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Innesto autologo del nervo surale alla substantia NigrA in pazienti con sinuclienopatie (LEAP)

26 marzo 2026 aggiornato da: Craig van Horne, MD, PhD

Uno studio di fase I sulla fattibilità e sulla sicurezza dell'innesto di tessuto nervoso SuraL sulla substantia NigrA in pazienti con sinucleinopatie (LEAP)

Questo studio in doppio cieco di fase I si concentra sulla sicurezza e sulla fattibilità dell'impianto di tessuto nervoso periferico autologo (PNT) nell'area della substantia nigra del cervello in persone a cui è stata diagnosticata la malattia di Parkinson (PD) o l'atrofia multisistemica (MSA). . Verranno arruolati 7 partecipanti, di cui 4 partecipanti riceveranno l'innesto e 3 riceveranno un intervento chirurgico fittizio. I partecipanti idonei saranno all'inizio della diagnosi con un minor carico di sintomi. I partecipanti saranno seguiti inizialmente per un anno dopo l'intervento.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Questo studio clinico in doppio cieco di fase I verrà utilizzato per pianificare studi clinici futuri e più ampi che testeranno come le cellule autologhe del nervo periferico possano aiutare nella riparazione delle cellule cerebrali danneggiate nella malattia di Parkinson (PD) o nell'atrofia multisistemica (MSA) e rallentare la progressione delle malattie. Giudicheremo la fattibilità dell'impianto delle cellule di un partecipante da un nervo della gamba nell'area della substantia nigra del cervello. I pazienti idonei a partecipare si troveranno in una fase iniziale della malattia, con sintomi meno gravi e pertanto non sarebbero ancora idonei per la DBS. Lo studio LEAP è uno studio in cui il primo partecipante riceverà un impianto di cellule dal proprio nervo surale (un nervo vicino alla caviglia), nella substantia nigra su entrambi i lati del cervello. I 6 partecipanti che seguono verranno randomizzati in uno dei due bracci. I 3 partecipanti assegnati al braccio sperimentale riceveranno l'innesto. I 3 partecipanti assegnati al braccio di controllo riceveranno una procedura chirurgica fittizia, in cui verrà eseguita la biopsia del nervo surale e verranno effettuate incisioni bilaterali sul cuoio capelluto. Coloro che inizialmente non ricevono le cellule potrebbero essere idonei a sottoporsi a un altro intervento chirurgico alla fine dello studio, dopo che è avvenuta l'apertura del cieco, per ricevere gli impianti di cellule.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

7

Fase

  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Backup dei contatti dello studio

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Stati Uniti, 40536
        • Reclutamento
        • University Of Kentucky
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Craig van Horne, MD, PhD

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri di inclusione:

  • Diagnosi di PD o MSA clinicamente stabilita o clinicamente probabile come definito dai criteri MDS
  • Durata della malattia superiore a 2 anni
  • Età 40-75 compresi
  • MDS-Unified Parkinson's Disease Rating Scale (UPDRS) Parte III maggiore o uguale a 20 punti ma inferiore o uguale a 35 punti, esclusi i farmaci antiparkinsoniani per la malattia di Parkinson o MDS-Unified Multiple System Atrophy Rating Scale (UMSARS) inferiore o pari a pari a 30 punti di sconto sui farmaci antiparkinsoniani
  • Nessun punteggio MDS-UPDRS Parte III >3 agli item 3.3, 3.4, 3.5, 3.6, 3.7, 3.8, 3.14 durante la sospensione del trattamento
  • In grado e disposto a sottoporsi a ioflupane/SPECT
  • In grado di tollerare la procedura chirurgica
  • In grado di sottoporsi a tutte le valutazioni previste
  • Accesso disponibile al nervo surale

Criteri di esclusione:

  • Precedente intervento chirurgico per la malattia di Parkinson o chirurgia intracranica
  • Disturbi medici o psichiatrici gravi in ​​corso incl. depressione e psicosi
  • Altri trattamenti concomitanti con neurolettici
  • Segnale ioflupane/SPECT tipico della sindrome non parkinsoniana
  • Impossibile sottoporsi a una risonanza magnetica
  • Una traiettoria ostruita verso la substantia nigra
  • Malattia microvascolare significativa
  • Uso di anticoagulanti diversi dall'aspirina
  • Donne in gravidanza, in allattamento o in età fertile che non sono disposte a utilizzare un metodo contraccettivo adeguato durante il periodo dello studio
  • La capacità di consenso sarà valutata e determinata durante e durante l'esame neuropsicologico di un partecipante. Un partecipante che sperimenta un calo della capacità di consenso prima dell'intervento chirurgico, verrà rimosso dallo studio dal PI. Una diminuzione della capacità di consenso dopo l'intervento chirurgico non comporterà l'allontanamento del partecipante allo studio.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Comparatore placebo: Gruppo placebo
Procedura: Chirurgia farsa
Ai partecipanti assegnati a questo braccio verrà eseguita la biopsia del nervo surale di una delle loro caviglie allo stesso modo del braccio sperimentale. Verranno effettuate incisioni bilaterali sul cuoio capelluto dei partecipanti, ma non si verificheranno fori di sbavatura nel cranio e non si verificheranno passaggi di cannula nel cervello.
Sperimentale: Destinatari dell'innesto nervoso
Procedura: Innesto del nervo surale alla Substantia Nigra
Ai partecipanti assegnati a questo braccio verrà eseguita la biopsia del nervo surale da una delle loro caviglie. Questo tessuto cellulare verrà depositato bilateralmente nell'area della substantia nigra del cervello da una cannula specializzata attraverso incisioni bilaterali sul cuoio capelluto e fori nel cranio.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Raggiungi l'obiettivo di reclutamento
Lasso di tempo: Apertura della prova per 12 mesi
Capacità di reclutare, iscrivere e assegnare i partecipanti alla sperimentazione entro 12 mesi dall'apertura della sperimentazione.
Apertura della prova per 12 mesi

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Eventi avversi gravi correlati allo studio valutati da MedDRA v.27
Lasso di tempo: Iscrizione fino a 12 mesi
Numero totale di eventi avversi gravi associati alla raccolta bilaterale di PNT e al dispiegamento nella substantia nigra. Gli eventi avversi gravi saranno definiti come ascesso, tumore, infezione del letto dell'innesto, stato mentale alterato, convulsioni, infezione della caviglia o del piede, deiscenza della ferita in corrispondenza dell'incisione della caviglia, diffusione della neuropatia della caviglia o del piede sul lato ipsilaterale. della biopsia del nervo o altro evento ritenuto importante dal PI/dagli investigatori.
Iscrizione fino a 12 mesi
Eventi avversi correlati allo studio valutati da MedDRA v27
Lasso di tempo: Iscrizione tramite visita di studio di 6 mesi
Numero totale di eventi avversi riscontrati dai partecipanti classificati in base alla classificazione per sistemi e organi e/o al termine del gruppo di alto livello utilizzando MedDRA v27 per la designazione.
Iscrizione tramite visita di studio di 6 mesi
Numero di tentativi di distribuzione necessari per fornire PNT bilaterale
Lasso di tempo: Durante la procedura
Secondo il protocollo, il chirurgo ha due possibilità di distribuire con successo il 60% del tessuto PNT caricato nel tubo guida nel cervello per emisfero. Il numero di tentativi di distribuzione verrà documentato e se <60% del tessuto viene distribuito dopo due tentativi, verrà documentata una consegna fallita e non verranno effettuati altri tentativi.
Durante la procedura
Durata della procedura
Lasso di tempo: Durante la procedura
Numero di minuti necessari per il completamento della procedura. Ciò sarà definito dall'ora di inizio e dall'ora di fine dell'anestesia.
Durante la procedura
Durata del ricovero in ospedale
Lasso di tempo: Ricovero per la procedura tramite dimissione ospedaliera
Il numero di giorni in cui ciascun partecipante è ricoverato in ospedale per la procedura e le cure postoperatorie acute.
Ricovero per la procedura tramite dimissione ospedaliera
Percentuale di visite di studio completate dai partecipanti
Lasso di tempo: Iscrizione tramite visita di studio di 12 mesi
Il numero di visite di studio designate completate rispetto al numero totale di visite di studio programmate.
Iscrizione tramite visita di studio di 12 mesi
Cambiamento nella diagnosi neuropsicologica
Lasso di tempo: Baseline e 12 mesi
Verranno segnalati i cambiamenti nelle diagnosi neuropsicologiche dei partecipanti durante le valutazioni programmate. per esempio. Nessuna diagnosi cognitiva che progredisce verso un disturbo neurocognitivo lieve.
Baseline e 12 mesi
Variazione media nei punteggi della valutazione neuropsicologica
Lasso di tempo: Baseline a 12 mesi
I partecipanti completano una batteria di valutazione neuropsicologica che soddisfa le linee guida MDS per determinare il deterioramento cognitivo lieve/disturbo neurocognitivo lieve. I domini includono attenzione e memoria di lavoro, funzionamento esecutivo, memoria (verbale e visiva), linguaggio e abilità visuospaziali. I punteggi grezzi dei partecipanti verranno convertiti in punteggi standardizzati basati su norme appropriate (ad esempio, norme basate sull'età). La rivalutazione di 12 mesi dei partecipanti verrà confrontata con la loro valutazione pre-chirurgica di base per determinare il cambiamento rispetto al basale su ciascuna misura. Un cambiamento che superi 1,5 deviazione standard dalla performance di base sarà considerato notevole.
Baseline a 12 mesi
Variazione media nei punteggi Montreal Cognitive Assessment (MoCA).
Lasso di tempo: Baseline, 4 settimane, 6 mesi e 12 mesi
Variazione media dei punteggi MoCA per i partecipanti alle visite di studio rispetto al basale per assegnazione al gruppo. La valutazione viene valutata da 0 a 30 con un punteggio pari o superiore a 26 che indica una cognizione normale. Un punteggio inferiore a 26 indica un deficit cognitivo.
Baseline, 4 settimane, 6 mesi e 12 mesi
Variazione media dei punteggi della Movement Disorder Society - Unified Parkinsons Disease Rating Scale (MDS-UPDRS) Parte I
Lasso di tempo: 4 settimane, 6 e 12 mesi rispetto al basale
MDS-UPDRS Parte I valuta i sintomi non motori che influenzano le attività della vita quotidiana nei pazienti con malattia di Parkinson. I punteggi vanno da 0 a 52 con punteggi più alti che indicano una maggiore gravità dei sintomi.
4 settimane, 6 e 12 mesi rispetto al basale
Variazione media dei punteggi MDS-UPDRS Parte II
Lasso di tempo: 4 settimane, 6 mesi e 12 mesi rispetto al basale
MDS-UPDRS Parte II valuta i sintomi motori che influenzano le attività della vita quotidiana nei pazienti con malattia di Parkinson. I punteggi vanno da 0 a 52 con punteggi più alti che indicano una maggiore gravità dei sintomi.
4 settimane, 6 mesi e 12 mesi rispetto al basale
Variazione media nei punteggi MDS-UPDRS Parte III
Lasso di tempo: 4 settimane, 6 e 12 mesi rispetto al basale
MDS-UPDRS Parte III valuta i sintomi motori associati alla malattia di Parkinson. I punteggi della Parte III vanno da 0 a 132 con punteggi più alti che indicano una maggiore gravità dei sintomi.
4 settimane, 6 e 12 mesi rispetto al basale
Variazione media nei punteggi MDS-UPDRS Parte IV
Lasso di tempo: 4 settimane, 6 e 12 mesi rispetto al basale
MDS-UPDRS Parte IV valuta le complicanze motorie come fluttuazioni e discinesia associate ai farmaci anti-Parkinson. I punteggi vanno da 0 a 24 con punteggi più alti che indicano una maggiore gravità delle complicanze motorie.
4 settimane, 6 e 12 mesi rispetto al basale
Variazione media dei punteggi della Movement Disorder Society - Unified Multiple System Atrophy Rating Scale (MDS-UMSARS) Parte I
Lasso di tempo: 4 settimane, 6 e 12 mesi rispetto al basale
MDS-UMSARS Parte I valuta le disabilità funzionali riportate dai pazienti. I punteggi per questa sezione vanno da 0 a 48 con punteggi più alti che indicano una maggiore disabilità
4 settimane, 6 e 12 mesi rispetto al basale
Variazione media dei punteggi MDS-UMSARS Parte II
Lasso di tempo: 4 settimane, 6 mesi e 12 mesi rispetto al basale
MDS-UMSARS Parte II valuta i sintomi motori associati all'atrofia multisistemica. I punteggi vanno da 0 a 56 con punteggi più alti che indicano una maggiore gravità dei sintomi.
4 settimane, 6 mesi e 12 mesi rispetto al basale
Variazione media nei punteggi MDS-UMSARS Parte III
Lasso di tempo: 4 settimane, 6 e 12 mesi rispetto al basale
MDS-UMSARS Parte III valuta i sintomi dell'ipertensione ortostatica. Questa parte esamina i cambiamenti della pressione sanguigna quando un partecipante si alza dopo essersi sdraiato per due minuti. Viene valutato come "Sì" il partecipante sperimenta ipertensione ortostatica o "No" il partecipante non presenta ipertensione ortostatica.
4 settimane, 6 e 12 mesi rispetto al basale
Variazione media nei punteggi MDS-UMSARS Parte IV
Lasso di tempo: 4 settimane, 6 e 12 mesi rispetto al basale
MDS-UMSARS Parte IV valuta la disabilità globale dei partecipanti. I punteggi vanno da 1 a 5, dove 1 indica completamente indipendente e 5 totalmente dipendente/costretto a letto.
4 settimane, 6 e 12 mesi rispetto al basale
Variazione media dei punteggi relativi alla qualità della vita del Parkinson's Disease Questionnaire-8 (PDQ-8).
Lasso di tempo: Visita di studio da mensile a 12 mesi rispetto al basale
Valutare i cambiamenti nella qualità della vita del partecipante. Il questionario viene valutato da 0 a 32 con punteggi più alti che indicano una peggiore qualità della vita.
Visita di studio da mensile a 12 mesi rispetto al basale
Variazione media nei punteggi delle scale modificate Schwab e Inghilterra delle attività della vita quotidiana
Lasso di tempo: A 6 e 12 mesi rispetto al basale
Cambiamento medio dei livelli di indipendenza dei partecipanti misurati nei punteggi della scala delle attività della vita quotidiana di Schwab e dell'Inghilterra. 100% = completamente indipendente e 0% completamente dipendente.
A 6 e 12 mesi rispetto al basale
Variazione media dei punteggi della scala dei sintomi non motori
Lasso di tempo: Baseline e 12 mesi
Valutazione utilizzata per identificare i sintomi non motori correlati alla malattia di Parkinson sperimentati dai partecipanti. La scala misura la frequenza e la gravità dei sintomi e ha un punteggio compreso tra 0 e 360, con punteggi più alti che indicano sintomi più frequenti e gravi.
Baseline e 12 mesi
Partecipanti che scelgono di ricevere lo stimolatore cerebrale profondo (DBS)
Lasso di tempo: Iscrizione tramite visita di studio di 12 mesi
Numero di partecipanti allo studio che scelgono di sottoporsi all'impianto di DBS prima di completare la visita di studio di 12 mesi.
Iscrizione tramite visita di studio di 12 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Craig van Horne, MD, PhD

Collaboratori

National Center for Advancing Translational Sciences (NCATS)
University of Kentucky CCTS

Investigatori

  • Investigatore principale: Craig van Horne, MD, PhD, University Of Kentucky

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

25 febbraio 2025

Completamento primario (Stimato)

2 dicembre 2028

Completamento dello studio (Stimato)

2 dicembre 2030

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

7 novembre 2024

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

8 novembre 2024

Primo Inserito (Effettivo)

12 novembre 2024

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

1 aprile 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

26 marzo 2026

Ultimo verificato

1 marzo 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 95534
  • UL1TR001998 (Sovvenzione/contratto NIH degli Stati Uniti)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

Immagini e risultati potranno essere resi disponibili ad altri ricercatori chiedendo ai partecipanti, al momento del consenso, la loro disponibilità a consentire la condivisione di dati e campioni biologici.

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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