Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Autolog sural nervtransplantation till Substantia NigrA hos patienter med synuklienopatier (LEAP)

27 augusti 2026 uppdaterad av: Craig van Horne, MD, PhD

En fas I-studie av genomförbarheten och säkerheten av sural nervvävnadstransplantation till Substantia NigrA hos patienter med synukleinopatier (LEAP)

Denna dubbelblinda fas I studie fokuserar på säkerheten och genomförbarheten av att implantera autolog perifer nervvävnad (PNT) i substantia nigra-området i hjärnan hos personer som har diagnostiserats med antingen Parkinsons sjukdom (PD) eller multipel systematrofi (MSA) . 7 deltagare kommer att registreras, med 4 deltagare som får transplantatet och 3 får en skenoperation. Kvalificerade deltagare kommer tidigt i sin diagnos med en lägre symtombörda. Deltagarna kommer att följas initialt i ett år efter operationen.

Studieöversikt

Status

Rekrytering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Denna fas I dubbelblinda kliniska prövning kommer att användas för att planera framtida, större kliniska prövningar som skulle testa hur autologa celler från den perifera nerven kan hjälpa till att reparera skadade hjärnceller vid Parkinsons sjukdom (PD) eller multipel systematrofi (MSA) och bromsa utvecklingen av sjukdomarna. Vi kommer att bedöma möjligheten att implantera en deltagares egna celler från en nerv i benet till substantia nigra-området i hjärnan. Patienter som är kvalificerade för deltagande kommer att vara i ett tidigare stadium av sjukdomen med symtom som är mindre allvarliga och skulle därför ännu inte kvalificera sig för DBS. LEAP-försöket är en studie där den första deltagaren kommer att få en implantation av cellerna från sin egen suralnerv (en nerv nära fotleden), in i substantia nigra på båda sidor av hjärnan. De 6 deltagare som följer kommer att randomiseras till en av två armar. De 3 deltagarna som tilldelats den experimentella armen kommer att få transplantatet. De 3 deltagarna som tilldelas kontrollarmen kommer att få ett skenkirurgiskt ingrepp, där suralnerven kommer att biopsieras och bilaterala snitt i hårbotten kommer att göras. De som inte får cellerna initialt kan vara berättigade att genomgå ytterligare en operation i slutet av studien, efter att avblindning har skett, för att få cellimplantaten.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Beräknad)

7

Fas

  • Fas 1

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

Studera Kontakt Backup

Studieorter

  • Förenta staterna
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Förenta staterna, 40536
        • Rekrytering
        • University of Kentucky
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Craig van Horne, MD, PhD

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

  • Vuxen
  • Äldre vuxen

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Diagnos av kliniskt etablerad eller kliniskt trolig PD eller MSA enligt definition av MDS-kriterier
  • Sjukdomens varaktighet längre än 2 år
  • Ålder 40-75, inklusive
  • MDS-Unified Parkinsons Disease Rating Scale (UPDRS) Del III större än eller lika med 20 poäng men mindre än eller lika med 35 poäng, från anti-parkinsonmedicinering för PD eller MDS-Unified Multiple System Atrophy Rating Scale (UMSARS) mindre än eller lika med 30 poäng på medicin mot Parkinson
  • Inget MDS-UPDRS del III-poäng >3 på punkterna 3.3, 3.4, 3.5, 3.6, 3.7, 3.8, 3.14 när man är av med medicin
  • Kan och vill genomgå ioflupan/SPECT
  • Kan tolerera det kirurgiska ingreppet
  • Kan genomgå alla planerade bedömningar
  • Tillgänglig tillgång till suralnerven

Uteslutningskriterier:

  • Tidigare PD-kirurgi eller intrakraniell kirurgi
  • Pågående allvarlig medicinsk eller psykiatrisk störning inkl. depression och psykos
  • Annan samtidig behandling med neuroleptika
  • Typisk icke-parkinsonsyndrom ioflupan/SPECT-signal
  • Kan inte genomgå en MRT
  • En blockerad bana till substantia nigra
  • Betydande mikrovaskulär sjukdom
  • Användning av andra antikoagulantia än aspirin
  • Kvinna som är gravid, ammande eller i fertil ålder som inte vill använda en adekvat preventivmetod under studieperioden
  • Samtyckeskapacitet kommer att bedömas och fastställas under och under en deltagares neuropsykologiska undersökning. En deltagare som upplever en nedgång i samtyckeskapacitet före operationen kommer att tas bort från studien av PI. En minskning av samtyckeskapaciteten efter operation kommer inte att resultera i att deltagaren i studien tas bort.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Fyrdubbla

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Placebo-jämförare: Placebogruppen
Procedur: Sham operation
Deltagare som tilldelas denna arm kommer att få en biopsi av suralnerven från en av sina fotleder på samma sätt som den experimentella armen. Bilaterala snitt kommer att göras på deltagarnas hårbotten men inga borrhål i skallen och ingen kanyl passerar in i hjärnan.
Experimentell: Mottagare av nervtransplantat
Procedur: Sural nervtransplantat till Substantia Nigra
Deltagare som tilldelas denna arm kommer att få suralnerven biopsierad från en av sina anklar. Denna cellulära vävnad kommer att deponeras bilateralt i substantia nigra-området i deras hjärna av en specialiserad kanyl via bilaterala hårbottensnitt och skallhål.

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Uppnå rekryteringsmålet
Tidsram: Provöppning i 12 månader
Möjlighet att rekrytera, registrera och tilldela deltagare till provet inom 12 månader efter att provet öppnades.
Provöppning i 12 månader

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Studierelaterade allvarliga biverkningar bedömda av MedDRA v.27
Tidsram: Anmälan till och med 12 månader
Totalt antal allvarliga biverkningar associerade med bilateral PNT-insamling och utplacering till substantia nigra. Allvarliga biverkningar kommer att definieras som en abscess, tumör, infektion i transplantatets bädd, förändrat mentalt tillstånd, anfall, ankel- eller fotinfektion, såravbrott vid fotledssnittet, spridning av neuropati i fotleden eller foten på den ipsilaterala sidan av nervbiopsi, eller annan händelse som av PI/utredarna fastställts vara viktig.
Anmälan till och med 12 månader
Studierelaterade biverkningar bedömda av MedDRA v27
Tidsram: Anmälan genom 6 månaders studiebesök
Totalt antal biverkningar som upplevts av deltagare kategoriserade efter organsystem och/eller högnivågruppsterm som använder MedDRA v27 för beteckning.
Anmälan genom 6 månaders studiebesök
Antal implementeringsförsök som krävs för att leverera bilateral PNT
Tidsram: Under proceduren
Per protokoll har kirurgen två chanser att framgångsrikt distribuera 60 % av PNT-vävnaden som laddats i styrröret in i hjärnan per halvklot. Antalet utplaceringsförsök kommer att dokumenteras och om <60 % av vävnaden är utplacerad efter två försök kommer en misslyckad leverans att dokumenteras och inga andra försök kommer att göras.
Under proceduren
Förfarandets varaktighet
Tidsram: Under proceduren
Antal minuter det tar för proceduren att slutföras. Detta kommer att definieras av starttiden för anestesin och sluttiden för anestesin.
Under proceduren
Längd på sjukhusinläggning
Tidsram: Intagning för ingreppet genom sjukhusutskrivning
Antalet dagar varje deltagare är inlagd på sjukhuset för ingrepp och akut postoperativ vård.
Intagning för ingreppet genom sjukhusutskrivning
Procent av studiebesök genomförda av deltagare
Tidsram: Anmälan genom 12 månaders studiebesök
Antalet avsedda studiebesök genomförda jämfört med det totala antalet studiebesök som är planerade att inträffa.
Anmälan genom 12 månaders studiebesök
Förändring i neuropsykologisk diagnos
Tidsram: Baslinje och 12 månader
Förändringar i deltagares neuropsykologiska diagnoser under schemalagda utvärderingar kommer att rapporteras. till exempel Ingen kognitiv diagnos som utvecklas till mild neurokognitiv störning.
Baslinje och 12 månader
Genomsnittlig förändring i neuropsykologiska bedömningspoäng
Tidsram: Baslinje till 12 månader
Deltagarna fyller i ett neuropsykologiskt bedömningsbatteri som uppfyller MDS-riktlinjerna för att fastställa mild kognitiv funktionsnedsättning/lindrig neurokognitiv störning. Domäner inkluderar uppmärksamhet och arbetsminne, exekutiv funktion, minne (verbalt och visuellt), språk och visuospatiala färdigheter. Deltagarnas råpoäng kommer att omvandlas till standardiserade poäng baserat på lämpliga normer (t.ex. åldersbaserade normer). Deltagarnas 12 månader långa omvärdering kommer att jämföras med deras baslinje för kirurgiska bedömning för att fastställa förändring från baslinjen för varje åtgärd. En förändring som överstiger 1,5 standardavvikelse från deras baslinjeprestanda kommer att anses anmärkningsvärd.
Baslinje till 12 månader
Genomsnittlig förändring i Montreal Cognitive Assessment (MoCA) poäng
Tidsram: Baslinje, 4 veckor, 6 månader och 12 månader
Genomsnittlig förändring av MoCA-poäng för deltagare vid studiebesök jämfört med baslinje efter grupptilldelning. Bedömning poängsätts från 0-30 med en poäng på 26 eller bättre, vilket indikerar normal kognition. En poäng mindre än 26 indikerar ett kognitivt underskott.
Baslinje, 4 veckor, 6 månader och 12 månader
Genomsnittlig förändring av Movement Disorder Society - Unified Parkinsons Disease Rating Scale (MDS-UPDRS) Del I poäng
Tidsram: 4 veckor, 6 och 12 månader jämfört med baslinjen
MDS-UPDRS Del I poängsätter icke-motoriska symtom som påverkar dagliga aktiviteter hos personer med Parkinsons sjukdom. Poäng varierar från 0-52 med högre poäng som indikerar större symtom.
4 veckor, 6 och 12 månader jämfört med baslinjen
Genomsnittlig förändring av MDS-UPDRS Part II-poängen
Tidsram: 4 veckor, 6 månader och 12 månader jämfört med baslinjen
MDS-UPDRS Del II poängsätter motoriska symtom som påverkar dagliga aktiviteter hos personer med Parkinsons sjukdom. Poäng varierar från 0-52 med högre poäng som indikerar större symtom.
4 veckor, 6 månader och 12 månader jämfört med baslinjen
Genomsnittlig förändring i MDS-UPDRS del III-poäng
Tidsram: 4 veckor, 6 och 12 månader jämfört med baseline
MDS-UPDRS del III poängsätter motoriska symptom associerade med Parkinsons sjukdom. Del III-poäng varierar från 0-132 med högre poäng som indikerar högre symtomsvårighet.
4 veckor, 6 och 12 månader jämfört med baseline
Genomsnittlig förändring i MDS-UPDRS del IV-poäng
Tidsram: 4 veckor, 6 och 12 månader jämfört med baseline
MDS-UPDRS del IV poängsätter motoriska komplikationer som fluktuationer och dyskinesier i samband med anti-Parkinsons mediciner. Poäng varierar från 0-24 med högre poäng som indikerar större svårighetsgrad i motoriska komplikationer.
4 veckor, 6 och 12 månader jämfört med baseline
Genomsnittlig förändring av Movement Disorder Society - Unified Multiple System Atrophy Rating Scale (MDS-UMSARS) Del I-poäng
Tidsram: 4 veckor, 6 och 12 månader jämfört med baslinjen
MDS-UMSARS Del I betygsätter patientrapporterade funktionshinder. Poäng för detta avsnitt varierar från 0-48 med högre poäng som indikerar större funktionshinder
4 veckor, 6 och 12 månader jämfört med baslinjen
Genomsnittlig förändring av MDS-UMSARS Del II-poäng
Tidsram: 4 veckor, 6 månader och 12 månader jämfört med baslinjen
MDS-UMSARS Del II poängsätter motoriska symptom associerade med multipel systematrofi. Poäng varierar från 0-56 med högre poäng som indikerar större symtom.
4 veckor, 6 månader och 12 månader jämfört med baslinjen
Genomsnittlig förändring i MDS-UMSARS del III-poäng
Tidsram: 4 veckor, 6 och 12 månader jämfört med baseline
MDS-UMSARS Del III bedömer ortostatiska hypertonisymptom. Denna del undersöker blodtrycksförändringar när en deltagare står upp efter att ha legat i två minuter. Det poängsätts som antingen ett "Ja" deltagaren upplever ortostatisk hypertoni, eller ett "Nej" deltagaren inte upplever ortostatisk hypertoni.
4 veckor, 6 och 12 månader jämfört med baseline
Genomsnittlig förändring i MDS-UMSARS del IV-poäng
Tidsram: 4 veckor, 6 och 12 månader jämfört med baseline
MDS-UMSARS Del IV bedömer deltagarnas globala funktionshinder. Poäng varierar från 1-5 där 1 är helt oberoende och 5 är helt beroende/sängliggande.
4 veckor, 6 och 12 månader jämfört med baseline
Genomsnittlig förändring i Parkinsons Disease Questionnaire-8 (PDQ-8) livskvalitetspoäng
Tidsram: Månatligt till 12 månaders studiebesök jämfört med baslinjen
Bedöm förändringar i deltagarens livskvalitet. Enkäten får poäng från 0-32 med högre poäng som indikerar sämre livskvalitet.
Månatligt till 12 månaders studiebesök jämfört med baslinjen
Genomsnittlig förändring i Modified Schwab och England Scale of Activities of Daily Living
Tidsram: Vid 6 och 12 månader jämfört med baseline
Genomsnittlig förändring av deltagarnas självständighetsnivåer mätt i Schwab och England Scale of Activities of Daily Living-poäng. 100% = genomförd självständig och 0% är helt beroende.
Vid 6 och 12 månader jämfört med baseline
Genomsnittlig förändring i poäng på skalan för icke-motoriska symptom
Tidsram: Baslinje och 12 månader
Bedömning som används för att identifiera Parkinsons sjukdomsrelaterade icke-motoriska symtom som deltagarna upplever. Skalan mäter symtomens frekvens och svårighetsgrad och poängsätts från 0-360 med högre poäng som indikerar vanligare och allvarligare symtom.
Baslinje och 12 månader
Deltagare som väljer att ta emot Deep Brain Stimulator (DBS)
Tidsram: Anmälan genom 12 månaders studiebesök
Antal studiedeltagare som väljer att få DBS implanterat innan det 12 månader långa studiebesöket genomfördes.
Anmälan genom 12 månaders studiebesök

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Craig van Horne, MD, PhD

Samarbetspartners

National Center for Advancing Translational Sciences (NCATS)
University of Kentucky CCTS

Utredare

  • Huvudutredare: Craig van Horne, MD, PhD, University of Kentucky

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

25 februari 2025

Primärt slutförande (Beräknad)

2 december 2028

Avslutad studie (Beräknad)

2 december 2030

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

7 november 2024

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

8 november 2024

Första postat (Faktisk)

12 november 2024

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

31 augusti 2026

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

27 augusti 2026

Senast verifierad

1 augusti 2026

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • 95534
  • UL1TR001998 (U.S.S. NIH-anslag/kontrakt)

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivning

Bilder och resultat kan göras tillgängliga för andra forskare genom att be deltagarna, vid tidpunkten för samtycke, deras villighet att tillåta delning av data och bioprover.

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera