Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Autologní transplantace surálního nervu do Substantia NigrA u pacientů se synuclienopatií (LEAP)

26. března 2026 aktualizováno: Craig van Horne, MD, PhD

Fáze I studie proveditelnosti a bezpečnosti transplantace tkáně surálního nervu na Substantia NigrA u pacientů se synukleinopatií (LEAP)

Tato dvojitě zaslepená studie fáze I se zaměřuje na bezpečnost a proveditelnost implantace autologní tkáně periferního nervu (PNT) do oblasti substantia nigra v mozku u osob, u kterých byla diagnostikována buď Parkinsonova choroba (PD) nebo mnohočetná systémová atrofie (MSA). . Bude zapsáno 7 účastníků, přičemž 4 účastníci dostanou štěp a 3 podstoupí falešnou operaci. Způsobilí účastníci budou mít včasnou diagnózu s nižší zátěží symptomů. Účastníci budou zpočátku sledováni po dobu jednoho roku po operaci.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Tato dvojitě slepá klinická studie fáze I bude použita k plánování budoucích, větších klinických studií, které by otestovaly, jak mohou autologní buňky z periferního nervu pomoci při opravě poškozených mozkových buněk u Parkinsonovy choroby (PD) nebo mnohočetné systémové atrofie (MSA) a zpomalit progresi onemocnění. Budeme posuzovat proveditelnost implantace vlastních buněk účastníka z nervu v noze do oblasti substantia nigra v mozku. Pacienti způsobilí k účasti budou v dřívější fázi onemocnění s méně závažnými příznaky, a proto by se ještě nekvalifikovali pro DBS. Studie LEAP je studie, kde prvnímu účastníkovi budou implantovány buňky ze svého vlastního surálního nervu (nervu blízko kotníku) do substantia nigra na obou stranách jeho mozku. 6 účastníků, kteří budou následovat, bude náhodně rozděleno do jedné ze dvou ramen. 3 účastníci zařazení do experimentální větve obdrží štěp. 3 účastníci přidělení do kontrolního ramene podstoupí simulovaný chirurgický zákrok, při kterém bude biopsie nervu suralis a budou provedeny bilaterální řezy na temeni hlavy. Ti, kteří zpočátku neobdrží buňky, mohou být způsobilí podstoupit další chirurgický zákrok na konci studie, poté, co došlo k oslepení, za účelem získání buněčných implantátů.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

7

Fáze

  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní záloha kontaktů

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Spojené státy, 40536
        • Nábor
        • University of Kentucky
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Craig van Horne, MD, PhD

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria zahrnutí:

  • Diagnóza klinicky zjištěné nebo klinicky pravděpodobné PD nebo MSA, jak je definováno podle kritérií MDS
  • Trvání onemocnění delší než 2 roky
  • Věk 40-75 včetně
  • MDS-Unified Parkinson's Disease Rating Scale (UPDRS) Part III větší nebo rovna 20 bodům, ale menší nebo rovna 35 bodům, mimo antiparkinsoniku pro PD nebo MDS-Unified Multiple System Atrophy Rating Scale (UMSARS) menší než nebo rovných 30 bodů z antiparkinsonik
  • Žádné skóre MDS-UPDRS část III > 3 u položek 3.3, 3.4, 3.5, 3.6, 3.7, 3.8, 3.14, když není medikace
  • Schopný a ochotný podstoupit ioflupan/SPECT
  • Schopnost tolerovat chirurgický zákrok
  • Schopnost podstoupit všechna plánovaná vyšetření
  • Dostupný přístup k nervu suralis

Kritéria vyloučení:

  • Předchozí operace PD nebo intrakraniální operace
  • Probíhající závažná zdravotní nebo psychiatrická porucha vč. deprese a psychózy
  • Jiná souběžná léčba neuroleptiky
  • Typický, neparkinsonský syndrom ioflupane/SPECT signál
  • Nelze podstoupit MRI
  • Zablokovaná trajektorie k substantia nigra
  • Významné mikrovaskulární onemocnění
  • Použití jiných antikoagulancií než aspirinu
  • Žena, která je těhotná, kojící nebo ve fertilním věku, která není ochotna používat vhodnou metodu antikoncepce během období studie
  • Schopnost souhlasu bude posouzena a určena během a v průběhu neuropsychologické zkoušky účastníka. Účastník, který před operací zaznamená pokles schopnosti souhlasu, bude ze studie vyřazen PI. Pokles kapacity souhlasu po operaci nebude mít za následek vyloučení účastníka ze studie.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Komparátor placeba: Placebo skupina
Postup: Falešná operace
Účastníci přiřazení k této paži budou mít biopsii surálního nervu z jednoho z jejich kotníků stejným způsobem jako experimentální paže. Na pokožce hlavy účastníků budou provedeny oboustranné řezy, ale nedojde k žádným otřepům v lebce a žádnému průchodu kanyly do mozku.
Experimentální: Příjemci nervových štěpů
Postup: Štěp surového nervu do Substantia Nigra
Účastníkům přiřazeným k této paži bude odebrán surální nerv z jednoho z jejich kotníků. Tato buněčná tkáň bude uložena bilaterálně do oblasti substantia nigra v jejich mozku pomocí specializované kanyly prostřednictvím bilaterálních řezů na temeni hlavy a lebečních otřepů.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Splnit náborový cíl
Časové okno: Zkušební otevření po dobu 12 měsíců
Schopnost najímat, zapisovat a přidělovat účastníky ke zkoušce do 12 měsíců od zahájení zkoušky.
Zkušební otevření po dobu 12 měsíců

