Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Autologiczny przeszczep nerwu łydkowego do istoty czarnej u pacjentów z synuklinopatiami (LEAP)

27 sierpnia 2026 zaktualizowane przez: Craig van Horne, MD, PhD

Badanie fazy I wykonalności i bezpieczeństwa przeszczepu tkanki nerwowej SuraL do istoty NigrA u pacjentów z synukleinopatiami (LEAP)

Niniejsze badanie fazy I, prowadzone metodą podwójnie ślepej próby, koncentruje się na bezpieczeństwie i wykonalności wszczepienia autologicznej tkanki nerwów obwodowych (PNT) do obszaru istoty czarnej mózgu u osób, u których zdiagnozowano chorobę Parkinsona (PD) lub zanik wieloukładowy (MSA). . Do badania zostanie zapisanych 7 uczestników, z czego 4 otrzyma przeszczep, a 3 przejdzie pozorowaną operację. Kwalifikujący się uczestnicy będą na wczesnym etapie diagnozy i będą mieli mniejsze obciążenie objawami. Uczestnicy będą początkowo obserwowani przez rok po operacji.

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Ta podwójnie ślepa faza badania klinicznego I fazy zostanie wykorzystana do zaplanowania przyszłych, większych badań klinicznych, które sprawdzałyby, w jaki sposób autologiczne komórki nerwu obwodowego mogą pomóc w naprawie uszkodzonych komórek mózgowych w chorobie Parkinsona (PD) lub zaniku wieloukładowym (MSA) i spowolnić postęp chorób. Będziemy oceniać możliwość wszczepienia własnych komórek uczestnika z nerwu nogi do obszaru istoty czarnej mózgu. Pacjenci kwalifikujący się do udziału w badaniu będą na wcześniejszym etapie choroby, a objawy będą mniej nasilone i dlatego nie będą jeszcze kwalifikować się do DBS. Badanie LEAP to badanie, podczas którego pierwszy uczestnik otrzyma implantację komórek z własnego nerwu łydkowego (nerwu w pobliżu kostki) do istoty czarnej po obu stronach mózgu. 6 kolejnych uczestników zostanie losowo przydzielonych do jednego z dwóch ramion. Przeszczep otrzyma 3 uczestników przypisanych do ramienia eksperymentalnego. Trzej uczestnicy przydzieleni do grupy kontrolnej zostaną poddani pozorowanemu zabiegowi chirurgicznemu, podczas którego zostanie pobrana biopsja nerwu łydkowego i wykonane zostaną obustronne nacięcia skóry głowy. Osoby, które początkowo nie otrzymały komórek, mogą kwalifikować się do poddania się kolejnej operacji na koniec badania, po odślepieniu, w celu otrzymania implantów komórkowych.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

7

Faza

  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kopia zapasowa kontaktu do badania

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Stany Zjednoczone, 40536
        • Rekrutacyjny
        • University of Kentucky
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Craig van Horne, MD, PhD

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria włączenia:

  • Rozpoznanie klinicznie ustalonej lub klinicznie prawdopodobnej PD lub MSA zgodnie z kryteriami MDS
  • Czas trwania choroby dłuższy niż 2 lata
  • Wiek 40-75 włącznie
  • MDS – Ujednolicona Skala Oceny Chorób Parkinsona (UPDRS), Część III większa lub równa 20 punktów, ale mniejsza lub równa 35 punktów, w przypadku leczenia przeciwparkinsonowskiego w leczeniu PD lub MDS – Ujednolicona Skala Oceny Zaniku Wieloukładowego (UMSARS) mniejsza niż lub co odpowiada 30 punktom zniżki na leki przeciw parkinsonizmowi
  • Brak punktów MDS-UPDRS Część III > 3 w punktach 3,3, 3,4, 3,5, 3,6, 3,7, 3,8, 3,14 w okresie bez leczenia
  • Możliwość i chęć poddania się joflupanowi/SPECT
  • Potrafi tolerować zabieg chirurgiczny
  • Możliwość poddania się wszystkim zaplanowanym ocenom
  • Dostępny dostęp do nerwu łydkowego

Kryteria wykluczenia:

  • Wcześniejsza operacja PD lub operacja wewnątrzczaszkowa
  • Trwające poważne zaburzenie medyczne lub psychiczne, w tym. depresja i psychoza
  • Inne jednoczesne leczenie neuroleptykami
  • Typowy sygnał joflupanu/SPECT dla zespołu nieparkinsonowskiego
  • Nie można poddać się badaniu MRI
  • Zablokowana ścieżka trajektorii do istoty czarnej
  • Znacząca choroba mikronaczyniowa
  • Stosowanie leków przeciwzakrzepowych innych niż aspiryna
  • Kobieta w ciąży, karmiąca piersią lub mogąca zajść w ciążę, która nie chce stosować odpowiedniej metody antykoncepcji w okresie badania
  • Zdolność do wyrażenia zgody zostanie oceniona i ustalona w trakcie i podczas badania neuropsychologicznego uczestnika. Uczestnik, który doświadczy spadku zdolności do wyrażenia zgody przed operacją, zostanie usunięty z badania przez kierownika badania. Spadek zdolności do wyrażenia zgody po operacji nie będzie skutkować usunięciem uczestnika z badania.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Komparator placebo: Grupa placebo
Procedura: Pozorna operacja
Uczestnikom przydzielonym do tego ramienia zostanie poddany biopsja nerwu łydkowego z jednej z kostek w taki sam sposób, jak w ramieniu eksperymentalnym. Na skórze głowy uczestników zostaną wykonane obustronne nacięcia, ale w czaszce nie będzie dziur ani kaniuli, która nie przedostanie się do mózgu.
Eksperymentalny: Biorcy przeszczepów nerwów
Procedura: Przeszczep nerwu łydkowego do istoty czarnej
U uczestników przypisanych do tego ramienia zostanie pobrana biopsja nerwu łydkowego z jednej z kostek. Ta tkanka komórkowa zostanie obustronnie osadzona w obszarze istoty czarnej mózgu za pomocą specjalistycznej kaniuli poprzez obustronne nacięcia skóry głowy i otwory w czaszce.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Osiągnij cel rekrutacyjny
Ramy czasowe: Otwarcie próbne przez 12 miesięcy
Możliwość rekrutacji, zapisania i przydzielenia uczestników do badania w ciągu 12 miesięcy od otwarcia okresu próbnego.
Otwarcie próbne przez 12 miesięcy

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Poważne zdarzenia niepożądane związane z badaniem, ocenione przez MedDRA v.27
Ramy czasowe: Zapisy przez 12 miesięcy
Całkowita liczba poważnych zdarzeń niepożądanych związanych z obustronnym pobraniem i umieszczeniem PNT w istocie czarnej. Poważne zdarzenia niepożądane będą definiowane jako ropień, guz, zakażenie łożyska przeszczepu, zmieniony stan psychiczny, drgawki, zakażenie kostki lub stopy, rozejście się rany w miejscu nacięcia kostki, szerzenie się neuropatii kostki lub stopy po stronie ipsilateralnej biopsji nerwu lub innego zdarzenia uznanego przez kierownika badania/badaczy za ważne.
Zapisy przez 12 miesięcy
Zdarzenia niepożądane związane z badaniem ocenione przez MedDRA v27
Ramy czasowe: Zapisy poprzez 6-miesięczną wizytę studyjną
Całkowita liczba zdarzeń niepożądanych doświadczanych przez uczestników, sklasyfikowanych według klasy układów i/lub grupy wysokiego poziomu, przy zastosowaniu MedDRA v27 do oznaczenia.
Zapisy poprzez 6-miesięczną wizytę studyjną
Liczba prób wdrożenia wymaganych do dostarczenia dwustronnego PNT
Ramy czasowe: Podczas zabiegu
Zgodnie z protokołem chirurg ma dwie szanse na pomyślne umieszczenie 60% tkanki PNT załadowanej w rurce prowadzącej do mózgu na każdą półkulę. Liczba prób założenia zostanie udokumentowana, a jeśli po dwóch próbach zostanie rozłożone mniej niż 60% tkanki, nieudane podanie zostanie udokumentowane i nie zostaną podjęte żadne inne próby.
Podczas zabiegu
Czas trwania procedury
Ramy czasowe: Podczas zabiegu
Liczba minut potrzebnych na zakończenie procedury. Zostanie to określone na podstawie czasu rozpoczęcia i zakończenia znieczulenia.
Podczas zabiegu
Długość przyjęcia do szpitala
Ramy czasowe: Przyjęcie na zabieg po wypisie ze szpitala
Liczba dni, przez które każdy uczestnik jest przyjęty do szpitala stacjonarnego w celu przeprowadzenia zabiegu i ostrej opieki pooperacyjnej.
Przyjęcie na zabieg po wypisie ze szpitala
Procent wizyty studyjnej zrealizowanej przez uczestników
Ramy czasowe: Zapisy poprzez 12-miesięczną wizytę studyjną
Liczba wyznaczonych wizyt studyjnych odbytych w porównaniu z całkowitą liczbą zaplanowanych wizyt studyjnych.
Zapisy poprzez 12-miesięczną wizytę studyjną
Zmiana w diagnozie neuropsychologicznej
Ramy czasowe: Wartość bazowa i 12 miesięcy
Zmiany w diagnozach neuropsychologicznych uczestników zostaną zgłoszone podczas zaplanowanych ocen. np. Brak diagnozy poznawczej prowadzącej do łagodnego zaburzenia neurokognitywnego.
Wartość bazowa i 12 miesięcy
Średnia zmiana wyników oceny neuropsychologicznej
Ramy czasowe: Wartość podstawowa do 12 miesięcy
Uczestnicy wypełniają zestaw ocen neuropsychologicznych zgodny z wytycznymi MDS dotyczącymi określania łagodnych zaburzeń poznawczych/łagodnych zaburzeń neurokognitywnych. Domeny obejmują uwagę i pamięć roboczą, funkcjonowanie wykonawcze, pamięć (werbalną i wzrokową), język i umiejętności wzrokowo-przestrzenne. Surowe wyniki uczestników zostaną przeliczone na wyniki standaryzowane w oparciu o odpowiednie normy (np. normy oparte na wieku). Ponowna ocena uczestników po 12 miesiącach zostanie porównana z ich wyjściową oceną przedoperacyjną w celu określenia zmian w każdym pomiarze w stosunku do wartości wyjściowych. Zmiana przekraczająca 1,5 odchylenia standardowego od wyników wyjściowych zostanie uznana za zauważalną.
Wartość podstawowa do 12 miesięcy
Średnia zmiana wyników Montrealskiej Oceny Poznawczej (MoCA).
Ramy czasowe: Wartość bazowa, 4 tygodnie, 6 miesięcy i 12 miesięcy
Średnia zmiana wyników MoCA dla uczestników wizyt studyjnych w porównaniu z wartością wyjściową według przydziału grup. Ocena jest punktowana w skali od 0 do 30, a wynik 26 lub lepszy wskazuje na normalne funkcje poznawcze. Wynik mniejszy niż 26 wskazuje na deficyt poznawczy.
Wartość bazowa, 4 tygodnie, 6 miesięcy i 12 miesięcy
Średnia zmiana wyników w części I Towarzystwa Zaburzeń Ruchu – Ujednolicona Skala Oceny Choroby Parkinsona (MDS-UPDRS)
Ramy czasowe: 4 tygodnie, 6 i 12 miesięcy w porównaniu do wartości wyjściowych
Część I MDS-UPDRS ocenia objawy pozamotoryczne wpływające na codzienne czynności u osób z chorobą Parkinsona. Wyniki wahają się od 0 do 52, przy czym wyższe wyniki wskazują na większe nasilenie objawów.
4 tygodnie, 6 i 12 miesięcy w porównaniu do wartości wyjściowych
Średnia zmiana wyników MDS-UPDRS Część II
Ramy czasowe: 4 tygodnie, 6 miesięcy i 12 miesięcy w porównaniu do wartości wyjściowych
Część II MDS-UPDRS ocenia objawy motoryczne wpływające na codzienne czynności u osób z chorobą Parkinsona. Wyniki wahają się od 0 do 52, przy czym wyższe wyniki wskazują na większe nasilenie objawów.
4 tygodnie, 6 miesięcy i 12 miesięcy w porównaniu do wartości wyjściowych
Średnia zmiana wyników MDS-UPDRS Część III
Ramy czasowe: 4 tygodnie, 6 i 12 miesięcy w porównaniu do wartości wyjściowych
Część III MDS-UPDRS ocenia objawy motoryczne związane z chorobą Parkinsona. Wyniki części III mieszczą się w zakresie 0–132, przy czym wyższe wyniki wskazują na większe nasilenie objawów.
4 tygodnie, 6 i 12 miesięcy w porównaniu do wartości wyjściowych
Średnia zmiana wyników MDS-UPDRS Część IV
Ramy czasowe: 4 tygodnie, 6 i 12 miesięcy w porównaniu do wartości wyjściowych
Część IV MDS-UPDRS ocenia powikłania motoryczne, takie jak fluktuacje i dyskinezy, związane z lekami przeciw chorobie Parkinsona. Wyniki wahają się od 0 do 24, przy czym wyższe wyniki wskazują na większe nasilenie powikłań motorycznych.
4 tygodnie, 6 i 12 miesięcy w porównaniu do wartości wyjściowych
Średnia zmiana wyników w części I według Towarzystwa Zaburzeń Ruchowych – Ujednolicona Skala Oceny Atrofii Wielonarządowej (MDS-UMSARS)
Ramy czasowe: 4 tygodnie, 6 i 12 miesięcy w porównaniu do wartości wyjściowych
MDS-UMSARS Część I ocenia niepełnosprawność funkcjonalną zgłaszaną przez pacjenta. Wyniki w tej sekcji wahają się od 0 do 48, przy czym wyższe wyniki wskazują na większą niepełnosprawność
4 tygodnie, 6 i 12 miesięcy w porównaniu do wartości wyjściowych
Średnia zmiana wyników MDS-UMSARS Część II
Ramy czasowe: 4 tygodnie, 6 miesięcy i 12 miesięcy w porównaniu do wartości wyjściowych
MDS-UMSARS Część II ocenia objawy motoryczne związane z atrofią wieloukładową. Wyniki wahają się od 0 do 56, przy czym wyższe wyniki wskazują na większe nasilenie objawów.
4 tygodnie, 6 miesięcy i 12 miesięcy w porównaniu do wartości wyjściowych
Średnia zmiana wyników MDS-UMSARS Część III
Ramy czasowe: 4 tygodnie, 6 i 12 miesięcy w porównaniu do wartości wyjściowych
Część III MDS-UMSARS ocenia objawy nadciśnienia ortostatycznego. W tej części badane są zmiany ciśnienia krwi, gdy uczestnik wstaje po dwóch minutach leżenia. Ocenia się jako „Tak” – uczestnik doświadcza nadciśnienia ortostatycznego lub „Nie” – uczestnik nie doświadcza nadciśnienia ortostatycznego.
4 tygodnie, 6 i 12 miesięcy w porównaniu do wartości wyjściowych
Średnia zmiana wyników MDS-UMSARS Część IV
Ramy czasowe: 4 tygodnie, 6 i 12 miesięcy w porównaniu do wartości wyjściowych
MDS-UMSARS Część IV ocenia globalną niepełnosprawność uczestników. Wyniki wahają się od 1 do 5, gdzie 1 oznacza całkowitą niezależność, a 5 oznacza całkowite uzależnienie/przykucie do łóżka.
4 tygodnie, 6 i 12 miesięcy w porównaniu do wartości wyjściowych
Średnia zmiana w wynikach jakości życia w kwestionariuszu choroby Parkinsona-8 (PDQ-8).
Ramy czasowe: Wizyty badawcze trwające co miesiąc do 12 miesięcy w porównaniu z wartością wyjściową
Ocenić zmiany w jakości życia uczestnika. Kwestionariusz oceniany jest w skali od 0 do 32, przy czym wyższe wyniki wskazują na gorszą jakość życia.
Wizyty badawcze trwające co miesiąc do 12 miesięcy w porównaniu z wartością wyjściową
Średnia zmiana w zmodyfikowanej skali czynności życia codziennego Schwaba i Englanda
Ramy czasowe: Po 6 i 12 miesiącach w porównaniu do wartości wyjściowych
Średni poziom niezależności uczestników zmiany mierzony skalą czynności życia codziennego Schwaba i Englanda. 100% = ukończone samodzielne i 0% całkowicie zależne.
Po 6 i 12 miesiącach w porównaniu do wartości wyjściowych
Średnia zmiana wyników w skali objawów pozamotorycznych
Ramy czasowe: Wartość bazowa i 12 miesięcy
Ocena stosowana w celu identyfikacji objawów niemotorycznych związanych z chorobą Parkinsona, których doświadczają uczestnicy. Skala mierzy częstotliwość i nasilenie objawów i jest punktowana w przedziale od 0 do 360, przy czym wyższe wyniki wskazują na częstsze i poważniejsze objawy.
Wartość bazowa i 12 miesięcy
Uczestnicy decydujący się na otrzymanie stymulatora głębokiego mózgu (DBS)
Ramy czasowe: Zapisy poprzez 12-miesięczną wizytę studyjną
Liczba uczestników badania, którzy zdecydowali się na wszczepienie DBS przed zakończeniem 12-miesięcznej wizyty studyjnej.
Zapisy poprzez 12-miesięczną wizytę studyjną

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Craig van Horne, MD, PhD

Współpracownicy

National Center for Advancing Translational Sciences (NCATS)
University of Kentucky CCTS

Śledczy

  • Główny śledczy: Craig van Horne, MD, PhD, University of Kentucky

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

25 lutego 2025

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

2 grudnia 2028

Ukończenie studiów (Szacowany)

2 grudnia 2030

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

7 listopada 2024

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

8 listopada 2024

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

12 listopada 2024

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

31 sierpnia 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

27 sierpnia 2026

Ostatnia weryfikacja

1 sierpnia 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 95534
  • UL1TR001998 (Grant/umowa NIH USA)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

Obrazy i wyniki można udostępnić innym badaczom, pytając uczestników w momencie wyrażania zgody o zgodę na udostępnienie danych i próbek biologicznych.

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj