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CPKU成人被験者におけるNGGT002の安全性と有効性の研究

2026年8月11日 更新者：NGGT (Suzhou) Biotechnology Co., Ltd.

古典的フェニルケトン尿症の成人患者におけるNGGT002点滴静注の安全性と有効性に関する第I/II相試験

これは、古典的フェニルケトン尿症（PKU）の成人被験者におけるNGGT002の安全性と有効性を評価するための、第1/2相、非盲検、多施設共同、用量漸増およびコホート拡大研究です。 NGGT002 は、ヒト PAH 遺伝子の機能的コピーを搭載した rAAV8 ベースのベクターです。

参加者はNGGT002を単回投与され、安全性と有効性について5年間追跡調査される。

調査の概要

状態

募集

条件

介入・治療

詳細な説明

この研究では、古典的PKU（残存酵素活性のない重度のPAH欠乏症を特徴とする状態）と診断された成人被験者を対象に、3つの用量コホートによるNGGT002遺伝子治療の安全性と有効性を評価する。 NGGT002は静脈内点滴により投与されます。

研究の種類

介入

入学 (推定)

18

段階

  • フェーズ2
  • フェーズ 1

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究連絡先

研究場所

  • 中国
      • Shanghai、中国
        • 募集
        • Xinhua Hospital Affifiated to Shanghai Jiao Tong University School of Medicine
        • コンタクト：
          • Wenjuan Qiu, PhD
        • 主任研究者：
          • Wenjuan Qiu, PhD
    • Anhui
      • Bengbu、Anhui、中国
        • 募集
        • First Affiliated Hospital of Bengbu Medical College
        • コンタクト：

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

  • 大人

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

包含基準:

  1. 自発的に研究に参加し、インフォームドコンセントフォームに署名する。
  2. 性別は制限されません。患者は、PAH遺伝子に両対立遺伝子の病原性バリアントまたは病原性の可能性があるバリアントを保有している必要があります。
  3. 18歳から55歳までの成人患者。
  4. 過去 24 か月間に少なくとも 2 つの血中 Phe 濃度が 600 μmol/L (10 mg/dL) 以上であり、これらの測定値の少なくとも 1 つがスクリーニング期間の前 6 か月以内に行われた。
  5. 食事を管理する意欲と能力がある。
  6. 研究者の意見によれば、研究手順と要件に従う意思と能力がある。
  7. 妊娠の可能性のある女性は、投与前7日以内に血清HCG検査が陰性でなければなりません。 参加者は、NGGT002 の投与後、少なくとも 1 年間は効果の高い避妊法を使用することに同意する必要があります。

除外基準:

  1. 抗AAV8中和抗体の存在（≧1:5）
  2. 現在サプロプテリン二塩酸塩錠剤、ペグバリアーゼ-pqpzなどの薬剤を受けている患者など、既存の治療法で疾患が十分にコントロールされている患者。

  3. 投与前の患者の血液検査が以下のいずれかの限界を超えている。

    • アラニントランスアミナーゼ (ALT) > 1.5x ULN および/またはアスパラギン酸アミノトランスフェラーゼ (AST) > 1.5x ULN
    • アルカリホスファターゼ (ALP) > 1.5×ULN
    • 総ビリルビン (TBil) > 1.5×ULN、直接ビリルビン > 1.5×ULN
    • 国際正規化比率 (INR) > 1.5
    • 血清クレアチニン (Scr) > 1.5×ULN
    • 正常範囲外の血液学的値 (ヘモグロビン: 男性: <110 g/L、女性: <100 g/L、白血球 <3.0×10^9/L、好中球 <1.5×10^9/L、血小板 <100) ×10^9/L)
    • 糖化ヘモグロビン (HbA1c) > 6% または空腹時血糖 > 6.1 mmol/L
  4. スクリーニング時、臨床的に重大な異常なバイタルサイン、身体検査、臨床検査結果、または治験責任医師の意見で対象を含めるのに不適当と判断するその他の関連所見。
  5. 研究者の評価では、被験者はコルチコステロイドの使用に対する禁忌、または状態の悪化につながる可能性のある状態を抱えています。
  6. A型肝炎ウイルス感染、活動性または潜伏性B型肝炎ウイルス感染、活動性C型肝炎ウイルス感染、ヒト免疫不全ウイルス（HIV）抗体陽性、梅毒検査陽性、活動性または潜伏性結核（TB）感染。
  7. インフォームドコンセントフォームに署名する前の6か月以内に、ギルバート症候群を除く、脂肪症、線維症、非アルコール性脂肪性肝炎、肝硬変、胆道疾患などの肝疾患の重大な病歴がある。
  8. 悪性腫瘍の病歴;
  9. 肝線維症や肝硬変などの重度の肝疾患の画像検査（肝臓超音波検査）による証拠。
  10. 研究者の評価では、被験者はスクリーニング前に重篤な心血管疾患、呼吸器疾患、胃腸疾患、内分泌疾患、腎臓疾患、血液疾患、神経疾患、精神疾患、またはその他の全身性疾患の既往歴があることが条件となります。
  11. ヒト血清アルブミンに対するアレルギーの既往;
  12. 薬物乱用歴のある被験者（例：アルコール、ヘロイン、アンフェタミンなど）。
  13. 過去に遺伝子治療を受けたことのある被験者。
  14. 他の非遺伝子治療薬の臨床試験に参加し、スクリーニング前の3か月以内（または他の治験薬の5半減期）に治験薬の投与を受けた被験者。
  15. アルファフェトプロテイン（AFP）が上昇している被験者。
  16. PKUに関連する重度の併存疾患（例、腎不全または腎不全、骨粗鬆症、貧血、胃食道逆流症または消化性潰瘍、大うつ病性障害、てんかんなど）など、治験責任医師の意見で被験者を含めるのが不適当と判断するその他の状態。 );
  17. 体重が100kgを超える被験者。
  18. 毎日の食事に過剰な天然タンパク質摂取（>2 g/kg/日）を含む被験者。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：なし
  • 介入モデル：単一グループの割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：NGGT002
6 ～ 18 人の患者が、3 つの用量レベルで 3 つのコホートに登録されます。
遺伝的：NGGT002
ヒトフェニルアラニンヒドロキシラーゼ遺伝子を有するアデノ随伴ウイルスベクター

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
有害事象（AE）の発生率と重症度
時間枠：ベースラインから 52 週目まで
NGGT002 の単回投与の CTCAE v5.0 によって評価された重篤な AE (SAE) を含む AE の発生率と重症度。
ベースラインから 52 週目まで
Change from baseline in average Plasma Phe Concentration at Weeks 12, 28 and 52.
時間枠：Baseline, Week 12, Week 28, Week 52
To evaluate the efficacy of intravenous infusion of NGGT002 in adults with classic PKU, as assessed by the change from baseline in mean plasma Phe concentration at Weeks 12, 28, and 52.
Baseline, Week 12, Week 28, Week 52

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
Incidence of participants in each dose cohort with a plasma Phe concentration ≤360 μmol/L (6 mg/dL) at Weeks 12, 28, and 52 following NGGT002 administration.
時間枠：Week 12, Week 28, Week 52
Participants achieving a sustained plasma Phe concentration ≤360 μmol/L (6 mg/dL) at Week 12, Week 28, Week 52 post dose.
Week 12, Week 28, Week 52
Time to first achievement of a plasma Phe concentration ≤360 μmol/L and duration of maintenance of plasma Phe concentration at ≤360 μmol/L in each dose cohort following NGGT002 administration.
時間枠：Week 52
Time (weeks) to first achievement of a blood Phe ≤ 360 μmol/L and the duration(weeks) of Phe ≤ 360 μmol/L in each dose group following NGGT002 administration
Week 52
Change from baseline in daily Phe intake (mg/day) and total natural protein intake (g/day) at Weeks 28 and 52.
時間枠：Baseline, Week 28, Week 52
Participants achieving a change from baseline in Phe and nature protein intake at Week 28, Week 52 post dose.
Baseline, Week 28, Week 52
Change from baseline in Phenylketonuria Quality of Life Questionnaire (PKU-QOL) score at Weeks 28 and 52.
時間枠：Baseline, Week 28, Week 52
Change from baseline in PKU-QOL score at Week 28, Week 52 following dosing.
Baseline, Week 28, Week 52

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

NGGT (Suzhou) Biotechnology Co., Ltd.

捜査官

  • 主任研究者：Jianping Weng, PhD、The First Affiliated Hospital of Bengbu Medical University

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2024年7月16日

一次修了 (推定)

2027年8月11日

研究の完了 (推定)

2030年6月11日

試験登録日

最初に提出

2024年11月11日

QC基準を満たした最初の提出物

2024年11月12日

最初の投稿 (実際)

2024年11月14日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2026年8月13日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2026年8月11日

最終確認日

2026年8月1日

詳しくは

本研究に関する用語

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • NGGT002-P-2302

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

いいえ

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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