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Závažné nežádoucí příhody související se studií podle hodnocení MedDRA v.27
Časové okno: Zápis do 12 měsíců
Celkový počet závažných nežádoucích příhod spojených s bilaterálním odběrem PNT a nasazením do substantia nigra. Závažné nežádoucí příhody budou definovány jako absces, nádor, infekce lůžka štěpu, změněný duševní stav, záchvat, infekce kotníku nebo nohy, dehiscence rány na řezu kotníku, šíření neuropatie kotníku nebo nohy na ipsilaterální straně biopsie nervu nebo jiné události, kterou PI/zkoušející určili jako důležitou.
Zápis do 12 měsíců
Nežádoucí účinky související se studií podle hodnocení MedDRA v27
Časové okno: Zápis prostřednictvím 6měsíční studijní návštěvy
Celkový počet nežádoucích příhod zaznamenaných účastníky kategorizovanými podle tříd orgánových systémů a/nebo skupin na vysoké úrovni s použitím MedDRA v27 pro označení.
Zápis prostřednictvím 6měsíční studijní návštěvy
Počet pokusů o nasazení potřebných k dodání dvoustranného PNT
Časové okno: Během procedury
Podle protokolu má chirurg dvě šance úspěšně rozmístit 60 % tkáně PNT naložené ve vodicí trubici do mozku na hemisféru. Počet pokusů o nasazení bude zdokumentován a pokud je po dvou pokusech nasazeno < 60 % tkáně, bude zdokumentován neúspěšný porod a nebudou provedeny žádné další pokusy.
Během procedury
Délka řízení
Časové okno: Během procedury
Počet minut potřebných k dokončení postupu. To bude definováno časem zahájení anestezie a časem ukončení anestezie.
Během procedury
Délka hospitalizace
Časové okno: Vstup na proceduru propuštěním z nemocnice
Počet dní, po které je každý účastník přijat do lůžkové nemocnice za účelem výkonu a akutní pooperační péče.
Vstup na proceduru propuštěním z nemocnice
Procento studijní návštěvy dokončené účastníky
Časové okno: Zápis prostřednictvím 12měsíční studijní návštěvy
Počet dokončených určených studijních návštěv ve srovnání s celkovým počtem plánovaných studijních návštěv.
Zápis prostřednictvím 12měsíční studijní návštěvy
Změna v neuropsychologické diagnóze
Časové okno: Výchozí stav a 12 měsíců
Změny v neuropsychologických diagnózách účastníků během plánovaných hodnocení budou hlášeny. např. Žádná kognitivní diagnóza neprogredující do mírné neurokognitivní poruchy.
Výchozí stav a 12 měsíců
Průměrná změna skóre neuropsychologického hodnocení
Časové okno: Základní až 12 měsíců
Účastníci dokončí neuropsychologickou hodnotící baterii, která splňuje směrnice MDS pro stanovení mírné kognitivní poruchy/mírné neurokognitivní poruchy. Domény zahrnují pozornost a pracovní paměť, výkonné funkce, paměť (verbální a vizuální), jazykové a vizuoprostorové dovednosti. Hrubá skóre účastníků budou převedena na standardizovaná skóre založená na příslušných normách (např. normy založené na věku). 12měsíční přehodnocení účastníků bude porovnáno s jejich výchozím předchirurgickým hodnocením, aby se určila změna od výchozího stavu u každého měření. Změna, která překročí 1,5 standardní odchylky od jejich základního výkonu, bude považována za významnou.
Základní až 12 měsíců
Průměrná změna skóre Montrealského kognitivního hodnocení (MoCA).
Časové okno: Výchozí stav, 4 týdny, 6 měsíců a 12 měsíců
Průměrná změna skóre MoCA pro účastníky při studijních návštěvách ve srovnání s výchozí hodnotou podle rozdělení do skupin. Hodnocení je skórováno od 0 do 30 se skóre 26 nebo lepším, což ukazuje na normální kognici. Skóre menší než 26 znamená kognitivní deficit.
Výchozí stav, 4 týdny, 6 měsíců a 12 měsíců
Průměrná změna společnosti Movement Disorder Society - Sjednocená stupnice hodnocení Parkinsonovy choroby (MDS-UPDRS) Část I skóre
Časové okno: 4 týdny, 6 a 12 měsíců ve srovnání s výchozí hodnotou
MDS-UPDRS část I hodnotí nemotorické symptomy ovlivňující aktivity každodenního života u pacientů s Parkinsonovou chorobou. Skóre se pohybuje od 0 do 52, přičemž vyšší skóre naznačuje větší závažnost symptomů.
4 týdny, 6 a 12 měsíců ve srovnání s výchozí hodnotou
Průměrná změna skóre MDS-UPDRS Část II
Časové okno: 4 týdny, 6 měsíců a 12 měsíců ve srovnání s výchozí hodnotou
MDS-UPDRS část II hodnotí motorické symptomy ovlivňující aktivity každodenního života u pacientů s Parkinsonovou chorobou. Skóre se pohybuje od 0 do 52, přičemž vyšší skóre naznačuje větší závažnost symptomů.
4 týdny, 6 měsíců a 12 měsíců ve srovnání s výchozí hodnotou
Průměrná změna ve skóre MDS-UPDRS Část III
Časové okno: 4 týdny, 6 a 12 měsíců ve srovnání s výchozí hodnotou
MDS-UPDRS část III hodnotí motorické symptomy spojené s Parkinsonovou chorobou. Skóre části III se pohybuje od 0 do 132, přičemž vyšší skóre naznačuje vyšší závažnost symptomů.
4 týdny, 6 a 12 měsíců ve srovnání s výchozí hodnotou
Průměrná změna skóre části IV MDS-UPDRS
Časové okno: 4 týdny, 6 a 12 měsíců ve srovnání s výchozí hodnotou
MDS-UPDRS část IV hodnotí motorické komplikace, jako jsou fluktuace a dyskineze spojené s antiparkinsonickou léčbou. Skóre se pohybuje od 0 do 24, přičemž vyšší skóre naznačuje větší závažnost motorických komplikací.
4 týdny, 6 a 12 měsíců ve srovnání s výchozí hodnotou
Průměrná změna společnosti Movement Disorder Society - Unified Multiple System Atrophy Rating Scale (MDS-UMSARS) Part I skóre
Časové okno: 4 týdny, 6 a 12 měsíců ve srovnání s výchozí hodnotou
MDS-UMSARS Část I hodnotí funkční postižení hlášené pacienty. Skóre pro tuto sekci se pohybuje od 0 do 48, přičemž vyšší skóre ukazuje na větší postižení
4 týdny, 6 a 12 měsíců ve srovnání s výchozí hodnotou
Průměrná změna skóre MDS-UMSARS Část II
Časové okno: 4 týdny, 6 měsíců a 12 měsíců ve srovnání s výchozí hodnotou
MDS-UMSARS část II hodnotí motorické symptomy spojené s mnohočetnou systémovou atrofií. Skóre se pohybuje od 0 do 56, přičemž vyšší skóre naznačuje větší závažnost symptomů.
4 týdny, 6 měsíců a 12 měsíců ve srovnání s výchozí hodnotou
Průměrná změna ve skóre MDS-UMSARS Část III
Časové okno: 4 týdny, 6 a 12 měsíců ve srovnání s výchozí hodnotou
MDS-UMSARS Část III hodnotí symptomy ortostatické hypertenze. Tato část zkoumá změny krevního tlaku, když se účastník po dvou minutách postaví. Boduje se buď jako „Ano“, účastník má ortostatickou hypertenzi, nebo jako „Ne“, že účastník ortostatickou hypertenzi netrpí.
4 týdny, 6 a 12 měsíců ve srovnání s výchozí hodnotou
Průměrná změna ve skóre MDS-UMSARS Část IV
Časové okno: 4 týdny, 6 a 12 měsíců ve srovnání s výchozí hodnotou
MDS-UMSARS Část IV hodnotí globální postižení účastníků. Skóre se pohybuje od 1 do 5, přičemž 1 je zcela nezávislý a 5 je zcela závislý/připoutaný na lůžko.
4 týdny, 6 a 12 měsíců ve srovnání s výchozí hodnotou
Průměrná změna skóre kvality života v dotazníku Parkinsonovy choroby-8 (PDQ-8).
Časové okno: Měsíční až 12měsíční studijní návštěva ve srovnání s výchozím stavem
Posuďte změny v kvalitě života účastníků. Dotazník je hodnocen od 0 do 32, přičemž vyšší skóre ukazuje na horší kvalitu života.
Měsíční až 12měsíční studijní návštěva ve srovnání s výchozím stavem
Průměrná změna skóre Modified Schwab a England Scale of Activities of Daily Living
Časové okno: V 6. a 12. měsíci ve srovnání s výchozí hodnotou
Průměrná změna úrovně nezávislosti účastníků měřená ve skóre Schwab a England Scale of Activities of Daily Living. 100 % = dokončeno nezávislé a 0 % zcela závislé.
V 6. a 12. měsíci ve srovnání s výchozí hodnotou
Průměrná změna ve skóre stupnice nemotorických symptomů
Časové okno: Výchozí stav a 12 měsíců
Hodnocení používané k identifikaci nemotorických symptomů souvisejících s Parkinsonovou nemocí, které účastníci zažili. Škála měří frekvenci a závažnost symptomů a je hodnocena od 0 do 360, přičemž vyšší skóre ukazuje na častější a závažnější symptomy.
Výchozí stav a 12 měsíců
Účastníci, kteří se rozhodnou obdržet Deep Brain Stimulator (DBS)
Časové okno: Zápis prostřednictvím 12měsíční studijní návštěvy
Počet účastníků studie, kteří se rozhodli nechat si implantovat DBS před dokončením 12měsíční studijní návštěvy.
Zápis prostřednictvím 12měsíční studijní návštěvy

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Craig van Horne, MD, PhD

Spolupracovníci

National Center for Advancing Translational Sciences (NCATS)
University of Kentucky CCTS

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Craig van Horne, MD, PhD, University of Kentucky

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

25. února 2025

Primární dokončení (Odhadovaný)

2. prosince 2028

Dokončení studie (Odhadovaný)

2. prosince 2030

Termíny zápisu do studia

První předloženo

7. listopadu 2024

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

8. listopadu 2024

První zveřejněno (Aktuální)

12. listopadu 2024

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

1. dubna 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

26. března 2026

Naposledy ověřeno

1. března 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 95534
  • UL1TR001998 (Grant/smlouva NIH USA)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

Obrázky a výsledky mohou být zpřístupněny dalším výzkumníkům tak, že se účastníci v době souhlasu zeptají, zda jsou ochotni povolit sdílení dat a biologických vzorků.

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Panama

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit