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Injerto autólogo de nervio sural a la sustancia negra en pacientes con sinuclienopatías (LEAP)

27 de agosto de 2026 actualizado por: Craig van Horne, MD, PhD

Un estudio de fase I sobre la viabilidad y seguridad del injerto de tejido nervioso SuraL en la sustancia negra en pacientes con sinucleinopatías (LEAP)

Este estudio doble ciego de fase I se centra en la seguridad y viabilidad de la implantación de tejido nervioso periférico (PNT) autólogo en el área de la sustancia negra del cerebro en personas a las que se les ha diagnosticado enfermedad de Parkinson (EP) o atrofia sistémica múltiple (MSA). . Se inscribirán 7 participantes, 4 participantes recibirán el injerto y 3 recibirán una cirugía simulada. Los participantes elegibles tendrán un diagnóstico temprano con una menor carga de síntomas. Los participantes serán seguidos inicialmente durante un año después de la cirugía.

Descripción general del estudio

Estado

Reclutamiento

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Este ensayo clínico doble ciego de fase I se utilizará para planificar futuros ensayos clínicos más amplios que probarían cómo las células autólogas del nervio periférico pueden ayudar en la reparación de las células cerebrales dañadas en la enfermedad de Parkinson (EP) o la atrofia multisistémica (MSA) y retardar la progresión de las enfermedades. Juzgaremos la viabilidad de implantar las propias células de un participante de un nervio de la pierna en el área de la sustancia negra del cerebro. Los pacientes elegibles para participar se encontrarán en una etapa más temprana de la enfermedad y los síntomas serán menos graves y, por lo tanto, aún no calificarían para DBS. El ensayo LEAP es un estudio en el que el primer participante recibirá una implantación de células de su propio nervio sural (un nervio cerca del tobillo) en la sustancia negra de ambos lados del cerebro. Los 6 participantes que siguen serán asignados al azar a uno de dos brazos. Los 3 participantes asignados al brazo experimental recibirán el injerto. Los 3 participantes asignados al brazo de control recibirán un procedimiento quirúrgico simulado, donde se realizará una biopsia del nervio sural y se realizarán incisiones bilaterales en el cuero cabelludo. Aquellos que no reciben las células inicialmente pueden ser elegibles para someterse a otra cirugía al final del estudio, una vez que se haya revelado el enmascaramiento, para recibir los implantes de células.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Estimado)

7

Fase

  • Fase 1

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

Copia de seguridad de contactos de estudio

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Estados Unidos, 40536
        • Reclutamiento
        • University of Kentucky
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Craig van Horne, MD, PhD

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

  • Adulto
  • Adulto Mayor

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Diagnóstico de EP o MSA clínicamente establecida o clínicamente probable según lo definido por los criterios de MDS
  • Duración de la enfermedad superior a 2 años.
  • Edad 40-75, inclusive
  • MDS-Escala unificada de calificación de la enfermedad de Parkinson (UPDRS) Parte III mayor o igual a 20 puntos pero menor o igual a 35 puntos, sin medicación antiparkinsoniana para la EP o MDS-Escala unificada de calificación de atrofia de sistemas múltiples (UMSARS) menor o equivalente a 30 puntos de descuento en medicación antiparkinsoniana
  • Sin puntuación MDS-UPDRS Parte III >3 en los ítems 3.3, 3.4, 3.5, 3.6, 3.7, 3.8, 3.14 mientras no se toma medicación
  • Capaz y dispuesto a someterse a ioflupano/SPECT
  • Capaz de tolerar el procedimiento quirúrgico.
  • Capaz de someterse a todas las evaluaciones planificadas.
  • Acceso disponible al nervio sural.

Criterios de exclusión:

  • Cirugía previa de DP o cirugía intracraneal
  • Trastorno médico o psiquiátrico grave en curso, incluido depresión y psicosis
  • Otro tratamiento concomitante con neurolépticos
  • Señal típica de ioflupano/SPECT del síndrome no parkinsoniano
  • No se puede someter a una resonancia magnética
  • Una trayectoria obstruida hacia la sustancia negra
  • Enfermedad microvascular significativa
  • Uso de anticoagulantes distintos de la aspirina.
  • Mujer embarazada, lactante o en edad fértil que no esté dispuesta a utilizar un método anticonceptivo adecuado durante el período del estudio.
  • La capacidad de consentimiento se evaluará y determinará durante y durante el examen neuropsicológico del participante. El IP eliminará del estudio a un participante que experimente una disminución en la capacidad de consentimiento antes de la cirugía. Una disminución en la capacidad de consentimiento después de la cirugía no resultará en la eliminación del participante del estudio.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Cuadruplicar

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Comparador de placebos: Grupo placebo
Procedimiento: Cirugía simulada
A los participantes asignados a este brazo se les realizará una biopsia del nervio sural de uno de sus tobillos de la misma manera que en el brazo experimental. Se realizarán incisiones bilaterales en el cuero cabelludo de los participantes, pero no habrá agujeros en el cráneo ni pases de cánula al cerebro.
Experimental: Receptores de injertos nerviosos
Procedimiento: Injerto de Nervio Sural a la Sustancia Negra
A los participantes asignados a este brazo se les realizará una biopsia del nervio sural de uno de sus tobillos. Este tejido celular se depositará bilateralmente en el área de la sustancia negra de su cerebro mediante una cánula especializada a través de incisiones bilaterales en el cuero cabelludo y orificios en el cráneo.

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cumplir con el objetivo de reclutamiento
Periodo de tiempo: Apertura de prueba durante 12 meses
Capacidad para reclutar, inscribir y asignar participantes al ensayo dentro de los 12 meses posteriores a la apertura del ensayo.
Apertura de prueba durante 12 meses

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Eventos adversos graves relacionados con el estudio evaluados por MedDRA v.27
Periodo de tiempo: Inscripción hasta 12 meses
Número total de eventos adversos graves asociados con la recolección y el despliegue de PNT bilateral en la sustancia negra. Los eventos adversos graves se definirán como absceso, tumor, infección del lecho del injerto, alteración del estado mental, convulsiones, infección del tobillo o del pie, dehiscencia de la herida en la incisión del tobillo, extensión de la neuropatía del tobillo o del pie en el lado ipsilateral. de la biopsia del nervio, u otro evento determinado por el IP/los investigadores como importante.
Inscripción hasta 12 meses
Eventos adversos relacionados con el estudio evaluados por MedDRA v27
Periodo de tiempo: Inscripción mediante visita de estudio de 6 meses
Número total de eventos adversos experimentados por los participantes clasificados por clasificación de órganos sistémicos y/o término de grupo de alto nivel utilizando MedDRA v27 para su designación.
Inscripción mediante visita de estudio de 6 meses
Número de intentos de despliegue necesarios para entregar PNT bilateral
Periodo de tiempo: Durante el procedimiento
Según el protocolo, el cirujano tiene dos oportunidades de desplegar con éxito el 60 % del tejido PNT cargado en el tubo guía en el cerebro por hemisferio. Se documentará el número de intentos de despliegue y si se despliega <60% del tejido después de dos intentos, se documentará una entrega fallida y no se realizarán otros intentos.
Durante el procedimiento
Duración del procedimiento
Periodo de tiempo: Durante el procedimiento
Número de minutos que tarda en completarse el trámite. Esto estará definido por la hora de inicio de la anestesia y la hora de finalización de la anestesia.
Durante el procedimiento
Duración del ingreso hospitalario
Periodo de tiempo: Ingreso para el procedimiento hasta el alta hospitalaria
El número de días que cada participante ingresa en el hospital para el procedimiento y la atención postoperatoria aguda.
Ingreso para el procedimiento hasta el alta hospitalaria
Porcentaje de visitas de estudio completadas por los participantes
Periodo de tiempo: Inscripción mediante visita de estudio de 12 meses
La cantidad de visitas de estudio designadas completadas en comparación con la cantidad total de visitas de estudio programadas.
Inscripción mediante visita de estudio de 12 meses
Cambio en el diagnóstico neuropsicológico.
Periodo de tiempo: Línea de base y 12 meses
Se informarán los cambios en los diagnósticos neuropsicológicos de los participantes durante las evaluaciones programadas. p.ej. Ningún diagnóstico cognitivo progresó a un trastorno neurocognitivo leve.
Línea de base y 12 meses
Cambio medio en las puntuaciones de la evaluación neuropsicológica
Periodo de tiempo: Línea de base a 12 meses
Los participantes completan una batería de evaluación neuropsicológica que cumple con las pautas de MDS para determinar deterioro cognitivo leve/trastorno neurocognitivo leve. Los dominios incluyen atención y memoria de trabajo, funcionamiento ejecutivo, memoria (verbal y visual), lenguaje y habilidades visoespaciales. Las puntuaciones brutas de los participantes se convertirán en puntuaciones estandarizadas basadas en normas apropiadas (p. ej., normas basadas en la edad). La reevaluación de 12 meses de los participantes se comparará con su evaluación prequirúrgica inicial para determinar el cambio desde el inicio en cada medida. Un cambio que exceda 1,5 desviación estándar de su desempeño inicial se considerará notable.
Línea de base a 12 meses
Cambio medio en las puntuaciones de la Evaluación Cognitiva de Montreal (MoCA)
Periodo de tiempo: Línea de base, 4 semanas, 6 meses y 12 meses
Cambio medio en las puntuaciones MoCA de los participantes en las visitas del estudio en comparación con el valor inicial por asignación de grupo. La evaluación se califica de 0 a 30 y una puntuación de 26 o más indica una cognición normal. Una puntuación inferior a 26 indica un déficit cognitivo.
Línea de base, 4 semanas, 6 meses y 12 meses
Cambio medio de las puntuaciones de la Parte I de la Escala Unificada de Calificación de la Enfermedad de Parkinson (MDS-UPDRS) de la Movement Disorder Society
Periodo de tiempo: 4 semanas, 6 y 12 meses en comparación con el valor inicial
MDS-UPDRS Parte I califica los síntomas no motores que afectan las actividades de la vida diaria en personas con enfermedad de Parkinson. Las puntuaciones varían de 0 a 52 y las puntuaciones más altas indican una mayor gravedad de los síntomas.
4 semanas, 6 y 12 meses en comparación con el valor inicial
Cambio medio de las puntuaciones de MDS-UPDRS Parte II
Periodo de tiempo: 4 semanas, 6 meses y 12 meses en comparación con el valor inicial
MDS-UPDRS Parte II califica los síntomas motores que afectan las actividades de la vida diaria en personas con enfermedad de Parkinson. Las puntuaciones varían de 0 a 52 y las puntuaciones más altas indican una mayor gravedad de los síntomas.
4 semanas, 6 meses y 12 meses en comparación con el valor inicial
Cambio medio en las puntuaciones de MDS-UPDRS Parte III
Periodo de tiempo: 4 semanas, 6 y 12 meses en comparación con el valor inicial
MDS-UPDRS Parte III califica los síntomas motores asociados con la enfermedad de Parkinson. Las puntuaciones de la Parte III varían de 0 a 132 y las puntuaciones más altas indican una mayor gravedad de los síntomas.
4 semanas, 6 y 12 meses en comparación con el valor inicial
Cambio medio en las puntuaciones de la Parte IV de MDS-UPDRS
Periodo de tiempo: 4 semanas, 6 y 12 meses en comparación con el valor inicial
MDS-UPDRS Parte IV califica las complicaciones motoras como fluctuaciones y discinesia asociadas con los medicamentos contra el Parkinson. Las puntuaciones varían de 0 a 24 y las puntuaciones más altas indican una mayor gravedad de las complicaciones motoras.
4 semanas, 6 y 12 meses en comparación con el valor inicial
Cambio medio de las puntuaciones de la Parte I de la Escala Unificada de Calificación de Atrofia de Sistemas Múltiples (MDS-UMSARS) de la Sociedad de Trastornos del Movimiento
Periodo de tiempo: 4 semanas, 6 y 12 meses en comparación con el valor inicial
MDS-UMSARS Parte I califica las discapacidades funcionales reportadas por los pacientes. Las puntuaciones para esta sección oscilan entre 0 y 48; las puntuaciones más altas indican una mayor discapacidad
4 semanas, 6 y 12 meses en comparación con el valor inicial
Cambio medio de las puntuaciones de MDS-UMSARS Parte II
Periodo de tiempo: 4 semanas, 6 meses y 12 meses en comparación con el valor inicial
MDS-UMSARS Parte II califica los síntomas motores asociados con la atrofia multisistémica. Las puntuaciones varían de 0 a 56 y las puntuaciones más altas indican una mayor gravedad de los síntomas.
4 semanas, 6 meses y 12 meses en comparación con el valor inicial
Cambio medio en las puntuaciones de MDS-UMSARS Parte III
Periodo de tiempo: 4 semanas, 6 y 12 meses en comparación con el valor inicial
MDS-UMSARS Parte III evalúa los síntomas de hipertensión ortostática. Esta parte examina los cambios en la presión arterial cuando un participante se levanta después de estar acostado durante dos minutos. Se califica como "Sí" (el participante experimenta hipertensión ortostática) o como "No" (el participante no experimenta hipertensión ortostática).
4 semanas, 6 y 12 meses en comparación con el valor inicial
Cambio medio en las puntuaciones de MDS-UMSARS Parte IV
Periodo de tiempo: 4 semanas, 6 y 12 meses en comparación con el valor inicial
MDS-UMSARS Parte IV evalúa la discapacidad global de los participantes. Las puntuaciones varían de 1 a 5, siendo 1 completamente independiente y 5 totalmente dependiente/postrado en cama.
4 semanas, 6 y 12 meses en comparación con el valor inicial
Cambio medio en las puntuaciones de calidad de vida del Cuestionario de la enfermedad de Parkinson-8 (PDQ-8)
Periodo de tiempo: Visita de estudio mensual a 12 meses en comparación con el valor inicial
Evaluar cambios en la calidad de vida de los participantes. El cuestionario tiene una puntuación de 0 a 32 y las puntuaciones más altas indican una peor calidad de vida.
Visita de estudio mensual a 12 meses en comparación con el valor inicial
Cambio medio en las puntuaciones de las escalas de actividades de la vida diaria de Schwab y de Inglaterra modificadas
Periodo de tiempo: A los 6 y 12 meses en comparación con el valor inicial
Cambio medio de los niveles de independencia de los participantes medidos en las puntuaciones de la Escala de actividades de la vida diaria de Schwab e Inglaterra. 100% = completamente independiente y 0% siendo completamente dependiente.
A los 6 y 12 meses en comparación con el valor inicial
Cambio medio en las puntuaciones de la escala de síntomas no motores
Periodo de tiempo: Línea de base y 12 meses
Evaluación utilizada para identificar los síntomas no motores relacionados con la enfermedad de Parkinson que experimentaron los participantes. La escala mide la frecuencia y la gravedad de los síntomas y se puntúa de 0 a 360; las puntuaciones más altas indican síntomas más frecuentes y graves.
Línea de base y 12 meses
Participantes que elijan recibir un estimulador cerebral profundo (DBS)
Periodo de tiempo: Inscripción mediante visita de estudio de 12 meses
Número de participantes del estudio que eligen que se les implante DBS antes de completar la visita del estudio de 12 meses.
Inscripción mediante visita de estudio de 12 meses

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Craig van Horne, MD, PhD

Colaboradores

National Center for Advancing Translational Sciences (NCATS)
University of Kentucky CCTS

Investigadores

  • Investigador principal: Craig van Horne, MD, PhD, University of Kentucky

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

25 de febrero de 2025

Finalización primaria (Estimado)

2 de diciembre de 2028

Finalización del estudio (Estimado)

2 de diciembre de 2030

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

7 de noviembre de 2024

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

8 de noviembre de 2024

Publicado por primera vez (Actual)

12 de noviembre de 2024

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

31 de agosto de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

27 de agosto de 2026

Última verificación

1 de agosto de 2026

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • 95534
  • UL1TR001998 (Subvención/contrato del NIH de EE. UU.)

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

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SÍ

Descripción del plan IPD

Las imágenes y los resultados pueden ponerse a disposición de otros investigadores preguntando a los participantes, en el momento del consentimiento, su voluntad de permitir el intercambio de datos y muestras biológicas.

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

No

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

producto fabricado y exportado desde los EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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