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Autologe SuraL-Nerventransplantation in die Substantia NigrA bei Patienten mit Synuklienopathien (LEAP)

26. März 2026 aktualisiert von: Craig van Horne, MD, PhD

Eine Phase-I-Studie zur Durchführbarkeit und Sicherheit der Transplantation von SuraL-NervE-Gewebe in die Substantia NigrA bei Patienten mit Synucleinopathien (LEAP)

Diese doppelblinde Phase-I-Studie konzentriert sich auf die Sicherheit und Durchführbarkeit der Implantation von autologem peripherem Nervengewebe (PNT) in den Substantia nigra-Bereich des Gehirns bei Personen, bei denen entweder Parkinson-Krankheit (PD) oder Multiple Systematrophie (MSA) diagnostiziert wurden. . Es werden 7 Teilnehmer eingeschrieben, wobei 4 Teilnehmer das Transplantat und 3 eine Scheinoperation erhalten. Berechtigte Teilnehmer erhalten die Diagnose zu einem frühen Zeitpunkt und weisen eine geringere Belastung durch Symptome auf. Die Teilnehmer werden zunächst ein Jahr lang nach der Operation beobachtet.

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Diese doppelblinde klinische Phase-I-Studie wird zur Planung zukünftiger, größerer klinischer Studien verwendet, die testen würden, wie autologe Zellen aus dem peripheren Nerv bei der Reparatur beschädigter Gehirnzellen bei Parkinson-Krankheit (PD) oder Multipler Systematrophie (MSA) helfen können das Fortschreiten der Krankheiten verlangsamen. Wir werden die Machbarkeit der Implantation eigener Zellen eines Teilnehmers aus einem Nerv im Bein in den Substantia-Nigra-Bereich des Gehirns beurteilen. Patienten, die zur Teilnahme in Frage kommen, befinden sich in einem früheren Krankheitsstadium mit weniger schwerwiegenden Symptomen und kämen daher noch nicht für eine DBS in Frage. Bei der LEAP-Studie handelt es sich um eine Studie, bei der der erste Teilnehmer eine Implantation der Zellen seines eigenen Nervus suralis (ein Nerv in der Nähe des Knöchels) in die Substantia nigra auf beiden Seiten seines Gehirns erhält. Die 6 folgenden Teilnehmer werden randomisiert einem von zwei Armen zugeteilt. Die 3 dem Versuchsarm zugeordneten Teilnehmer erhalten das Transplantat. Die drei dem Steuerarm zugeordneten Teilnehmer erhalten einen Scheinchirurgischen Eingriff, bei dem der Nervus suralis biopsiert und beidseitige Kopfhautschnitte vorgenommen werden. Diejenigen, die die Zellen zunächst nicht erhalten, haben möglicherweise Anspruch auf eine erneute Operation am Ende der Studie, nachdem die Verblindung erfolgt ist, um die Zellimplantate zu erhalten.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

7

Phase

  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studieren Sie die Kontaktsicherung

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Vereinigte Staaten, 40536
        • Rekrutierung
        • University of Kentucky
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Craig van Horne, MD, PhD

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Diagnose einer klinisch nachgewiesenen oder klinisch wahrscheinlichen Parkinson-Krankheit oder MSA gemäß MDS-Kriterien
  • Krankheitsdauer länger als 2 Jahre
  • Alter 40–75, einschließlich
  • MDS-Unified Parkinson's Disease Rating Scale (UPDRS) Teil III größer oder gleich 20 Punkte, aber kleiner oder gleich 35 Punkte, Verzicht auf Anti-Parkinson-Medikamente für PD oder MDS-Unified Multiple System Atrophy Rating Scale (UMSARS) kleiner oder gleich entspricht 30 Punkten Rabatt auf Anti-Parkinson-Medikamente
  • Kein MDS-UPDRS Teil III-Score >3 bei den Punkten 3.3, 3.4, 3.5, 3.6, 3.7, 3.8, 3.14 während der Medikamentenpause
  • Fähig und bereit, sich Ioflupan/SPECT zu unterziehen
  • Kann den chirurgischen Eingriff tolerieren
  • Kann sich allen geplanten Beurteilungen unterziehen
  • Verfügbarer Zugang zum Nervus suralis

Ausschlusskriterien:

  • Frühere PD-Operation oder intrakranielle Operation
  • Andauernde schwere medizinische oder psychiatrische Störung inkl. Depression und Psychose
  • Sonstige Begleitbehandlung mit Neuroleptika
  • Typisches Ioflupan/SPECT-Signal ohne Parkinson-Syndrom
  • Eine MRT-Untersuchung ist nicht möglich
  • Ein blockierter Flugweg zur Substantia nigra
  • Erhebliche mikrovaskuläre Erkrankung
  • Verwendung anderer Antikoagulanzien als Aspirin
  • Frauen, die schwanger sind, stillen oder im gebärfähigen Alter sind und nicht bereit sind, während des Studienzeitraums eine angemessene Verhütungsmethode anzuwenden
  • Die Einwilligungsfähigkeit wird während und während der gesamten neuropsychologischen Untersuchung eines Teilnehmers beurteilt und bestimmt. Ein Teilnehmer, bei dem vor der Operation ein Rückgang der Einwilligungsfähigkeit auftritt, wird vom Studienleiter aus der Studie ausgeschlossen. Eine Verschlechterung der Einwilligungsfähigkeit nach der Operation führt nicht zum Ausschluss des Studienteilnehmers.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Vervierfachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Placebo-Komparator: Placebo-Gruppe
Verfahren: Scheinoperation
Bei Teilnehmern, die diesem Arm zugeordnet sind, wird der N. suralis von einem ihrer Knöchel auf die gleiche Weise biopsiert wie beim Versuchsarm. Auf der Kopfhaut des Teilnehmers werden bilaterale Einschnitte vorgenommen, es entstehen jedoch keine Bohrlöcher im Schädel und keine Kanülendurchgänge in das Gehirn.
Experimental: Empfänger von Nerventransplantaten
Verfahren: Suralnerventransplantat zur Substantia Nigra
Bei Teilnehmern, die diesem Arm zugeordnet sind, wird eine Biopsie des N. suralis aus einem ihrer Knöchel durchgeführt. Dieses Zellgewebe wird mit einer speziellen Kanüle über bilaterale Kopfhautschnitte und Schädelbohrlöcher beidseitig in den Substantia nigra-Bereich ihres Gehirns eingebracht.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Erreichen Sie das Rekrutierungsziel
Zeitfenster: Probeeröffnung bis 12 Monate
Möglichkeit, innerhalb von 12 Monaten nach Beginn der Studie Teilnehmer zu rekrutieren, einzuschreiben und der Studie zuzuweisen.
Probeeröffnung bis 12 Monate

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Studienbedingte schwerwiegende unerwünschte Ereignisse gemäß MedDRA v.27
Zeitfenster: Einschreibung bis 12 Monate
Gesamtzahl schwerwiegender unerwünschter Ereignisse im Zusammenhang mit der bilateralen PNT-Entnahme und -Einbringung in die Substantia nigra. Schwerwiegende unerwünschte Ereignisse werden definiert als Abszess, Tumor, Infektion des Transplantatbetts, veränderter Geisteszustand, Krampfanfall, Knöchel- oder Fußinfektion, Wunddehiszenz am Knöchelschnitt, Ausbreitung einer Neuropathie des Knöchels oder Fußes auf der ipsilateralen Seite der Nervenbiopsie oder eines anderen Ereignisses, das vom PI/den Ermittlern als wichtig erachtet wird.
Einschreibung bis 12 Monate
Studienbedingte unerwünschte Ereignisse gemäß MedDRA v27
Zeitfenster: Einschreibung bis zum 6-monatigen Studienaufenthalt
Gesamtzahl der unerwünschten Ereignisse, die bei Teilnehmern aufgetreten sind, kategorisiert nach Systemorganklasse und/oder High-Level-Gruppenbegriff unter Verwendung von MedDRA v27 zur Bezeichnung.
Einschreibung bis zum 6-monatigen Studienaufenthalt
Anzahl der Bereitstellungsversuche, die für die Bereitstellung bilateraler PNT erforderlich sind
Zeitfenster: Während des Eingriffs
Laut Protokoll hat der Chirurg zwei Chancen, 60 % des im Führungsrohr geladenen PNT-Gewebes pro Hemisphäre erfolgreich in das Gehirn einzubringen. Die Anzahl der Entfaltungsversuche wird dokumentiert. Wenn nach zwei Versuchen weniger als 60 % des Gewebes entfaltet werden, wird eine fehlgeschlagene Entfaltung dokumentiert und es werden keine weiteren Versuche unternommen.
Während des Eingriffs
Dauer des Verfahrens
Zeitfenster: Während des Eingriffs
Anzahl der Minuten, die benötigt werden, bis der Vorgang abgeschlossen ist. Dies wird durch die Anästhesie-Startzeit und die Anästhesie-Endzeit definiert.
Während des Eingriffs
Dauer der Krankenhauseinweisung
Zeitfenster: Zulassung zum Eingriff durch Entlassung aus dem Krankenhaus
Die Anzahl der Tage, die jeder Teilnehmer für den Eingriff und die akute postoperative Versorgung im stationären Krankenhaus eingeliefert wird.
Zulassung zum Eingriff durch Entlassung aus dem Krankenhaus
Prozentsatz des von den Teilnehmern abgeschlossenen Studienbesuchs
Zeitfenster: Einschreibung bis zum 12-monatigen Studienaufenthalt
Die Anzahl der geplanten abgeschlossenen Studienbesuche im Vergleich zur Gesamtzahl der geplanten Studienbesuche.
Einschreibung bis zum 12-monatigen Studienaufenthalt
Wandel in der neuropsychologischen Diagnostik
Zeitfenster: Ausgangswert und 12 Monate
Änderungen der neuropsychologischen Diagnosen der Teilnehmer während geplanter Bewertungen werden gemeldet. z.B. Keine kognitive Diagnose, die zu einer leichten neurokognitiven Störung führt.
Ausgangswert und 12 Monate
Mittlere Veränderung der neuropsychologischen Beurteilungsergebnisse
Zeitfenster: Ausgangswert bis 12 Monate
Die Teilnehmer absolvieren eine neuropsychologische Bewertungsbatterie, die den MDS-Richtlinien zur Bestimmung leichter kognitiver Beeinträchtigungen/leichter neurokognitiver Störungen entspricht. Zu den Bereichen gehören Aufmerksamkeit und Arbeitsgedächtnis, exekutive Funktionen, Gedächtnis (verbal und visuell), Sprache und visuell-räumliche Fähigkeiten. Die Rohwerte der Teilnehmer werden auf der Grundlage geeigneter Normen (z. B. altersbezogener Normen) in standardisierte Werte umgewandelt. Die 12-monatige Neubewertung der Teilnehmer wird mit ihrer präoperativen Ausgangsbeurteilung verglichen, um die Veränderung gegenüber dem Ausgangswert bei jeder Messung festzustellen. Eine Veränderung, die mehr als 1,5 Standardabweichungen von der Basisleistung aufweist, wird als bemerkenswert angesehen.
