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NGGT002 在 cPKU 成人受试者中的安全性和有效性研究

2026年8月11日 更新者：NGGT (Suzhou) Biotechnology Co., Ltd.

成人典型苯丙酮尿症患者静脉输注 NGGT002 的安全性和有效性的 I/II 期研究

这是一项 1/2 期、开放标签、多中心、剂量递增和队列扩展研究，旨在评估 NGGT002 在患有经典苯丙酮尿症 (PKU) 的成人受试者中的安全性和有效性。 NGGT002 是一种基于 rAAV8 的载体，携带人类 PAH 基因的功能副本。

参与者将接受一次 NGGT002 给药，并将对其安全性和有效性进行为期 5 年的跟踪。

研究概览

地位

招聘中

条件

干预/治疗

详细说明

这项研究将评估 NGGT002 基因治疗在诊断为经典 PKU 的成人受试者中使用三个剂量组的安全性和有效性，这种疾病的特征是严重 PAH 缺乏且无残留酶活性。 NGGT002将通过静脉输注给药。

研究类型

介入性

注册 (估计的)

18

阶段

  • 阶段2
  • 阶段1

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习联系方式

学习地点

  • 中国
      • Shanghai、中国
        • 招聘中
        • Xinhua Hospital Affifiated to Shanghai Jiao Tong University School of Medicine
        • 接触：
          • Wenjuan Qiu, PhD
        • 首席研究员：
          • Wenjuan Qiu, PhD
    • Anhui
      • Bengbu、Anhui、中国
        • 招聘中
        • First Affiliated Hospital of Bengbu Medical College
        • 接触：

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

  • 成人

接受健康志愿者

不

描述

纳入标准：

  1. 自愿参加研究并签署知情同意书；
  2. 性别不限；患者必须携带 PAH 基因双等位致病性或可能致病性变异；
  3. 18岁至55岁的成年患者；
  4. 在过去 24 个月内，至少两次血液 Phe 浓度≥600 μmol/L (10 mg/dL)，其中至少一次测量是在筛选期前 6 个月内进行的；
  5. 愿意并且能够管理自己的饮食；
  6. 根据研究者的意见，愿意并能够遵守研究程序和要求；
  7. 育龄妇女用药前 7 天内血清 HCG 检测必须呈阴性。 参与者必须同意在接受 NGGT002 后至少一年内使用高效避孕措施。

排除标准：

  1. 存在抗AAV8中和抗体（≥1:5）
  2. 疾病通过现有疗法得到良好控制的受试者，例如目前正在接受沙丙蝶呤片、Pegvaliase-pqpz等药物治疗的受试者；

  3. 给药前，患者的血液学实验室检查超过以下任何限值：

    • 丙氨酸转氨酶 (ALT) > 1.5×ULN 和/或天冬氨酸转氨酶 (AST) > 1.5×ULN
    • 碱性磷酸酶 (ALP) > 1.5×ULN
    • 总胆红素 (TBil) > 1.5×ULN，直接胆红素 > 1.5×ULN
    • 国际标准化比率 (INR) > 1.5
    • 血清肌酐（Scr）> 1.5×ULN
    • 血液学指标超出正常范围（血红蛋白：男性<110 g/L，女性<100 g/L，白细胞<3.0×10^9/L，中性粒细胞<1.5×10^9/L，血小板<100 ×10^9/升)
    • 糖化血红蛋白 (HbA1c) > 6% 或空腹血糖 > 6.1 mmol/L
  4. 在筛选时，临床上显着的异常生命体征、体格检查、实验室检查结果或研究者认为使受试者不适合纳入的其他相关发现；
  5. 根据研究者的评估，受试者有使用皮质类固醇的禁忌症或可能导致病情恶化的情况；
  6. 甲型肝炎病毒感染、活动性或隐匿性乙型肝炎病毒感染、活动性丙型肝炎病毒感染、人类免疫缺陷病毒（HIV）抗体阳性、梅毒试验阳性、活动性或潜伏性结核（TB）感染；
  7. 签署知情同意书前6个月内有明显的肝脏疾病病史，如脂肪变性、纤维化、非酒精性脂肪性肝炎以及肝硬化、胆道疾病，吉尔伯特综合征除外；
  8. 有恶性肿瘤病史；
  9. 肝纤维化或肝硬化等严重肝脏疾病的影像学（肝脏超声）证据；
  10. 经研究者评估，受试者筛选前有严重心血管、呼吸、胃肠道、内分泌、肾脏、血液、神经、精神或其他全身性疾病史；
  11. 对人血清白蛋白过敏史；
  12. 有药物滥用史的受试者（例如酒精、海洛因、安非他明等）；
  13. 过去任何时间接受过基因治疗的受试者。
  14. 曾参加过其他非基因治疗药物临床试验并在筛选前3个月内（或其他研究药物的5个半衰期）内接受过该研究药物的受试者；
  15. 甲胎蛋白（AFP）升高的受试者；
  16. 研究者认为受试者不适合纳入的其他情况，例如与 PKU 相关的严重合并症（例如肾功能不全或肾衰竭、骨质疏松症、贫血、胃食管反流或消化性溃疡、重度抑郁症、癫痫等）。 ）；
  17. 体重超过100公斤的受试者；
  18. 日常饮食中天然蛋白质摄入过多（>2 g/kg/天）的受试者。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：不适用
  • 介入模型：单组作业
  • 屏蔽：无（打开标签）

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：NGGT002
六到十八名患者将被分为三个剂量水平的三个队列。
遗传的：NGGT002
带有人苯丙氨酸羟化酶基因的腺相关病毒载体

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
不良事件 (AE) 的发生率和严重程度
大体时间：第 52 周的基线
AE 的发生率和严重程度，包括按 NGGT002 单次给药的 CTCAE v5.0 评估的严重 AE (SAE)。
第 52 周的基线
Change from baseline in average Plasma Phe Concentration at Weeks 12, 28 and 52.
大体时间：Baseline, Week 12, Week 28, Week 52
To evaluate the efficacy of intravenous infusion of NGGT002 in adults with classic PKU, as assessed by the change from baseline in mean plasma Phe concentration at Weeks 12, 28, and 52.
Baseline, Week 12, Week 28, Week 52

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
Incidence of participants in each dose cohort with a plasma Phe concentration ≤360 μmol/L (6 mg/dL) at Weeks 12, 28, and 52 following NGGT002 administration.
大体时间：Week 12, Week 28, Week 52
Participants achieving a sustained plasma Phe concentration ≤360 μmol/L (6 mg/dL) at Week 12, Week 28, Week 52 post dose.
Week 12, Week 28, Week 52
Time to first achievement of a plasma Phe concentration ≤360 μmol/L and duration of maintenance of plasma Phe concentration at ≤360 μmol/L in each dose cohort following NGGT002 administration.
大体时间：Week 52
Time (weeks) to first achievement of a blood Phe ≤ 360 μmol/L and the duration(weeks) of Phe ≤ 360 μmol/L in each dose group following NGGT002 administration
Week 52
Change from baseline in daily Phe intake (mg/day) and total natural protein intake (g/day) at Weeks 28 and 52.
大体时间：Baseline, Week 28, Week 52
Participants achieving a change from baseline in Phe and nature protein intake at Week 28, Week 52 post dose.
Baseline, Week 28, Week 52
Change from baseline in Phenylketonuria Quality of Life Questionnaire (PKU-QOL) score at Weeks 28 and 52.
大体时间：Baseline, Week 28, Week 52
Change from baseline in PKU-QOL score at Week 28, Week 52 following dosing.
Baseline, Week 28, Week 52

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

NGGT (Suzhou) Biotechnology Co., Ltd.

调查人员

  • 首席研究员：Jianping Weng, PhD、The First Affiliated Hospital of Bengbu Medical University

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2024年7月16日

初级完成 (估计的)

2027年8月11日

研究完成 (估计的)

2030年6月11日

研究注册日期

首次提交

2024年11月11日

首先提交符合 QC 标准的

2024年11月12日

首次发布 (实际的)

2024年11月14日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2026年8月13日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2026年8月11日

最后验证

2026年8月1日

更多信息

与本研究相关的术语

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • NGGT002-P-2302

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

不

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

不

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

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