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シヌクレノパシー患者における黒質への自家腹腔神経移植 (LEAP)

2026年8月27日 更新者：Craig van Horne, MD, PhD

シヌクレイノパチー（LEAP）患者における黒質へのSuraL NervE組織移植の実現可能性と安全性に関する第I相研究

この第 I 相二重盲検研究は、パーキンソン病 (PD) または多系統萎縮症 (MSA) と診断された人の脳の黒質領域への自家末梢神経組織 (PNT) の移植の安全性と実現可能性に焦点を当てています。 。 7 人の参加者が登録され、4 人が移植を受け、3 人が偽手術を受けます。 適格な参加者は、症状の負担が少なく、早期に診断されます。 参加者はまず手術後1年間追跡調査されます。

調査の概要

状態

募集

条件

介入・治療

詳細な説明

この第 I 相二重盲検臨床試験は、末梢神経由来の自家細胞がパーキンソン病 (PD) や多系統萎縮症 (MSA) の損傷した脳細胞の修復にどのように役立つかをテストする将来の大規模臨床試験を計画するために使用されます。病気の進行を遅らせます。 私たちは、参加者自身の脚の神経からの細胞を脳の黒質領域に移植する実現可能性を判断します。 参加資格のある患者は、症状がそれほど重くなく、病気の初期段階にあるため、まだ DBS の資格がありません。 LEAP試験は、最初の参加者が自分の腓腹神経（足首近くの神経）から脳の両側の黒質に細胞を移植する研究です。 続く 6 人の参加者は、2 つのアームのいずれかにランダムに割り当てられます。 実験アームに割り当てられた 3 人の参加者が移植片を受け取ります。 対照群に割り当てられた3人の参加者は、腓腹神経が生検され、両側の頭皮切開が行われる偽の外科手術を受けることになる。 最初に細胞を投与されなかった人は、研究の終わりに、盲検化が解除された後、細胞移植を受けるために別の手術を受ける資格がある可能性があります。

研究の種類

介入

入学 (推定)

7

段階

  • フェーズ 1

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究連絡先

研究連絡先のバックアップ

研究場所

  • アメリカ
    • Kentucky
      • Lexington、Kentucky、アメリカ、40536
        • 募集
        • University of Kentucky
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Craig van Horne, MD, PhD

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

  • 大人
  • 高齢者

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

包含基準:

  • MDS基準で定義された臨床的に確立された、または臨床的にその可能性が高いPDまたはMSAの診断
  • 罹患期間が2年を超える場合
  • 年齢 40 ～ 75 歳
  • MDS-統一パーキンソン病評価スケール（UPDRS）パートIIIが20点以上35点以下、PDに対して抗パーキンソン病治療薬を中止、またはMDS-統一多系統萎縮症評価スケール（UMSARS）が35点以下抗パーキンソン病薬の 30 ポイント割引に相当
  • 休薬中に項目 3.3、3.4、3.5、3.6、3.7、3.8、3.14 で MDS-UPDRS Part III スコアが 3 を超えない
  • イオフルパン/SPECTを受けることができ、受ける意思がある
  • 外科的処置に耐えられる
  • 計画されたすべての評価を受けることができる
  • 腓腹神経へのアクセスが可能

除外基準:

  • 過去のPD手術または頭蓋内手術
  • 進行中の重大な医学的または精神障害（以下を含む） うつ病と精神病
  • 神経弛緩薬によるその他の併用治療
  • 典型的な非パーキンソン症候群のイオフルパン/SPECT シグナル
  • MRI検査を受けられない
  • 黒質への障害された軌道
  • 重篤な微小血管疾患
  • アスピリン以外の抗凝固薬の使用
  • 妊娠中、授乳中、または妊娠の可能性がある女性で、研究期間中に適切な避妊方法を使用する意思がない女性
  • 同意能力は、参加者の神経心理学的検査中および検査全体を通じて評価および決定されます。 手術前に同意能力の低下を経験した参加者は、PI によって研究から除外されます。 手術後の同意能力の低下によって研究参加者が除外されることはありません。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：ランダム化
  • 介入モデル：並列代入
  • マスキング：4倍

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
プラセボコンパレーター：プラセボ群
手順：偽手術
このアームに割り当てられた参加者は、実験アームと同じ方法で足首の 1 つから腓腹神経を生検します。 参加者の頭皮には両側の切開が行われますが、頭蓋骨へのバリ穴や脳へのカニューレの通過は発生しません。
実験的：神経移植を受けた患者
手順：黒質への腓腹神経移植
この腕に割り当てられた参加者は、片方の足首から腓腹神経を生検します。 この細胞組織は、両側の頭皮切開と頭蓋骨のバリ穴を介して特殊なカニューレによって脳の黒質領域に両側から堆積されます。

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
採用目標を達成する
時間枠：12ヶ月間のトライアルオープン
トライアル開始から 12 か月以内に、トライアルへの参加者を募集、登録、割り当てることができます。
12ヶ月間のトライアルオープン

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
MedDRA v.27 によって評価された研究関連の重篤な有害事象
時間枠：12 か月間の登録
両側の PNT 採取と黒質への展開に関連した重篤な有害事象の総数。 重篤な有害事象は、膿瘍、腫瘍、移植床の感染、精神状態の変化、発作、足首または足の感染症、足首切開部の創傷裂開、同側の足首または足の神経障害の広がりとして定義されます。神経生検、またはPI/研究者が重要であると判断したその他のイベント。
12 か月間の登録
MedDRA v27 によって評価された研究関連の有害事象
時間枠：6か月間の研修訪問による登録
参加者が経験した有害事象の総数は、指定に MedDRA v27 を使用してシステム臓器クラスおよび/または高レベルグループ用語によって分類されました。
6か月間の研修訪問による登録
双方向 PNT を配信するために必要な展開の試行回数
時間枠：手続き中
プロトコールごとに、外科医にはガイドチューブに装填された PNT 組織の 60% を脳半球ごとに正常に展開するチャンスが 2 回あります。 展開の試行回数が文書化され、2 回の試行後に組織の 60% 未満が展開された場合、送達の失敗が記録され、他の試行は行われません。
手続き中
手続きにかかる期間
時間枠：手続き中
手順が完了するまでにかかる時間 (分)。 これは、麻酔開始時間と麻酔終了時間によって定義されます。
手続き中
入院期間
時間枠：入院から退院まで
各参加者が手術および術後の緊急ケアのために入院する日数。
入院から退院まで
参加者が完了した研究訪問の割合
時間枠：12か月間の研修訪問による登録
予定されている治験訪問の総数と比較した、完了した指定治験訪問の数。
12か月間の研修訪問による登録
神経心理学的診断の変化
時間枠：ベースラインと 12 か月
予定された評価中の参加者の神経心理学的診断の変化が報告されます。 例えば 軽度の神経認知障害に進行する認知診断はありません。
ベースラインと 12 か月
神経心理学的評価スコアの平均変化
時間枠：ベースラインから 12 か月まで
参加者は、軽度認知障害/軽度神経認知障害を判定するための MDS ガイドラインを満たす一連の神経心理学的評価を完了します。 ドメインには、注意と作業記憶、実行機能、記憶（言語および視覚）、言語、および視空間スキルが含まれます。 参加者の生のスコアは、適切な基準 (例: 年齢ベースの基準) に基づいて標準化されたスコアに変換されます。 参加者の 12 か月後の再評価は、ベースラインの手術前評価と比較され、各測定値のベースラインからの変化が判断されます。 ベースライン パフォーマンスからの標準偏差が 1.5 を超える変化は、顕著であるとみなされます。
ベースラインから 12 か月まで
モントリオール認知評価 (MoCA) スコアの平均変化
時間枠：ベースライン、4週間、6か月、12か月
グループ割り当てによるベースラインと比較した、研究訪問時の参加者のMoCAスコアの平均変化。 評価は 0 ～ 30 で採点され、26 以上のスコアは正常な認知を示します。 26 未満のスコアは認知障害を示します。
ベースライン、4週間、6か月、12か月
運動障害協会 - 統一パーキンソン病評価尺度 (MDS-UPDRS) パート I スコアの平均変化
時間枠：ベースラインと比較して 4 週間、6 か月、12 か月
MDS-UPDRS パート I は、パーキンソン病患者の日常生活活動に影響を与える非運動症状をスコアリングします。 スコアの範囲は 0 ～ 52 で、スコアが高いほど症状の重症度が高いことを示します。
ベースラインと比較して 4 週間、6 か月、12 か月
MDS-UPDRS Part II スコアの平均変化
時間枠：ベースラインと比較して 4 週間、6 か月、12 か月
MDS-UPDRS パート II は、パーキンソン病患者の日常生活活動に影響を与える運動症状をスコア化します。 スコアの範囲は 0 ～ 52 で、スコアが高いほど症状の重症度が高いことを示します。
ベースラインと比較して 4 週間、6 か月、12 か月
MDS-UPDRS Part III スコアの平均変化
時間枠：ベースラインと比較して 4 週間、6 か月、12 か月
MDS-UPDRS パート III は、パーキンソン病に関連する運動症状をスコア化します。 パート III スコアの範囲は 0 ～ 132 で、スコアが高いほど症状の重症度が高くなります。
ベースラインと比較して 4 週間、6 か月、12 か月
MDS-UPDRS Part IV スコアの平均変化
時間枠：ベースラインと比較して 4 週間、6 か月、12 か月
MDS-UPDRS パート IV は、抗パーキンソン病薬に関連する変動やジスキネジアなどの運動合併症をスコアリングします。 スコアの範囲は 0 ～ 24 で、スコアが高いほど運動合併症の重症度が高いことを示します。
ベースラインと比較して 4 週間、6 か月、12 か月
運動障害社会 - 統合多系統萎縮症評価スケール (MDS-UMSARS) パート I スコアの平均変化
時間枠：ベースラインと比較して 4 週間、6 か月、12 か月
MDS-UMSARS パート I では、患者が報告した機能障害を評価します。 このセクションのスコアは 0 ～ 48 の範囲であり、スコアが高いほど障害が重度であることを示します。
ベースラインと比較して 4 週間、6 か月、12 か月
MDS-UMSARS Part II スコアの平均変化
時間枠：ベースラインと比較して 4 週間、6 か月、12 か月
MDS-UMSARS Part II は、多系統萎縮に関連する運動症状をスコア化します。 スコアの範囲は 0 ～ 56 で、スコアが高いほど症状の重症度が高いことを示します。
ベースラインと比較して 4 週間、6 か月、12 か月
MDS-UMSARS Part III スコアの平均変化
時間枠：ベースラインと比較して 4 週間、6 か月、12 か月
MDS-UMSARS パート III では、起立性高血圧の症状を評価します。 このパートでは、参加者が 2 分間横になった後に立ち上がったときの血圧の変化を調べます。 参加者が起立性高血圧を経験している場合は「はい」、参加者が起立性高血圧を経験していない場合は「いいえ」としてスコア付けされます。
ベースラインと比較して 4 週間、6 か月、12 か月
MDS-UMSARS Part IV スコアの平均変化
時間枠：ベースラインと比較して 4 週間、6 か月、12 か月
MDS-UMSARS パート IV では、参加者の全体的な障害を評価します。 スコアの範囲は 1 ～ 5 で、1 は完全に自立しており、5 は完全に依存している/寝たきりです。
ベースラインと比較して 4 週間、6 か月、12 か月
パーキンソン病質問票-8 (PDQ-8) 生活の質スコアの平均変化
時間枠：ベースラインと比較した毎月から 12 か月の研究訪問
参加者の生活の質の変化を評価します。 アンケートは 0 ～ 32 で採点され、スコアが高いほど生活の質が低いことを示します。
ベースラインと比較した毎月から 12 か月の研究訪問
修正シュワブとイングランド日常生活活動尺度スコアの平均変化
時間枠：ベースラインと比較した6か月目と12か月目
シュワブおよびイングランドの日常生活活動スコアで測定された参加者の独立性レベルの平均変化。 100% = 完全に独立しており、0% は完全に依存しています。
ベースラインと比較した6か月目と12か月目
非運動症状スケールスコアの平均変化
時間枠：ベースラインと 12 か月
参加者が経験したパーキンソン病に関連する非運動症状を特定するために使用される評価。 このスケールは症状の頻度と重症度を測定し、0 ～ 360 でスコア付けされます。スコアが高いほど、症状がより頻繁で重篤であることを示します。
ベースラインと 12 か月
深部脳刺激装置 (DBS) を受けることを選択した参加者
時間枠：12か月間の研修訪問による登録
12か月の治験来院を完了する前にDBSの移植を選択した治験参加者の数。
12か月間の研修訪問による登録

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

Craig van Horne, MD, PhD

協力者

National Center for Advancing Translational Sciences (NCATS)
University of Kentucky CCTS

捜査官

  • 主任研究者：Craig van Horne, MD, PhD、University of Kentucky

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

一般刊行物

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2025年2月25日

一次修了 (推定)

2028年12月2日

研究の完了 (推定)

2030年12月2日

試験登録日

最初に提出

2024年11月7日

QC基準を満たした最初の提出物

2024年11月8日

最初の投稿 (実際)

2024年11月12日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2026年8月31日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2026年8月27日

最終確認日

2026年8月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • 95534
  • UL1TR001998 (米国 NIH グラント/契約)

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

はい

IPD プランの説明

同意時に参加者にデータと生体標本の共有を許可するかどうかを尋ねることにより、画像と結果を他の研究者が利用できるようにする場合があります。

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

いいえ

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

米国で製造され、米国から輸出された製品。

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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