CPKU 성인 대상자를 대상으로 한 NGGT002의 안전성 및 유효성 연구
2026년 8월 11일 업데이트: NGGT (Suzhou) Biotechnology Co., Ltd.
고전적 페닐케톤뇨증이 있는 성인 환자를 대상으로 NGGT002 정맥 주입의 안전성과 유효성에 대한 1상/2상 연구
이는 전형적인 페닐케톤뇨증(PKU)이 있는 성인 대상자를 대상으로 NGGT002의 안전성과 효능을 평가하기 위한 1/2상, 공개 라벨, 다중 센터, 용량 증량 및 코호트 확장 연구입니다. NGGT002는 인간 PAH 유전자의 기능적 복사본을 보유하는 rAAV8 기반 벡터입니다.
참가자들은 NGGT002를 1회 투여받고 5년 동안 안전성과 효능을 추적받게 된다.
연구 개요
상세 설명
이 연구에서는 잔류 효소 활성이 없는 심각한 PAH 결핍이 특징인 전형적인 PKU 진단을 받은 성인 대상자를 대상으로 3가지 용량 코호트를 사용하여 NGGT002 유전자 치료법의 안전성과 효능을 평가할 것입니다.
NGGT002는 정맥 주입을 통해 투여됩니다.
연구 유형
중재적
등록 (추정된)
18
단계
- 2 단계
- 1단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 연락처
- 이름: Huan Zhou, PhD
- 전화번호: 8613665527160
- 이메일: zhouhuanbest@vip.163.com
연구 장소
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Shanghai, 중국
- 모병
- Xinhua Hospital Affifiated to Shanghai Jiao Tong University School of Medicine
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연락하다:
- Wenjuan Qiu, PhD
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수석 연구원:
- Wenjuan Qiu, PhD
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Anhui
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Bengbu, Anhui, 중국
- 모병
- First Affiliated Hospital of Bengbu Medical College
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연락하다:
- Huan Zhou, PhD
- 전화번호: 8613665527160
- 이메일: zhouhuanbest@vip.163.com
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 성인
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 연구에 자발적으로 참여하고 사전 동의서에 서명합니다.
- 성별은 제한되지 않습니다. 환자는 PAH 유전자에 이중대립유전자 병원성 또는 병원성 가능성이 있는 변이를 보유해야 합니다.
- 18~55세의 성인 환자;
- 지난 24개월 동안 최소 2번의 혈중 Phe 농도가 600μmol/L(10mg/dL) 이상이었고, 이러한 측정 중 최소 1회는 스크리닝 기간 전 6개월 이내에 수행되었습니다.
- 식단을 관리할 의지와 능력이 있어야 합니다.
- 연구자의 의견에 따라, 연구 절차 및 요구 사항을 준수할 의지와 능력이 있어야 합니다.
- 가임기 여성은 투여 전 7일 이내에 혈청 HCG 검사가 음성이어야 합니다. 참가자는 NGGT002를 받은 후 최소 1년 동안 매우 효과적인 피임법을 사용하는 데 동의해야 합니다.
제외 기준:
- 항 AAV8 중화 항체의 존재(≥1:5)
- 현재 사프롭테린이염산염정, 페그발리아제-pqpz 등과 같은 약물을 투여받고 있는 환자와 같은 기존 치료법으로 질병이 잘 조절되는 피험자
투여 전 환자의 혈액학적 실험실 테스트는 다음 한도 중 하나를 초과합니다.
- 알라닌 트랜스아미나제(ALT) > 1.5×ULN 및/또는 아스파르테이트 아미노트랜스퍼라제(AST) > 1.5×ULN
- 알칼리성 인산분해효소(ALP) > 1.5×ULN
- 총 빌리루빈(TBil) > 1.5×ULN, 직접 빌리루빈 > 1.5×ULN
- 국제 표준화 비율(INR) > 1.5
- 혈청 크레아티닌(Scr) > 1.5×ULN
- 정상 범위를 벗어난 혈액학적 수치(헤모글로빈: 남성의 경우 <110g/L, 여성의 경우 <100g/L, 백혈구 <3.0×10^9/L, 호중구 <1.5×10^9/L, 혈소판 <100 ×10^9/L)
- 당화혈색소(HbA1c) > 6% 또는 공복 혈당 > 6.1mmol/L
- 스크리닝 시, 임상적으로 유의미한 비정상적인 활력 징후, 신체 검사, 실험실 테스트 결과 또는 조사자의 의견으로는 피험자를 포함하기에 적합하지 않게 만드는 기타 관련 소견,
- 연구자의 평가에서, 피험자는 코르티코스테로이드 사용에 대한 금기사항 또는 상태 악화로 이어질 수 있는 상태를 갖고 있습니다.
- A형 간염 바이러스 감염, 활동성 또는 잠복성 B형 간염 바이러스 감염, 활동성 C형 간염 바이러스 감염, 인간 면역결핍 바이러스(HIV) 항체 양성, 매독 검사 양성, 활동성 또는 잠복성 결핵(TB) 감염;
- 길버트 증후군을 제외하고 사전 동의서에 서명하기 전 6개월 이내에 지방증, 섬유증, 비알코올성 지방간염, 간경변, 담도 질환 등의 중요한 간 질환 병력이 있는 경우
- 악성 종양의 병력;
- 간 섬유증이나 간경화와 같은 심각한 간 질환의 영상(간 초음파) 증거;
- 연구자의 평가에서 피험자는 스크리닝 전에 심각한 심혈관, 호흡기, 위장, 내분비, 신장, 혈액, 신경, 정신 또는 기타 전신 질환의 병력이 있습니다.
- 인간 혈청 알부민에 대한 알레르기 병력;
- 약물 남용 병력이 있는 대상(예: 알코올, 헤로인, 암페타민 등)
- 과거 어느 시점에서든 유전자치료를 받은 적이 있는 피험자.
- 기타 비유전자치료제 임상시험에 참여하여 스크리닝 전 3개월(또는 다른 임상시험약의 반감기 5배) 이내에 시험약을 투여받은 피험자
- 알파-태아단백(AFP)이 상승된 피험자;
- PKU와 관련된 심각한 동반질환(예: 신부전증 또는 신부전, 골다공증, 빈혈, 위식도 역류 또는 소화성 궤양, 주요 우울증 장애, 간질 등)과 같이 시험자의 의견에 따라 피험자를 포함하기에 적합하지 않은 기타 상태. );
- 체중이 100kg을 초과하는 대상;
- 일일 식단에 과도한 천연 단백질 섭취(>2g/kg/일)가 포함된 피험자.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: NGGT002
6~18명의 환자가 세 가지 용량 수준의 세 가지 코호트에 등록됩니다.
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인간 페닐알라닌 수산화효소 유전자를 포함하는 아데노 관련 바이러스 벡터
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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부작용(AE)의 발생률 및 심각도
기간: 52주까지의 기준선
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NGGT002의 단일 투여에 대한 CTCAE v5.0에 의해 평가된 심각한 AE(SAE)를 포함한 AE의 발생률 및 중증도.
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52주까지의 기준선
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Change from baseline in average Plasma Phe Concentration at Weeks 12, 28 and 52.
기간: Baseline, Week 12, Week 28, Week 52
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To evaluate the efficacy of intravenous infusion of NGGT002 in adults with classic PKU, as assessed by the change from baseline in mean plasma Phe concentration at Weeks 12, 28, and 52.
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Baseline, Week 12, Week 28, Week 52
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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Incidence of participants in each dose cohort with a plasma Phe concentration ≤360 μmol/L (6 mg/dL) at Weeks 12, 28, and 52 following NGGT002 administration.
기간: Week 12, Week 28, Week 52
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Participants achieving a sustained plasma Phe concentration ≤360 μmol/L (6 mg/dL) at Week 12, Week 28, Week 52 post dose.
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Week 12, Week 28, Week 52
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Time to first achievement of a plasma Phe concentration ≤360 μmol/L and duration of maintenance of plasma Phe concentration at ≤360 μmol/L in each dose cohort following NGGT002 administration.
기간: Week 52
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Time (weeks) to first achievement of a blood Phe ≤ 360 μmol/L and the duration(weeks) of Phe ≤ 360 μmol/L in each dose group following NGGT002 administration
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Week 52
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Change from baseline in daily Phe intake (mg/day) and total natural protein intake (g/day) at Weeks 28 and 52.
기간: Baseline, Week 28, Week 52
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Participants achieving a change from baseline in Phe and nature protein intake at Week 28, Week 52 post dose.
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Baseline, Week 28, Week 52
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Change from baseline in Phenylketonuria Quality of Life Questionnaire (PKU-QOL) score at Weeks 28 and 52.
기간: Baseline, Week 28, Week 52
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Change from baseline in PKU-QOL score at Week 28, Week 52 following dosing.
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Baseline, Week 28, Week 52
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 수석 연구원: Jianping Weng, PhD, The First Affiliated Hospital of Bengbu Medical University
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2024년 7월 16일
기본 완료 (추정된)
2027년 8월 11일
연구 완료 (추정된)
2030년 6월 11일
연구 등록 날짜
최초 제출
2024년 11월 11일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2024년 11월 12일
처음 게시됨 (실제)
2024년 11월 14일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2026년 8월 13일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2026년 8월 11일
마지막으로 확인됨
2026년 8월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- NGGT002-P-2302
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니요
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
아니
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
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