Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Autolog sural nervetransplantation til Substantia NigrA hos patienter med synuklienopatier (LEAP)

26. marts 2026 opdateret af: Craig van Horne, MD, PhD

Et fase I-studie af gennemførligheden og sikkerheden af ​​sural nervevævstransplantation til Substantia NigrA hos patienter med synukleinopatier (LEAP)

Dette fase I dobbeltblindede studie fokuserer på sikkerheden og gennemførligheden af ​​at implantere autologt perifert nervevæv (PNT) i substantia nigra-området i hjernen hos personer, der er blevet diagnosticeret med enten Parkinsons sygdom (PD) eller multipel systematrofi (MSA) . 7 deltagere vil blive tilmeldt, hvoraf 4 deltagere får transplantatet og 3 får en falsk operation. Berettigede deltagere vil være tidligt i deres diagnose med en lavere symptombyrde. Deltagerne vil i første omgang blive fulgt i et år efter operationen.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Dette fase I dobbeltblinde kliniske forsøg vil blive brugt til at planlægge fremtidige, større kliniske forsøg, der vil teste, hvordan autologe celler fra den perifere nerve kan hjælpe med reparationen af ​​beskadigede hjerneceller ved Parkinsons sygdom (PD) eller multipel systematrofi (MSA) og bremse udviklingen af ​​sygdommene. Vi vil vurdere muligheden for at implantere en deltagers egne celler fra en nerve i benet ind i substantia nigra-området i hjernen. Patienter, der er berettiget til deltagelse, vil være på et tidligere stadium af sygdommen med symptomer, der er mindre alvorlige og vil derfor endnu ikke kvalificere sig til DBS. LEAP-forsøget er et studie, hvor den første deltager vil modtage en implantation af cellerne fra deres egen suralnerve (en nerve nær anklen) ind i substantia nigra på begge sider af deres hjerne. De 6 deltagere, der følger, vil blive randomiseret til en af ​​to arme. De 3 deltagere, der er tildelt den eksperimentelle arm, vil modtage transplantatet. De 3 deltagere, der er tildelt kontrolarmen, vil modtage et simuleret kirurgisk indgreb, hvor suralnerven bliver biopsieret, og der vil blive lavet bilaterale hovedbundssnit. De, der ikke modtager cellerne i starten, kan være berettiget til at gennemgå endnu en operation ved afslutningen af ​​undersøgelsen, efter at afblænding er sket, for at modtage celleimplantaterne.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

7

Fase

  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Undersøgelse Kontakt Backup

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Forenede Stater, 40536
        • Rekruttering
        • University of Kentucky
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Craig van Horne, MD, PhD

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Diagnose af klinisk etableret eller klinisk sandsynlig PD eller MSA som defineret af MDS-kriterier
  • Sygdomsvarighed mere end 2 år
  • Alder 40-75, inklusive
  • MDS-Unified Parkinsons Disease Rating Scale (UPDRS) Del III større end eller lig med 20 point, men mindre end eller lig med 35 point, fra anti-parkinson medicin til PD eller MDS-Unified Multiple System Atrophy Rating Scale (UMSARS) mindre end eller svarende til 30 point på anti-parkinson medicin
  • Ingen MDS-UPDRS Part III-score >3 på punkterne 3.3, 3.4, 3.5, 3.6, 3.7, 3.8, 3.14, mens du er fri for medicin
  • Kan og har lyst til at gennemgå ioflupan/SPECT
  • I stand til at tolerere det kirurgiske indgreb
  • I stand til at gennemgå alle planlagte vurderinger
  • Tilgængelig adgang til suralnerven

Ekskluderingskriterier:

  • Tidligere PD-kirurgi eller intrakraniel kirurgi
  • Igangværende større medicinsk eller psykiatrisk lidelse inkl. depression og psykose
  • Anden samtidig behandling med neuroleptika
  • Typisk non-parkinson syndrom ioflupan/SPECT signal
  • Ude af stand til at gennemgå en MR
  • En blokeret banevej til substantia nigra
  • Betydelig mikrovaskulær sygdom
  • Brug af andre antikoagulantia end aspirin
  • Kvinde, der er gravid, ammende eller i den fødedygtige alder, som ikke er villig til at bruge en passende præventionsmetode i løbet af undersøgelsen
  • Samtykkekapaciteten vil blive vurderet og bestemt under og under en deltagers neuropsykologiske eksamen. En deltager, der oplever et fald i samtykkekapaciteten før operationen, vil blive fjernet fra undersøgelsen af ​​PI. Et fald i samtykkekapaciteten efter operationen vil ikke resultere i fjernelse af deltageren i undersøgelsen.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Placebo komparator: Placebo gruppe
Procedure: Skum operation
Deltagere tildelt denne arm vil få biopsieret suralnerven fra en af ​​deres ankler på samme måde som den eksperimentelle arm. Bilaterale snit vil blive lavet i deltagerens hovedbund, men der vil ikke forekomme grathuller i kraniet og ingen kanyle, der passerer ind i hjernen.
Eksperimentel: Modtagere af nervetransplantater
Procedure: Sural nervetransplantation til Substantia Nigra
Deltagere tildelt denne arm vil få biopsieret suralnerven fra en af ​​deres ankler. Dette cellulære væv vil blive deponeret bilateralt i substantia nigra-området af deres hjerne af en specialiseret kanyle via bilaterale hovedbundssnit og kranieborrhuller.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Opfyld rekrutteringsmålet
Tidsramme: Prøveåbning i 12 måneder
Mulighed for at rekruttere, tilmelde og tildele deltagere til forsøget inden for 12 måneder efter prøvens åbning.
Prøveåbning i 12 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Undersøgelsesrelaterede alvorlige bivirkninger vurderet af MedDRA v.27
Tidsramme: Tilmelding gennem 12 måneder
Samlet antal alvorlige uønskede hændelser forbundet med bilateral PNT-indsamling og deployering til substantia nigra. Alvorlige uønskede hændelser vil blive defineret som en byld, tumor, infektion i transplantatets leje, ændret mental tilstand, krampeanfald, ankel- eller fodinfektion, sårbrud ved ankelsnittet, spredning af neuropati i anklen eller foden på den ipsilaterale side af nervebiopsien eller en anden hændelse, som er bestemt af PI/forskerne til at være vigtig.
Tilmelding gennem 12 måneder
Undersøgelsesrelaterede bivirkninger vurderet af MedDRA v27
Tidsramme: Tilmelding gennem 6 måneders studiebesøg
Samlet antal uønskede hændelser oplevet af deltagere, kategoriseret efter systemorganklasse og/eller højniveaugruppeterm ved brug af MedDRA v27 til betegnelse.
Tilmelding gennem 6 måneders studiebesøg
Antal implementeringsforsøg, der kræves for at levere bilateral PNT
Tidsramme: Under proceduren
Per protokol har kirurgen to chancer for succesfuldt at implementere 60 % af det PNT-væv, der er indlæst i guiderøret, ind i hjernen pr. halvkugle. Antallet af forsøg på deployering vil blive dokumenteret, og hvis <60 % af vævet er deployeret efter to forsøg, vil en mislykket levering blive dokumenteret, og der vil ikke blive foretaget andre forsøg.
Under proceduren
Procedurens varighed
Tidsramme: Under proceduren
Antal minutter, det tager for proceduren at blive gennemført. Dette vil blive defineret af anæstesiens starttidspunkt og anæstesiens sluttidspunkt.
Under proceduren
Længde af hospitalsindlæggelse
Tidsramme: Indlæggelse til indgrebet gennem hospitalsudskrivning
Antallet af dage, hver deltager er indlagt på hospitalet til indgrebet og akut postoperativ behandling.
Indlæggelse til indgrebet gennem hospitalsudskrivning
Procent af studiebesøg gennemført af deltagere
Tidsramme: Tilmelding gennem 12 måneders studiebesøg
Antallet af udpegede studiebesøg gennemført sammenlignet med det samlede antal studiebesøg, der er planlagt til at finde sted.
Tilmelding gennem 12 måneders studiebesøg
Ændring i neuropsykologisk diagnose
Tidsramme: Baseline og 12 måneder
Ændringer i deltagernes neuropsykologiske diagnoser under planlagte evalueringer vil blive rapporteret. f.eks. Ingen kognitiv diagnose udvikler sig til mild neurokognitiv lidelse.
Baseline og 12 måneder
Gennemsnitlig ændring i neuropsykologiske vurderingsresultater
Tidsramme: Baseline til 12 måneder
Deltagerne udfylder et neuropsykologisk vurderingsbatteri, der opfylder MDS-retningslinjerne for bestemmelse af mild kognitiv svækkelse/mild neurokognitiv lidelse. Domæner omfatter opmærksomhed og arbejdshukommelse, eksekutiv funktion, hukommelse (verbal og visuel), sprog og visuospatiale færdigheder. Deltagernes råscore vil blive konverteret til standardiserede score baseret på passende normer (f.eks. aldersbaserede normer). Deltagernes 12-måneders re-evaluering vil blive sammenlignet med deres baseline præ-kirurgiske vurdering for at bestemme ændring fra baseline på hvert mål. En ændring, der overstiger 1,5 standardafvigelse fra deres baseline-ydelse, vil blive betragtet som bemærkelsesværdig.
Baseline til 12 måneder
Gennemsnitlig ændring i Montreal Cognitive Assessment (MoCA)-score
Tidsramme: Baseline, 4 uger, 6 måneder og 12 måneder
Gennemsnitlig ændring i MoCA-score for deltagere ved studiebesøg sammenlignet med baseline efter gruppetildeling. Bedømmelse scores fra 0-30 med en score på 26 eller bedre, hvilket indikerer normal kognition. En score mindre end 26 indikerer et kognitivt underskud.
Baseline, 4 uger, 6 måneder og 12 måneder
Gennemsnitlig ændring af Movement Disorder Society - Unified Parkinsons Disease Rating Scale (MDS-UPDRS) Del I-resultater
Tidsramme: 4 uger, 6 og 12 måneder sammenlignet med baseline
MDS-UPDRS Part I scorer ikke-motoriske symptomer, der påvirker dagligdagens aktiviteter hos personer med Parkinsons sygdom. Scorer varierer fra 0-52 med højere score, der indikerer større symptomsværhed.
4 uger, 6 og 12 måneder sammenlignet med baseline
Gennemsnitlig ændring af MDS-UPDRS Part II-resultaterne
Tidsramme: 4 uger, 6 måneder og 12 måneder sammenlignet med baseline
MDS-UPDRS Part II scorer motoriske symptomer, der påvirker dagligdagens aktiviteter hos personer med Parkinsons sygdom. Scorer varierer fra 0-52 med højere score, der indikerer større symptomsværhed.
4 uger, 6 måneder og 12 måneder sammenlignet med baseline
Gennemsnitlig ændring i MDS-UPDRS del III-resultater
Tidsramme: 4 uger, 6 og 12 måneder sammenlignet med baseline
MDS-UPDRS Part III scorer motoriske symptomer forbundet med Parkinsons sygdom. Del III-score spænder fra 0-132 med højere score, der indikerer højere symptomsværhed.
4 uger, 6 og 12 måneder sammenlignet med baseline
Gennemsnitlig ændring i MDS-UPDRS del IV-resultater
Tidsramme: 4 uger, 6 og 12 måneder sammenlignet med baseline
MDS-UPDRS Part IV scorer motoriske komplikationer såsom fluktuationer og dyskinesier forbundet med anti-Parkinson medicin. Scorer varierer fra 0-24 med højere score, der indikerer større sværhedsgrad i motoriske komplikationer.
4 uger, 6 og 12 måneder sammenlignet med baseline
Gennemsnitlig ændring af Movement Disorder Society - Unified Multiple System Atrophy Rating Scale (MDS-UMSARS) Del I-resultater
Tidsramme: 4 uger, 6 og 12 måneder sammenlignet med baseline
MDS-UMSARS del I vurderer patientrapporterede funktionsnedsættelser. Score for dette afsnit spænder fra 0-48 med højere score, der indikerer større handicap
4 uger, 6 og 12 måneder sammenlignet med baseline
Gennemsnitlig ændring af MDS-UMSARS Part II-resultaterne
Tidsramme: 4 uger, 6 måneder og 12 måneder sammenlignet med baseline
MDS-UMSARS Part II scorer motoriske symptomer forbundet med multipel systematrofi. Scorer varierer fra 0-56 med højere score, der indikerer større symptomsværhed.
4 uger, 6 måneder og 12 måneder sammenlignet med baseline
Gennemsnitlig ændring i MDS-UMSARS del III-resultater
Tidsramme: 4 uger, 6 og 12 måneder sammenlignet med baseline
MDS-UMSARS Del III vurderer ortostatiske hypertensionssymptomer. Denne del undersøger blodtryksændringer, når en deltager rejser sig efter at have ligget ned i to minutter. Det scores som enten et "Ja", deltageren oplever ortostatisk hypertension, eller et "Nej", deltageren ikke oplever ortostatisk hypertension.
4 uger, 6 og 12 måneder sammenlignet med baseline
Gennemsnitlig ændring i MDS-UMSARS del IV-resultater
Tidsramme: 4 uger, 6 og 12 måneder sammenlignet med baseline
MDS-UMSARS Del IV vurderer deltagernes globale handicap. Score varierer fra 1-5, hvor 1 er helt uafhængig og 5 er totalt afhængig/sengeliggende.
4 uger, 6 og 12 måneder sammenlignet med baseline
Gennemsnitlig ændring i Parkinsons Disease Questionnaire-8 (PDQ-8) score for livskvalitet
Tidsramme: Månedligt til 12 måneders studiebesøg sammenlignet med baseline
Vurder ændringer i deltagerens livskvalitet. Spørgeskemaet er scoret fra 0-32 med højere score, der indikerer dårligere livskvalitet.
Månedligt til 12 måneders studiebesøg sammenlignet med baseline
Gennemsnitlig ændring i Modified Schwab og England Scale of Activities of Daily Living-resultater
Tidsramme: Ved 6 og 12 måneder sammenlignet med baseline
Gennemsnitlige ændringer af deltageruafhængighedsniveauer målt i Schwab og England Scale of Activities of Daily Living-resultater. 100% = fuldført selvstændig og 0% er fuldstændig afhængig.
Ved 6 og 12 måneder sammenlignet med baseline
Gennemsnitlig ændring i ikke-motoriske symptomskala-score
Tidsramme: Baseline og 12 måneder
Vurdering brugt til at identificere Parkinsons sygdom relaterede ikke-motoriske symptomer oplevet af deltagere. Skalaen måler hyppigheden og sværhedsgraden af ​​symptomer og er scoret fra 0-360 med højere score, der indikerer hyppigere og alvorligere symptomer.
Baseline og 12 måneder
Deltagere vælger at modtage Deep Brain Stimulator (DBS)
Tidsramme: Tilmelding gennem 12 måneders studiebesøg
Antal undersøgelsesdeltagere, der vælger at få DBS implanteret inden afslutningen af ​​det 12 måneder lange studiebesøg.
Tilmelding gennem 12 måneders studiebesøg

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Craig van Horne, MD, PhD

Samarbejdspartnere

National Center for Advancing Translational Sciences (NCATS)
University of Kentucky CCTS

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Craig van Horne, MD, PhD, University of Kentucky

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

25. februar 2025

Primær færdiggørelse (Anslået)

2. december 2028

Studieafslutning (Anslået)

2. december 2030

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

7. november 2024

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

8. november 2024

Først opslået (Faktiske)

12. november 2024

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

1. april 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

26. marts 2026

Sidst verificeret

1. marts 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 95534
  • UL1TR001998 (U.S. NIH-bevilling/kontrakt)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Billeder og resultater kan gøres tilgængelige for andre forskere ved at bede deltagerne på tidspunktet for samtykket om deres vilje til at tillade deling af data og bio-prøver.

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Multipel systematrofi

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Gabon

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner