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PYC-003の静脈内投与の安全性と忍容性を評価する第1相試験

2026年7月23日 更新者：PYC Therapeutics

健康な成人参加者およびPKD1変異に関連する常染色体優性多発性嚢胞腎を有する成人参加者を対象とした、ペプチド-ホスホロジアミデートモルホリノオリゴヌクレオチド複合体であるPYC-003の静脈内投与の安全性、忍容性、および薬物動態を評価する第1相試験

これは、健康な成人参加者およびPKD1変異に関連するADPKDが確認された成人参加者を対象に、PYC-003の安全性と忍容性を評価する第1相ファースト・イン・ヒューマン研究です。 この研究のフェーズAでは、健康な成人参加者にPYC-003の単回投与またはプラセボのいずれかを投与します。 フェーズ B の健康な成人参加者は介入を受けず、ベースラインとして機能します。 フェーズ C では、PKD1 変異に関連する ADPKD が確認された成人参加者に PYC-003 の投与が行われます。

調査の概要

状態

募集

条件

介入・治療

詳細な説明

パートA（SAD-健康）は、健康な成人参加者におけるPYC-003の安全性、忍容性、PK、PD、および免疫原性を評価するために、無作為化、二重盲検プラセボ対照、悲しい研究として実施されます。 3パートA（悲しい - 健康な）コホートの3つの参加者の予想数は、約24人の参加者です。 1日目には、各参加者は、単一の静脈内（IV）注入として、調査製品（IP; IE、PYC-003またはプラセボ）を受け取ります。 すべてのパートA（悲しい - 健康）コホートは、1日目に盲目的に2つのセンチネル参加者を最初に投与します。

パートB（SAD-ADPKD）は、PKD1MMutation関連ADPKDが確認された成人参加者のPYC-003の安全性、忍容性、PK、PD、および免疫原性を評価するための非盲検SAD研究として実施されます。 3パートB（SAD -ADPKD）コホートの予想される参加者の数は、約18人の参加者です。 1日目には、各参加者は単一のIV注入としてPYC-003を受け取ります。

研究の種類

介入

入学 (推定)

166

段階

  • フェーズ 1

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究連絡先

  • 名前：Paula Cunningham Chief Preclinical Research Officer
  • 電話番号：+61 8 6151 0992.
  • メール：pkd@pyctx.com

研究場所

  • オーストラリア
    • Gold Coast
      • Southport、Gold Coast、オーストラリア、4125
        • 募集
        • South Coast Renal, Brockway House, Level 1, Suite 8, 82-86 Queen Street,
        • 主任研究者：
          • Jagadeesh Kurtkoti
        • コンタクト：
    • New South Wales
      • Concord、New South Wales、オーストラリア、2139
      • Liverpool、New South Wales、オーストラリア、2170
        • 募集
        • Liverpool Hospital, Clinic G-Reception 133, Level 1, Clinical Building, Burnside Drive
        • 主任研究者：
          • Angela Makris
        • コンタクト：
      • Randwick、New South Wales、オーストラリア、2031
      • Wahroonga、New South Wales、オーストラリア、2076
        • 募集
        • Sydney Adventist Hospital
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Muhgeot Wong
      • Westmead、New South Wales、オーストラリア、2145
        • 募集
        • Westmead Hospital, Clinical Research Unit, Level 6, B Wing/Building, Hawkesbury Road
        • 主任研究者：
          • Gopala Rangan
        • コンタクト：
    • Queensland
      • South Brisbane、Queensland、オーストラリア、4101
        • 募集
        • Mater Hospital Brisbane
        • 主任研究者：
          • Michael Burke
        • コンタクト：
    • Victoria
      • Fitzroy、Victoria、オーストラリア、3056
        • 募集
        • St Vincent's Hospital Melbourne
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Veena Roberts
      • Saint Albans、Victoria、オーストラリア、3021
        • 募集
        • Sunshine Hospital, Western Centre for Health Research and Education, Level 3, 176-190 Furlong Road
        • 主任研究者：
          • Eugenia Pedagogos
        • コンタクト：
    • Western Australia
      • Joondalup、Western Australia、オーストラリア、6027
  • ニュージーランド
    • Auckland
      • Takapuna、Auckland、ニュージーランド、0622
        • 募集
        • Pacific Clinical Research Network Auckland
        • 主任研究者：
          • Paul Hamilton
        • コンタクト：
  • 香港
    • New Territories
      • Shatin、New Territories、香港
        • 募集
        • Prince of Wales Hospital
        • 主任研究者：
          • Cheuk Chun Szeto
        • コンタクト：

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

  • 大人
  • 高齢者

健康ボランティアの受け入れ

はい

説明

包含基準 (パート A):

  • PIまたは被指名者の裁量により、一般的に健康状態が良好で、重大な病歴がなく、スクリーニング時および/またはIPの初回投与前の身体検査で臨床的に重大な異常がない。
  • BMI ≧ 18.0 ～ ≦ 32.0 kg/m2 および体重 ≧ 50 kg
  • 非喫煙者であり、スクリーニング前の 2 か月以内にタバコ製品を使用してはなりません。
  • 臨床検査値は、PI または被指名者によって臨床的に重要でないとみなされない限り、検査機関によって指定された正常範囲内にあります。
  • 推定糸球体濾過速度 (eGFR) ≥ 90 mL/min/1.73 平方メートル。
  • 妊娠の可能性のある女性（WOCBP）は、スクリーニングの開始から研究完了まで、受け入れられ、非常に効果的な二重バリアの避妊方法を使用することに同意しなければなりません。
  • 男性は外科的に不妊でなければならないか、WOCBPと性的関係を持っている場合は、スクリーニングの開始から研究完了まで、受け入れられる非常に効果的な二重バリア避妊方法を使用することに同意しなければなりません
  • 女性は、IPの最初の投与から研究が完了するまで卵子を提供しないことに同意しなければなりません
  • 男性は、IPの最初の投与から研究が完了するまで精子を提供しないことに同意する必要があります
  • 研究現場への必要な訪問に参加する能力と意欲がある
  • 研究の性質について説明された後、研究手順の開始前に、書面によるインフォームドコンセントを提供する能力と意欲がある

包含基準 (パート B):

  • インフォームドコンセント時の年齢が18歳以上55歳以下の男性または女性。
  • PI または指定者の裁量により、一般的に健康状態が良好で、重大な病歴がなく、スクリーニング時の身体検査で臨床的に重大な異常がないこと。
  • BMI ≧ 18.0 ～ ≦ 32.0 kg/m2、体重 ≧ 50 kg。
  • 研究現場への必要な訪問に参加する能力と意欲がある。
  • 研究の性質について説明された後、研究手順の開始前に、書面によるインフォームドコンセントを提供する能力と意欲がある。

包含基準 (パート C):

  • インフォームドコンセント時の年齢が18歳以上55歳以下であること。

  • Ravine Pei の診断基準に基づく ADPKD 診断 (Pe​​i et al. 2009):

    1. -39歳以下の参加者に3つ以上（片側または両側）の腎嚢胞が存在する。
    2. 40歳から55歳まで（両端を含む）の参加者の各腎臓に2つ以上の腎嚢胞が存在する。
  • PKD1 変異の存在を含むがこれに限定されない、ADPKD に関連する遺伝子変異の存在によって確認される ADPKD の診断（全米検査機関協会 [NATA] 認定または同等の診断検査機関による遺伝子型決定による）。

注: ジェノタイピングが参加者の病歴に含まれていない場合、ジェノタイピングはスクリーニング時に完了する場合があります。

  • ADPKD における腎臓の転帰を予測するためのメイヨー画像分類システムによるクラス 1C、1D、または 1E (Irazabal et al. 2015) (スクリーニングの 6 か月以上前に取得された事前の磁気共鳴画像法 [MRI] またはコンピューター断層撮影 [CT] スキャンに基づく)またはスクリーニング中に取得されたMRI）。
  • BMI ≧ 18.0 ～ ≦ 32.0 kg/m2、体重 ≧ 50 kg。
  • 非喫煙者であり、スクリーニング前の 2 か月以内にタバコ製品を使用してはなりません。
  • 推定糸球体濾過量 (eGFR) ≥ 30 かつ < 90 mL/min/1.73 平方メートル

  • スクリーニングにおける血液学および血清化学の結果が以下の基準を満たす:

    1. 血小板 > 150 × 109/L。
    2. 総白血球数 > 3.0 × 109/L。
    3. 絶対好中球数 > 1.5 × 109/L。
    4. ヘモグロビン > 12 g/dL (女性)、 > 13.5 g/dL (男性)。
    5. 総ビリルビンおよび直接ビリルビン < 1.5 × ULN ただし、ビリルビンの上昇が既知の良性疾患 (例、ギルバート症候群) に関連している場合を除きます。
    6. アラニンアミノトランスフェラーゼ (ALT) < 1.5 × ULN。
    7. アスパラギン酸アミノトランスフェラーゼ (AST) < 1.5 × ULN。
    8. アルカリホスファターゼ (ALP) < 1.5 × ULN。
    9. ガンマ-グルタミルトランスフェラーゼ < 2 × ULN。 注: スクリーニング臨床検査は、範囲外 (除外) 結果を確認するために、PI または被指名人の裁量により 1 回繰り返すことができます。
  • WOCBP (セクション 5.3 の定義を参照) は、スクリーニングの開始から研究完了まで、受け入れられる、非常に効果的な二重バリア避妊方法を使用することに同意しなければなりません。 許容される避妊方法はセクション 5.4.4.1 で定義されています。

注：同性パートナーを持つ女性（陰茎と膣の性交を控えている）、または異性間性交を禁欲している女性は、避妊が好ましい通常のライフスタイルであれば、避妊を行う必要はありません。

  • 男性は外科的に不妊でなければならない（IPの最初の投与前に少なくとも6か月間精管切除されている）か、WOCBPと性的関係にある場合は、スクリーニングの開始時から受け入れられる、非常に効果的な二重障壁の避妊方法を使用することに同意しなければならない勉強が終わるまで。 許容される避妊方法はセクション 5.4.4.1 で定義されています。
  • 女性は、IPの最初の投与から研究が完了するまで卵子を提供しないことに同意しなければなりません。
  • 男性は、IPの最初の投与から研究が完了するまで精子を提供しないことに同意しなければなりません。
  • 研究現場への必要な訪問に参加する能力と意欲がある。
  • 研究の性質について説明された後、研究手順の開始前に、書面によるインフォームドコンセントを提供する能力と意欲がある。

除外基準 (パート A):

  • 妊娠中、授乳中、または研究期間中に妊娠を計画している女性
  • PIまたは被指名人の意見では、参加者がプロトコールに従うか、またはプロトコールに従って研究を完了する可能性が低いと考えられる基礎的な身体的または心理的病状
  • 腎臓が1つしかない、または腎臓移植を受けている
  • IPの最初の投与前30日以内に献血または重大な失血（> 500 mL）がある
  • IPの最初の投与前7日以内の血漿提供
  • スクリーニング前2週間以内の発熱（体温＞38℃）、または症候性のウイルスまたは細菌感染症
  • スクリーニング前の6か月以内に非経口抗生物質を必要とする感染症
  • C型肝炎抗体（HCV）、B型肝炎表面抗原（HBsAg）、HIV抗体の検査陽性。
  • 生命を脅かす感染症（髄膜炎など）の病歴。
  • IPの初回投与前4週間以内に生ワクチンを接種している。
  • 静脈アクセスが悪い。
  • 重度のアレルギー反応またはアナフィラキシー反応の病歴、またはIPまたはその成分に対する過敏症。
  • -2年以上前に切除された非黒色腫皮膚がんを除く悪性腫瘍の病歴、およびスクリーニング前の5年以上前に治癒に成功した子宮頸部上皮内腫瘍。
  • PI または被指名者が臨床的に重要であるとみなした、スクリーニング時の異常な ECG 所見。
  • 重大な免疫抑制に関連する病歴または症状の存在
  • -スクリーニング前の4か月または5半減期（どちらか長い方）以内に重大な免疫抑制を引き起こす薬物（臨床研究の一環としての実験的治療を含む）に曝露された。
  • スクリーニング時の ALP、AST、および ALT >1.5 × ULN。 注: スクリーニング時の繰り返しテスト (つまり、パラメータごとに 1 回の繰り返し) は、PI または被指名人の承認後、範囲外の値については許容されます。
  • 血中マグネシウムおよびカリウム濃度の境界線から低値までの病歴、および/または正常範囲の下位四分位内の血中マグネシウムおよびカリウム濃度のスクリーニング。

注: スクリーニング時の繰り返しテスト (つまり、パラメーターごとに 1 回の繰り返し) は、PI または許可された被任命者の承認後、範囲外の値に対して許容されます。

  • 尿路（腎臓、膀胱など）の活動性感染症。
  • 陽性毒物学スクリーニングパネル (バルビツレート、テトラヒドロカンナビノール [THC]、アンフェタミン、ベンゾジアゼピン、アヘン剤、コカインの定性的同定を含む尿検査)、またはアルコール呼気検査。
  • 過去5年間の薬物乱用または依存症の病歴、または娯楽目的でのIV薬物使用の病歴（自己申告による）。
  • 定期的なアルコール摂取。週に 10 杯を超える標準ドリンク (1 杯の標準ドリンク = ビール 360 mL、40% 蒸留酒 45 mL、または 150 mL のグラスワイン)、または 1 日に 4 杯を超える標準ドリンクとして定義されます。
  • 研究施設への入場前48時間およびフォローアップ訪問前の48時間はアルコールを控えたくない。
  • -IPの最初の投与前の30日または治験薬の5半減期（いずれか長い方）以内の治験医療機器または治験薬の使用。
  • 処方薬（ホルモン避妊薬、経口避妊薬、長時間作用型移植ホルモン、注射ホルモン、膣リング、子宮内避妊具 [IUD] 以外）、市販薬、漢方薬以外の処方薬の使用（または使用が予想される薬） 、サプリメントまたはビタミン）を、PIおよびMMの事前承認なしに、IPの最初の投与前の30日以内および研究期間中に投与した。

注：パラセタモール（つまり、週に1～2治療用量[1治療用量は24時間あたり1000mgと定義される]）は、PIの裁量により、研究期間中、医師との事前相談なしに、軽度の疾患に使用することができます。 MM.

  • 研究施設への入場前48時間およびフォローアップ訪問前の48時間は、激しい運動（重量挙げを含む）を控えたくない。
  • PI が考慮するすべてのことは、参加者の安全を危険にさらし、研究への完全な参加を妨げ、または研究データの解釈を損なう可能性があります。

除外基準 (パート B):

  • 妊娠中または研究期間中に妊娠を計画している女性。
  • PI または被指名人の意見では、参加者がプロトコールに従うか、またはプロトコールに従って研究を完了する可能性が低いと考えられる基礎的な身体的または心理的病状。
  • 腎臓が 1 つしかない、または腎臓移植を受けている。
  • -2年以上前に切除された非黒色腫皮膚がんを除く悪性腫瘍の病歴、およびスクリーニング前の5年以上前に治癒に成功した子宮頸部上皮内腫瘍。
  • PI が考慮するすべてのことは、参加者の安全を危険にさらし、研究への完全な参加を妨げ、または研究データの解釈を損なう可能性があります。

除外基準 (パート C):

  • 妊娠中、授乳中、または研究期間中に妊娠を計画している女性。
  • PKD2、HFN1B、GANAB、IFT140、および/または DNAJB 11 変異の存在を含むがこれらに限定されない、潜在的に交絡する遺伝子変異の存在（NATA 認定または同等の診断検査機関によるジェノタイピングによる）。

注: ジェノタイピングが参加者の病歴に含まれていない場合、ジェノタイピングはスクリーニング時に完了する場合があります。

  • -IPの最初の投与前の30日以内のトルバプタンおよび/またはメトホルミンの投与。
  • PI または被指名人の意見では、参加者がプロトコールに従うか、またはプロトコールに従って研究を完了する可能性が低いと考えられる基礎的な身体的または心理的病状。
  • -ADPKD以外の腎臓病理または全身病理、またはその他の症状または以前の治療により、PIまたは指名された人の意見では、参加者はこの研究に不適当であると考えられる。
  • 腎臓が 1 つしかないか、腎臓移植を受けています。
  • -IPの最初の投与前30日以内に献血、または重大な失血（>500mL）があった。
  • -IPの最初の投与前の7日以内の血漿提供。
  • 腎疾患に対して以前に細胞療法、遺伝子療法、またはRNA療法を受けている。
  • -スクリーニング前2週間以内の発熱（体温＞38℃）、または症候性のウイルスまたは細菌感染。
  • -スクリーニング前の6か月以内に非経口抗生物質を必要とする感染症。
  • C型肝炎抗体（HCV）、B型肝炎表面抗原（HBsAg）、HIV抗体の検査陽性。
  • 生命を脅かす感染症（髄膜炎など）の病歴。
  • IPの初回投与前4週間以内に生ワクチンを接種している。
  • 静脈アクセスが悪い。
  • 重度のアレルギー反応またはアナフィラキシー反応の病歴、またはIPまたはその成分に対する過敏症。
  • -2年以上前に切除された非黒色腫皮膚がんを除く悪性腫瘍の病歴、およびスクリーニング前の5年以上前に治癒に成功した子宮頸部上皮内腫瘍。
  • PI または被指名者が臨床的に重要であるとみなした、スクリーニング時の異常な ECG 所見。
  • PI または被指名者が臨床的に重要であるとみなした、スクリーニング時の異常なバイタルサイン所見。

注：高血圧症の参加者は、IP の初回投与前に 28 日間以上安定した降圧療法を受けており、IP の初回投与前に（PI の裁量により）血圧が適切にコントロールされている場合に適格となります。

  • 重大な免疫抑制に関連する状態の病歴または存在。
  • -スクリーニング前の4か月または5半減期（どちらか長い方）以内に重大な免疫抑制を引き起こす薬物（臨床研究の一環としての実験的治療を含む）に曝露された。
  • 血中マグネシウムおよびカリウム濃度の境界線から低値までの病歴、および/または正常範囲の下位四分位内の血中マグネシウムおよびカリウム濃度のスクリーニング。

注: スクリーニング時の繰り返しテスト (つまり、パラメータごとに 1 回の繰り返し) は、PI または被指名人の承認後、範囲外の値については許容されます。

  • タンパク尿が 24 時間あたり 500 ミリグラムを超える。
  • スクリーニング時にPIまたは被指名者によって中等度以上の重症度であるとみなされた血尿、タンパク尿、および/または尿路異常。
  • -IPの最初の投与前6週間以内の腎合併症（例、嚢胞破裂または嚢胞感染）。
  • 尿路（腎臓、膀胱など）の活動性感染症。
  • 陽性毒物学スクリーニングパネル (バルビツレート、THC、アンフェタミン、ベンゾジアゼピン、アヘン剤、コカインの定性的同定を含む尿検査)、またはアルコール呼気検査。
  • 過去5年間の薬物乱用または依存症の病歴、または娯楽目的でのIV薬物使用の病歴（自己申告による）。
  • 定期的なアルコール摂取は、1 週間に 10 杯を超える標準ドリンク (1 杯の標準ドリンク = ビール 360 mL、40% 蒸留酒 45 mL、または 150 mL のグラスワイン) または 1 日に 4 杯を超える標準ドリンクとして定義されます。
  • 研究施設への入場前48時間およびフォローアップ訪問前の48時間はアルコールを控えたくない。
  • -IPの最初の投与前の30日または治験薬の5半減期（いずれか長い方）以内の治験医療機器または治験薬の使用。
  • 研究施設への入場前48時間およびフォローアップ訪問前の48時間は、激しい運動（重量挙げを含む）を控えたくない。
  • PI が考慮するすべてのことは、参加者の安全を危険にさらし、研究への完全な参加を妨げ、または研究データの解釈を損なう可能性があります。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：ランダム化
  • 介入モデル：並列代入
  • マスキング：トリプル

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
プラセボコンパレーター：パートA (SAD - 健康な被験者)
パートAは、健康な成人参加者を対象とした、ランダム化二重盲検プラセボ対照単回漸増投与試験として実施されます。 1日目に、各参加者は試験製品（IP；すなわちPYC-003またはプラセボ）を単回静脈内（IV）点滴投与として受け取ります。 すべてのパートA（SAD - 健康）コホートでは、まず1日目に2名のセンチネル参加者を盲検化された方法で投与します。
薬：PYC-003
単回静脈内注入として投与されるペプチド-ホスホロジアミデートモルホリノオリゴヌクレオチドコンジュゲート
実験的：Part B (SAD - ADPKD)
Part B will be conducted as an open-label Single Ascending Dose study in adult participants with confirmed PKD1 mutation-associated ADPKD. On Day 1, each participant will receive PYC-003 as a single IV infusion.
薬：PYC-003
単回静脈内注入として投与されるペプチド-ホスホロジアミデートモルホリノオリゴヌクレオチドコンジュゲート
実験的：Part C (MAD - ADPKD)
Part C (MAD - ADPKD) will be conducted as an open-label MAD study in adult participants with confirmed PKD1 mutation-associated ADPKD. Each participant will receive PYC-003 as an IV infusion either once every 6 weeks for 13 weeks (i.e., dosing on Day 1, Day 43, and Day 85) or once every 8 weeks for 17 weeks (i.e., dosing on Day 1, Day 57, and Day 113).
薬：PYC-003
単回静脈内注入として投与されるペプチド-ホスホロジアミデートモルホリノオリゴヌクレオチドコンジュゲート
実験的：Part D - Open Label Extension
Part D will be an extension study for participants that complete Part C. Participants will receive doses either every 6 or 8 weeks for 96 weeks .
薬：PYC-003
単回静脈内注入として投与されるペプチド-ホスホロジアミデートモルホリノオリゴヌクレオチドコンジュゲート

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
[Part A, B, C and D] Number of participants experiencing treatment emergent adverse events (AE) as assessed by CTCAE V5.0
時間枠：Up to 98 weeks

The incidence, severity, and relatedness of treatment emergent adverse events and treatment-emergent Serious Adverse Events will be recorded

An AE is any event, side-effect, or other untoward medical occurrence that occurs in conjunction with the use of a medicinal product in humans, whether or not considered to have a causal relationship to this treatment. An AE can, therefore, be any unfavourable and unintended sign (that could include a clinically significant abnormal laboratory finding), symptom, or disease temporally associated with the use of a medicinal product, whether or not considered related to the medicinal product.
Up to 98 weeks
[Part A, B, C and D] Changes from baseline in vital signs (body temperature)
時間枠：Up to 98 weeks
Up to 98 weeks
[Part A, B, C and D] Changes from baseline in vital signs (systolic and diastolic blood pressure)
時間枠：Up to 98 weeks
Up to 98 weeks
[Part A, B, C and D] Changes from baseline in vital signs (pulse rate)
時間枠：Up to 98 weeks
Up to 98 weeks
[Part A, B, C and D] Changes from baseline in vital signs (respiratory rate)
時間枠：Up to 98 weeks
Up to 98 weeks
[Part A, B, C and D] Changes from baseline in 12-lead ECG (QT Interval)
時間枠：Up to 98 weeks
Up to 98 weeks
[Part A, B, C and D] Changes from baseline in 12-lead ECG (QRS Duration)
時間枠：Up to 98 weeks
Up to 98 weeks
[Part A, B, C and D] Changes from baseline in 12-lead ECG (QTcF Interval)
時間枠：Up to 98 weeks
Up to 98 weeks
[Part A, B, C and D] Changes from baseline in 12-lead ECG (PR Interval)
時間枠：Up to 98 weeks
Up to 98 weeks
[Part A, B, C and D] Changes from baseline in 12-lead ECG (Heart Rate)
時間枠：Up to 98 weeks
Up to 98 weeks
[Part A, B, C and D] Changes from baseline in physical examination findings
時間枠：Up to 98 weeks

Complete physical examinations include general appearance, head, ears, eyes, nose, throat, dentition, thyroid, chest (heart, lungs), abdomen, skin, neurological, extremities, back, neck, musculoskeletal, and lymph nodes.

Abbreviated physical examinations will be symptom directed.
Up to 98 weeks
[Part A, B, C and D] Changes from baseline in hepatic clinical chemistry parameters (ALT, AST, ALP and GGT)
時間枠：Up to 98 weeks
ALT (Alanine Transaminase), AST (Aspartate Transaminase) ALP (Alkaline Phosphatase) and GGT (Gamma-glutamyl transferase) will be tested
Up to 98 weeks
[Part A, B, C and D] Changes from baseline in standard renal clinical chemistry parameters (eGFR)
時間枠：Up to 98 weeks
estimated Glomerular filtration rate (eGFR) will be calculated via the CKD EPI 2021 calculation
Up to 98 weeks
[Part A, B, C and D] Changes from baseline in serum potassium, serum magnesium, and serum sodium
時間枠：Up to 98 weeks
Up to 98 weeks
[Part A, B, C and D] Changes from baseline in serum cystatin C
時間枠：Up to 98 weeks
Up to 98 weeks
[Part A, B, C and D] Changes from baseline in serum and urine creatinine
時間枠：Up to 98 weeks
Up to 98 weeks
[Part A, B, C and D] Changes from baseline in serum and urine osmolality
時間枠：Up to 98 weeks
Up to 98 weeks
[Part A, B, C and D] Changes from baseline in urine magnesium and urine potassium
時間枠：Up to 98 weeks
Up to 98 weeks

二次結果の測定

結果測定
時間枠
[Part A, B and C] PYC-003の血漿中濃度-時間曲線下面積、投与後0時間から24時間まで（AUC0-24）
時間枠：最大36週間
最大36週間
[パートA、BおよびC] PYC-003投与後の測定可能な分析物濃度が得られた最終時点までの血漿中濃度-時間曲線下面積（AUC0-last）
時間枠：最大36週間
最大36週間
[Part A, B and C] 血漿中濃度-時間曲線下面積、時間ゼロから無限大まで外挿した値 (AUC0-inf)
時間枠：最長36週間
最長36週間
[パートA、BおよびC] 最終観測データポイント以降に外挿されたAUCの割合（AUC%外挿）
時間枠：最大36週間
最大36週間
[パートA、BおよびC] PYC-003の見かけの半減期（T1/2）
時間枠：最大36週間
最大36週間
[パートA、B、C] PYC-003の見かけの消失定数（Kel）
時間枠：最大36週間
最大36週間
[パートA、BおよびC] PYC-003の見かけのクリアランス（CL）
時間枠：最長36週間
最長36週間
[パートA、BおよびC] PYC-003の見かけの分布容積（Vz）
時間枠：最大36週間
最大36週間
[Part A, B, C and D] Peak plasma concentration (Cmax) of PYC003
時間枠：Up to 98 weeks
Up to 98 weeks
[Part A, B, C and D] Time to maximum observed plasma drug concentration (Tmax) of PYC003
時間枠：Up to 98 weeks
Up to 98 weeks

その他の成果指標

結果測定
メジャーの説明
時間枠
（パートAおよびB）PYC-003の潜在的な代謝産物の血漿PKパラメーター、CMAX（最大血漿薬物濃度）は、静脈内投与された単一用量投与に続いて決定されます。
時間枠：24週間
PKD1変異関連ADPKDを確認した健康な成人参加者および成人参加者に静脈内投与された単回投与後の単回投与後のPYC-003の潜在的な代謝物のPKを特徴付ける
24週間
（パートAおよびB）PYC-003の潜在的な代謝産物の血漿PKパラメーター、AUC（時間の経過とともに統合された総薬物曝露）は、静脈内投与された単回投与に続いて決定されます。
時間枠：24週間
PKD1変異関連ADPKDを確認した健康な成人参加者および成人参加者に静脈内投与された単回投与後の単回投与後のPYC-003の潜在的な代謝物のPKを特徴付ける
24週間
（パートAおよびB）PKD1変異関連ADPKDを確認した健康な成人参加者と成人参加者に静脈内投与した単回投与に続いてADAとNABを発症する参加者の数と割合
時間枠：24週間
PKD1変異関連ADPKDを確認した健康な成人参加者および成人参加者に静脈内投与された単回投与後のPYC-003の免疫原性へ。
24週間
（パートAおよびB）PKD1変異関連ADPKDを確認した健康な成人参加者と成人参加者に静脈内投与した単回投与に続いて、PYC-003のNGALである尿バイオマーカーのベースラインからの変化を評価するために
時間枠：24週間
PKD1変異関連ADPKDを確認した健康な成人参加者と成人参加者に静脈内投与された単回投与後のPYC-003のPD効果と期間を評価するために
24週間
（パートAおよびB）PYC-003の尿PKパラメーター、FET1-T2（静脈内投与された尿中に尿中に排泄された薬物排泄薬物の割合）は、成人の参加者に静脈内投与された単回投与に続いて決定されます。
時間枠：24週間
これは、PKD1変異関連ADPKDが確認された健康な成人参加者と成人参加者のために、静脈内投与された単回投与に続いて、参加者のPK-003のPKを特徴付けるために行われます。
24週間
（パートB）PKD1変異関連ADPKDが確認された成人参加者への単回投与後の単回投与後の高度なイメージングベースのバイオマーカー、CPSA（嚢胞実質表面積）
時間枠：24週間
PKD1変異関連ADPKDを確認した成人参加者への単回投与後の投与後の代理エンドポイントマーカーに対するPYC-003の効果を決定する。
24週間
（パートAおよびB）尿PKパラメーター、CLR（血漿からの薬物の腎クリアランス）は、成人の参加者に静脈内投与された単回投与に続いて決定されます
時間枠：24週間
これは、PKD1変異関連ADPKDが確認された健康な成人参加者と成人参加者のために、静脈内投与された単回投与に続いて、参加者のPK-003のPKを特徴付けるために行われます。
24週間
（パートAおよびB）PYC-003の尿PKパラメーター、AET1-T2（タイムスパンT1からT2内の尿中に排泄される未変化の薬物の量）は、静脈内投与された単一用量投与に続いて決定されます。
時間枠：24週間
これは、PKD1変異関連ADPKDが確認された健康な成人参加者と成人参加者のために、静脈内投与された単回投与に続いて、参加者のPK-003のPKを特徴付けるために行われます。
24週間
（パートB）PKD1変異関連ADPKDが確認された成人参加者への単回投与後の単回投与後の高度なイメージングベースのバイオメトリックバイオマーカー（総嚢胞数）
時間枠：24週間
PKD1変異関連ADPKDを確認した成人参加者への単回投与後の投与後の代理エンドポイントマーカーに対するPYC-003の効果を決定する。
24週間
（パートB）PKD1変異関連ADPKDが確認された成人参加者への単回投与後の単回投与後の高度なイメージングベースのバイオマーカー、HTKV（高さ調整された総腎臓体積）
時間枠：24週間
PKD1変異関連ADPKDを確認した成人参加者への単回投与後の投与後の代理エンドポイントマーカーに対するPYC-003の効果を決定する。
24週間
（パートAおよびB）静脈内投与された単回投与に続いて、尿バイオマーカーのベースライン、PC1のPC1、PC1の変化を評価するために
時間枠：24週間
PKD1変異関連ADPKDを確認した健康な成人参加者と成人参加者に静脈内投与された単回投与後のPYC-003のPD効果と期間を評価するために
24週間
（パートAおよびB）尿バイオマーカーのベースラインからの変化を評価するために、KIM1は静脈内投与されたPYC-003の単回投与に続きます
時間枠：24週間
PKD1変異関連ADPKDが確認された健康な成人参加者と成人参加者に静脈内投与された単回投与後のPYC-003のPD効果と期間を評価するため。
24週間
（パートB）血清バイオマーカーのベースラインからの変化を評価するために、PKD1変異関連ADPKDが確認された成人参加者に静脈内投与されたPYC-003の単回投与後のクレアチニン。
時間枠：24週間
PKD1変異関連ADPKDが確認された成人参加者に静脈内投与された単回投与後のPYC-003のPD効果と期間を評価するため。
24週間
（パートB）血清バイオマーカーのベースラインからの変化を評価するために、PKD1変異関連ADPKDが確認された成人の参加者に静脈内投与された単回投与のPYC-003の後のシスタチンC。
時間枠：24週間
PKD1変異関連ADPKDが確認された成人参加者に静脈内投与された単回投与後のPYC-003のPD効果と期間を評価するため。
24週間
（パートAおよびB）静脈内投与されたPYC-003の単回投与後のサイトカインのベースラインからの変化を評価するために、IL-6
時間枠：24週間
PKD1変異関連ADPKDを確認した健康な成人参加者と成人参加者に静脈内投与された単回投与後のPYC-003の免疫原性を評価する。
24週間
（パートAおよびB）サイトカインのベースラインからの変化を評価するために、CXCL10（IP-10）のPYC-003の単回投与後のCXCL10（IP-10）
時間枠：24週間
PKD1変異関連ADPKDを確認した健康な成人参加者と成人参加者に静脈内投与された単回投与後のPYC-003の免疫原性を評価する。
24週間
（パートAおよびB）サイトカインのベースラインからの変化を評価するために、PYC-003の単回投与を静脈内投与した後のTNF-α
時間枠：24週間
PKD1変異関連ADPKDを確認した健康な成人参加者と成人参加者に静脈内投与された単回投与後のPYC-003の免疫原性を評価するために
24週間
（パートAおよびB）サイトカインのベースラインからの変化を評価するために、MCP-1のPYC-003を静脈内投与した後のMCP-1
時間枠：24週間
PKD1変異関連ADPKDを確認した健康な成人参加者と成人参加者に静脈内投与された単回投与後のPYC-003の免疫原性を評価するために
24週間
（パートAおよびB）静脈内投与されたPYC-003の単回投与後のIL-10のサイトカインのベースラインからの変化を評価する
時間枠：24週間
PKD1変異関連ADPKDを確認した健康な成人参加者と成人参加者に静脈内投与された単回投与後のPYC-003の免疫原性を評価するために
24週間
（パートAおよびB）静脈内投与されたPYC-003の単回投与後のサイトカインのベースラインからの変化を評価するために、IL-8
時間枠：24週間
PKD1変異関連ADPKDを確認した健康な成人参加者と成人参加者に静脈内投与された単回投与後のPYC-003の免疫原性を評価するために
24週間

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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PYC Therapeutics

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2025年4月7日

一次修了 (推定)

2028年11月1日

研究の完了 (推定)

2028年11月1日

試験登録日

最初に提出

2024年11月24日

QC基準を満たした最初の提出物

2024年11月27日

最初の投稿 (実際)

2024年12月3日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2026年7月27日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2026年7月23日

最終確認日

2026年7月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • PYC-003-CL-001

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

いいえ

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

米国で製造され、米国から輸出された製品。

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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