Ausgangswert bis 12 Monate
Mittlere Veränderung der Ergebnisse des Montreal Cognitive Assessment (MoCA).
Zeitfenster: Ausgangswert: 4 Wochen, 6 Monate und 12 Monate
Mittlere Veränderung der MoCA-Werte für Teilnehmer bei Studienbesuchen im Vergleich zum Ausgangswert nach Gruppenzuordnung. Die Bewertung erfolgt mit einer Punktzahl von 0 bis 30, wobei ein Wert von 26 oder besser auf eine normale Wahrnehmung hinweist. Ein Wert unter 26 weist auf ein kognitives Defizit hin.
Ausgangswert: 4 Wochen, 6 Monate und 12 Monate
Mittlere Veränderung der Ergebnisse der Movement Disorder Society – Unified Parkinsons Disease Rating Scale (MDS-UPDRS), Teil I
Zeitfenster: 4 Wochen, 6 und 12 Monate im Vergleich zum Ausgangswert
MDS-UPDRS Teil I bewertet nichtmotorische Symptome, die sich auf die Aktivitäten des täglichen Lebens bei Parkinson-Patienten auswirken. Die Werte liegen zwischen 0 und 52, wobei höhere Werte auf eine größere Schwere der Symptome hinweisen.
4 Wochen, 6 und 12 Monate im Vergleich zum Ausgangswert
Mittlere Veränderung der MDS-UPDRS Part II-Scores
Zeitfenster: 4 Wochen, 6 Monate und 12 Monate im Vergleich zum Ausgangswert
MDS-UPDRS Teil II bewertet motorische Symptome, die sich auf die Aktivitäten des täglichen Lebens bei Parkinson-Patienten auswirken. Die Werte liegen zwischen 0 und 52, wobei höhere Werte auf eine größere Schwere der Symptome hinweisen.
4 Wochen, 6 Monate und 12 Monate im Vergleich zum Ausgangswert
Mittlere Änderung der MDS-UPDRS Teil III-Ergebnisse
Zeitfenster: 4 Wochen, 6 und 12 Monate im Vergleich zum Ausgangswert
MDS-UPDRS Teil III bewertet motorische Symptome im Zusammenhang mit der Parkinson-Krankheit. Die Teil-III-Werte liegen zwischen 0 und 132, wobei höhere Werte auf eine höhere Schwere der Symptome hinweisen.
4 Wochen, 6 und 12 Monate im Vergleich zum Ausgangswert
Mittlere Änderung der MDS-UPDRS Teil IV-Ergebnisse
Zeitfenster: 4 Wochen, 6 und 12 Monate im Vergleich zum Ausgangswert
MDS-UPDRS Teil IV bewertet motorische Komplikationen wie Fluktuationen und Dyskinesien im Zusammenhang mit Anti-Parkinson-Medikamenten. Die Werte liegen zwischen 0 und 24, wobei höhere Werte auf eine größere Schwere motorischer Komplikationen hinweisen.
4 Wochen, 6 und 12 Monate im Vergleich zum Ausgangswert
Mittlere Veränderung der Ergebnisse der Movement Disorder Society – Unified Multiple System Atrophy Rating Scale (MDS-UMSARS), Teil I
Zeitfenster: 4 Wochen, 6 und 12 Monate im Vergleich zum Ausgangswert
MDS-UMSARS Teil I bewertet von Patienten gemeldete funktionelle Behinderungen. Die Werte für diesen Abschnitt liegen zwischen 0 und 48, wobei höhere Werte auf eine größere Behinderung hinweisen
4 Wochen, 6 und 12 Monate im Vergleich zum Ausgangswert
Mittlere Veränderung der MDS-UMSARS Part II-Scores
Zeitfenster: 4 Wochen, 6 Monate und 12 Monate im Vergleich zum Ausgangswert
MDS-UMSARS Teil II bewertet motorische Symptome, die mit einer Multisystematrophie verbunden sind. Die Werte liegen zwischen 0 und 56, wobei höhere Werte auf eine größere Schwere der Symptome hinweisen.
4 Wochen, 6 Monate und 12 Monate im Vergleich zum Ausgangswert
Mittlere Veränderung der MDS-UMSARS Part III-Ergebnisse
Zeitfenster: 4 Wochen, 6 und 12 Monate im Vergleich zum Ausgangswert
MDS-UMSARS Teil III bewertet die Symptome orthostatischer Hypertonie. In diesem Teil werden Blutdruckveränderungen untersucht, wenn ein Teilnehmer aufsteht, nachdem er sich zwei Minuten lang hingelegt hat. Die Bewertung erfolgt entweder mit „Ja“, wenn der Teilnehmer unter orthostatischer Hypertonie leidet, oder mit „Nein“, wenn der Teilnehmer nicht unter orthostatischer Hypertonie leidet.
4 Wochen, 6 und 12 Monate im Vergleich zum Ausgangswert
Mittlere Veränderung der MDS-UMSARS Part IV-Ergebnisse
Zeitfenster: 4 Wochen, 6 und 12 Monate im Vergleich zum Ausgangswert
MDS-UMSARS Teil IV bewertet die globale Behinderung der Teilnehmer. Die Werte liegen zwischen 1 und 5, wobei 1 für völlige Unabhängigkeit und 5 für völlige Abhängigkeit/Bettlägerigkeit steht.
4 Wochen, 6 und 12 Monate im Vergleich zum Ausgangswert
Mittlere Veränderung der Lebensqualitätswerte des Parkinson-Krankheitsfragebogens 8 (PDQ-8).
Zeitfenster: Monatlicher bis 12-monatiger Studienbesuch im Vergleich zum Ausgangswert
Bewerten Sie Veränderungen in der Lebensqualität der Teilnehmer. Der Fragebogen wird mit 0 bis 32 Punkten bewertet, wobei höhere Werte auf eine schlechtere Lebensqualität hinweisen.
Monatlicher bis 12-monatiger Studienbesuch im Vergleich zum Ausgangswert
Mittlere Veränderung der Werte auf der modifizierten Schwab- und England-Skala der Aktivitäten des täglichen Lebens
Zeitfenster: Nach 6 und 12 Monaten im Vergleich zum Ausgangswert
Mittlere Veränderung der Unabhängigkeitsniveaus der Teilnehmer, gemessen anhand der Schwab- und England-Skala der Aktivitäten des täglichen Lebens. 100 % = abgeschlossene Unabhängigkeit und 0 % bedeutet völlige Abhängigkeit.
Nach 6 und 12 Monaten im Vergleich zum Ausgangswert
Mittlere Änderung der Werte auf der Skala für nichtmotorische Symptome
Zeitfenster: Ausgangswert und 12 Monate
Die Bewertung wird verwendet, um nichtmotorische Symptome im Zusammenhang mit der Parkinson-Krankheit zu identifizieren, die bei den Teilnehmern auftreten. Die Skala misst die Häufigkeit und Schwere der Symptome und wird von 0 bis 360 bewertet, wobei höhere Werte auf häufigere und schwerwiegendere Symptome hinweisen.
Ausgangswert und 12 Monate
Teilnehmer, die sich für den Erhalt eines Deep Brain Stimulator (DBS) entscheiden
Zeitfenster: Einschreibung bis zum 12-monatigen Studienaufenthalt
Anzahl der Studienteilnehmer, die sich vor Abschluss des 12-monatigen Studienbesuchs für eine DBS-Implantation entscheiden.
Einschreibung bis zum 12-monatigen Studienaufenthalt

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Craig van Horne, MD, PhD

Mitarbeiter

National Center for Advancing Translational Sciences (NCATS)
University of Kentucky CCTS

Ermittler

  • Hauptermittler: Craig van Horne, MD, PhD, University of Kentucky

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

25. Februar 2025

Primärer Abschluss (Geschätzt)

2. Dezember 2028

Studienabschluss (Geschätzt)

2. Dezember 2030

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

7. November 2024

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

8. November 2024

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

12. November 2024

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

1. April 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

26. März 2026

Zuletzt verifiziert

1. März 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 95534
  • UL1TR001998 (US NIH Stipendium/Vertrag)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

JA

Beschreibung des IPD-Plans

Bilder und Ergebnisse können anderen Forschern zugänglich gemacht werden, indem die Teilnehmer zum Zeitpunkt der Einwilligung gefragt werden, ob sie bereit sind, die Weitergabe von Daten und Bioproben zu gestatten.

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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