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Synuclienopathies 환자의 흑색질에 자가 SuraL 신경 이식 (LEAP)

2026년 8월 27일 업데이트: Craig van Horne, MD, PhD

시누클레인병증(LEAP) 환자의 흑색질에 대한 SuraL NervE 조직 이식의 타당성과 안전성에 대한 제1상 연구

이 1단계 이중 맹검 연구는 파킨슨병(PD) 또는 다계통 위축(MSA) 진단을 받은 사람의 뇌 흑색질 부위에 자가 말초 신경 조직(PNT)을 이식하는 것의 안전성과 타당성에 초점을 맞췄습니다. . 7명의 참가자가 등록되며, 4명의 참가자는 이식편을 받고 3명은 가짜 수술을 받습니다. 적격 참가자는 증상 부담이 적어 진단 초기에 가능합니다. 참가자들은 수술 후 처음 1년 동안 추적 관찰을 받게 됩니다.

연구 개요

상태

모병

정황

개입 / 치료

상세 설명

이 1단계 이중 맹검 임상 시험은 말초 신경의 자가 세포가 파킨슨병(PD) 또는 다계통 위축증(MSA) 및 다계통 위축증(MSA)에서 손상된 뇌 세포의 복구에 어떻게 도움이 될 수 있는지 테스트하는 향후 대규모 임상 시험을 계획하는 데 사용될 것입니다. 질병의 진행을 늦추십시오. 우리는 참가자 자신의 다리 신경 세포를 뇌의 흑색질 영역에 이식하는 것이 타당성을 판단할 것입니다. 참여 자격이 있는 환자는 증상이 덜 심각한 질병의 초기 단계에 있으므로 아직 DBS 자격이 없습니다. LEAP 시험은 첫 번째 참가자가 자신의 비복 신경(발목 근처 신경)의 세포를 뇌 양쪽의 흑색질에 이식하는 연구입니다. 뒤따르는 6명의 참가자는 두 가지 무기 중 하나에 무작위로 배정됩니다. 실험군에 배정된 3명의 참가자는 이식편을 받게 됩니다. 컨트롤 암에 배정된 3명의 참가자는 비복 신경을 생검하고 양측 두피 절개를 하는 가짜 수술을 받게 됩니다. 처음에 세포를 이식받지 못한 사람은 눈가림이 해제된 후 연구가 끝날 때 세포 이식을 받기 위해 또 다른 수술을 받을 자격이 있을 수 있습니다.

연구 유형

중재적

등록 (추정된)

7

단계

  • 1단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 연락처

연구 연락처 백업

연구 장소

  • 미국
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, 미국, 40536
        • 모병
        • University of Kentucky
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Craig van Horne, MD, PhD

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

  • 성인
  • 고령자

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준:

  • MDS 기준에 정의된 대로 임상적으로 확립되었거나 임상적으로 가능성이 있는 PD 또는 MSA의 진단
  • 질병 기간이 2년 이상인 경우
  • 40~75세(포함)
  • MDS-통합 파킨슨병 평가 척도(UPDRS) 파트 III 20점 이상 35점 이하, PD에 대한 항파킨슨병 약물 치료 또는 MDS-통합 다중 시스템 위축 평가 척도(UMSARS) 이하 항파킨슨병 약물 30점 감점과 동일
  • 약물 치료 중 항목 3.3, 3.4, 3.5, 3.6, 3.7, 3.8, 3.14에서 MDS-UPDRS 파트 III 점수가 3점을 초과하지 않음
  • 이오플루판/SPECT를 받을 수 있고 받을 의향이 있음
  • 수술 과정을 견딜 수 있음
  • 계획된 모든 평가를 받을 수 있음
  • 비복 신경에 접근 가능

제외 기준:

  • 이전 PD 수술 또는 두개내 수술
  • 다음을 포함하여 진행 중인 주요 의학적 또는 정신과적 장애. 우울증과 정신병
  • 신경이완제와의 기타 병용 치료
  • 전형적인 비파킨슨병 증후군 요오플루판/SPECT 신호
  • MRI를 찍을 수 없습니다
  • 흑색질로 가는 경로가 막혔습니다.
  • 심각한 미세혈관 질환
  • 아스피린 이외의 항응고제 사용
  • 연구 기간 동안 적절한 피임 방법을 사용하기를 꺼리는 임신, 수유 중이거나 가임기 여성
  • 동의 능력은 참가자의 신경심리학 검사 도중 및 전반에 걸쳐 평가되고 결정됩니다. 수술 전에 동의 능력이 저하된 참가자는 PI에 의해 연구에서 제외됩니다. 수술 후 동의 능력이 감소하더라도 연구 참가자가 제외되지는 않습니다.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위
  • 중재 모델: 병렬 할당
  • 마스킹: 네 배로

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
위약 비교기: 플라시보 그룹
절차: 가짜 수술
이 팔에 배정된 참가자는 실험 팔과 동일한 방식으로 발목 중 하나의 비복 신경을 생검하게 됩니다. 참가자의 두피에 양측 절개가 이루어지지만 두개골에 버 구멍이 생기지 않으며 캐뉼라가 뇌로 통과하지 않습니다.
실험적: 신경 이식 수혜자
절차: 흑색질에 대한 비복 신경 이식
이 팔에 배정된 참가자는 발목 중 하나에서 비복 신경 생검을 받게 됩니다. 이 세포 조직은 양측 두피 절개 및 두개골 버 구멍을 통해 특수 캐뉼라에 의해 뇌의 흑색질 영역에 양측으로 증착됩니다.

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
채용 목표 달성
기간: 12개월까지 평가판 공개
시험 시작 후 12개월 이내에 참가자를 모집, 등록 및 시험에 배정할 수 있는 능력.
12개월까지 평가판 공개

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
MedDRA v.27에 의해 평가된 연구 관련 심각한 부작용
기간: 12개월까지 등록
양측 PNT 수집 및 흑색질 배치와 관련된 심각한 부작용의 총 수입니다. 심각한 부작용은 농양, 종양, 이식편 기저부 감염, 정신 상태 변화, 발작, 발목 또는 발 감염, 발목 절개 부위의 상처 열개, 동측 발목 또는 발의 신경병증 확산으로 정의됩니다. 신경 생검 또는 PI/시험자가 중요하다고 결정한 기타 사건.
12개월까지 등록
MedDRA v27에 의해 평가된 연구 관련 부작용
기간: 6개월 연구 방문을 통한 등록
지정을 위해 MedDRA v27을 사용하여 시스템 기관 클래스 및/또는 상위 수준 그룹 용어로 분류된 참가자가 경험한 총 부작용 수입니다.
6개월 연구 방문을 통한 등록
양방향 PNT를 전달하는 데 필요한 배포 시도 횟수
기간: 절차 중
프로토콜에 따라 외과의사는 가이드 튜브에 로드된 PNT 조직의 60%를 반구당 뇌에 성공적으로 배포할 수 있는 두 가지 기회가 있습니다. 배포 시도 횟수가 문서화되며, 두 번의 시도 후에 조직의 60% 미만이 배포되면 전달 실패가 문서화되고 다른 시도는 이루어지지 않습니다.
절차 중
절차 기간
기간: 절차 중
절차가 완료되는 데 걸리는 시간(분)입니다. 이는 마취 시작 시간과 마취 종료 시간으로 정의됩니다.
절차 중
병원 입원 기간
기간: 퇴원을 통한 시술 접수
각 참가자가 시술 및 급성 수술 후 치료를 위해 입원환자 병원에 입원한 일수입니다.
퇴원을 통한 시술 접수
참가자가 완료한 연구 방문 비율
기간: 12개월 연구 방문을 통한 등록
예정된 총 연구 방문 횟수와 비교하여 완료된 지정된 연구 방문 횟수입니다.
12개월 연구 방문을 통한 등록
신경심리학적 진단의 변화
기간: 기준선 및 12개월
예정된 평가 중에 참가자의 신경심리학적 진단에 대한 변경 사항이 보고됩니다. 예를 들어 경도 신경인지 장애로 진행되는 인지 진단은 없습니다.
기준선 및 12개월
신경심리학적 평가 점수의 평균 변화
기간: 12개월 기준
참가자는 경도 인지 장애/경도 신경인지 장애를 결정하기 위한 MDS 지침을 충족하는 신경심리학적 평가 배터리를 완료합니다. 영역에는 주의력 및 작업 기억, 실행 기능, 기억(언어 및 시각), 언어 및 시공간 기술이 포함됩니다. 참가자의 원점수는 적절한 기준(예: 연령 기반 기준)에 따라 표준화된 점수로 변환됩니다. 참가자의 12개월 재평가는 기본 수술 전 평가와 비교되어 각 측정 기준의 변화를 결정합니다. 기준 성능에서 1.5 표준 편차를 초과하는 변경은 주목할 만한 것으로 간주됩니다.
12개월 기준
몬트리올 인지 평가(MoCA) 점수의 평균 변화
기간: 기준, 4주, 6개월, 12개월
그룹 할당별 기준선과 비교하여 연구 방문 시 참가자의 MoCA 점수 평균 변화. 평가는 0~30점으로 점수가 매겨지며 26점 이상은 정상적인 인지를 나타냅니다. 26점 미만은 인지 결핍을 의미합니다.
기준, 4주, 6개월, 12개월
운동 장애 학회 - 통합 파킨슨병 평가 척도(MDS-UPDRS) 파트 I 점수의 평균 변화
기간: 기준선과 비교하여 4주, 6개월, 12개월
MDS-UPDRS 파트 I은 파킨슨병 환자의 일상 생활 활동에 영향을 미치는 비운동 증상의 점수를 매깁니다. 점수 범위는 0~52점이며 점수가 높을수록 증상의 심각도가 더 높음을 나타냅니다.
기준선과 비교하여 4주, 6개월, 12개월
MDS-UPDRS Part II 점수의 평균 변화
기간: 기준선 대비 4주, 6개월, 12개월
MDS-UPDRS 파트 II는 파킨슨병 환자의 일상 생활 활동에 영향을 미치는 운동 증상의 점수를 매깁니다. 점수 범위는 0~52점이며 점수가 높을수록 증상의 심각도가 더 높음을 나타냅니다.
기준선 대비 4주, 6개월, 12개월
MDS-UPDRS 파트 III 점수의 평균 변화
기간: 기준선 대비 4주, 6개월, 12개월
MDS-UPDRS 파트 III은 파킨슨병과 관련된 운동 증상의 점수를 매깁니다. 파트 III 점수 범위는 0~132점이며 점수가 높을수록 증상 심각도가 높음을 나타냅니다.
기준선 대비 4주, 6개월, 12개월
MDS-UPDRS 파트 IV 점수의 평균 변화
기간: 기준선 대비 4주, 6개월, 12개월
MDS-UPDRS 파트 IV는 항파킨슨병 약물과 관련된 동요 및 운동 이상증과 같은 운동 합병증의 점수를 매깁니다. 점수 범위는 0~24점이며 점수가 높을수록 운동 합병증의 심각도가 더 높음을 나타냅니다.
기준선 대비 4주, 6개월, 12개월
운동 장애 학회 - 통합 다중 시스템 위축 평가 척도(MDS-UMSARS) 파트 I 점수의 평균 변화
기간: 기준선과 비교하여 4주, 6개월, 12개월
MDS-UMSARS 파트 I은 환자가 보고한 기능 장애를 평가합니다. 이 섹션의 점수 범위는 0~48점이며 점수가 높을수록 장애 정도가 심함을 나타냅니다.
기준선과 비교하여 4주, 6개월, 12개월
MDS-UMSARS Part II 점수의 평균 변화
기간: 기준선 대비 4주, 6개월, 12개월
MDS-UMSARS 파트 II는 다계통 위축과 관련된 운동 증상의 점수를 매깁니다. 점수 범위는 0~56점이며 점수가 높을수록 증상의 심각도가 더 높음을 나타냅니다.
기준선 대비 4주, 6개월, 12개월
MDS-UMSARS Part III 점수의 평균 변화
기간: 기준선 대비 4주, 6개월, 12개월
MDS-UMSARS 파트 III은 기립성 고혈압 증상을 평가합니다. 이 부분에서는 참가자가 2분 동안 누워 있다가 일어날 때의 혈압 변화를 조사합니다. 이는 참가자가 기립성 고혈압을 경험하는 "예" 또는 참가자가 기립성 고혈압을 경험하지 않는 경우 "아니오"로 채점됩니다.
기준선 대비 4주, 6개월, 12개월
MDS-UMSARS Part IV 점수의 평균 변화
기간: 기준선 대비 4주, 6개월, 12개월
MDS-UMSARS 파트 IV는 참가자의 전반적인 장애를 평가합니다. 점수 범위는 1~5점이며 1점은 완전히 독립된 상태이고 5점은 완전히 의존적이거나 병상에 누워 있는 상태입니다.
기준선 대비 4주, 6개월, 12개월
파킨슨병 설문지-8(PDQ-8) 삶의 질 점수의 평균 변화
기간: 기준선과 비교한 월별~12개월 연구 방문
참가자의 삶의 질 변화를 평가합니다. 설문지는 0~32점으로 점수가 높을수록 삶의 질이 낮음을 나타냅니다.
기준선과 비교한 월별~12개월 연구 방문
Modified Schwab 및 England Scale of Activity of Daily Living 점수의 평균 변화
기간: 기준선과 비교하여 6개월 및 12개월에
Schwab 및 England Scale of Activity of Daily Living 점수로 측정된 평균 변화 참가자 독립성 수준입니다. 100% = 독립적으로 완료되고 0%는 완전히 종속됩니다.
기준선과 비교하여 6개월 및 12개월에
비운동 증상 척도 점수의 평균 변화
기간: 기준선 및 12개월
참가자가 경험한 파킨슨병 관련 비운동 증상을 식별하는 데 사용되는 평가입니다. 이 척도는 증상의 빈도와 심각도를 측정하며 0~360점으로 점수가 매겨지며 점수가 높을수록 증상이 더 자주 발생하고 심각한 것을 의미합니다.
기준선 및 12개월
심부뇌자극기(DBS)를 받기로 선택한 참가자
기간: 12개월 연구 방문을 통한 등록
12개월 연구 방문을 완료하기 전에 DBS 이식을 선택한 연구 참가자 수.
12개월 연구 방문을 통한 등록

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Craig van Horne, MD, PhD

협력자

National Center for Advancing Translational Sciences (NCATS)
University of Kentucky CCTS

수사관

  • 수석 연구원: Craig van Horne, MD, PhD, University of Kentucky

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

일반 간행물

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2025년 2월 25일

기본 완료 (추정된)

2028년 12월 2일

연구 완료 (추정된)

2030년 12월 2일

연구 등록 날짜

최초 제출

2024년 11월 7일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2024년 11월 8일

처음 게시됨 (실제)

2024년 11월 12일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2026년 8월 31일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2026년 8월 27일

마지막으로 확인됨

2026년 8월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • 95534
  • UL1TR001998 (미국 NIH 보조금/계약)

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

예

IPD 계획 설명

참가자에게 동의 시 데이터 및 생체 표본 공유를 허용할 의향이 있는지 묻는 방식으로 이미지와 결과를 다른 연구자에게 제공할 수 있습니다.

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

아니

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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