1038/ejcn.2014.93. Epub 2014 May 14.
- Duan D, Goemans N, Takeda S, Mercuri E, Aartsma-Rus A. Duchenne muscular dystrophy. Nat Rev Dis Primers. 2021 Feb 18;7(1):13. doi: 10.1038/s41572-021-00248-3.
- Garcia-Rodriguez R, Hiller M, Jimenez-Gracia L, van der Pal Z, Balog J, Adamzek K, Aartsma-Rus A, Spitali P. Premature termination codons in the DMD gene cause reduced local mRNA synthesis. Proc Natl Acad Sci U S A. 2020 Jul 14;117(28):16456-16464. doi: 10.1073/pnas.1910456117. Epub 2020 Jul 2.
- Aartsma-Rus A, Van Deutekom JC, Fokkema IF, Van Ommen GJ, Den Dunnen JT. Entries in the Leiden Duchenne muscular dystrophy mutation database: an overview of mutation types and paradoxical cases that confirm the reading-frame rule. Muscle Nerve. 2006 Aug;34(2):135-44. doi: 10.1002/mus.20586.
- Mercuri E, Bonnemann CG, Muntoni F. Muscular dystrophies. Lancet. 2019 Nov 30;394(10213):2025-2038. doi: 10.1016/S0140-6736(19)32910-1.
- Davis J, Samuels E, Mullins L. Nutrition Considerations in Duchenne Muscular Dystrophy. Nutr Clin Pract. 2015 Aug;30(4):511-21. doi: 10.1177/0884533615586202. Epub 2015 May 14.
- Bernabe-Garcia M, Rodriguez-Cruz M, Atilano S, Cruz-Guzman ODR, Almeida-Becerril T, Calder PC, Gonzalez J. Body composition and body mass index in Duchenne muscular dystrophy: Role of dietary intake. Muscle Nerve. 2019 Mar;59(3):295-302. doi: 10.1002/mus.26340. Epub 2018 Dec 12.
Studie record data
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
Primaire voltooiing (Werkelijk)
Studie voltooiing (Werkelijk)
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
Eerst geplaatst (Werkelijk)
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
Laatst geverifieerd
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- 111-659-22
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .